美国国立卫生研究院的研究人员在小型临床试验中，利用一种新的细胞免疫疗法治疗转移性实体瘤，发现该疗法在三位结直肠癌患者中使肿瘤缩小，并能在七个月内防止肿瘤再生。这项研究通过基因工程改造患者自身的淋巴细胞，使其产生识别并攻击特定癌细胞受体的方法，在《自然医学》杂志上发表。该疗法克服了细胞免疫疗法中的两个挑战：如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞，以及如何增强修改后的T细胞在患者体内增殖的能力。研究正在进行中，并包括不同类型的实体瘤患者。

Kolon TissueGene公司宣布已完成美国膝骨关节炎三期临床试验的患者给药，这是该公司在2021年11月恢复患者招募后，历时约30个月，在30个左右地点进行的两项大型临床试验，涉及1066名患者的重要里程碑。公司与美国食品药品监督管理局（FDA）紧密合作，于2020年4月成功解除临床试验暂停，并通过基于TG-C的科学数据和严格的监管审查过程实现了这一目标。尽管全球大流行导致美国临床试验研究显著延迟，但公司凭借决心和信念完成了三期临床试验的患者给药。在患者招募过程中，约6700名患者报名参加三期临床试验，其中超过1000名患者符合资格并被纳入试验。根据协议，公司将对所有给药患者进行为期两年的随访，以评估TG-C给药后的安全性和有效性。三期临床试验的结果将在两年随访期结束时公布。在此期间，公司将准备向美国FDA提交BLA申请包，以获得TG-C在美国的营销授权。公司已开始准备与全球最大的制药CDMO Lonza合作的相关商业生产（制造）准备工作。公司CEO Moon Jong Noh博士表示，期待三期临床试验提供积极结果，并计划在临床试验成功完成后与潜在合作伙伴讨论商业销售和营销，同时完成和提交BLA以获得

向默克南通生命科学中心加注660万欧元投资，提升在华细胞培养基产能。 更好地支持、满足当地生物制药公司研发新药不断增长的需求。 默克此次向其位于长三角工业重镇南通的制造基地加注约660万欧元投资，旨在努力满足中国市场对优质定制化细胞培养基（用于生物制药、疫苗和新型疗法等领域）日益增长的需求。

华东医药：关于全资子公司与澳宗生物签署产品独家许可协议的公告

MEDRx公司收到了美国食品药品监督管理局（FDA）针对其新药MRX-5LBT（Lydolyte）的新药申请的完整回复信。MRX-5LBT是一种新型利多卡因贴片，用于治疗带状疱疹后神经痛，采用独家MEDRx技术ILTS（离子液体经皮递送系统），结合公司对离子液体的专业知识。该产品旨在扩大Lidoderm利多卡因贴片的市场份额。临床试验结果显示，与目标模型Lidoderm相比，MRX-5LBT具有减少皮肤刺激、牢固粘附皮肤以及即使在运动中也能保持强度等优势。2023年美国利多卡因贴片销售额达1.93亿美元。MEDRx公司拥有丰富的离子液体知识，并拥有将药物转化为离子液体和溶解在离子液体中的技术，以显著提高药物的经皮渗透性。该公司的独家技术ILTS（离子液体经皮递送系统）可生产易于使用且保留离子液体特性的药物。

Verastem Oncology宣布在中国开展的一项1/2期临床试验中，首次给患者使用了GFH375/VS-7375，这是一种针对KRAS G12D突变的抑制剂。该药物是Verastem Oncology与GenFleet Therapeutics合作开发的项目，具有口服、强效和选择性的特点，能够同时抑制KRAS G12D的ON（GTP）和OFF（GDP）状态。临床试验旨在评估该药物在治疗KRAS G12D突变实体瘤患者中的安全性和有效性。这一进展对于开发针对KRAS突变癌症的新疗法具有重要意义，因为目前尚无FDA批准的针对这一突变的靶向治疗药物。

Onco360成为Geron公司Rytelo（imetelstat）口服寡核苷酸端粒酶抑制剂的治疗合作伙伴，该药物获准用于治疗低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者，这些患者有输血依赖性贫血，且对红细胞生成素刺激剂（ESA）无反应或反应丧失，或不符合ESA的资格。Rytelo通过抑制端粒酶的酶活性来发挥作用，该药物在IMerge 3期临床试验中显示出显著提高的输血独立性。Onco360表示，与Geron团队合作提供Rytelo服务，有助于改善癌症、罕见病和孤儿病患者的生命质量。MDS是一组导致无法产生足够健康成熟血细胞的疾病，其发病率在普通人群中为每年每10万人4.5例。Rytelo的常见不良反应包括血小板减少、白细胞减少、疲劳、关节痛/肌痛等。

2024年7月12日，上海跃赛生物科技有限公司继今年4月完成A轮超亿元融资后，再次完成数千万元A+轮融资。本轮融资由国科创投参与，资金将主要用于推进公司在干细胞治疗领域的创新管线以及加速临床转化。

