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  • Science | MAYEX:首个在爬行动物中鉴定的可调节X染色体剂量补偿的lncRNA
    前沿研究
    在胎盘哺乳动物、有袋动物和果蝇等具有XX/XY性染色体的物种中,雌性携带两个X染色体拷贝,而雄性只拥有一个X染色体拷贝。 1967年,Susumu Ohno提出女性的一条X染色体可以被沉默以实现两性之间的剂量补偿。 后来,雌性胎盘哺乳动物确实被证实存在由lncRNA XIST介导的一条X染色体的随机失活 【1-3】 ,在有袋动物中,lncRNA RSX以顺式作用触发X失活信号通路 【4】 ,果蝇的剂量补偿工作仍由lncRNA执行,roX2通过与雄性特异性致死 (MSL) 复合物结合,使组蛋白4在赖氨酸16 (H4K16ac) 处高度乙酰化,以增加雄性X染色体的转录输出 【5】 。
    BioArt
    2024-11-12
    lncRNA
  • Nature | 王童团队开发AI²BMD实现AI驱动的量子精度蛋白质动力学模拟
    前沿研究
    生物世界的本质在于其分子及其相互作用的不断变化。 理解生物分子的动力学和相互作用对于解读生物过程背后的机制以及开发生物材料和药物至关重要。 分子动力学模拟大致可分为两类:经典分子动力学模拟和量子力学模拟。
    BioArt
    2024-11-12
    王童 蛋白质动力学 AI驱动
  • Neuron | 揭秘神经肿瘤迷宫:迟喻丹/秦智勇/舒友生/田阳团队破解胶质瘤引发癫痫的隐秘链路
    前沿研究
    胶质瘤,作为中枢神经系统最为常见的原发性恶性脑肿瘤,占据了该类肿瘤80%的比例,其中胶质母细胞瘤 (GBM) 以其高度恶性、侵袭性和短暂的生存期,成为医学界亟待攻克的重大挑战。 GBM的中位生存期仅为12至14个月,约10%至30%的患者在早期便会伴发癫痫症状,这些症状不仅严重影响患者的生活质量,还进一步加剧了治疗难度。 因此,探究GBM与癫痫发生之间的内在联系,成为提升患者生存质量并推动治疗创新的关键任务。
  • Spyre Therapeutics 将于 2024 年 11 月 12 日举办电话会议和网络直播,报告其用于治疗炎症性肠病的新型半衰期延长抗 α4β7 抗体 SPY001 的 1 期健康志愿者试验的中期结果
    研发注册政策
    Spyre Therapeutics,一家专注于利用顶级抗体工程、理性治疗组合和精准医疗方法来提高治疗炎症性肠病(IBD)疗效和便利性的临床阶段生物技术公司,宣布将于2024年11月12日公布SPY001健康志愿者试验的初步结果。公司将在结果公布后于东部时间上午8点举行电话会议和网络直播,讨论相关结果。观众可通过访问Spyre的投资者关系页面(https://ir.spyre.com/events-and-presentations)获取实时和存档的网络直播。Spyre致力于通过结合最佳抗体工程、理性治疗组合和精准医疗方法,开发下一代IBD产品,其产品线包括针对α4β7、TL1A和IL-23的实验性长效抗体。更多详情可访问公司网站http://spyre.com。
  • Organogenesis Holdings Inc. 宣布以 1.3 亿美元私募发行 A 系列可转换优先股
    医药投融资
    Organogenesis Holdings Inc.与Avista Healthcare Partners的关联方达成130百万美元的私人配售协议,出售其A系列可转换优先股,资金将用于战略增长,包括运营、研发、资本支出等。同时,公司将用约2350万美元回购股票。Organogenesis还宣布任命Garrett Lustig加入董事会,他曾在Centerview Partners工作。此轮融资将增强公司的财务灵活性,并支持其战略增长。
    Biospace
    2024-11-12
  • Sparian Biosciences 宣布同类首创新型芳氧酰胺受体 (AEAr) 激动剂镇痛药 SBS-1000 的 1 期临床试验结果
    研发注册政策
