Excision BioTherapeutics公司开发的基于CRISPR的基因疗法EBT-104在治疗单纯疱疹病毒-1型角结膜炎（HSV-1 Keratitis）方面展现出巨大潜力，该疗法在92%的治疗兔子眼中成功消除了病毒排出。EBT-104通过CRISPR/Cas基因编辑系统靶向HSV-1的两个关键基因ICP0和ICP27，实现潜伏HSV-1病毒的无活性化。全球每年有150万例HSV角结膜炎，其中4万例导致严重视力障碍。这一技术可能适用于一系列HSV-1相关疾病。

葛兰素史克本月初也有管理团队人事变动，8 月 9 日，葛兰素史克副总裁、中国疫苗业务负责人冯碧霞（Peggy Fung）正式离开 GSK（详情见： 葛兰素史克中国疫苗业务负责人将离任 ）。 除此之外，葛兰素史克中国布局呼吸领域市场，其呼吸事业部本月也有组织机构和人事的变动，自本月 1 日起，呼吸事业部新设立了新可来（美泊利珠单抗）全国销售负责人岗位，由洪晓（Grace）担任，同时，成立大呼吸市场部，由曹雪艳担任呼吸市场部负责人，两人均直接汇报于呼吸事业部负责人余锦毅（更多详情见 MRCLUB 历史消息： GSK布局呼吸业务，人事有变动 ）。 - 百济神州，更换首席财务官。

加入安迈前，朱伟是埃森哲大中华区主席兼全球管理委员会成员。 本文为IPO早知道原创。 朱伟的加入标志着安迈在北亚区实现重要发展里程碑，进一步彰显了安迈助力全球企业推动转型，实现可持续盈利的承诺。

今日（8月14日），NMPA发布的药品通知件待领取信息（6个），含5个上市申请 。 出现在通知件内，意味着被毙（不予批准）或者主动撤回。 值得关注的是 “注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白、盐酸左西替利嗪口服溶液、四价流感病毒裂解疫苗“ 这3个品种 。

美国 FDA 于 8 月 8 日发布了题为“ 优化用于治疗肿瘤的人用处方药和生物制品的剂量 ”的定稿指南，旨在帮助申办人在临床开发阶段以及提交新适应症和用途申请之前，确定治疗肿瘤疾病的药物的优化剂量。 FDA 明确指出，对于这些药物的剂量没有统一的标准方法。 传统上，肿瘤药的剂量探索试验主要评估最大耐受剂量（maximum tolerated dose，MTD），但这种方法现在已经过时了。

2024年8月5日，中国科学院生物物理研究所朱平研究组和李国红研究组合作，在《 Cell Research 》杂志在线发表了题为“ Structural basis for linker histone H5–nucleosome binding and chromatin fiber compaction ”的研究论文。 此前，朱平研究组和李国红研究组合作，解析了由连接组蛋白H1.4介导的重组30nm染色质纤维分辨率为11埃（Å）的冷冻电镜结构（Song et al, Science 2014）。 研究者发现，与H1.4-30nm染色质纤维类似，H5-30nm染色质纤维以4个核小体为一个结构单元，各单元之间通过相互扭曲折叠Zig-Zag形成一个和DNA右手双螺旋类似的左手双螺旋高级结构（图1a）。

8 月 13 日，科技部印发《“创新积分制”工作指引（全国试行版）》，“创新积分制”由从前国家高新区扩展至全国范围的科技型中小企业试行。 也就是说，未来，包括创新药企在内的科技型中小企业或将可以通过由国家制定的量化指标，“靠积分”融资。 什么是“创新积分制”。

今年上半年，不少跨国药企中国区架构或管理层密集迎来重大变化，外界对于其中国区业绩表现更多了几分关注。 按如此趋势发展，默沙东中国区业绩2024年能否稳坐榜首，仍留下不少悬念。 不过，随着上半年业绩披露，跨国药企大多清一色提高了预期。

马来酸氟伏沙明 （Fluvoxamine maleate）是一种选择性5-羟色胺再吸收抑制剂（SSRI）型的抗抑郁药，可抑制脑神经细胞对5-羟色胺(5-HT)的再摄取，但不影响去甲肾上腺素(NA)的再摄取。 在临床上常用于抑郁症及相关症状的治疗，强迫症症状治疗。 马来酸氟伏沙明片由雅培制药研发，1994年在美国获批，2000年进入中国，是国家医保目录乙类品种。

