加速推动中国罕见病立法。 罕见病患者在各个阶段都面临着众多未被满足的需求，并且目前还缺少稳定和持续的政策支持。 虽然我国已经推出了多项针对罕见病的支持政策，但这些政策缺乏相应的立法作为制度性的保障和支撑。

21年首次中成药湖北集采大联盟、22年第一批中成药全国联盟集采， 22年的这次福建、湖南没有跟标 ；2023年中成药全国范围内联盟采空档，2024年是要启动一批。 近期，传湖南省要联动中成药集采中选结果。 全国中成药集采中选产品供应清单。

鉴于往年医药谈判展望的文章均较长，今年亦长，故在前文做个概要：今年的方案从规则方面来看，较过去两年变化不大，可以说是稳定中又有小幅改进。 随着国家医保局下发《2022年国家医保药品目录调整工作方案》，今年的医保目录调整又要开始了。 从时间节点上来说，独孤九剑的精髓在于“料敌机先”，所以今年的方案发的也更早一些，应该是考虑到疫情及二十大等因素，医保方面想把时间往前提一些，以免因为突发因素影响目录在明年1月1日的执行。

来 源：产前诊断李昳颖。 FSHD是一种罕见且严重的遗传性进行性肌营养不良疾病，发病率仅次于杜氏肌营养不良症(DMD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)。 患者面临进行性加重的肌无力和肌萎缩，目前尚无有效治疗手段。

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是老年人中最常见的认知障碍疾病，也就是人们常说的老年痴呆。 据调查，我国60岁以上人口中AD患者约983万人，轻度认知障碍患者约3877万人。 预计到2050年，AD患者人数将增至4000万人。

在血液瘤领域，市场对于TCE双抗的预期已经拉满。 强生对于自家两款TCE双抗的销售额峰值，已经看到了50亿美元。 2024年，TCE双抗在实体瘤领域也迎来了突破。

Accutar Biotechnology公司宣布，其研发的药物AC699获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、雌激素受体1（ESR1）突变的晚期或转移性乳腺癌患者。AC699是一种口服生物利用度高的嵌合降解雌激素受体（ER）α的药物，目前处于1期临床试验阶段。ER阳性/HER2阴性乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型（约70%），而ESR1基因突变在接受了内分泌疗法的ER阳性/HER2阴性患者中很常见（20-40%）。AC699在1期临床试验中表现出50%的客观缓解率（ORR），在ASCO 2024年会议上公布。Accutar Biotechnology首席执行官Jie Fan博士表示，FDA对AC699的快速通道指定表明了该药物在治疗这种严重和危及生命的癌症、满足现有疗法未充分解决的未满足医疗需求以及填补这一差距的潜力。FDA的快速通道程序旨在促进新药的开发和审查，以治疗严重疾病并解决重大未满足医疗需求。获得快速通道指定的公司有资格在临床试验期间与FDA进行更频繁的会议和沟通，并在符合相关标准的情况下可能获得加速批准和优先审查。AC

UroGen Pharma Ltd. 宣布其新药申请（NDA）提交成功，针对治疗低级别中风险非肌肉侵袭性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的实验性药物 UGN-102（米托蒽醌）。该药物采用 UroGen 的专利 RTGel® 技术，是一种基于水凝胶的持续释放药物，旨在通过非手术方式治疗肿瘤。ENVISION 3 期临床试验显示，UGN-102 在三个月内达到 79.6% 的完全缓解率，12 个月持续缓解率为 82.3%。UroGen 预计 FDA 可能于 2025 年初批准该药物，如果 NDA 被接受并给予优先审查。该药物有望为 LG-IR-NMIBC 患者提供一种替代反复手术的治疗选择，改善生活质量并延长无复发间隔。

Monopar Therapeutics宣布获得澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）批准，开始进行其新型放射性药物MNPR-101-Lu的1期临床试验。MNPR-101-Lu结合了治疗性放射性同位素镭-177（Lu-177）和Monopar公司专有的首创人源化单克隆抗体MNPR-101，后者对尿激酶纤溶酶原激活受体（uPAR）具有高度选择性。该1期临床试验将招募患有晚期实体瘤的患者，并将作为目前进行的MNPR-101-Zr成像和剂量学临床试验的治疗后续研究。MNPR-101-Lu的预临床研究结果令人鼓舞，例如在90天疗效研究中，MNPR-101-Lu在单次注射后表现出持久的抗肿瘤效果，肿瘤在研究期间被完全消除。首席执行官Chandler Robinson表示，公司对HREC的批准感到兴奋，并期待尽快启动试验。

