ASCO 星声 | 复星医药复迈宁®Ⅲ期研究数据将首次披露，为NF1丛状神经纤维瘤成人患者带来高效新选择

复星医药

05/25

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NF1 神经纤维瘤复迈宁

2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会将于5月29日-6月2日在美国芝加哥隆重召开。复星医药自主研发的MEK 1/2抑制剂创新药芦沃美替尼片（中国境内商品名：复迈宁®）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）成人患者的III期研究数据成功入选大会快速口头报告（Rapid Oral Presentation），其详细数据将由本研究的牵头单位首都医科大学附属北京天坛医院的李文斌教授于会议期间进行首次披露。芦沃美替尼组由盲态独立评审委员会（BIRC）评估的确认客观缓解率（ORR）达到43.8%，显著优于安慰剂组的10.9%（p<0.0001）。同时，芦沃美替尼展现快速、持久的缓解及显著的疼痛改善。预示着芦沃美替尼有望成为此类患者标准治疗的新选择。

研究背景

1型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，其中丛状神经纤维瘤(PN)是导致患者严重发病的主要原因。这些肿瘤可沿神经生长，常因体积巨大、位置深在或范围广泛而无法通过手术彻底切除。患者长期承受着肿瘤引起的疼痛、毁容、功能障碍以及由此带来的巨大心理压力。MAPK信号通路的异常激活是NF1相关肿瘤生长的关键驱动因素，这为靶向治疗提供了明确的科学依据。

研究设计

本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验（NCT05913037），旨在评估芦沃美替尼在有症状、不可手术NF1 PN成人患者中的疗效与安全性。患者以2:1的比例随机分配至芦沃美替尼组（每日一次，口服，8 mg）或安慰剂组，并按基线肿瘤疼痛评分进行分层。研究在末例患者随机化后16个月进行中期分析。研究的主要终点为由BIRC根据REiNS标准评估的确认ORR。关键次要终点包括研究者评估的ORR、缓解持续时间、至缓解时间、疼痛严重程度的变化以及安全性。

研究结果：

1、显著的肿瘤缓解与持久的临床获益

研究共入组167名成年患者，以2:1的比例随机分配至芦沃美替尼组（n=112）或安慰剂组（n=55）。截至2025年8月19日，中位随访时间为19.7个月。疗效分析显示，芦沃美替尼组由BIRC评估的确认ORR为43.8% （95% CI, 34.4-53.4），显著高于安慰剂组10.9% （95% CI, 4.1-22.3）(p＜ 0.0001)。同时值得关注的是，芦沃美替尼起效迅速，中位至缓解时间仅为3.9个月。在获得缓解的患者中，中位缓解持续时间达到15.1个月（95% CI, 14.8-不可估计），且有85.2% 的患者缓解持续时间超过12个月，展现了芦沃美替尼给患者带来深度且持久的临床获益。

2、患者报告的疼痛症状显著改善

除了影像学上的肿瘤缩小，改善患者生活质量同样是关键治疗目标。本研究评估了肿瘤相关疼痛的变化。在基线整体肿瘤疼痛评分≥2分的患者中，芦沃美替尼组有81.0% 的患者疼痛评分降低至少2分，而安慰剂组这一比例为53.6%。这一数据表明，芦沃美替尼在有效控制肿瘤的同时，给患者带来具有临床意义的肿瘤疼痛改善。

3、安全性特征总体可控

安全性分析显示，芦沃美替尼的安全性特征与其药物机制相符，总体可控。最常见的治疗期间出现的不良事件包括毛囊炎、肌酸磷酸激酶升高、口腔溃疡和腹泻。芦沃美替尼组严重不良事件的发生率为14.3%，安慰剂组为7.3%。两组中因不良事件导致治疗终止的比例均较低，均为1.8%。这些数据表明，在临床监测和管理下，大多数患者可以耐受芦沃美替尼的治疗。

研究结论

这项III期研究证明，对于伴有症状、不可手术丛状神经纤维瘤的NF1成人患者，芦沃美替尼相较于安慰剂，能带来具有统计学意义的肿瘤缓解，且起效迅速、疗效持久，并能显著减轻肿瘤相关疼痛，其安全性特征总体可控。

这些强有力的III期数据将为支持芦沃美替尼治疗该患者群体提供了新的关键证据。对患者而言，这意味着在对抗这一致残性疾病时，拥有了一个能够有效控制肿瘤生长、缓解疼痛症状的新希望。

过去，对于无法手术的NF1 PN成人患者，面临着肿瘤持续生长、症状不断加重的困境，治疗选择极为有限。芦沃美替尼III期研究的成功，标志着这一领域迎来了新的突破。43.8%的客观缓解率揭示了其强大的抗肿瘤活性，81.0%患者的疼痛显著减轻则将其临床价值从影像学延伸至患者最真切的感受。随着数据公布，芦沃美替尼有望成为改变临床实践格局的重要力量。

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