近日， 成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗创新药“JWK001注射液” 顺利完成Ⅰ期临床试验首例受试者给药 。 nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮，由于新生血管较脆弱，易破裂出血或血液成分漏出，导致视网膜脱离、黄斑水肿，并引起视物变形或形成盲点，进而视力明显下降，视力迅速丧失。 目前 nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）的生物制剂，需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射，然而定期眼内注射药物给患者造成巨大负担和风险，基因疗法则有望达到一次注射终身治疗疾病。

印尼体外诊断企业UBC Medical成功登陆印尼证券市场，成为印尼IVD行业第一股，引发产业界关注。公司IPO募集资金用于业务发展，并与圣湘生物合作本地化生产。UBC Medical作为印尼领先的传染病检测和先天异常检测解决方案提供商，与印尼政府合作，提供各类疾病检测服务，推动印尼医疗器械产业发展。君联资本参与投资，看好印尼IVD市场潜力。

6月28日，澳门肿瘤学会学术研讨会上，吴一龙教授报告了信迪利单抗在治疗肺癌方面的疗效与帕博利珠单抗相当，而陈龙教授分享了佩米替尼在胆管癌治疗中的显著生存获益。两种药物均已在中国澳门地区获批用于治疗相关癌症。

嘉晨西海自主研发的带状疱疹疫苗JCXH-105在美国II期临床试验获得FDA批准，该疫苗基于自复制RNA技术，有望成为现有主流带状疱疹疫苗的安全有效替代方案。带状疱疹疫苗市场潜力巨大，但现有产品存在副作用和产能限制。JCXH-105在I期试验中显示出与GSK的Shingrix相当的T细胞激活水平，且副反应更低。嘉晨西海是一家专注于RNA技术生物疗法和疫苗开发的生物技术公司，拥有可靠的CMC生产工艺平台和多项专利技术。

Amylyx Pharmaceuticals公司今日宣布收购Eiger BioPharmaceuticals公司的在研疗法avexitide。 Amylyx公司预计在2025年第一季度开展3期临床试验，评估avexitide治疗术后低血糖（PBH）的效果。 Avexitide是一种潜在“first-in-class”胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂 ， 已在五项临床试验中评估用于治疗术后低血糖，并且在临床试验中用于治疗先天性高胰岛素血症（HI）。

2024年7月11日，先声药业宣布其口服抗新冠病毒药物先诺欣®获得国家药品监督管理局常规批准，成为国内首款此类药物。先诺欣®具有快速降低病毒载量、缩短病程和转阴时间的特点，临床研究显示其安全有效。该药已获得国际学术认可，并通过大规模真实世界研究进一步验证了其有效性和安全性。先诺欣®已被纳入国家医保药品目录，价格亲民，覆盖全国3500多家医疗机构，累计帮助约90万患者。

被消化的目标会残留下一些细碎的残渣，DC会将这些碎片摆放在自己细胞表面的MHC分子上，供T细胞识别。 DC肿瘤疫苗是利用DC细胞提呈抗原、激活免疫的功能，借助DC细胞来指挥T细胞。 DC疫苗根据作用的不同可以分为预防性和治疗性。

2024年7月10日，北京锦篮基因科技有限公司启动了其自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，该试验是国内首个针对此病症的注册临床试验。会议在首都医科大学附属北京天坛医院召开，主要研究者张在强和王雅洁主任，以及锦篮基因总经理董小岩博士等出席。与会人员讨论了试验方案和临床操作流程，旨在确保试验顺利进行。试验旨在评估GC101腺相关病毒注射液鞘内注射治疗SMA患者的安全性和疗效性。该药物通过携带正常SMN1基因表达单元，改善运动神经元功能，提高SMA患者的呼吸和运动能力。锦篮基因致力于推动中国罕见病基因药物的研发，造福患者和家庭。

6月28日，国家医保局公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及申报指南等文件。 自2018年国家医保局成立以来，累计有700余种救急救命的好药、创新药进入国家医保药品目录，包括通过谈判新增的446个药品，其中大部分为近年来新上市、临床价值高的药品，覆盖目录31个治疗领域。 2019年医保药品目录常规准入部分共新增了148个品种。

诺和诺德宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其每周一次基础胰岛素icodec的生物制品许可申请发出完整回复函（CRL），要求在完成审查前提供有关生产过程和1型糖尿病适应症的相关信息。诺和诺德正在评估CRL内容，并将与FDA紧密合作以满足要求，但预计无法在2024年完成。该公司相信每周一次基础胰岛素icodec对需要基础胰岛素疗法的糖尿病患者具有潜力，并将与FDA合作确定下一步审查步骤，以便提供这一新型治疗方案。诺和诺德于2023年4月向FDA提交了icodec胰岛素的申请，并在2024年5月召开了FDA内分泌和代谢药物咨询委员会会议，独立科学专家小组讨论了每周一次基础胰岛素icodec在1型糖尿病中的益处与风险，但数据不足以得出积极的益处与风险结论。胰岛素icodec在欧洲、加拿大、澳大利亚、日本和瑞士以Awiqli®品牌获得批准，用于治疗1型和2型糖尿病，在中国用于治疗2型糖尿病。诺和诺德是一家全球领先的医疗保健公司，成立于1923年，总部位于丹麦，致力于通过科学突破、扩大药品可及性和致力于预防和最终治愈疾病来推动改变，在全球80个国家拥有约66,000名员工，产品在约170个国家销售。