在我国，乙肝病毒（HBV）感染者约8,600万例，其中慢性乙肝患者约2000-3000万例。 由于慢性乙肝病毒感染人数庞大，乙肝病毒相关的肝癌已成为我国乙肝病毒感染者的主要死亡原因。 目前抗病毒治疗是乙肝治疗的核心手段。

中国创新药正成为跨国药企扩充研发管线的重要来源，承载着后者开启新一轮业绩增长的期望。 日前，默沙东对外宣布，其与同润生物达成最终协议，将通过子公司支付7亿美元的现金首付款，获得后者新型在研临床阶段CD3/CD19双特异性抗体CN201的全部全球权利。 13亿美元的交易总额，使得沉寂已久的CD3/CD19双抗再度回到产业的聚光灯下。

近日，陕西省医保局、财政厅、卫健委等部门联合发布了《关于加强省内异地就医住院费用管理的指导意见》，提出从2025年1月1日起，陕西省将省内异地就医住院费用纳入就医地DRG（疾病诊断相关分组）/DIP（按病种分值付费）支付方式改革范围，执行就医地DRG/DIP付费办法。 近年来，随着我国经济社会的持续发展，农民工进城人口大规模增长，人口流动已常态化，人民群众健康需求日益增长，异地就医结算成为社会关注的焦点。 本文就异地医保DRG/DIP方式结算的政策意义与面临的困难和挑战，探讨医保支付方式改革中基金公平高效利用与有力监管，探索可持续发展的新途径。

Genprex公司宣布了其在Acclaim-1和Acclaim-3临床试验中的积极进展，这两个试验分别针对非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）。在Acclaim-1试验中，两名患者接受了Reqorsa®基因疗法治疗，结果显示出较长的无进展生存期（PFS）。在Acclaim-3试验中，一名患者在接受维持治疗时达到了部分缓解（PR）。Genprex计划重新聚焦其肿瘤学临床开发计划，并推进建立生物标志物的工作，以丰富临床试验的患者群体。此外，公司还与学术研究伙伴合作，以发现、开发和利用生物标志物，以增强患者筛选和入组，提高Acclaim研究的成功率。

二氧化碳(CO 2 )和掺铒钇铝石榴石(Er:YAG)激光仍是公认的皮肤光损伤修复金标准，但作为剥脱激光，其同时也伴随着较严重的皮肤损伤及后遗症，并一定程度影响工作和生活。 评价新型Pixel Q开关Nd:YAG激光在面、颈年轻化治疗中的安全性和有效性。 选择16名年龄在30至60岁之间的女性，连续接受三次最大能量的新型Q开关Nd:YAG激光治疗(2400mJ/pulse，可丽肤激光，ALma飞顿公司)。

Levels软件公司宣布获得1000万美元A轮融资扩展，旨在将解决代谢健康危机的使命推广给更广泛的受众。此次融资包括来自2000多名投资者的300万美元众筹资金，以及Long Journey、a16z等机构的投资。Levels自2019年成立以来，已帮助超过6万名会员通过基于生物标志物（如实时血糖、血液检测、营养摄入、睡眠和运动数据）的个性化反馈改善代谢健康。Levels应用结合了顶级AI驱动的食物记录和宏量跟踪，以及强大的责任功能，如习惯循环，帮助用户了解哪些食物和生活方式选择最适合他们的身体。Levels利用其庞大的数据集，为会员提供个性化见解，并得到专家顾问团队的支撑。Levels的使命是通过跟踪包括葡萄糖在内的多种生物标志物，提供对饮食和生活方式选择如何影响人们健康和福祉的可见性，从而解决代谢健康危机。Levels的创始人包括Casey Means MD、Josh Clemente、Sam Corcos、David Flinner和Andrew Conner，他们共同致力于通过使健康信息对个人实时可访问，以预防而非反应的方式解决代谢健康危机。

此前的2021年，晟斯生物首次递交重组凝血因子VIII的上市申请，2022年收到通知件。 2023年，晟斯生物再次递交重组凝血因子VIII的上市申请，此次仍未获得批准。 赛诺菲的ALTUVIIIO为全球首款每周一次的超长效重组凝血因子VIII，美国上市后快速放量，2024年上半年销售额2.8亿欧元，同比增长近14倍。

8月13日，NMPA官网显示，德曲妥珠单抗获批第三个适应症，用于治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性 HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。 德曲妥珠单抗被认为是ADC领域的“神药”，在HER2型实体瘤中大有取代其他靶向药物的潜质。 中国的胃癌发病率和死亡率居高不下，且大多数患者在确诊时已经步入晚期阶段，治疗手段有限，且HER2阳性患者耐药还是一大问题。