    Sparian Biosciences公司宣布,其新型阿瑞洛酰胺受体(AEAr)激动剂镇痛药SBS-1000在Phase 1单剂量(SAD)临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。研究未观察到严重不良事件,高剂量下出现的镇静作用成为剂量限制性毒性。冷压测试显示镇痛效力的积极趋势。SBS-1000作为同类首创药物,在临床前模型中表现出强大的镇痛作用,且无呼吸抑制、滥用和身体依赖等危险副作用。Sparian公司计划推进下一代AEAr激动剂SBS-147的研发,并计划明年提交IND申请,进行联合Phase 1 SAD/MAD试验。SBS-1000的研究得到了NIH/国立药物滥用研究所的资助。
    Biospace
    2024-11-12
  • Quince Therapeutics 在 2024 年国际共济失调研究大会上展示了先前 3 期 ATTeST 临床试验的数据
    研发注册政策
    Quince Therapeutics在2024年国际共济失调研究大会上展示了其领先资产EryDex(红细胞内地塞米松磷酸钠)治疗共济失调-毛细血管扩张症(A-T)的Phase 3 ATTeST临床试验数据。公司CEO兼CMO Dirk Thye表示,这些数据展示了EryDex良好的安全性特征,并验证了用于A-T治疗的主要疗效终点。此外,Quince正在进行一项名为NEAT的Phase 3临床试验,评估EryDex在A-T患者中的神经学效果,预计2025年第四季度报告主要结果,并计划在2026年向FDA和EMA提交新药申请。A-T是一种由ATM基因突变引起的神经退行性和免疫缺陷疾病,目前全球尚无批准的治疗药物。EryDex系统是一种创新的药物/设备组合产品,利用患者自身的红细胞递送地塞米松磷酸钠,旨在提供类固醇的疗效并减少其慢性使用的副作用。
    Biospace
    2024-11-12
  • 人工智能健康初创公司Paloma health筹集200万英镑种子前轮融资,解决自闭症等待时间问题
    医药投融资
    2024年11月12日,人工智能健康初创公司Paloma health筹集200万英镑种子前轮融资,由Triple Point Ventures、Heal Capital和经验丰富的天使投资人(包括剑桥健康网络的联合主席)领投。种子前资金将帮助Paloma Health实现为英格兰儿童提供更快的、由NHS支持的自闭症评估的目标。
    Medical Device Network
    2024-11-12
  • Gritstone bio 宣布加强 GRANITE 研究的成熟 2 期 PFS 数据并提供业务更新
    研发注册政策
    Gritstone bio公司宣布其个性化新抗原靶向免疫疗法GRANITE在一线微卫星不稳定性结直肠癌(MSS-CRC)中的中期2期数据更新,显示与安慰剂相比,GRANITE在所有治疗人群中的进展或死亡风险降低了27%,在低ctDNA亚组中降低了50%。公司正在通过法庭行政财务重组程序,并在此期间继续探索战略和资金选择。GRANITE在免疫冷肿瘤环境如MSS-CRC中诱导的强大抗肿瘤免疫能力强调了其独特的治疗方法,并具有在实体瘤适应症中扩展的多种机会。此外,这些数据还进一步降低了SLATE(现成癌症免疫疗法项目)的风险,并强调了Gritstone整体免疫疗法平台的变革潜力。
    Biospace
    2024-11-12
    Gritstone bio Inc
  • 4M Therapeutics 获得 SynGAP 研究基金的 120,000 美元资助,用于评估 GSK3β 在临床前SYNGAP1相关疾病研究中的抑制作用
    医药投融资
