在过去的几十年中，人们越来越多地将关注点集中在基于新科学发现的创新治疗策略。 人类基因组计划（HGP）揭示了人类基因组的大量信息，而下一代测序技术的进步，使研究人员能够揭示一些遗传因素在许多疾病中的作用，如癌症、类风湿性关节炎、帕金森病和阿尔茨海默病。 目前，基于RNA的治疗方法得到快速发展，许多研究的成果已经揭示了编码和非编码RNA（ncRNAs）的重要作用，如miRNA、长ncRNAs（lncRNA）、circRNA和siRNAs。

当代药物化学精于利用小分子来精确调节生物靶标。 一方面，化学合成的技巧在不断的精进，几乎各种奇思妙想的结构都能够被合成出来；而另一方面，药物化学家又依赖于以往的“经验性”规则，如类药性“五规则”，以其为指导，进行新药的设计和优化。 苯环 可以说是让药物化学家或化学家最依赖的模块。

吉利德科学（Gilead Sciences）今天宣布，美国FDA已加速批准Livdelzi（seladelpar）与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。 根据新闻稿，Livdelzi是在 碱性磷酸酶（ALP）正常化 、 关键生物标志物和瘙痒控制方面，与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。 原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。

UroGen Pharma今天宣布已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。 如果美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen预计UGN-102可能在2025年初获美国FDA批准。 膀胱癌是一种常见的癌症。

今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布 其重磅PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）和PARP抑制剂Lynparza（olaparib，奥拉帕利）已在欧盟（EU）获批用于治疗某些原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者。 Imfinzi联合化疗作为一线疗法，随后接续Lynparza和Imfinzi治疗，被批准用于治疗错配修复功能正常（pMMR）患者。 根据新闻稿， 这是首个获批用于治疗子宫内膜癌的免疫疗法与PARP抑制剂组合。

美国FDA今日宣布， 批准Incyte公司和Syndax Pharmaceuticals联合开发的抗体疗法Niktimvo（axatilimab）上市，用于治疗慢性移植物抗宿主病 （cGVHD）成人和体重40公斤以上的儿科患者。 这些患者此前接受过至少两种全身性治疗。 FDA的批准是基于名为AGAVE-201的随机、开放标签，多中心临床试验。

Verrica Pharmaceuticals今日宣布，其潜在“first-in-class”免疫疗法VP-315，在治疗基底细胞癌的2期临床试验第2部分中获得初步积极结果。 51%接受治疗的病灶达到组织学完全清除，无残留肿瘤细胞 。 第2部分的初步结果基于接受治疗的93个确诊基底细胞癌病灶。

7月19日，礼来的替尔泊肽注射液（商品名：穆峰达；英文名：Tirzepatide）长期体重管理适应证获得国家药监局批准。 此前不久，诺和诺德用于长期体重管理的司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈；英文名：Wegovy）已在我国获批上市。 舆论围绕两种产品的异同、减重药市场规模及GLP-1类药物赛道竞争情况展开讨论。

Incyte和Syndax宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Niktimvo™（axatilimab-csfr）这一抗CSF-1R抗体，用于治疗至少接受过两次系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病（GVHD）的成年和儿童患者。该药物针对GVHD疾病进展后的患者，旨在减轻与该疾病相关的严重并发症。Niktimvo是Incyte的第二种获批用于治疗慢性GVHD的药物，表明公司致力于为患有这种疾病的患者和医疗界开发新的药物。慢性GVHD是一种严重的疾病，可发生在同种异体干细胞移植后，捐献的细胞引发免疫反应并攻击移植受体的器官。该药物基于全球AGAVE-201研究的临床试验数据，结果显示Niktimvo在所有接受治疗的受试者中均达到主要终点。Niktimvo将在美国由Incyte和Syndax共同商业化，Incyte在美以外的地区拥有独家商业化权利。

• 从临床需求实践中来，反向启发临床研究设计甚至早期药物研发，这是我多年来牵头临床研究的体会；。 •中国本土小分子药物、抗体药正在崛起，其研究质量和研究结果均受到了国内国际学术界的广泛认可；。 •中国公司完全靠自己的实力研发出原创ADC，并在全球范围内达成巨额交易，非常了不起。

Rx Save Card，一款创新的药企福利解决方案，成功完成了1700万美元的种子轮融资，由Distributed Ventures领投，行业内部人士参与。该方案旨在帮助雇主和员工将多种成本控制策略整合到一个统一的导航和支付体验中。面对6000亿美元的处方药市场，Rx Save Card旨在解决高成本药物如GLP-1s对处方药可负担性的压力，为员工提供寻找处方药最佳价格的解决方案，并帮助雇主减轻员工的现金支付负担。Rx Save Card的创始人Chris Crawford表示，该方案将帮助雇主和员工在处方药支出上实现双赢。Distributed Ventures的Managing Partner Shawn Ellis表示，Rx Save Card团队正在解决雇主赞助策略和现金支付解决方案之间的重大差距，相信他们能够帮助雇主在履行对员工的受托责任时，提供一个全面、易于导航的解决方案，带来实质性节省。

