NGN-401核心数据概览
NGN-401资讯动态
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Neurogene完成NGN-401基因疗法临床试验剂量给药医投速递Neurogene公司宣布，其针对Rett综合征的基因疗法NGN-401的注册临床试验Embolden™已成功完成剂量给药。该试验原定招募20名参与者，但最终招募了25名，以满足对Rett综合征治疗的高需求。NGN-401是一种旨在为Rett综合征提供一次性治疗的基因疗法。试验的主要终点是临床总体印象改善（CGI-I）评分≤3和从基线起任何一项发育里程碑的改善。预计在2027年下半年公布试验的主要结果。截至2026年6月7日，NGN-401在1E15 vg剂量下（n=35）的耐受性良好，没有出现噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）。Businesswire2026-06-08241Neurogene Inc NGN-401
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Neurogene公布2026年第一季度财务结果及公司最新进展研发注册政策Neurogene公司宣布了2026年第一季度的财务结果，并强调了近期公司的发展动态。公司重点介绍了其领先基因疗法NGN-401在治疗雷特综合症方面的进展，该疗法在Embolden™注册试验中约90%的参与者已经接受了剂量。NGN-401在1E15 vg剂量下显示出良好的耐受性。公司专注于完成Embolden试验的剂量，并期待提供这一重要临床开发里程碑的更新。同时，公司正在加强组织结构并执行早期商业化准备活动，以支持NGN-401的成功上市。此外，公司还公布了2026年预计的NGN-401关键里程碑和即将到来的活动。财务数据显示，Neurogene的现金资源预计将足以支持其运营。Businesswire2026-05-13332Neurogene Inc NGN-401
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Neurogene公司宣布ICV给药途径在基因治疗中的优势研发注册政策Neurogene公司宣布将在2026年5月11日至15日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示一项关于脑室内给药（ICV）作为中枢神经系统（CNS）基因治疗的有效途径的研究。该公司的研究表明，ICV给药途径相比腰推给药（IT-L）在Rett综合症等中枢神经系统疾病的治疗中具有更广泛的生物分布。此外，Neurogene公司的NGN-401基因疗法在临床试验中显示出良好的耐受性，并有望在注册临床试验中继续推进。Businesswire2026-04-28282中枢神经系统疾病 NGN-401
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Neurogene任命Christy Shafer为首席商业官，Christine Mikail加入董事会医投速递Neurogene公司宣布任命Christy Shafer为首席商业官，并任命Christine Mikail加入其董事会。Christy Shafer拥有超过20年的行业经验，擅长建立和领导高性能的商业组织，并负责罕见神经疾病疗法的推出。Christine Mikail在战略交易、资本形成和企业发展方面拥有深厚的专业知识。Christy Shafer曾担任Avidity Biosciences的北美高级副总裁和总经理，负责建立和领导其北美商业组织。Christine Mikail在加入Neurogene董事会之前，曾参与塑造公司的长期战略，加强其财务基础，并支持其临床和公司目标的推进。Neurogene是一家专注于开发针对严重神经系统疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，其领先基因疗法项目NGN-401正在开发中，作为瑞特综合症的一种潜在最佳单次治疗方案。Businesswire2026-04-20365Avidity Biosciences LLC Neurogene Inc NGN-401
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Neurogene公司NGN-401基因疗法获FDA突破性疗法认定研发注册政策美国临床阶段生物技术公司Neurogene Inc.宣布，其研发的基因疗法NGN-401已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定。NGN-401是一种在晚期临床试验阶段的基因疗法，旨在成为治疗雷特综合症的一线治疗方案。该认定基于截至2025年10月30日的1/2期临床试验的初步疗效和安全性数据，包括患者级数据和支持性视频文件，显示在多个雷特综合症领域观察到具有临床意义的、持久的功能性改善，并随着时间的推移继续获得技能。NGN-401是一种一次性治疗，旨在通过Neurogene专有的EXACT™转基因调节技术递送全长人类MECP2基因。它通过脑室内注射直接靶向大脑和神经系统。目前，NGN-401正在Embolden™注册临床试验中进行评估，预计将在2026年第二季度完成给药。Businesswire2026-02-27515NGN-401
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Neurogene公司授予新员工股票期权医投速递Neurogene公司宣布，其董事会薪酬委员会批准向一位新员工授予非资格股票期权，以购买总计2,820股公司普通股。此次期权授予作为吸引该员工加入Neurogene的条件，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。期权行权价格等于授予日Neurogene公司普通股的收盘价。该期权将在四年内逐步行使，第一年行使25%，之后三年每月行使总奖项的1/48，前提是该员工在相应的行使日期前继续在Neurogene公司工作。Neurogene公司致力于治疗严重神经系统疾病，改善受罕见神经系统疾病影响的病人及其家庭的生活。公司正在开发新颖的方法和治疗方案，以克服传统基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。Neurogene公司拥有先进的基因治疗生产基地，位于德克萨斯州休斯顿，并已在此设施中进行CGMP生产NGN-401，以支持关键的临床开发活动。Businesswire2026-02-05413中枢神经系统疾病 NGN-401
