Atsena Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对X连锁视网膜劈裂（XLRS）治疗的ATSN-201罕见儿科疾病（RPD）认定，这是该公司今年获得的第二个RPD认定。ATSN-201是一种同类最佳基因治疗产品候选者，利用公司的新型AAV.SPR衣壳，在中央视网膜的光感受器中实现治疗水平的基因表达，同时避免黄斑脱离的手术风险。目前，XLRS尚无批准的治疗方法，该疾病通常在儿童早期诊断，主要影响男性，美国和欧盟约有3万名男性受影响。ATSN-201的安全性和耐受性正在LIGHTHOUSE研究中评估，这是一项针对6岁及以上男性XLRS患者的I/II期、开放标签、剂量递增和剂量扩展临床试验。ATSN-201将获得优先审评券（PRV），在批准后可用于推进其他内部项目或出售给外部公司。

Verrica Pharmaceuticals Inc.宣布其潜在的一类抗癌肽VP-315在治疗基底细胞癌的II期临床试验第二阶段取得初步积极结果。VP-315耐受性良好，无治疗相关严重不良事件报告。所有接受VP-315治疗的患者肿瘤大小均有所减小，所有治疗肿瘤的总肿瘤大小减少约86%。约51%的肿瘤在治疗后达到完全组织学清除。残留肿瘤的患者平均肿瘤大小减少了约71%。美国每年约有360万例基底细胞癌被诊断，预计将因美国人口老龄化、诊断改善和风险因素增加而继续增长。VP-315有望成为Verrica的多亿美元商业机会。

欧洲药品管理局（EMA）授予Veralox Therapeutics公司研发的12-LOX抑制剂VLX-1005孤儿药资格，用于治疗血小板激活型抗血小板因子4（PF4）疾病，包括肝素诱导的血小板减少症（HIT）。此前，VLX-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格和快速通道资格。VLX-1005在完成了一期临床试验并进入正在进行中的二期临床试验ALATHEA后，这一最新决定标志着Veralox Therapeutics在监管方面的又一成就。HIT是一种严重的血小板疾病，可能导致血栓形成，增加致命或危及生命的事件风险。VLX-1005在完成96名健康参与者的第一期临床试验后显示出良好的安全性和耐受性，目前正在进行针对疑似HIT患者的二期临床试验。

近日，福建医科大学附属第一医院创伤骨科、足踝外科谢昀主任团队在 Journal of Orthopaedic Translation （中科院1区 TOP） 上发表了高质量文章“Augmentation of functional recovery via ROCK/PI3K/AKT pathway by Fasudil Hydrochloride in a rat sciatic nerve transection model（盐酸法舒地尔通过ROCK/PI3K/AKT通路在促进大鼠坐骨神经损伤后功能恢复中的作用”， 首次证实了药物“法舒地尔”能够促进坐骨神经损伤后的神经组织再生及区域功能的恢复。 该期刊为中科院1区TOP期刊。 坐骨神经损伤的患者一般是由于外伤导致，经过外科手术治疗后，需要使用营养神经的药物，以促进 神经组织再生及区域功能的恢复，然而，目前临床上普遍使用的药物，效果并不佳。

该疗法可在患者来源的细胞和人源化小鼠模型上有效恢复 SLC20A2 基因的表达，并显著遏制脑钙化的进展， 是首个基于底层病因修复的脑钙化干预疗法。 致力脑钙化症相关研究。 脑钙化在60岁以上老年人群发生率高达20%。

神经内分泌肿瘤 （Neuroendocrine Neoplasms，NENs）是一类起源于神经内分泌细胞的肿瘤，胃肠道、胰腺、肺等身体的多个部位都可能发生。 其中， 放射性核素治疗（PRRT）是目前治疗神经内分泌肿瘤最前沿的治疗方法之一 ，在国内仅少数医院有资质开展 ，我院便是其中之一。 近日，我院神经内分泌肿瘤NEN-MDT团队就通过放射性核素治疗（PRRT），为一名胰腺神经内分泌瘤肝多发转移患者取得了不错的疗效。

2024年8月13日，深圳市茵冠生物科技有限公司新获一项国家发明专利——“ 一种提高间充质干细胞活率及分化潜能的培养方法 ”，专利号： ZL202310733794.1 。 近年来，基于间充质干细胞的再生细胞疗法发展迅速，对多种疾病的干预效果显著，如： 神经系统疾病中的脑卒中、帕金森、老年痴呆等；实质器官损伤或病变中的肝硬化、肺纤维化等；代谢性疾病中的糖尿病及其并发症等；骨关节疾病中的骨关节炎、股骨头坏死等；生殖系统疾病中的卵巢早衰等；其他领域中包括干细胞抗衰老等。 通过加入氨水和氨基硅烷偶联剂对PDMS进行表面化学改性，可得到硅溶胶改性PDMS基底，能够有效增强 间充质干细胞的粘附。

2024年8月2日，细胞疗法领域迎来了一次激动人心的重大突破——Adaptimmune公司研发的TCR-T疗法药物Tecelra成功通过美国食品药品监督管理局（FDA）审批，成为全球首个上市的TCR-T药物。 Adaptimmune公司研发的TCR-T疗法药物Tecelra获得FDA批准。 令人意外的是，尽管Tecelra的上市被誉为细胞疗法领域的标志性胜利，资本市场的反应却如同寒冬般冷淡。

该人力公司的受票企业中包括3家医药企业： 未名生物医药有限公司、 重庆美泰医疗器械有限公司、 喆铭（廊坊）医疗器械有限公司。 公开资料显示，未名生物医药有限公司成立于1998年12月，为北大未名集团旗下生物制药领域的核心企业， 公司旗下拥有北京科兴生物制品有限公司、天津未名生物医药有限公司等企业。 近日，据甘肃省武威市公安局官微通报，一医药企业虚开发票案主犯潜逃5年，成功将其抓获，此案 涉案金额1.3亿元。