Turnstone Biologics公司在其STARLING一期临床试验中，对TIDAL-01治疗晚期微卫星稳定型结直肠癌（MSS mCRC）的初步数据表现出积极结果。在四个可评估的患者中，观察到25%的总缓解率（ORR）和50%的疾病控制率（DCR），其中一名患者实现了深度且持久的完全缓解（CR），并持续超过一年的无进展生存期。TIDAL-01的安全性良好，与已知的不良事件一致。此外，制造成功率高达80%，超过目标剂量。这些数据为TIDAL-01在晚期CRC和其他实体瘤患者中的进一步开发提供了坚实的基础。

Gilead Sciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Livdelzi（seladelpar）用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），可与UDCA联合使用，或在无法耐受UDCA的患者中作为单药治疗。该批准基于关键性3期RESPONSE研究的成果，其中62%的Livdelzi治疗患者达到主要终点，而安慰剂组仅为20%。Livdelzi治疗使25%的受试者ALP值正常化，这是一种胆汁淤积标志物，预示着肝移植和死亡的风险。FDA批准Livdelzi基于ALP值的降低，但尚未证明生存率改善或预防肝衰竭事件。Gilead Sciences致力于将Livdelzi作为PBC患者的重要新治疗选择。

Arrowhead Pharmaceuticals公司展示了其下一代RNAi疗法ARO-INHBE和ARO-ALK7的预临床数据，并计划将这两种候选药物推进至即将到来的临床试验，用于治疗肥胖和代谢性疾病。这些候选药物在预临床研究中显示出降低体重和脂肪量的潜力，其新颖的作用机制可能比现有的肥胖疗法更好地保护瘦肌肉量。Arrowhead计划在2024年底前向监管机构提交两项临床试验申请，目标是在2025年初开始针对肥胖志愿者的临床试验。ARO-INHBE旨在降低肝脏中INHBE基因及其分泌产物Activin E的表达，而ARO-ALK7旨在降低脂肪组织中Activin受体样激酶7（ALK7）的表达。这两个靶点都与调节脂肪组织能量稳态的通路相关，Activin E作为循环配体，ALK7作为脂肪细胞上的受体。通过ARO-INHBE和ARO-ALK7干预这一通路被认为会增加脂肪分解，减少脂肪肥大和功能障碍、内脏脂肪和胰岛素抵抗。

OncoHost公司宣布其三项研究摘要被选为在即将举行的WCLC 2024世界肺癌大会上进行展示。这些研究聚焦于开发预测免疫疗法相关毒性和临床结果的模型，包括预测PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂治疗非小细胞肺癌患者毒性的血浆蛋白质组学模型，以及预测小细胞肺癌患者免疫疗法联合化疗临床结果的计算模型。此外，还有一项研究揭示了免疫疗法耐药机制，通过血浆蛋白质组学分析识别与免疫系统、肿瘤和其他组织相关的六个耐药相关蛋白组。OncoHost致力于通过创新研究和技术推动肿瘤学领域的发展，并期待与全球肿瘤学界分享这些重要发现。

Alvotech和Advanz Pharma宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受AVT06（Alvotech提出的Eylea生物类似物）的上市许可申请。预计该申请的审批过程将在2025年第三季度完成。EMA的接受标志着AVT06在欧洲上市迈出了重要一步，对病患和护理者来说是个好消息。Alvotech负责AVT06的研发和商业供应，而Advanz Pharma负责注册，在欧洲拥有独家商业化权利，法国和德国的权利为半独家。法国制药公司Biogaran在法国拥有半独家注册和商业化权利。Alvotech还在开发AVT29，这是一种针对Eylea高剂量（8 mg）的生物类似物。Advanz Pharma和Biogaran将在与AVT06相同的国家商业化AVT29。Eylea是一种广泛用于治疗眼部疾病的生物制剂，包括可能导致视力丧失或失明的疾病，如湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、黄斑水肿和糖尿病视网膜病变。2023年，Eylea在欧洲的销售额为29亿美元，全球累计销售额为59亿美元。

Orsini药房被Gilead Sciences选中，负责分发Livdelzi（seladelpar）口服疗法，该疗法于2024年8月14日获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。PBC是一种罕见的慢性肝病，会导致胆汁流动减少，胆汁酸在肝脏积累，使肝脏酶水平升高至危险水平。该疾病影响约每1000名40岁以上的女性，与疲劳、瘙痒、食欲不振、体重减轻和肝脏相关死亡风险增加有关。Livdelzi被视为治疗PBC的重要选择，有助于减缓疾病进展并改善患者生活质量。Orsini自1987年以来一直致力于为患者提供全面和关怀的医疗服务，在罕见病和基因治疗领域处于领先地位。Orsini与生物制药创新者、医疗保健提供者和支付者合作，支持患者及其家庭获取罕见病革命性治疗方案。通过整合的罕见病药房解决方案，包括药房分销、患者服务、临床管理和便捷的家庭输液服务，Orsini简化了患者与先进疗法连接的方式。Orsini的关怀模式以经验丰富的治疗护理团队为中心，提供个性化患者护理，确保“没有患者被落下”。Orsini专业药房获得了Accreditation Commission for Health Car