Mustang Bio, Inc.近日完成了其之前宣布的注册直接发行，以市场价格发行了总计6,130,000股普通股（或普通股等价物），每股发行价格为0.41美元。同时，公司还发行了未注册认股权证，以购买最多6,130,000股普通股，认股权证的行权价格为每股0.41美元。此次发行的总额约为2500万美元，公司将用于营运资金和一般企业用途。此外，公司还通过S-3表格注册声明在SEC进行了股票注册。未注册认股权证不在公开发行范围内，不得在美国重新发行或转售，除非符合相关证券法规定。

欧洲委员会批准了武田制药的FRUZAQLA（富曲替尼）作为单药疗法，用于治疗既往接受过标准治疗（包括氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗、抗VEGF药物和抗EGFR药物）的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。这一决定是在2024年4月25日委员会药物人类使用产品委员会（CHMP）积极意见之后，以及2023年11月8日美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于既往接受过奥沙利铂和伊立替康为基础的方案治疗的mCRC成人患者之后做出的。FRUZAQLA的批准基于3期多区域FRESCO-2试验的结果，该试验评估了FRUZAQLA加上最佳支持治疗（BSC）与安慰剂加上BSC在既往接受过治疗的mCRC患者中的疗效。FRUZAQLA在FRESCO-2试验中显示出可管理的安全性特征。Takeda在全球范围内拥有FRUZAQLA的开发、商业化和制造独家许可权，除中国大陆、香港和澳门外。

Eli Lilly公司宣布，其研发的tirzepatide注射剂在治疗肥胖成人中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的临床试验中取得显著成果。试验结果显示，tirzepatide注射剂在主要终点上，将中度至重度OSA的严重程度降低了高达62.8%，相当于每小时减少约30次事件。在两个临床试验的关键次要终点中，最高剂量组的43.0%和51.5%的参与者达到了疾病缓解的标准。Lilly已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了tirzepatide用于治疗中度至重度OSA和肥胖的申请，并将在未来几周内向其他全球监管机构提交申请。该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国糖尿病协会第84届科学会议上展示。

美国糖尿病协会科学会议上，一项关于VX-880胰岛细胞疗法的1/2期FORWARD临床试验的新数据显示，该疗法使1型糖尿病患者实现了胰岛素独立并消除了严重低血糖事件。这项研究评估了VX-880，一种实验性、同种异体、干细胞来源的完全分化的胰岛素产生胰岛细胞疗法。接受完整剂量VX-880的患者表现出胰岛细胞植入和内源性胰岛素（C肽）产生，消除了严重低血糖事件，显著改善了血糖控制，同时减少了或消除了胰岛素的使用。所有12名参与者HbA1c均降至70%。其中10名完成180天访问的参与者中，7人不再使用外源性胰岛素，2人每日胰岛素用量减少了约70%。这些数据表明，VX-880干细胞来源的胰岛功能与真正的胰岛相似，有可能为患者提供巨大的益处。

Vertex制药公司公布了其VX-880临床试验的新数据，这是一种针对1型糖尿病患者的干细胞来源的胰岛细胞疗法。在12名接受完整剂量单次输注的患者中，所有患者均在90天内表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生，血糖控制得到改善，达到ADA推荐的目标。大多数患者减少了或消除了对外源性胰岛素的需求，所有患者在评估期间消除了严重低血糖事件。VX-880已被授予再生医学高级治疗（RMAT）和快速通道设计，以及欧洲药品管理局的PRIME指定。

美国糖尿病协会第84届科学会议在奥兰多举行，宣布了SURMOUNT-OSA研究的结果，该研究评估了针对肥胖和睡眠呼吸暂停（OSA）的新型药物tirzepatide的效果。研究发现，该药物显著改善了睡眠呼吸暂停的严重程度和相关代谢问题。研究包括469名患有中度至重度OSA和肥胖的个体，结果显示，接受tirzepatide的患者与接受安慰剂的患者相比，睡眠呼吸暂停指数（AHI）显著降低，心血管风险因素如体重、收缩压和炎症指标也有所改善。研究的主要负责人和NEJM文章的首席作者Atul Malhotra博士表示，tirzepatide有望成为治疗OSA的第一种高效药物，并可能改变管理这些相关疾病的方式。

