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  • Rocket Pharmaceuticals 将在美国心脏协会 2024 年最新科学会议上展示 RP-A501 治疗达农病的 1 期临床试验的最新数据
    研发注册政策
    Rocket Pharmaceuticals 将在美国心脏协会 2024 年最新科学会议上展示 RP-A501 治疗达农病的 1 期临床试验的最新数据
    Rocket Pharmaceuticals公司宣布将在2024年11月16日至18日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国心脏协会的2024年紧急科学会议上展示其RP-A501 Phase 1临床试验治疗Danon疾病患者的新数据。RP-A501是一种基因疗法，用于治疗由LAMP2基因突变引起的Danon疾病，这是心血管疾病领域首个在临床试验中显示出安全性和有效性的基因疗法。该疗法采用单剂量静脉输注，旨在通过修复Danon疾病的根本原因，显著恢复心脏功能。此外，Rocket计划于11月18日举办投资者网络研讨会，讨论RP-A501的研究进展和市场前景。
    Biospace
    2024-11-12
    Rocket Pharmaceuticals Inc RP-A501
  • Sonoma Pharmaceuticals 基于 Microcyn（R） 的伤口护理水凝胶获得新的 FDA 510（k） 批准
    研发注册政策
    Sonoma Pharmaceuticals 基于 Microcyn（R） 的伤口护理水凝胶获得新的 FDA 510（k） 批准
    Sonoma Pharmaceuticals宣布获得FDA的新510(k)批准，其基于Microcyn技术的羟基凝胶可用于管理多种皮肤问题，包括伤口、烧伤和皮肤刺激等，并具有更好的生物相容性和更长的保质期。该产品在50毫升瓶装中，保质期为24个月。Sonoma的CEO Amy Trombly表示，这一批准证明了公司伤口护理产品的安全性和有效性，并突出了其在行业中的创新和高标准。Sonoma是一家全球医疗保健领导者，专注于开发和生产基于稳定化次氯酸（HOCl）的产品，适用于伤口、眼部、口腔和鼻腔护理、皮肤病学、足病学和动物健康等领域。
    Biospace
    2024-11-12
    烧伤
  • 89bio， Inc. 宣布拟议承销公开发行普通股和预融资认股权证
    医药投融资
    89bio， Inc. 宣布拟议承销公开发行普通股和预融资认股权证
    89bio公司宣布启动一项1亿美元的股票或认股权证公开发行，用于资助其临床试验和pegazafermin的研发，以及一般公司运营。此次发行包括30天内额外购买1500万美元股票的期权。所有证券均由89bio提供，发行受市场和其他条件限制。89bio计划将净收益用于临床试验、pegazafermin的研发、制造相关成本和其他一般公司用途。Goldman Sachs、Leerink Partners和Evercore ISI担任此次发行的承销经理。该发行已向美国证券交易委员会（SEC）提交注册声明，并可通过SEC网站获取相关文件。
    Biospace
    2024-11-12
    89bio Inc
  • Onco360® 已被选为 Itovebi™ （inavolisib） 的国家专业药房合作伙伴
    交易并购
    Onco360® 已被选为 Itovebi™ （inavolisib） 的国家专业药房合作伙伴
    Onco360作为美国领先的独立专科药房，被罗氏集团旗下基因泰克选为ITOVEBI™（inavolisib）的药房合作伙伴。ITOVEBI™用于治疗内分泌耐药、PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，需经FDA批准的检测。该药是基于III期INAVO120临床试验获得批准，该试验比较了接受Inavolisib或安慰剂与palbociclib和fulvestrant联合治疗的PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者。Inavolisib是一种PI3K抑制剂，可抑制PI3Kα，并诱导PIK3CA突变乳腺癌细胞凋亡。Onco360表示，很高兴与Genentech合作，为晚期或转移性乳腺癌患者提供更多治疗选择。INAVO120临床试验显示，Inavolisib联合palbociclib和fulvestrant治疗可显著提高患者的无进展生存期和总生存期。