8月14日，湖南省药监局网站显示，欧阳志刚任 湖南省药品监督管理局党组书记、局长 。 2021年11月—2024年8月，任湖南省市场监督管理局副局长。 2024年8月， 任 湖南省药品监督管理局党组书记、局长 。

获批准产品是一种含有3%（0.4ml:12mg）地夸磷索钠的不含防腐剂单剂量滴眼液，其活性药物成分地夸磷索钠是一种P2Y2受体激动剂，可作用于结膜组织，促进含有水分及黏蛋白的泪液分泌，同时促进角膜上皮细胞膜结合黏蛋白的表达。 关于 亿胜生物（股份代码﹕1061.HK）。 亿胜生物科技有限公司是一家专注于研发，生产和销售基因工程药物 rb-bFGF （重组牛碱性成纤维细胞生长因子，又称 FGF-2 ）的生物制药企业，自 1998 年起已有六种基因工程药物在中国上市销售。

Misetionamide作为一种新型肿瘤选择性小分子药物，在卵巢癌的预临床研究中表现出显著的单一用药活性和与PARP抑制剂或贝伐珠单抗的协同作用。该药物通过抑制肿瘤细胞的有氧糖酵解，如抑制己糖激酶-2（HK-2）、甘油醛-3-磷酸脱氢酶（GAPDH）和丙酮酸脱氢酶（PVD），从而显著抑制ATP的产生，导致肿瘤细胞内的氧化、代谢和缺氧应激。此外，Misetionamide还能抑制关键的转录因子如NFkB，进一步损害癌细胞表达基因的能力，从而抑制癌细胞的存活和增殖。研究表明，Misetionamide作为单一疗法或与PARP抑制剂或贝伐珠单抗联合使用时，均表现出显著的抗肿瘤效果，并且与贝伐珠单抗的协同抗血管生成活性。这些发现强烈表明，Misetionamide与PARPi或贝伐珠单抗联合使用应进一步研究作为卵巢癌的新抗肿瘤药物。Panavance Therapeutics公司计划开展针对铂耐药卵巢癌的Misetionamide Phase 1/2概念验证研究，并致力于为患者提供新的治疗选择。

Viracta Therapeutics公司公布了其新药Nana-val在治疗复发或难治性EBV阳性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的II期NAVAL-1试验中，第一阶段和第二阶段的结果，显示出Nana-val具有显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性。公司还与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了会议，讨论了Nana-val在治疗复发或难治性EBV阳性PTCL患者中的潜在监管路径。基于FDA的反馈，Viracta计划在2025年下半年开始一项随机对照试验。Nana-val在II期NAVAL-1试验的R/R EBV阳性PTCL队列中表现出良好的疗效和安全性，总缓解率为33%，完全缓解率为19%，第二线治疗组的缓解率更高。公司计划将Nana-val的临床开发重点放在R/R EBV阳性PTCL患者身上，并计划在2025年开始一项随机对照试验，以支持潜在的新药申请。

Neumora Therapeutics公司宣布将于9月12日举办关于神经精神治疗领域和κ阿片受体拮抗剂（KORAs）在神经精神病学中作用的圆桌讨论。讨论将邀请神经精神病学领域的顶尖专家，并概述navacaprant在治疗重大抑郁症（MDD）和其他神经精神疾病方面的潜力。Neumora正在执行navacaprant的全面3期KOASTAL项目，用于MDD的单药治疗，并正在进行一项2期双相抑郁研究。公司预计将在2024年第四季度报告KOASTAL-1研究的顶线数据，2025年上半年的KOASTAL-2和KOASTAL-3研究的顶线数据，以及2025年下半年的2期双相抑郁研究的顶线数据。

ViroCell Biologics，一家专注于GMP病毒载体制造的细胞和基因治疗合同开发与生产组织，已完成一笔超额认购的可转换债券融资。此次融资由新投资者First Light Asset Management LLC牵头，与现有投资者Sartorius Stedim Biotech S.A.和Dorset Opportunity Fund LP共同参与。所得资金将用于加速公司增长，并支持其在病毒载体设计和制造领域的商业化进程。ViroCell提供全面的临床前和临床病毒载体服务，支持学术和公司创新者加速新型CGT的临床开发。自获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准，ViroCell的服务需求显著增加，并以其高产量、按时交付的GMP病毒载体建立了良好声誉。最近，公司已与美国一家著名的NCI指定的癌症中心签订了为期五年的主服务协议。此次可转换债券融资超额认购，具体条款保密。ViroCell首席执行官John W. Hadden II表示，感谢所有投资者的支持，并欢迎First Light Asset Management LLC加入，其对ViroCell的独特市场地位、战略和交付能力充满信心。公司商业进

C4 Therapeutics宣布，其针对突变BRAF V600实体瘤的BiDAC™降解剂CFT1946的初步单药1期研究摘要将在ESMO大会上进行口头报告。报告定于2024年9月13日举行，同时公司还将举办投资者网络研讨会，讨论CFT1946在BRAF V600实体瘤1期试验中的单药数据。C4 Therapeutics致力于通过其TORPEDO®平台开发针对难治性疾病的小分子药物，其降解剂药物旨在利用身体的自然蛋白质回收系统快速降解疾病蛋白，以克服耐药性、难以靶向的靶点和改善患者预后。

制药行业对德国经济的重要性日益凸显。 赛诺菲 刚刚宣布将在法兰克福投资13亿欧元，这是该行业的下一个十亿欧元级项目。 仅自去年以来，制药企业在德国的投资就已 超过7 0亿欧元 。