Immutep公司宣布，其新型LAG-3免疫疗法IMP761的第一例人体临床试验已成功给药。该抗体旨在通过增强LAG-3的“刹车”功能，恢复免疫系统平衡，治疗多种自身免疫疾病。该研究由荷兰莱顿的世界级研究机构CHDR进行，旨在评估IMP761的安全性、药代动力学和药效学。预计今年年底前将公布初步安全性数据，2025年上半年将公布药代动力学和药效学数据。IMP761在临床前研究中已显示出抑制炎症细胞因子和抗原特异性T细胞介导的免疫反应的有效性。

Aquestive Therapeutics宣布美国FDA批准了一款非注射型肾上腺素设备，用于治疗严重过敏反应，包括过敏性休克。公司同时重申了Anaphylm™（肾上腺素）舌下薄膜的新药申请（NDA）将在2025年第一季度提交给FDA。Anaphylm™是一种口腔肾上腺素产品，处于后期开发阶段，有望成为首个也是唯一一种用于治疗严重过敏反应的口服肾上腺素产品。Aquestive正在进行Anaphylm的口服过敏症挑战研究，预计将在2024年第三季度或第四季度完成。如果获得FDA批准，公司计划在2025年底或2026年第一季度全面推出Anaphylm。

这些发现为脑转移患者制定精准免疫治疗策略提供了新的思路。 肺癌是最常见的恶性肿瘤，其中非小细胞肺癌患者中约20%-40%会发生脑转移，严重影响预后和生活质量。 脑转移的发生机制复杂，涉及基因改变、肿瘤细胞侵袭性、免疫微环境及免疫逃逸等。

Atsena Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对X连锁视网膜劈裂（XLRS）治疗的ATSN-201罕见儿科疾病（RPD）认定，这是该公司今年获得的第二个RPD认定。ATSN-201是一种同类最佳基因治疗产品候选者，利用公司的新型AAV.SPR衣壳，在中央视网膜的光感受器中实现治疗水平的基因表达，同时避免黄斑脱离的手术风险。目前，XLRS尚无批准的治疗方法，该疾病通常在儿童早期诊断，主要影响男性，美国和欧盟约有3万名男性受影响。ATSN-201的安全性和耐受性正在LIGHTHOUSE研究中评估，这是一项针对6岁及以上男性XLRS患者的I/II期、开放标签、剂量递增和剂量扩展临床试验。ATSN-201将获得优先审评券（PRV），在批准后可用于推进其他内部项目或出售给外部公司。

Verrica Pharmaceuticals Inc.宣布其潜在的一类抗癌肽VP-315在治疗基底细胞癌的II期临床试验第二阶段取得初步积极结果。VP-315耐受性良好，无治疗相关严重不良事件报告。所有接受VP-315治疗的患者肿瘤大小均有所减小，所有治疗肿瘤的总肿瘤大小减少约86%。约51%的肿瘤在治疗后达到完全组织学清除。残留肿瘤的患者平均肿瘤大小减少了约71%。美国每年约有360万例基底细胞癌被诊断，预计将因美国人口老龄化、诊断改善和风险因素增加而继续增长。VP-315有望成为Verrica的多亿美元商业机会。

欧洲药品管理局（EMA）授予Veralox Therapeutics公司研发的12-LOX抑制剂VLX-1005孤儿药资格，用于治疗血小板激活型抗血小板因子4（PF4）疾病，包括肝素诱导的血小板减少症（HIT）。此前，VLX-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格和快速通道资格。VLX-1005在完成了一期临床试验并进入正在进行中的二期临床试验ALATHEA后，这一最新决定标志着Veralox Therapeutics在监管方面的又一成就。HIT是一种严重的血小板疾病，可能导致血栓形成，增加致命或危及生命的事件风险。VLX-1005在完成96名健康参与者的第一期临床试验后显示出良好的安全性和耐受性，目前正在进行针对疑似HIT患者的二期临床试验。

近日，福建医科大学附属第一医院创伤骨科、足踝外科谢昀主任团队在 Journal of Orthopaedic Translation （中科院1区 TOP） 上发表了高质量文章“Augmentation of functional recovery via ROCK/PI3K/AKT pathway by Fasudil Hydrochloride in a rat sciatic nerve transection model（盐酸法舒地尔通过ROCK/PI3K/AKT通路在促进大鼠坐骨神经损伤后功能恢复中的作用”， 首次证实了药物“法舒地尔”能够促进坐骨神经损伤后的神经组织再生及区域功能的恢复。 该期刊为中科院1区TOP期刊。 坐骨神经损伤的患者一般是由于外伤导致，经过外科手术治疗后，需要使用营养神经的药物，以促进 神经组织再生及区域功能的恢复，然而，目前临床上普遍使用的药物，效果并不佳。

该疗法可在患者来源的细胞和人源化小鼠模型上有效恢复 SLC20A2 基因的表达，并显著遏制脑钙化的进展， 是首个基于底层病因修复的脑钙化干预疗法。 致力脑钙化症相关研究。 脑钙化在60岁以上老年人群发生率高达20%。