BillionToOne，一家专注于分子诊断领域的公司，近日宣布完成1.3亿美元的D轮融资，由Premji Invest领投，Neuberger Berman等知名投资机构参投。此次融资将用于扩大和升级其孕前和肿瘤业务。BillionToOne的独特技术——定量计数模板（QCTs™）可在单碱基对精度下计数DNA分子，推动了其发展出真正具有差异化的检测产品。公司目前已有超过50万名患者接受了其检测服务，营收从0增长至1.25亿美元。其UNITY Fetal Risk™ Screen孕前检测无需男性伴侣的血液样本或羊水穿刺，即可直接了解胎儿非整倍体和常见隐性遗传病风险。此外，其肿瘤液体活检产品Northstar Select®和Northstar Response®能够帮助临床医生选择合适的治疗方案并监测患者对治疗的反应。Akshay Rai表示，Premji Invest将致力于与BillionToOne一起打造行业领先的分子诊断平台。目前，BillionToOne已筹集近4亿美元资金。

ALK公司宣布撤回在中国提交的尘螨过敏免疫疗法片剂的生物制品许可申请，但将继续与监管部门合作，争取在中国获得该产品的审批，可能需要在中国患者中建立更多临床数据。此次监管审批的延迟不会影响ALK对2024年的财务指导或实现2025年25%的EBIT利润率的能力。ALK研发执行副总裁Henriette Mersebach表示，公司致力于为中国的数百万过敏患者及其医生提供创新治疗方案，并将尽快与监管部门合作重新提交更新后的注册申请。在中国部分医疗试点区的片剂推广不受影响，将继续按计划进行。ALK在中国的商业计划和活动将根据与监管部门的进一步对话调整，目前主要业务集中在注射用SCIT产品ALUTARD SQ®上，近年来销售额平均每年增长30%。ALK的尘螨过敏免疫疗法片剂在欧洲、北美、中东和亚太地区43个国家获得批准，用于治疗慢性中度至重度尘螨过敏性鼻炎，部分国家还用于治疗尘螨过敏性哮喘。

一项名为INHALE-3的关键试验结果显示，吸入型胰岛素（Afrezza）结合德谷胰岛素（Tresiba）在治疗1型糖尿病（T1D）方面具有潜在效果，该研究在佛罗里达州奥兰多的美国糖尿病协会（ADA）第84届科学会议上公布。该研究是一项随机试验，比较了吸入型胰岛素方案与常规治疗在17周内的疗效，结果显示使用吸入型胰岛素的患者在HbA1c水平改善方面显著优于常规治疗组。研究的主要终点是HbA1c水平的改变，这是长期血糖控制的临界指标。次要终点包括使用连续血糖监测的血糖范围时间和低血糖情况，以及患者对胰岛素给药满意度的自我报告。研究结果表明，吸入型胰岛素可能为糖尿病患者提供了一种新的胰岛素给药方法，有助于改善患者依从性、满意度及整体治疗效果。

当前，数字化时代的不断发展对卫生技术评估（HTA）和药物经济学的评价研究提出新的要求。 在近期举行的2024年国际卫生经济和结果研究协会（ISPOR）大会上，与会专家围绕卫生经济结果研究（HEOR）的最新方法论、数据分析和基于证据的方法进行了深入探讨，以推动卫生改革。 总的来看，2024年ISPOR对HTA和药物经济学科的发展提出了两个重要的概念：一是全健康的理念，二是数据信息集成与人工智能（AI）。

该研究通过结合非靶向代谢组学技术和机器学习方法对一个243例中国心血管病人队列的血清进行了研究。 该研究 首次从极性代谢物的角度分析了心血管病人的代谢轮廓与特征，并筛选出可以预测心血管疾病的潜在生物标志物。 心血管疾病是由心脏组织及其相关动脉和血管的病理变化引起的，目前仍是世界范围内致死率最高的疾病。

