ASCO 星声 | 复星医药复迈宁®III期研究数据首次重磅亮相，ORR达43.8%，为NF1-PN成人患者带来高效安全的新希望

高质量循证依据：是目前为止全球规模最大的针对 NF1-PN 成人患者的III期临床研究

疗效突破性获益： BICR评估确认的ORR（主要终点）芦沃美替尼组显著优于安慰剂组（43.8% vs 10.9%, p<0.0001）

起效迅速且持久、显著改善疼痛：芦沃美替尼实现影像学缓解与临床症状控制的双重获益

安全性可控：多数AE为1-2级，SAE以及导致永久停药的AE发生率低

2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于5月29日至6月2日在美国芝加哥盛大举行。作为全球肿瘤领域最具影响力的学术舞台，全球顶尖肿瘤专家汇集一堂，共同探讨肿瘤治疗的前沿突破。

在本届大会上，复星医药自主研发的创新药芦沃美替尼（商品名：复迈宁®）迎来一项备受关注的学术亮相：其治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的III期研究数据成功入选大会快速口头报告（Rapid Oral Presentation）。本研究牵头单位首都医科大学附属北京天坛医院的李文斌教授，于6月2日向全球学者首次披露了该项研究的期中分析结果。

面对NF1-PN成人患者靶向药物选择极其有限的治疗困境，本研究凭借芦沃美替尼组确认的客观缓解率（ORR）43.8%的突破性疗效，以及起效快、缓解持续时间长、肿瘤疼痛缓解等综合临床优势，获得肿瘤领域权威国际会议的认可，也预示着芦沃美替尼有望成为此类患者标准治疗的新选择。

研究背景

Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是一种常染色体显性遗传病，其患病率约为1/4000～1/2000不等。其中30%-50% 的NF1患者为丛状神经纤维瘤(PN)。这类肿瘤通常沿神经丛生长，随年龄增长而逐渐增大，可导致毁容、疼痛、功能障碍，且有转化为恶性神经鞘瘤的风险。大部分患者因肿瘤体积巨大、位置深在或范围广泛而无法通过手术彻底切除。

MAPK信号通路的异常激活是NF1-PN肿瘤生长的关键驱动因素，这为靶向治疗提供了明确的科学依据。临床亟需有效且安全的药物治疗，以满足那些伴有症状、不可手术NF1-PN成人患者的临床需求。

芦沃美替尼是一款高选择性的 MEK1/2 抑制剂。芦沃美替尼治疗2岁及2岁以上儿童及青少年伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）已获批上市。对于NF1-PN 成人患者，以既往II期临床研究报道已初步证明其在这类患者中的抗肿瘤活性和安全性。

研究设计

本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验（NCT05913037），旨在评估芦沃美替尼在有症状、不可手术NF1-PN成人患者中的疗效与安全性。入组患者以2:1的比例随机分配至芦沃美替尼组（8 mg，每日一次，口服）或安慰剂组，并按基线肿瘤疼痛评分进行分层。研究在末例患者随机化后16个月实施期中分析。主要终点为由BICR根据REiNS标准评估的确认客观缓解率（ORR）。关键次要终点包括研究者评估的ORR，BICR和研究者评估的缓解持续时间（DOR）、至缓解时间（TTR）等，疼痛严重程度较基线的变化以及安全性。

研究结果

显著更高的肿瘤缓解率及快速、持久的临床获益

研究共入组167名成年患者，以2:1的比例随机分配至芦沃美替尼组（n=112）或安慰剂组（n=55）。从入组患者的基线特征来看，中位年龄为27.0岁（范围：18至61岁），男性和女性各占一半左右，89例（53.3%）患者基线总体肿瘤疼痛强度评分≥2分，最常见的PN相关并发症包括疼痛（122例[73.1%]），毁容/外观缺陷（108例[64.7%]）和运动功能障碍（44例[26.3%]）。大部分患者（158例[94.6%]）外周血NF1胚系突变阳性。123例（73.7%）患者既往接受过手术治疗，较好的反映了真实世界成人NF1-PN患者的临床特征。

截至2025年8月19日，中位随访时间为19.7个月。疗效分析结果显示，芦沃美替尼组经BICR评估的ORR显著高于安慰剂组（43.8% vs 10.9%；p < 0.0001），两组间的率差（risk difference）为 33%（95% CI: 20–45）。不仅如此，芦沃美替尼起效迅速，中位TTR仅为3.9个月（即首次疗效评估时已见效）。在获得缓解的患者中，中位DOR长达15.1个月，且有85.2% 的患者DOR≥12个月。这些数据表明，芦沃美替尼能为患者带来高效、快速且持久的肿瘤缓解。

图1.BICR评估的疗效总结

图 2.芦沃美替尼组靶病灶体积相对基线最佳变化百分比瀑布图

患者报告的肿瘤疼痛显著改善

NF1-PN的治疗结果，不仅观察到影像学上的肿瘤缩小，还包括患者生活质量的改善。本研究评估了患者肿瘤疼痛较基线的变化。数据显示，相较于安慰剂，芦沃美替尼组患者的疼痛改善更为显著且持久。而且，在基线整体肿瘤疼痛评分≥2分的患者中，芦沃美替尼组81.0% 的患者疼痛评分降低至少2分，而安慰剂组为53.6%。这些数据表明，芦沃美替尼在有效控制肿瘤的同时，也给患者带来具有临床意义的疼痛改善，能切实且显著地减轻患者被病痛的折磨。

图3.患者疼痛评分较基线变化图

图4.基线不同疼痛评分的患者接受治疗后其疼痛评分变化

安全性特征总体可控

在取得积极疗效的同时，芦沃美替尼的耐受性也表现良好。安全性结果显示，芦沃美替尼的安全性特征与既往报道基本一致。治疗期间最常见的不良事件包括毛囊炎、肌酸磷酸激酶升高、口腔溃疡和腹泻。芦沃美替尼组严重不良事件的发生率为14.3%，安慰剂组为7.3%。值得注意的是，两组因不良事件导致永久停药的比例极低，均为1.8%。这些数据表明，芦沃美替尼的耐受性良好，有利于患者的长期治疗和临床管理。

图5.常见（发生率≥20%）或≥3级的治疗期间不良事件

结论

本项III期研究期中分析数据表明，对于伴有症状、不可手术NF1-PN成人患者，芦沃美替尼相较于安慰剂，能带来更高的缓解率，且起效迅速、疗效持久，并能显著减轻肿瘤疼痛，其安全性总体可控。

过去，对于无法手术的NF1-PN成人患者，面临着肿瘤持续生长、症状不断加重的困境，药物治疗的选择极为有限。芦沃美替尼III期研究是目前该患者群体中规模最大的临床研究。此次期中分析数据闪耀ASCO舞台，不仅体现了国际学术界对芦沃美替尼临床潜力的认可，更展现了复星医药高质量、高效率推进全球创新临床研究的执行力。

截至目前，芦沃美替尼治疗成人NF1-PN的上市申请已获国家药监局受理，并纳入优先审评程序。基于本研究的积极数据，芦沃美替尼有望成为NF1-PN成人患者标准治疗的新选择。

参考文献

Li W, et al. Luvometinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas: a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Presented at: 2026 ASCO Annual Meeting; May 29-June 2, 2026. Abstract.

*本材料为专业医学资料，仅供医疗卫生专业人士参考，具体诊疗信息请遵医嘱。

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