uniQure公司宣布，其基因疗法AMT-191在治疗罕见遗传病法布里病的Phase I/IIa临床试验中已开始给药。该试验是一项多中心、开放标签试验，旨在评估AMT-191的安全性、耐受性和早期疗效。AMT-191是一种基于AAV5的基因疗法，旨在通过肝脏产生GLA蛋白，以治疗因GLA基因变异导致的α-半乳糖苷酶A酶缺乏症。uniQure公司计划在2024年推进三个新的基因疗法候选药物进入临床试验，并正在推进多个项目，包括与FDA合作推进AMT-130在亨廷顿病中的加速临床途径，以及启动新的临床试验。

Quince Therapeutics宣布其领先资产EryDex（磷酸地塞米松封装在自体红细胞中）在治疗罕见病A-T（脊髓性小脑共济失调）的III期临床试验中表现出令人鼓舞的安全性和有效性。该研究数据已在线发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。EryDex利用Quince的专利技术AIDE，将药物封装在患者自身的红细胞中，以减少或消除长期使用皮质类固醇的副作用。目前，Quince正在进行III期NEAT研究，预计2025年第四季度报告主要结果，并计划在2026年向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）。A-T是一种由ATM基因突变引起的神经退行性和免疫缺陷疾病，目前全球尚无批准的治疗方法。

今日（8月15日），基石药业发布公告，宣布泰吉华®（ 阿伐替尼片 ）100mg规格，转移至境内生产的药品上市注册申请已获国家药监局批准。 预计两种规格均将于2024年底或2025年初逐步替代现有进口产品，实现国产化供应。 泰吉华®由基石药业合作伙伴BlueprintMedicines公司发现。

TransCode Therapeutics宣布启动其领先治疗候选药物TTX-MC138的1期多中心、开放标签临床试验。该试验旨在评估TTX-MC138在多种转移性实体癌患者中的安全性和初步抗肿瘤活性。目前已有两个临床试验站点激活，预计本季度开始招募患者，最多可能激活五个试验站点。试验分为剂量递增阶段和剂量扩展阶段，主要目标是评估TTX-MC138的安全性和耐受性，并在剂量扩展阶段进一步评估其抗肿瘤活性。公司对TTX-MC138在临床研究中的潜力表示兴奋，并致力于推进RNA治疗技术的突破。

Alpenglow Biosciences获得ARPA-H和NIH的合同，以及额外投资，以推进其临床产品开发。ARPA-H合同旨在开发精准肿瘤切除平台，NIH合同则用于前列腺癌诊断。公司还获得额外投资，以发展其Aurora™平台，该平台利用3D空间生物学进行组织到洞察的解决方案。这些资金将加速公司3D组织评估的成功，并推动病理学领域的革命。

在扣除承销折扣、佣金和Anaptys应付的其他发行费用之前，此次发行的总收益预计约为 1亿美元 。 所有普通股都是由Anaptys提供的。 在满足惯例成交条件的前提下，此次发行预计将于2024年8月15日前后完成。

8月14日，全球牙科巨头 士卓曼宣布出售其DrSmile矫正器业务。 表示，已签署协议将DrSmile出售给总部位于巴塞罗那的隐形矫正器供应商Impress集团，并将在合并后的实体中获得20%的少数股权。 出售完成后，士卓曼将 更专注于正畸业务（B2B）的市场推广 。

8月13日，据路透社消息，安进已在新泽西联邦法院起诉三星生物制剂部门，因其拟推出的安进重磅骨科药物普罗力（Prolia）和安加维（Xgeva）的生物类似物版本。 安进周一提起的针对三星生物（Samsung Bioepis）的诉讼称，这些生物类似物将侵犯涵盖安进药物的34项专利。 生物类似物是与传统药物的仿制药类似的生物制剂药物版本。

近日，《健闻咨询》从多个信源处获悉，蚂蚁集团正计划收购好大夫在线。 此前，与好大夫在线洽谈收购事宜是蚂蚁集团的兄弟公司阿里健康，但近期，有接近蚂蚁集团的人士透露，目前谈判方已由阿里健康转变为蚂蚁集团。 过去两年，圈内频频流出互联网大厂意欲收购好大夫在线的传言，《健闻咨询》此前也跟进报道了阿里健康洽谈收购好大夫在线的消息。