动态细胞疗法公司（DCT）获得来自骨髓瘤投资基金（MIF）的100万美元投资，以加速开发针对多发性骨髓瘤患者的创新CAR-T细胞技术。DCT开发的CAR-T细胞技术能够针对独特的肿瘤靶点，提高治疗的有效性和安全性。该投资将支持DCT在两年内将产品推进到患者身上。骨髓瘤投资基金是骨髓瘤研究基金会（MMRF）的子公司，专注于推动多发性骨髓瘤新疗法的研发。MMRF总裁兼首席执行官迈克尔·安德雷尼表示，他们致力于推进新疗法，以改善患者预后并接近治愈。DCT首席执行官弗雷德·默梅尔斯坦特博士强调，尽管CAR-T细胞治疗已取得成功，但许多多发性骨髓瘤患者仍会复发，MIF的支持将加速新型CAR-T细胞疗法的研究。

Palisade Bio公司成功完成了GMP标准的PALI-2108药物原料的生产，该药物是一种口服、局部作用的结肠特异性PDE4抑制剂前药，用于治疗溃疡性结肠炎。公司已与Eurofins合作，完成了药物原料的生产和过程开发，确保符合监管标准。此外，公司已成功制造并测试了工程批次药物产品，这些批次包括肠溶衣片，旨在保护PALI-2108免受上消化道条件的影响，并在小肠远端释放。Palisade Bio计划在年底前开始PALI-2108的1期人体临床试验，以治疗中重度溃疡性结肠炎。

日本国家癌症中心和宾夕法尼亚大学共同拥有的针对CCR4的嵌合抗原受体T细胞疗法（CCR4 CAR-T细胞疗法）专利权，已许可给由日本国家癌症中心孵化出的初创公司ARC Therapies Inc.。此举标志着ARC Therapies Inc.开始研发针对T细胞癌症，包括成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）的细胞疗法，并计划进一步探索CCR4 CAR-T细胞疗法在实体癌治疗中的应用。日本国家癌症中心致力于癌症治疗和诊断方法的研究，宾夕法尼亚大学在CAR-T细胞疗法研究方面处于领先地位，而ARC Therapies Inc.则致力于利用尖端研究推动新细胞疗法的研发。

2024年7月11日，江苏霆升科技有限公司宣布完成B+轮融资。融资金融暂未透露。本轮投资方为京铭资本。目前公司在研产品有二维心腔内超声成像系统、4D心腔内超声成像系统、超声三维标测系统、超声能量治疗系统等。

Abeona Therapeutics和Beacon Therapeutics宣布达成一项协议，Beacon将评估Abeona的专利AAV204衣壳，用于开发商业化的潜在眼科基因疗法。AAV204衣壳具有高效靶向眼部的潜力，适用于治疗罕见和常见眼科疾病。Beacon将有权在12个月内评估AAV204衣壳，并可选择在全球范围内获得AAV204的非独家许可，用于最多五个基因或疾病靶点。Abeona将获得预付款、开发、监管和销售里程碑的额外付款以及基于授权产品的全球净销售额的分级版税。Beacon将负责所有授权产品的开发和商业化。

Akebia Therapeutics宣布了关于Vafseo（vadadustat）片剂商业化的最新进展。公司已与美国CSL Vifor达成基于版税的终止协议，以简化运营并改善经济状况，从而恢复了对Vafseo在美国的完全销售权。Akebia提交了TDAPA申请，预计2025年1月1日获得批准。Vafseo的批发采购成本（WAC）定为每30天供应量1278美元，预计每年约15,500美元。公司将在2024年7月11日举行投资者电话会议，讨论Vafseo的商业更新。

Mangoceuticals, Inc.（MangoRx）宣布与国际前沿生命科学和技术协会（ISFLST）达成战略合作，将产品分销至中国及亚太地区和拉丁美洲（除墨西哥外）。此协议标志着MangoRx扩张战略的重要里程碑，旨在将顶尖男性健康解决方案引入这些快速增长的地区。ISFLST将利用其在美、中、韩的广泛网络和专业知识，在亚洲和拉丁美洲推广MangoRx的创新产品。合作旨在提升品牌知名度，推动产品采用，满足这些地区对高质量男性健康产品的日益增长需求。MangoRx CEO Jacob Cohen表示，与ISFLST合作扩大在中国和亚太地区的影响力，符合公司拓展国际市场、为全球男性提供创新健康解决方案的战略目标。ISFLST北京办公室代表张欣表示，很高兴与MangoRx合作推广其卓越的男性健康产品，并共同开发特定地区的配方。ISFLST已开始在该地区进行市场推广活动，包括在北京和杭州设立MangoRx展位，并计划在韩国和东南亚进行市场测试，以进一步增加MangoRx在该地区的可见度和信誉。