该 适应症的 上市申请是基于HARMONi-2（AK112-303）研究。 7月29日，依沃西该项适应症的新药上市申请（sNDA）获得了CDE的受理。 这是依沃西单抗第二个被授予优先审评资格的适应症，也是依沃西单抗临床价值被认可的重要体现。

“做药的目的是解决临床需求。 与过去仅能延长数月生命相比，我们现在的目标是帮助本身已经很不幸的患者实现以年计的生存期突破，甚至是临床治愈。” 肿瘤治疗是一个长期的系统的过程，指望一个药解决所有问题是不现实的。

2024年1月25日，溶瘤病毒生物科技公司CG Oncology在纳斯达克上市，当天最高涨幅超过100%，市值超 20亿美元 。 溶瘤病毒再次吸引了医药工业界的目光。 溶瘤病毒是以删除致病序列的结构改造型病毒为载体进行构建， 可以选择性地感染肿瘤细胞并在肿瘤组织内复制，溶解和破坏肿瘤，而对正常组织不造成损伤。

它主要分为两大类：系统性自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、系统性血管炎等），以及器官特异性自身免疫性疾病（如自身免疫性肝炎、I型糖尿病等）。 多数自免疾病难以根治，患者往往需要长期甚至终身服药，这极大地影响了他们的生活质量，因此，临床上存在着巨大的未满足需求。 据Business Research insights数据显示， 2020年全球自身免疫性疾病治疗市场规模为981.6亿美元，预计到2027年将达到1193.5亿美元 ，市场规模稳步增长。

8月12日，中康产业研究院在2024西普会上权威发布了备受行业期待的2024健康产业品牌发展指数，并基于品牌发展指数产生“2024健康产业品牌榜”。 中国生物制药三款产品进入榜单，分别为恩替卡韦分散片、氟比洛芬凝胶贴膏和盐酸氨基葡萄糖片，体现了公司不断提升的品牌影响力和市场认可度。 “2024健康产业品牌榜”由中康产业研究院基于产品价值、市场价值、盈利预期和用户赞誉四个维度综合评价产生，反映了品牌的综合竞争力。

在过去的几十年中，人们越来越多地将关注点集中在基于新科学发现的创新治疗策略。 人类基因组计划（HGP）揭示了人类基因组的大量信息，而下一代测序技术的进步，使研究人员能够揭示一些遗传因素在许多疾病中的作用，如癌症、类风湿性关节炎、帕金森病和阿尔茨海默病。 目前，基于RNA的治疗方法得到快速发展，许多研究的成果已经揭示了编码和非编码RNA（ncRNAs）的重要作用，如miRNA、长ncRNAs（lncRNA）、circRNA和siRNAs。

当代药物化学精于利用小分子来精确调节生物靶标。 一方面，化学合成的技巧在不断的精进，几乎各种奇思妙想的结构都能够被合成出来；而另一方面，药物化学家又依赖于以往的“经验性”规则，如类药性“五规则”，以其为指导，进行新药的设计和优化。 苯环 可以说是让药物化学家或化学家最依赖的模块。

吉利德科学（Gilead Sciences）今天宣布，美国FDA已加速批准Livdelzi（seladelpar）与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。 根据新闻稿，Livdelzi是在 碱性磷酸酶（ALP）正常化 、 关键生物标志物和瘙痒控制方面，与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。 原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。

UroGen Pharma今天宣布已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。 如果美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen预计UGN-102可能在2025年初获美国FDA批准。 膀胱癌是一种常见的癌症。

今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布 其重磅PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）和PARP抑制剂Lynparza（olaparib，奥拉帕利）已在欧盟（EU）获批用于治疗某些原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者。 Imfinzi联合化疗作为一线疗法，随后接续Lynparza和Imfinzi治疗，被批准用于治疗错配修复功能正常（pMMR）患者。 根据新闻稿， 这是首个获批用于治疗子宫内膜癌的免疫疗法与PARP抑制剂组合。

