NF1核心数据概览
NF1资讯动态
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帕西莎生物将在欧洲神经纤维瘤病大会上展示PAS-004临床试验数据研发注册政策帕西莎生物技术公司（Nasdaq: KTTA）宣布，其下一代宏环状口服MEK抑制剂PAS-004在治疗包括神经纤维瘤病1型（NF1）相关神经纤维瘤在内的慢性疾病方面取得了进展。公司将在2026年11月12日至14日在奥地利维也纳举行的欧洲神经纤维瘤病大会上展示PAS-004在成人NF1患者中进行的1/1b期临床试验的初步A部分数据。这些数据将在口头报告和海报展示中呈现，并代表公司首次公开披露该试验A部分的临床数据。帕西莎生物是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于其领先候选药物PAS-004的研究和开发，该药物是一种下一代宏环状MEK抑制剂，旨在治疗RASopathy、MAPK通路驱动的肿瘤和其他疾病。Biospace2026-09-14133MEK NF1 神经纤维瘤病
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.29-2026.07.05期间全球创新药进展密集：多款重磅药物获批或申报上市，如第一三共和阿斯利康的HER2 ADC Enhertu获欧盟批准用于泛肿瘤治疗，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗、默克尼罗司他等在华申报上市。临床数据方面，艾伯维艾可瑞妥单抗、百济神州BTK抑制剂、赛诺菲庞贝病疗法等3期试验成功，Revolution Medicines的KRAS G12D抑制剂联合化疗在胰腺癌展现高缓解率，默沙东MK-1167因疗效不足终止。摩熵医药2026-07-088814Merck Sharp & Dohme Ltd REVOLUTION Medicines Inc 瑞康曲妥珠单抗 -
EGFR突变非小细胞肺癌的分子生物学、分类与共突变图谱前沿研究EGFR基因激活突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中最重要的靶点之一，其发现开创了肺癌精准治疗的新纪元。 EGFR激酶结构域突变几乎仅见于肺腺癌（LUAD），其发生率因种族而异，介于约15%–50%之间。 EGFR突变NSCLC的治疗选择不断丰富，深入理解其分子生物学基础具有重要参考意义。良医汇肿瘤资讯2026-06-25263EGFR 非小细胞肺癌 肺腺癌
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帕西瑟亚治疗公司更新PAS-004临床试验方案，扩大NF1患者研究研发注册政策帕西瑟亚治疗公司宣布，其针对神经纤维瘤病1型（NF1）患者的PAS-004 Phase 1/1b临床试验方案已进行更新。新方案包括增加两个更高剂量水平（24mg和32mg）的受试者招募，允许对已完成剂量队列（4mg、8mg、12mg和18mg）进行补充，并评估中间剂量水平。此外，方案更新允许患者在A部分治疗长达18个月，并增加额外的MRI扫描以全面评估PN，以及增加更详细的皮肤神经纤维瘤（CN）测量，包括肿瘤高度和体积。帕西瑟亚已完成初始4mg、8mg、12mg和18mg队列的招募和多周期给药，并已招募24mg队列和一个中间15mg队列。公司首席医疗官Kartik Krishnan博士表示，扩大NF1研究的范围和深度将有助于为B部分和未来的注册研究提供剂量选择信息。Biospace2026-06-16539NF1 多发性神经纤维瘤 I 型（封‧雷克灵豪森氏骨病）
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Blood Cancer J | 魏辉/王建祥/李艳团队阐明RAS通路不同基因突变在AML中的异质性预后价值前沿研究RAS/MAPK通路突变在急性髓系白血病（AML）中的发生率可达25%~30%，是该疾病最常见的信号通路异常之一。 然而，RAS家族不同基因突变的临床预后价值长期存在争议，既往研究受样本量偏小、检测范围有限等因素限制，导致CBL、NF1等少见突变的临床意义仍缺乏大样本数据佐证。 该研究筛选2015年至2025年间本中心连续收治的初治AML病例，剔除年龄＞65岁及未接受强化诱导化疗的患者后，最终纳入2500例受试者。血液病医院血液学研究所2026-06-11716Ras 血管肌脂肪瘤 急性髓系白血病
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ASCO 星声 | 复星医药复迈宁®III期研究数据首次重磅亮相，ORR达43.8%， 为NF1-PN成人患者带来高效安全的新希望临床研究高质量循证依据： 是目前为止全球规模最大的针对 NF1-PN 成人患者的III期临床研究。 疗效突破性获益： BICR评估确认的ORR（主要终点）芦沃美替尼组显著优于安慰剂组（43.8% vs 10.9%, p复星医药2026-06-03712上海复星医药（集团）股份有限公司 肿瘤 芦沃美替尼