    Biospace
    2024-11-12
    PI3Kα PI3K 哌柏西利 氟维司群 伊那利塞
  • Zetagen Therapeutics 宣布首例患者参加 ZetaMet（TM） （Zeta-BC-003） 转移性乳腺癌 2a 期临床研究
    研发注册政策
    Zetagen Therapeutics 宣布首例患者参加 ZetaMet（TM） （Zeta-BC-003） 转移性乳腺癌 2a 期临床研究
    Zetagen Therapeutics宣布其针对转移性乳腺癌骨和软组织的新药ZetaMet（Zeta-BC-003）的Phase 2a临床试验已开始招募首两位患者。该试验旨在评估ZetaMet治疗脊柱转移性溶骨性乳腺癌的效果。ZetaMet是一种合成的小分子药物，通过独特的分子途径引发肿瘤细胞死亡，具有缓解骨转移、抑制疼痛并促进骨再生的潜力。Zetagen Therapeutics公司致力于开发针对转移性乳腺癌的创新疗法，其Zeta平台包括ZetaMet、ZetaMet-P和ZetaMAST等候选药物。该研究将在加拿大不列颠哥伦比亚大学进行，为期26周，旨在评估ZetaMet治疗脊柱骨缺陷的安全性及有效性。Zetagen Therapeutics已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的多项突破性设计认定，并通过扩大访问（同情使用）计划治疗了数名患者，相关研究结果已发表在多个同行评审期刊上。
    Businesswire
    2024-11-12
    转移性乳腺癌
  • Arcturus Therapeutics 获得 FDA 批准开始 H5N1 大流行性流感疫苗临床试验
    研发注册政策
    Arcturus Therapeutics 获得 FDA 批准开始 H5N1 大流行性流感疫苗临床试验
    Arcturus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其自扩增mRNA（sa-mRNA）疫苗候选药物ARCT-2304的临床试验，该疫苗旨在预防由H5N1病毒引起的流感大流行。该研究由生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）资助，计划招募约200名健康成人。Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne表示，这一批准是应对未来大流行的重要步骤。ARCT-2304是一种sa-mRNA疫苗候选药物，在脂质纳米颗粒（LNP）中配方，旨在通过肌肉注射后在宿主细胞内复制mRNA，从而增强血凝素（HA）和神经氨酸酶（NA）抗原的表达。Arcturus Therapeutics成立于2013年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家商业mRNA药物和疫苗公司，拥有LUNAR®脂质介导的递送、STARR®mRNA技术（sa-mRNA）以及mRNA药物物质和药物产品制造专业知识。
    Biospace
    2024-11-12
    Arcturus Therapeutics Inc
  • Xenetic Biosciences， Inc. 呈报阳性数据，证明 DNase I 可显著提高临床前结直肠癌模型中抗 CTLA-4 免疫检查点阻断的疗效
    研发注册政策
    Xenetic Biosciences， Inc. 呈报阳性数据，证明 DNase I 可显著提高临床前结直肠癌模型中抗 CTLA-4 免疫检查点阻断的疗效
    Xenetic Biosciences在SITC 2024年会上展示了其DNase I联合α-CTLA-4抗体在治疗微卫星稳定、错配修复 proficient结直肠癌（CRC）中的积极临床前数据。该研究显示，通过靶向中性粒细胞胞外陷阱（NETs），系统性的DNase I能够提高CTLA-4免疫检查点阻断的疗效，并促进免疫记忆。在MSS/MMRp CRC小鼠模型中，DNase I与α-CTLA-4联合治疗显著抑制肿瘤生长，并导致部分小鼠肿瘤完全消退。此外，接受联合治疗的小鼠在再次挑战后未出现肿瘤生长，表明该疗法能够促进抗肿瘤免疫和免疫记忆。Xenetic的DNase平台旨在通过靶向NETs来改善现有治疗，包括免疫疗法的疗效。
    Biospace
    2024-11-12
    大肠癌 CTLA4 SPINK5