美国FDA今日宣布， 批准Incyte公司和Syndax Pharmaceuticals联合开发的抗体疗法Niktimvo（axatilimab）上市，用于治疗慢性移植物抗宿主病 （cGVHD）成人和体重40公斤以上的儿科患者。 这些患者此前接受过至少两种全身性治疗。 FDA的批准是基于名为AGAVE-201的随机、开放标签，多中心临床试验。

Verrica Pharmaceuticals今日宣布，其潜在“first-in-class”免疫疗法VP-315，在治疗基底细胞癌的2期临床试验第2部分中获得初步积极结果。 51%接受治疗的病灶达到组织学完全清除，无残留肿瘤细胞 。 第2部分的初步结果基于接受治疗的93个确诊基底细胞癌病灶。

7月19日，礼来的替尔泊肽注射液（商品名：穆峰达；英文名：Tirzepatide）长期体重管理适应证获得国家药监局批准。 此前不久，诺和诺德用于长期体重管理的司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈；英文名：Wegovy）已在我国获批上市。 舆论围绕两种产品的异同、减重药市场规模及GLP-1类药物赛道竞争情况展开讨论。

Incyte和Syndax宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Niktimvo™（axatilimab-csfr）这一抗CSF-1R抗体，用于治疗至少接受过两次系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病（GVHD）的成年和儿童患者。该药物针对GVHD疾病进展后的患者，旨在减轻与该疾病相关的严重并发症。Niktimvo是Incyte的第二种获批用于治疗慢性GVHD的药物，表明公司致力于为患有这种疾病的患者和医疗界开发新的药物。慢性GVHD是一种严重的疾病，可发生在同种异体干细胞移植后，捐献的细胞引发免疫反应并攻击移植受体的器官。该药物基于全球AGAVE-201研究的临床试验数据，结果显示Niktimvo在所有接受治疗的受试者中均达到主要终点。Niktimvo将在美国由Incyte和Syndax共同商业化，Incyte在美以外的地区拥有独家商业化权利。

• 从临床需求实践中来，反向启发临床研究设计甚至早期药物研发，这是我多年来牵头临床研究的体会；。 •中国本土小分子药物、抗体药正在崛起，其研究质量和研究结果均受到了国内国际学术界的广泛认可；。 •中国公司完全靠自己的实力研发出原创ADC，并在全球范围内达成巨额交易，非常了不起。

Rx Save Card，一款创新的药企福利解决方案，成功完成了1700万美元的种子轮融资，由Distributed Ventures领投，行业内部人士参与。该方案旨在帮助雇主和员工将多种成本控制策略整合到一个统一的导航和支付体验中。面对6000亿美元的处方药市场，Rx Save Card旨在解决高成本药物如GLP-1s对处方药可负担性的压力，为员工提供寻找处方药最佳价格的解决方案，并帮助雇主减轻员工的现金支付负担。Rx Save Card的创始人Chris Crawford表示，该方案将帮助雇主和员工在处方药支出上实现双赢。Distributed Ventures的Managing Partner Shawn Ellis表示，Rx Save Card团队正在解决雇主赞助策略和现金支付解决方案之间的重大差距，相信他们能够帮助雇主在履行对员工的受托责任时，提供一个全面、易于导航的解决方案，带来实质性节省。

Turnstone Biologics公司在其STARLING一期临床试验中，对TIDAL-01治疗晚期微卫星稳定型结直肠癌（MSS mCRC）的初步数据表现出积极结果。在四个可评估的患者中，观察到25%的总缓解率（ORR）和50%的疾病控制率（DCR），其中一名患者实现了深度且持久的完全缓解（CR），并持续超过一年的无进展生存期。TIDAL-01的安全性良好，与已知的不良事件一致。此外，制造成功率高达80%，超过目标剂量。这些数据为TIDAL-01在晚期CRC和其他实体瘤患者中的进一步开发提供了坚实的基础。