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ASCO 星声 | 复星医药复迈宁®Ⅲ期研究数据将首次披露，为NF1丛状神经纤维瘤成人患者带来高效新选择临床研究2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会将于5月29日-6月2日在美国芝加哥隆重召开。 复星医药自主研发的MEK 1/2抑制剂创新药芦沃美替尼片（中国境内商品名：复迈宁®）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）成人患者的III期研究数据成功 入选大会快速口头报告（Rapid Oral Presentation） ，其详细数据将由本研究的牵头单位首都医科大学附属北京天坛医院的李文斌教授于会议期间进行首次披露。 同时，芦沃美替尼展现快速、持久的缓解及显著的疼痛改善。复星医药2026-05-25636上海复星医药（集团）股份有限公司 首都医科大学附属北京天坛医院 多发性神经纤维瘤 I 型（封‧雷克灵豪森氏骨病）
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ICI治疗中的超进展及其潜在机制前沿研究近年来，免疫检查点抑制剂（ ICIs ）已被证明是最有前途和最有效的免疫疗法之一，它们通过靶向特定分子，如程序性死亡受体1（ PD-1 ）或其配体（ PD-L1 ）以及细胞毒性T淋巴细胞抗原4（ CTLA-4 ）等，重建抗肿瘤反应并防止肿瘤细胞逃避免疫监视。 这种意外的不良事件被称为超进展性疾病（ HPD ），其发生表明ICIs对一部分癌症患者不利。 HPD很常见，在几种癌症类型中的发病率在4%到29%之间。小药说药2026-05-24216PD-1 PD-L1 肿瘤
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复星医药多款创新药入选2026ASCO，十余项重磅研究成果即将亮相审批动态2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会将于5月29日-6月2日在美国芝加哥隆重召开。 复星医药 多项在研创新药管线入选2026 ASCO，10余项研究成果即将亮相 ，包括自主研发的MEK 1/2抑制剂创新药芦沃美替尼片（复迈宁®）、创新CDK4/6抑制剂枸橼酸伏维西利胶囊（复妥宁®）、抗PD-1单抗斯鲁利单抗（汉斯状®，欧洲商品名：Hetronifly®）、PD-L1 ADC（HLX43）、抗EGFR单抗pimurutamab（HLX07）等管线的最新及更新研究数据，聚焦肺癌、乳腺癌和消化道肿瘤、罕见肿瘤等领域，多个潜在“同类首创（FIC）”领域布局加速进入临床验证阶段。 由中国医学科学院肿瘤医院王洁教授牵头的HLX43在非小细胞肺癌中的研究。复星医药2026-05-18325PD-L1 上海复星医药（集团）股份有限公司 乳腺癌
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【文献速递】FLT3抑制剂联合维奈克拉及HMA治疗新诊断FLT3突变AML成人患者前沿研究然而，VIALE-A研究的亚组分析显示，FLT3-ITD突变型AML患者似乎未能从两药联合治疗中获得显著的临床获益。 近期，一项回顾性研究对接受低甲基化药物（HMA）联合维奈克拉及FLT3抑制剂三联方案治疗的初诊FLT3突变AML成人患者的长期预后及复发模式进行了系统评估，进一步证实了三药联合治疗在这一特殊群体中的有效性。 中位年龄为70岁（范围：18-88岁），其中26例（36%）年龄≥75岁。Htology2026-05-10298维奈克拉 FLT3 NPM
NF1全球新药
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NF1研究报告
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页25 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.29-2026.07.05）摩熵咨询28页12 -
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
医药行业投资策略报告：舒泰神1002有望成为全球首个冲破ARDS+28天，全因死亡率指标的创新药财通证券10页1081
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劳森对5月26日当周中小型肿瘤学的准备情况巴克莱银行10页2307
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小分子化药白皮书（上）摩熵咨询25页2638
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双抗ADC先锋，携手BMS逐鹿全球华泰证券54页2646
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医药生物周跟踪20240427：ASCO催化行情，政策+医保边际向上浙商证券19页462
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2023年5月第二周创新药周报（附小专题-MEK1/2靶点研发概况）西南证券股份有限公司20页1791
NF1-品种竞争格局
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0个
申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
NF1
当前排名
第562名
3.69分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
NF1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
NF1相关适应症
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