  • Longboard Pharmaceuticals 启动 3 期 DEEp OCEAN 研究，评估贝昔卡色林在发育性和癫痫性脑病 （DEE） 中的疗效
    研发注册政策
    Longboard Pharmaceuticals 启动 3 期 DEEp OCEAN 研究，评估贝昔卡色林在发育性和癫痫性脑病 （DEE） 中的疗效
    Longboard Pharmaceuticals宣布启动全球3期DEEp OCEAN研究，评估其研究药物bexicaserin治疗与发育性和癫痫性脑病（DEEs）相关的癫痫发作的疗效。这是Longboard的第二项全球3期临床试验，旨在解决DEEs患者未满足的医疗需求。DEEp OCEAN研究是一项双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估bexicaserin在2至65岁参与者中的疗效和安全性。该研究是首个针对DEEs进行广泛研究的关键性试验，旨在为DEEs相关癫痫提供治疗途径。研究完成后，符合条件的参与者将有机会加入52周的开放标签扩展研究。Longboard致力于开发针对神经疾病的创新药物，其产品bexicaserin已获得FDA突破性疗法指定。
    Biospace
    2024-11-12
    Bexicaserin口服溶液 Longboard Pharmaceuticals Inc
  • ATA-200 的 IND，一种用于治疗 2C/R5 型肢带肌营养不良症 （LGMD2C/R5） 的基因疗法，已获得 FDA 批准进行
    研发注册政策
    ATA-200 的 IND，一种用于治疗 2C/R5 型肢带肌营养不良症 （LGMD2C/R5） 的基因疗法，已获得 FDA 批准进行
    Atamyo Therapeutics宣布其针对肌肉萎缩症和心肌病的下一代基因疗法项目获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将进行一项针对γ- sarcoglycan相关肢体周围性肌营养不良症2C/R5（LGMD2C/R5）的1b/2b期临床试验。该疾病是一种严重影响儿童，导致成年前失去行走能力的严重疾病。此次临床试验将在美国进行，由Dion基金会资助，旨在评估ATA-200的安全性、药代动力学、疗效和免疫原性。此外，FDA还授予ATA-200孤儿药资格，给予七年市场独占权。ATA-200是基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究成果，旨在治疗LGMD2C/R5，该疗法已在小鼠模型中显示出良好的耐受性和疗效。
    Biospace
    2024-11-12
    心肌病
  • Datopotamab deruxtecan 新 BLA 在美国提交加速批准，用于既往接受过治疗的晚期 EGFR 突变非小细胞肺癌患者
    研发注册政策
    Datopotamab deruxtecan 新 BLA 在美国提交加速批准，用于既往接受过治疗的晚期 EGFR 突变非小细胞肺癌患者
    Daiichi Sankyo和AstraZeneca公司提交了datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）的新生物制品许可申请（BLA），用于加速批准治疗接受过先前系统性治疗的EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。基于TROPION-Lung01三期临床试验结果，公司自愿撤回了datopotamab deruxtecan针对晚期或转移性非鳞状NSCLC患者的BLA。新BLA基于TROPION-Lung05二期临床试验结果，并得到TROPION-Lung01三期和TROPION-PanTumor01一期临床试验数据的支持。TROPION-Lung05和TROPION-Lung01试验的汇总分析结果将在即将召开的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）亚洲2024年大会（LBA7）上作为突破性报告。datopotamab deruxtecan是一种由Daiichi Sankyo发现并由Daiichi Sankyo和AstraZeneca共同开发的TROP2定向DXd抗体药物偶联物（ADC）。Daiichi Sankyo和AstraZeneca正在评估datopotamab de
    Biospace
    2024-11-12
    EGFR AstraZeneca PLC 非小细胞肺癌 德达博妥单抗 Daiichi Sankyo Co Ltd