    4M Therapeutics获得SynGAP Research Fund的12万美元资助,用于评估其新型GSK3抑制剂4MT2001和4MT1060在神经精神疾病和神经退行性疾病中的中枢神经系统效应。该项目旨在通过在小鼠身上进行不同剂量水平的实验,研究这两种抑制剂对中枢神经系统的影响,并评估它们在血液和脑组织中的水平。4M Therapeutics首席执行官兼创始人Pablo Lapuerta表示,该资助认可了GSK3抑制剂的潜力,尤其是4MT2001和4MT1060在治疗SYNGAP1相关疾病方面的潜力。SynGAP Research Fund的联合创始人兼管理总监J. Michael Graglia表示,他们期待支持4M Therapeutics的项目,以寻找更好的治疗SYNGAP1相关疾病的方法。SynGAP Research Fund是一家非政府资助的慈善机构,致力于通过研究和开发治疗方法和支持系统来改善SYNGAP1患者的生命质量。
    Businesswire
    2024-11-12
    4M Therapeutics Inc
  • Cellectar Biosciences 和 SpectronRx 合作生产用于治疗癌症的新型磷脂放射性偶联物
    交易并购
    Cellectar Biosciences与SpectronRx合作制造新型磷脂放射性偶联剂,用于治疗癌症。Cellectar扩展全球制造网络,为2025年iopofosine I 131的商业化做准备。SpectronRx将在美国印第安纳州和比利时利用其先进设施生产iopofosine I 131,该药物在CLOVER-WaM关键研究中表现出色,并计划近期提交新药申请。此外,iopofosine I 131正在评估用于复发或难治性多发性骨髓瘤和中央神经系统淋巴瘤的Phase 2研究,以及针对儿童高分级胶质瘤的CLOVER-2 Phase 1b研究。
  • OrganOx 和 eGenesis 宣布达成独家临床合作开发协议,用于治疗急性肝衰竭患者
    交易并购
    OrganOx Ltd.和eGenesis Inc.宣布了一项独家临床联合开发协议,旨在推进一种肝脏支持系统,以促进急性肝脏恢复。该系统将结合OrganOx的常温灌注技术(NMP)和eGenesis的人兼容、基因工程化的猪肝,用于治疗肝衰竭患者。双方将专注于每年约35,000名在美国医院住院的急性或急性慢性肝衰竭患者。该协议基于在初步患者群体中展示的积极临床数据,未来可能将系统应用于每年超过30万其他形式的急性肝衰竭患者。OrganOx和eGenesis计划在2025年向美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药研究(IND)申请,以启动一期临床试验。OrganOx的ELC系统结合了自动NMP技术和患者支持附件设备,以提供肝脏功能支持。eGenesis的EGEN-5784肝脏具有三种类别的基因编辑,以减少排斥反应和病毒风险。
    雅虎财经
    2024-11-12
  • Inner State, Inc. 与俄亥俄州立大学启动研究项目,以确定裸盖菇素蘑菇遗传学、新型提取物和血清素受体结合亲和研究,以发现新的生物活性化合物
    交易并购
    Inner State公司与俄亥俄州立大学共同启动了一项研究项目,旨在识别裸盖菇遗传学、新型提取物和潜在生物活性。该项目通过分离真菌并评估其血清素受体结合亲和力,力图发现新的药用天然产物。俄亥俄州立大学药学院药用化学与药理学系主任布莱克·彼得森博士表示,他们计划利用荧光细胞技术发现新的药用天然产物及其靶蛋白。2023年,该合作获得了美国大学首个联邦药物管理局(DEA)许可,以合法培养全裸盖菇用于研究。研究将在俄亥俄州立大学食品、农业和环境科学学院真菌进化基因组学教授贾森·斯洛特的指导下进行,科学家们将提取蘑菇中的化学成分,并利用荧光细胞技术筛选血清素受体结合亲和力。目标是分离真菌并评估血清素受体结合亲和力,以开发针对各种健康条件的新治疗方法。Inner State公司创始人兼首席执行官艾什利·沃尔什表示,这次合作将探索自然产品研究的新领域,希望发现对医学领域有重大影响的生物活性化合物。所有研究活动都将遵守严格的联邦DEA法规和指南,确保最高水平的法律合规性和安全性。
    PharmiWeb
    2024-11-12
    Ohio State Universit
  • Delve Bio 和 UCSF 发表研究,证明宏基因组下一代测序 (mNGS) 在诊断严重神经系统感染方面的临床效用
    研发注册政策