6月28日，国家医保局公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及申报指南等文件。 自2018年国家医保局成立以来，累计有700余种救急救命的好药、创新药进入国家医保药品目录，包括通过谈判新增的446个药品，其中大部分为近年来新上市、临床价值高的药品，覆盖目录31个治疗领域。 2019年医保药品目录常规准入部分共新增了148个品种。

SeaStar Medical Holding Corporation宣布其产品QUELIMMUNE-Pediatric在美国首次商业销售，合作伙伴为Nuwellis，Inc.。QUELIMMUNE是一种针对儿童急性肾损伤（AKI）的专利细胞定向体外治疗设备，经美国食品药品监督管理局（FDA）批准为人道主义使用设备（HUD），用于治疗体重10公斤或以上的儿童AKI患者。该产品在两项儿童临床研究中显示出降低死亡率、减少透析依赖的潜力。SeaStar Medical预计第四季度将进行更广泛的商业推广。产品由SCD-PED药盒和血液管道组成，连接到现有的血液透析系统，治疗过程约需15分钟。每年美国约有4000名儿童需要连续肾脏替代治疗（KRT），死亡率约为50%。SeaStar Medical正在积极招募患者参加成人AKI临床试验，并相信成人AKI市场潜力巨大。

Senhwa Biosciences的新药Pidnarulex（CX-5461）在治疗BRCA2或PALB2基因缺陷的多种实体瘤中显示出疗效，其临床试验摘要已被选为2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会的展示内容。该研究包括经过多种先前治疗的晚期癌症患者，表明Pidnarulex（CX-5461）符合精准医疗新药发展趋势。临床试验为开放标签、多国多中心研究，主要目标是为特定基因缺陷患者确定最佳剂量，次要目标包括评估安全性、耐受性、晚期毒性、抗肿瘤活性和患者生活质量改善。该药物正在应用于乳腺癌、卵巢癌、胰腺癌、血液恶性肿瘤和前列腺癌，并与美国国立卫生研究院（NIH）合作开展实体瘤新药候选人的第一阶段临床试验。

在2024年7月11日，苏州举办的“医药全产业链协同发展政策调研座谈会”集结了近百位行业领袖和政府官员，讨论创新药的全产业链发展，特别关注政策支持和行业协同。此会议作为“T20大会”的前期活动，紧接着国务院审议通过的《全链条支持创新药发展实施方案》公布几日前，旨在推动本土创新药的发展及企业融资上市策略。

Eloxx Pharmaceuticals宣布，其领先候选药物ZKN-013在1期临床试验中已对首批健康志愿者进行给药，该药物旨在治疗由无义突变引起的罕见皮肤病和其他疾病。此外，公司获得了FDA关于ELX-02在治疗无义突变型Alport综合征（NMAS）患者的积极反馈和指导，为在美国启动ELX-02的2期临床试验提供了路径。Eloxx还获得了额外3200万美元的融资承诺，以推进其临床试验项目。这些进展标志着公司在罕见病遗传治疗领域的重大进展。

BioPorto公司近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，其ProNephro AKI™（NGAL）检测产品可用于评估儿童中至重度急性肾损伤（AKI）的风险。此外，该公司的NGAL检测产品在欧洲、以色列、加拿大和韩国等地已获得CE标志认证，适用于儿童和成人。一项基于25项研究、超过2900名患者的科学荟萃分析显示，尿液NGAL（uNGAL）可作为早期尿路感染（UTI）检测的高度准确生物标志物。研究发现，与无UTI症状的儿童相比，有UTI症状的儿童尿NGAL水平显著升高，且其灵敏度和特异性分别为96%和97%，表明uNGAL是UTI诊断的快速准确替代方法。早期准确识别UTI对于预防严重并发症如败血症、肾疤痕和慢性肾病（CKD）至关重要。BioPorto公司CEO表示，这些发现对BioPorto来说是一个鼓舞人心的消息，公司将继续推进NGAL检测产品的商业化和扩大应用范围。

由于T-Dxd强效的抗肿瘤作用，其已在全球多个国家或地区获批上市。 据公开资料，已有多个探索 T-Dxd在不同实体瘤中的应用效果，如胃癌、非小细胞肺癌、HER2低表达乳腺癌等。 DESTINY-Breast03研究。

间断时间序列法分析国家集中带量采购政策对胰岛素类药物使用影 响。 Analysis of the impact of national centralized procurement policies on the use of insulin using interrupted time series analysis。 方法 采用描述性 统计分析和间断时间序列分析，将全国胰岛素集采落地时间为政策干预点，分析 2017 年 Q1( 每年 4 个季度依次简称 Q1、Q2、Q3、Q4) 至 2023 年 Q3 全国样本医院胰岛素类药物销售金额、销售量、日均使用费用在集采前后的变化情况。

全链条监管的目的，不是一味打击，而是为了塑造一个更好、更健康的行业生态。 这意味着， 作为医药行业全链条监管的一环，资本市场财务造假打击力度，更重、更具体、更深层次了。 这是来自资本市场上的监管。