6月18日， 深圳市宣布正式开通医保处方在线支付服务，报销可用医保统筹金额 ，引发行业内外的关注。 线上买药刷医保才刚刚在国内几个城市推行不久，深圳这边就开通了线上买药刷统筹账户，这在全国范围内还是首例。 另一家至今还没有消息。

Starton Therapeutics公司宣布其低剂量来那度胺STAR-LLD Phase 1b临床试验在多发性骨髓瘤（MM）治疗中取得积极中期数据。该研究旨在评估STAR-LLD与地塞米松和硼替佐米（Velcade®）联合使用的安全性、药代动力学和疗效，结果显示所有6名患者均在1-3个周期内达到部分缓解（PR）或更好。STAR-LLD显示出比Revlimid®更低的毒性，且在临床试验中未出现3级或更高级别的中性粒细胞减少症、血小板减少症或腹泻等不良事件。公司计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交数据总结，并计划在2025年进行MM和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的Phase 2研究。

Iterum Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定将sulopenem etzadroxil/probenecid（口服苏洛佩姆）的新药申请（NDA）提交给咨询委员会审议，该药物用于治疗成年女性非复杂性尿路感染（uUTI）。咨询委员会将讨论关于该药物潜在批准及后续使用中提出的抗菌药物管理问题，以及使用苏洛佩姆 etzadroxil/probenecid治疗uUTI的最合适目标患者群体。会议预计于2024年9月9日举行。Iterum Therapeutics公司首席执行官Corey Fishman表示，期待与FDA及其顾问在9月份就管理权和受益患者进行重要讨论。此前，公司于2024年4月宣布重新提交NDA，5月FDA确认收到重新提交的NDA。根据处方药用户费法案（PDUFA），FDA将公司的NDA重新提交视为II类完全回复，审查期为重新提交之日起六个月。因此，FDA已指定PDUFA行动日期为2024年10月25日。Iterum Therapeutics公司致力于开发针对多重耐药病原体的差异化抗感染药物，以显著改善全球受严重影响人群的生活。

Biolexis公司宣布将在即将于2024年6月21日至24日举行的美国糖尿病协会会议上展示两个重要摘要。这两个摘要分别介绍了MLX-7006和MLX-0871两种新型药物，MLX-7006是一种强效的GLP-1受体激动剂，MLX-0871是一种选择性的AMPK激活剂，两者均显示出在肥胖和2型糖尿病模型中的显著疗效。公司创始人兼首席科学官Hariprasad Vankayalapati博士表示，他们对这两种新疗法的开发感到兴奋，并期待在2025年第二季度将它们推进到临床试验阶段。

Lexicon制药公司宣布，其针对1型糖尿病和慢性肾脏病患者的sotagliflozin新药申请已重新提交给美国食品药品监督管理局（FDA），作为胰岛素治疗的辅助药物以控制血糖。公司对sotagliflozin的疗效和安全性充满信心，并期待在2025年初可能推出该药物。此申请在2019年曾收到FDA的完全回复信，2021年FDA同意推迟听证会，以便Lexicon与FDA讨论重新提交申请的途径。目前，该申请处于“存档”状态，Lexicon预计将在30天内收到FDA的正式回复，并预计将进行为期六个月的监管审查。Lexicon是一家致力于开发创新药物以治疗多种疾病的生物制药公司，其药物sotagliflozin已在心脏衰竭领域获得商业批准。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.在2024年6月19日的国际Rett综合征基金会年度会议上展示了CNM-Au8作为Rett综合征治疗候选药物的初步数据。CNM-Au8是一种口服的催化纳米治疗药物，针对神经系统细胞中的线粒体能量代谢，以增强神经元的存活和功能，并支持髓鞘再生。该研究在体外Rett综合征模型中显示出神经元健康、存活和突起长度的显著改善，以及与Rett患者来源的星形胶质细胞相关的线粒体呼吸缺陷的改善。这些结果表明CNM-Au8可能通过恢复线粒体功能来治疗Rett综合征，从而促进神经元健康、存活和突触结构。