    Delve Bio与加州大学旧金山分校(UCSF)合作发表研究,证明基于宏基因组下一代测序(mNGS)的检测在诊断严重神经系统感染中的临床实用性。该研究发表在《Nature Medicine》杂志上,展示了mNGS检测在识别成人及儿童中枢神经系统感染中难以检测的病原体方面的优势。Delve Bio的Delve Detect检测服务将使mNGS测试很快得到广泛应用。研究显示,mNGS检测比直接检测更敏感,有助于更及时地为脑膜炎和脑炎患者进行诊断和治疗。研究数据来自超过4,800名接受脑脊液(CSF)mNGS检测的患者,mNGS检测出797种病原体,其中DNA和RNA病毒在近四分之三的病例中被识别。Delve Detect提供先进的CLIA实验室测序和临床决策支持,周转时间为两天。该研究强调了mNGS在快速诊断急性脑膜炎或脑炎中的重要性,有助于加快诊断过程,使患者能够得到更及时的治疗。Delve Bio成立于2023年6月,旨在将UCSF开发的mNGS技术商业化,并独家授权给Delve Bio。
    Businesswire
    2024-11-12
  • 在全球 3 期 KOMET 试验中,KOSELUGO®(selumetinib)在患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病成人患者中,与安慰剂相比,客观缓解率有显著且具有临床意义的改善
    研发注册政策
    Alexion、阿斯利康罕见病和默克公司宣布,在针对神经纤维瘤病1型(NF1)成年患者的大型全球性3期KOMET临床试验中,口服选择性MEK抑制剂KOSELUGO显示出与安慰剂相比,在客观缓解率(ORR)这一主要终点上具有统计学意义的临床意义改善。NF1是一种罕见遗传性疾病,全球约有170万人受到影响,其中约70%为成年人。在30-50%的患者中,肿瘤会生长在神经鞘上,可能导致严重的症状。目前尚无针对成年人的批准治疗方案。试验结果显示,KOSELUGO有望通过减少plexiform神经纤维瘤的大小,对患者的护理产生积极影响。
    Biospace
    2024-11-12
  • Zevra Therapeutics 将在第 53 届儿童神经病学会年会上呈报数据,证明吞咽结构域在 C 型尼曼-匹克病临床严重程度量表中的相关性
    研发注册政策
    Zevra Therapeutics公司宣布,其NPCCSS吞咽评分系统在评估Niemann-Pick疾病C型(NPC)患者的吞咽功能方面具有相关性,该评分系统的变化能反映患者吞咽功能的实际改善或恶化。这项研究由芝加哥拉什大学医学中心的Elizabeth Berry-Kravis教授在儿童神经病学学会年会上展示,研究内容包括对吞咽评分类别、评分指导以及评分线性度的重新评估。Zevra基于研究结果修订了吞咽评分算法,改进了评分的线性度,并将补充管饲纳入新的评分类别。修订后的吞咽评分与行走、精细运动技能和言语三个领域的NPCCSS评分一起,构成了评估Arimoclomol(MIPLYFFA™)在2/3期临床试验中有效性的主要4领域R4DNPCCSS终点。
  • Apollo Therapeutics 与 Sunshine Lake Pharma 签署临床阶段 FGF21 / GLP-1 双受体激动剂的中国境外独家许可,该疗法在多个适应症中具有重大商业潜力
    研发注册政策
    Apollo Therapeutics与Sunshine Lake Pharma达成独家许可协议,共同开发APL-18881(HEC88473)这一FGF21/GLP-1双受体激动剂。Sunshine Lake将保留在中国内的发展、生产和商业化权利,而Apollo则获得全球其他地区的权利。Sunshine Lake将获得1200万美元的前期付款以及高达9.26亿美元的里程碑付款。APL-18881(HEC88473)是一款双特异性融合蛋白,能够激活FGF21和GLP-1受体,目前在中国进行2期临床试验,并已在美国提交IND申请。Apollo Therapeutics计划在2025年继续或启动临床概念验证研究。
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