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Neurogene Inc.更新NGN-401基因疗法进展及2026年预期里程碑研发注册政策Neurogene Inc.近日宣布了其针对Rett综合症的NGN-401基因疗法的最新进展，包括在Embolden注册性试验中多个参与者已接受治疗，以及计划在2026年实现多个价值创造催化剂。公司CEO Rachel McMinn博士表示，他们正在跟踪1/2期试验中参与者的进展，并计划在年中报告更新的中期安全性和有效性数据。此外，Neurogene正在积极与支付方和其他关键利益相关者合作，同时利用内部CMC能力进行商业级生产，以确保未来上市准备就绪。公司预计现金储备将持续至2028年第一季度，相信能够推动NGN-401通过即将到来的关键里程碑，包括BLA提交，实现其作为Rett综合症同类最佳基因疗法的潜力。Biospace2026-01-12544NGN-401
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Neurogene公司将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示公司概况医投速递Neurogene公司，一家致力于为罕见神经系统疾病患者和家庭提供改变生命的基因药物的处于临床阶段的生物技术公司，宣布其管理层将参加第44届J.P. Morgan Healthcare Conference。会议将于1月14日（PTA时间）上午7:30举行，公司概览的在线直播可通过Neurogene网站投资者关系部分的事件部分访问，会议回放也将在此处提供有限时间的访问。Neurogene的使命是治疗破坏性的神经系统疾病，改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的 生活。公司正在开发新颖的方法和治疗方法，以解决传统基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种递送方法以最大化目标组织的分布，并设计产品以最大化功效和纯度，从而实现优化的疗效和安全性。Neurogene的独家EXACT™转基因调控平台技术允许输送治疗水平，同时限制与传统基因治疗相关的转基因毒性。公司已在德克萨斯州休斯顿建立了一座先进的基因治疗制造设施，该设施进行了NGN-401的CGMP生产，并将支持关键的临床开发活动。更多信息请访问www.neurogene.com。Biospace2026-01-05500中枢神经系统疾病 Neurogene Inc NGN-401
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Neurogene公司批准向新员工授予非资格股票期权医投速递Neurogene公司，一家致力于为罕见神经疾病患者和家庭提供改变生命的基因药物的处于临床试验阶段的公司，宣布其董事会薪酬委员会批准了向两名新员工授予总计4860股公司普通股的非资格股票期权（“激励授予”），授予日期为2025年12月2日。这些激励授予是为了吸引这些个人加入Neurogene工作，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。激励授予的行权价格等于授予日期Neurogene普通股的收盘价。这些激励授予将在四年内摊销，第一年的周年日摊销25%，接下来的三年中每月摊销总奖额的1/48，前提是员工在相应的摊销日期前继续在Neurogene工作。Neurogene的使命是通过治疗破坏性的神经疾病来改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的福祉。Neurogene正在开发新的方法和治疗，以解决传统基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种递送方法以最大化目标组织的分布，并设计产品以最大化功效和纯度，从而实现优化的疗效和安全性特征。Neurogene专有的EXACT™转基因调控平台技术允许递送治疗水平，同时限制与传统基因治疗相关的转基因毒性。Neurogene在德克萨斯州休斯顿建立了一座先进的基因治疗制造Businesswire2025-12-05352中枢神经系统疾病 Neurogene Inc NGN-401
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Neurogene公司公布2025年第三季度财务结果及公司最新进展研发注册政策Neurogene公司，一家致力于为罕见神经系统疾病患者和家庭提供改变生命的基因药物的临床阶段公司，今日公布了2025年第三季度的财务结果，并强调了最近的业务更新。公司表示，在过去的季度中，其NGN-401基因疗法临床项目在治疗雷特综合症方面取得了显著进展，包括在Embolden注册性试验中为第一位参与者进行了给药。此外，公司分享了来自NGN-401 Phase 1/2试验儿童队列的积极中期临床数据，这些数据显示在持续的发展/里程碑技能获得方面取得了多领域的持久性改善。Neurogene拥有到2028年第一季度的现金储备，处于强劲的财务地位，以将急需的基因疗法带给雷特综合症患者。公司还介绍了其研发的NGN-401基因疗法，该疗法旨在作为一次性治疗雷特综合症的药物。NGN-401是首个在Neurogene的EXACT™转基因调控技术控制下递送全长人类MECP2基因的临床候选药物。此外，NGN-401已被美国食品药品监督管理局（FDA）选入START试点计划，并获得了再生医学先进疗法（RMAT）指定、孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科指定。Businesswire2025-11-14483NGN-401
NGN-401同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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NGN-401-数据快讯
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39条
资讯
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批文数
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累计销售额
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1个
适应症
NGN-401-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
NGN-401作用靶点
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