  • Syros 宣布 Tamibarotene 治疗 RARA 基因过表达的高危骨髓增生异常综合征的 SELECT-MDS-1 3 期试验的顶线数据
    研发注册政策
    Syros 宣布 Tamibarotene 治疗 RARA 基因过表达的高危骨髓增生异常综合征的 SELECT-MDS-1 3 期试验的顶线数据
    Syros Pharmaceuticals宣布，其SELECT-MDS-1 Phase 3临床试验评估了tamibarotene与azacitidine联合使用在RARA基因过表达的新诊断高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者中的疗效，但未达到主要终点——完全缓解（CR）率。在190名入组的患者中，tamibarotene/azacitidine治疗组的CR率（23.8%）与安慰剂/azacitidine对照组的CR率（18.8%）相比，没有统计学上的显著差异。尽管如此，该组合在安全性分析中表现出良好的耐受性。Syros表示，SELECT-MDS-1试验未能实现主要终点，根据其与Oxford Finance LLC的贷款协议，构成违约事件。Syros计划停止该研究，并评估下一步行动。
    Biospace
    2024-11-12
    阿扎胞苷 Syros Pharmaceuticals Inc 他米巴罗汀
  • Zetagen Therapeutics 宣布首例患者入组 ZetaMet™ （Zeta-BC-003） 转移性乳腺癌 2a 期临床研究
    研发注册政策
    Zetagen Therapeutics 宣布首例患者入组 ZetaMet™ （Zeta-BC-003） 转移性乳腺癌 2a 期临床研究
    Zetagen Therapeutics公司宣布，其针对转移性乳腺癌骨和软组织病变的新药ZetaMet™（Zeta-BC-003）的二期临床试验已开始招募前两名患者。该研究旨在评估ZetaMet™在治疗脊柱转移性溶骨性乳腺癌病变中的安全性和有效性。ZetaMet™是一种合成的小分子药物，通过独特的分子途径引发肿瘤细胞死亡，具有缓解骨转移、抑制疼痛并促进骨再生的潜力。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Zetagen的多项突破性设计认定，包括ZetaMet™。Zetagen通过FDA的扩展访问（同情使用）计划已治疗数名患者，并在多个同行评审期刊上发表了结果。
    Biospace
    2024-11-12
    转移性乳腺癌
  • Ginkgo Bioworks 推进与 Merck 的合作以改善生物制剂生产
    交易并购
    Ginkgo Bioworks 推进与 Merck 的合作以改善生物制剂生产
    Ginkgo Bioworks与默克公司（美国及加拿大外称为MSD）的合作项目取得首个里程碑，获得900万美元的现金研究里程碑付款。双方将进入合作第二阶段，继续优化生物制药生产流程。Ginkgo Bioworks表示，将与默克团队合作，运用其独特的生物技术能力，推动生物制药生产技术的创新和改进。
    美通社
    2024-11-12
    Merck & Co Inc MSD Ginkgo BioWorks Inc
  • Vittoria Biotherapeutics 完成 2500 万美元的私人融资，以推动突破性的细胞治疗候选药物
    医药投融资
    Vittoria Biotherapeutics 完成 2500 万美元的私人融资，以推动突破性的细胞治疗候选药物
    Vittoria Biotherapeutics宣布完成2500万美元的私募融资，其中1000万美元为之前1500万美元融资的延伸。此次融资由Valley Forge Investment Corporation领投，Global BioAccess Fund和Hatch Biofund等新投资者参与，现有投资者Agent Capital、Tellus BioVentures、NYBC Ventures和宾夕法尼亚大学持续支持。资金主要用于其领先抗癌候选药物VIPER-101的1期临床试验，该药物是一种自体、双细胞群T细胞疗法，有望治疗T细胞淋巴瘤。VIPER-101利用公司专有的Senza5平台技术，通过基因编辑消除CD5介导的免疫抑制，增强T细胞效应功能。该平台还具有快速、五天制造过程，在临床前测试中显示出增强的功能性益处。Vittoria的更广泛管线包括针对实体瘤和自身免疫疾病的创新资产。公司CEO表示，此次融资将加速VIPER-101的临床进展，并期待其为T细胞淋巴瘤患者带来治疗益处。