8月4日下午，天士力宣布，集团分别向华润三九和国新投资转让28%和5%的股份。 转让合计款项达到了62亿元。 收购频出手：质地和时机几何。

动脉粥样硬化是一种动脉壁的慢性炎症性疾病，其特征是在大中型动脉的内膜中形成含有脂质，结缔组织和免疫细胞的斑块。 各种动物模型已被用于阐明动脉粥样硬化的发病机制、药物开发和治疗验证研究。 其中，用于动脉粥样硬化研究的物种包括小鼠、大鼠、仓鼠、兔子、猪、狗、非人灵长类动物和鸟类，其中最常用的是小鼠和兔子。

空间组学是继单细胞测序技术之后的另一个生物技术研究热点，它能够弥补单细胞测序技术无法获取细胞空间分布信息的缺陷。 它曾多次被Nature Methods评为年度技术方法；主要研究细胞在组织样品中的相对位置关系，用于揭示细胞空间分布关系对疾病的影响，目前主要的空间组学技术有空间转录组、空间蛋白组、空间代谢组等。 此外，Loupe Browser是探索这些HD数据另一重要的工具。

8 月 15 日， 世界肺癌大会 （WCLC） 官网公布了本届大会 （2024 年 9 月 7 日~9 月 10 日在美国召开） 入选摘要详细信息，君实生物自主研发的 抗 BTLA 单抗 Tifcemalimab 成功入选大会口头报道，将公布 Tifcemalimab 联合特瑞普利单抗 用于难治性 广泛期小细胞肺癌 （ES-SCLC） 的最新临床证据。 最新的 Ⅰ/Ⅱ期临床研究 （NCT05000684） 结果显示：在40例患者中，ORR 为 32.6%， DCR 为 51.2%。 Tifcemalimab 是全球首个进入临床开发阶段 （first-in-human） 的 BTLA 单抗，目前也是全球该靶点上进度最快的新药。

近日，爱诺公司“降本增效提质年”活动再传捷报，阿维菌素发酵生产获新突破，主要生产指标同比提高10%以上。 这是爱诺公司“双过半”圆满完成之后的又一喜讯，为下半年任务目标加速冲刺开了个好头。 爱诺公司不断优化阿维菌素发酵生产工艺，为充分保证菌体生长代谢营养供给，提高营养物质利用效率，探索推广分批发酵、连续发酵和半连续发酵等培养方式的综合应用，做好生长代谢指标监测和跟踪，根据监测数据合理采取营养补充和产物带放等措施，有效改善菌体生长代谢环境，控制菌体生长速率和产物合成速率保持在相对理想状态的时间，最大限度减少菌体自溶和产物抑制反应，延长产物积累的稳定期，持续提高阿维菌素发酵产量。

2016年，美国食品药品监督管理局生物制品评价与研究中心(Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research,FDA/CBER)发布了全球第一部明确将活体生物药作为药物使用的指南，该指南侧重的是活体生物药早期临床阶段化学制造和控制(chemical manufacturing and control, CMC)相关技术要求，明确了活体生物药的定义。 活体生物药是一种生物活性药物，具有以下的特点：(1) 含有活的生物体，如细菌；(2) 具有预防、治疗人类疾病或适应证的功能；(3) 不是疫苗。 近年来，随着测序与分离技术的发展，人们不断发现了更多与疾病密切相关、但尚无人体应用历史的天然新菌种，并将其按照药物进行开发，成为天然菌株LBP，其包含单菌LBP和复合菌 LBP，这2种类型的LBP 已在多种疾病治疗的临床试验中有所报道。

眼部不适是一种美国FDA接受的干眼症症状临床终点。 主要终点是在干眼室中从80到100分钟的眼部不适。 Reproxalap在3期临床试验中显著降低患者眼部不适。

根据科创大模型「烯牛先见」洞察，顺为资本2024年上半年的投融资事件数量为20起，同比下降39%。 Q1 、 用表格列出23年、24年顺为资本投资过的人工智能赛道，包括公司短名、一句话简介、融资轮次、投资时间。 「烯牛先见」是国内首款科创领域的专属大模型 ，旨在为科创从业人员各个工作环节赋能。