    Biospace
    2024-11-12
    实体瘤 自身免疫疾病 T 细胞淋巴瘤
  • 在全球 3 期 KOMET 试验中，KOSELUGO（R） （selumetinib） 在患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病成人患者中，与安慰剂相比，客观缓解率显示出显著且具有临床意义的改善
    研发注册政策
    在全球 3 期 KOMET 试验中，KOSELUGO（R） （selumetinib） 在患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病成人患者中，与安慰剂相比，客观缓解率显示出显著且具有临床意义的改善
    在针对神经纤维瘤病1型（NF1）成年患者进行的全球性3期KOMET临床试验中，口服选择性MEK抑制剂KOSELUGO显示出与安慰剂相比在客观缓解率（ORR）方面的显著和临床意义的改善。该研究是迄今为止针对NF1成年患者进行的最大规模的全球性随机双盲安慰剂对照多中心3期临床试验。KOSELUGO在治疗无法手术的丛状神经纤维瘤方面显示出潜力，这为患有这种罕见且具有挑战性的遗传疾病的成年患者提供了新的治疗选择。试验结果表明，KOSELUGO能够减少丛状神经纤维瘤的大小，从而改善患者的生活质量。
    Businesswire
    2024-11-12
    MEK NF1 氢司美替尼
  • Pimicotinib 在全球 III 期试验中显著改善了腱鞘巨细胞瘤患者的预后
    研发注册政策
    Pimicotinib 在全球 III 期试验中显著改善了腱鞘巨细胞瘤患者的预后
    德国达姆施塔特的默克公司宣布，由Abbisko Therapeutics开发的pimicotinib药物在针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的III期MANEUVER试验中达到了主要终点，显示出客观缓解率（ORR）显著提高。pimicotinib在25周时的ORR为54.0%，而安慰剂组为3.2%。研究还显示，pimicotinib在减轻TGCT患者相关症状方面具有统计学意义和临床意义，包括关节僵硬和疼痛。pimicotinib在MANEUVER试验中表现出良好的耐受性，安全性与先前报道的数据一致。Abbisko Therapeutics和默克公司已达成协议，默克公司获得在中国大陆、香港、澳门和台湾商业化和推广pimicotinib的权利。该药物是一种口服的小分子CSF-1R抑制剂，有望为TGCT患者提供新的治疗选择。
    Biospace
    2024-11-12
    CSF1R 匹米替尼 腱鞘巨细胞瘤 上海和誉生物医药科技有限公司
  • Novo Holdings 联合领投 Alentis Therapeutics 的 1.814 亿美元 D 轮融资，以推进用于实体瘤的开创性抗体-药物偶联物 （ADC）
    医药投融资
    Novo Holdings 联合领投 Alentis Therapeutics 的 1.814 亿美元 D 轮融资，以推进用于实体瘤的开创性抗体-药物偶联物 （ADC）
    Novo Holdings作为全球领先的生物科学投资者，联合领投了Alentis Therapeutics的1.81亿美元D轮融资，该公司总部位于瑞士巴塞尔，专注于开发针对Claudin-1（CLDN1）的药物。本轮融资将支持Alentis开始针对两种创新ADC（抗体偶联药物）的1/2期临床试验，包括针对CLDN1+鳞状实体瘤的ALE.P02和针对CLDN1+肿瘤的ALE.P03。其中，ALE.P02已获得FDA批准，预计2025年第一季度开始临床试验。Alentis Therapeutics的首席执行官Roberto Iacone表示，这笔融资证明了CLDN1 ADCs在治疗实体瘤方面的变革潜力，并期待在未来12-18个月内执行发展战略并交付临床数据。Novo Holdings的高级合伙人Naveed Siddiqi表示，ADCs在抗癌治疗中显示出巨大潜力，Alentis拥有令人兴奋的创新ADCs管线，期待看到ALE.P02和ALE.P03的临床试验数据。
    Biospace
    2024-11-12
    实体瘤 CLDN1
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