法国CASTRES，2024年6月21日——皮埃尔·法布尔实验室因其产品EBVALLO®（tabelecleucel）在治疗EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）患者中荣获“国际加利亚奖”最佳罕见病产品奖。该产品作为单药疗法，适用于至少接受过一次先前治疗的此类患者。在相同颁奖典礼上，EBVALLO®还荣获了意大利“加利亚奖”高级治疗药物产品类别奖项。这两个重要奖项是在2023年12月获得“法国加利亚奖”之后获得的。国际加利亚奖是医学领域的最高荣誉之一，表彰了皮埃尔·法布尔实验室在癌症领域，特别是其优先发展领域之一的创新能力和成功合作，如与美国生物技术公司Atara Biotherapeutics的合作。2023年12月，双方签署了全球协议，皮埃尔·法布尔实验室获得了EBVALLO®在全球范围内的开发、生产和商业化权利。EBVALLO®于2022年12月获得欧洲药品管理局（EMA）批准，目前在德国和奥地利市场销售，并在2023年7月起作为早期获取计划的一部分在欧洲提供。皮埃尔·法布尔实验室首席执行官Éric Ducournau表示，他们非常自豪获得这一奖项，并将其献给患者，这标志着EBVALLO

Ocugen公司宣布，其针对Stargardt病的基因治疗候选药物OCU410ST在当前OCU410ST临床试验中，低剂量和中剂量组均表现出良好的安全性和耐受性。数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对高剂量组进行给药。OCU410ST是一种AAV5-hRORA修饰基因疗法，用于治疗Stargardt病，这是一种影响美国和欧洲约10万人的遗传性视网膜疾病。目前，该临床试验已对6名患者进行了低剂量和中剂量组的给药，并将对3名患者进行高剂量组的给药。DSMB建议继续对Stargardt病患者进行高剂量给药，至今未报告与OCU410ST相关的严重不良事件。OCU410ST的临床试验旨在评估其安全性，并可能成为治疗Stargardt病的一种一次性治疗手段。

Arvinas公司在欧洲血液学协会2024年年度大会和第二届国际LRRK2会议上展示了其新型药物ARV-393和ARV-102的初步临床数据。ARV-393是一种针对B细胞淋巴瘤的BCL6蛋白降解剂，在B细胞淋巴瘤的动物模型中表现出抗肿瘤活性，能够有效降解BCL6蛋白并抑制细胞生长。ARV-102是一种口服的LRRK2降解剂，用于治疗神经退行性疾病，其预临床研究显示了对LRRK2的降解效果，并具有更安全的治疗指数。这两项研究为Arvinas公司开发新型治疗药物提供了有力支持。

Bristol Myers Squibb宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了扩展申请，以引入Opdivo®（尼伏单抗）的新给药途径（皮下注射），包括新的药物形式（注射溶液）和新的剂量（600 mg/瓶），适用于多个先前批准的成人实体瘤适应症，作为单药治疗、完成尼伏单抗加伊匹单抗联合治疗后单药维持治疗，或与化疗或卡博替尼联合使用。这一决定基于3期CheckMate-67T研究的成果。EMA对申请的验证确认了提交的完整性，并开始了集中审查程序。皮下尼伏单抗有望改变癌症患者接受Opdivo治疗的方式，并通过单次注射在三到五分钟内显著减少给药时间。这种皮下注射形式与静脉注射Opdivo提供相同质量的护理，但所需时间更短，使患者能够专注于对他们重要的事情，而不是在输液中心等待更长的时间。在3期CheckMate-67T试验中，皮下尼伏单抗在Cavgd28（28天平均Opdivo血清浓度）和Cminss（稳态时的谷浓度）这两个主要终点上与静脉注射Opdivo在未接受过最多两条先前系统性疗法的晚期或转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中表现出非劣效性。此外，皮下尼伏单抗在客观缓解率（ORR）这一关键次要终点上也表现出

记者从国家医保局获悉，近日，国家医保局印发《产科类医疗服务价格项目立项指南（试行）》，将各地原有产科类医疗服务价格项目整合为30项。 各地原有产科类服务价格项目整合为30项。 医疗服务价格项目是医疗机构收取手术费、治疗费、诊疗费、护理费、检查费等医疗服务费用的计价单元。

6月19日，一知名医药行业基金经理发帖称，“5月底国家医保局发布的数据反映出，今年1-4月份职工基本医保基金收入比去年同期下降23.94%，支出也比去年同期下降23.19%”，并表示医保基金是当前整个医药产业最大的买家，医保基金支出少了，医药企业的日子就难过了，药企之间的“内卷”就更厉害了，而这也解释了今年以来A股医药板块糟糕表现的原因。 前4月医保基金收支双降？ 国家医保局：不理解口径的错误结论。

2024年5月28日，强生（J&J）官宣将以12.5亿美元收购Numab的全资子公司Jersey Therapeutics，以获取其NM26的全球布局权，NM26是一种正在进行II期临床试验的双特异性抗体，用于治疗特应性皮炎（atopic dermatitis AD）。 强生的 这笔 并购交易，吸引了人们对自免领域并购的关注。 自免并购的早期阶段 : 20世纪末期。

英国、威尔士和北爱尔兰的X连锁低磷血症（XLH）患者将获得首个针对XLH根本原因的治疗方法，即NICE推荐使用burosumab（商品名为Crysvita）治疗已确诊的成人XLH患者，这一决定得益于新的可及性协议。此举确保了英国成人XLH患者能够平等地获得burosumab。苏格兰的XLH患者自2023年3月起已通过苏格兰药品联盟（SMC）的超罕见药物途径获得burosumab。burosumab也适用于所有四个英国国家的符合条件的儿童和青少年。XLH是一种罕见的遗传性疾病，影响大约每10万人中有1.7至4.8人。这种代谢性骨骼疾病是一种终身且进展性疾病，通常在儿童早期出现，导致腿部弯曲、生长迟缓和骨关节疼痛。该疾病对患者的情绪健康也有负面影响，包括疼痛、对未来不确定性的担忧，以及可能伴随的财务挑战。NICE最初在其评估咨询文件（ACD）中发布了临时负面决定，但在与Kyowa Kirin、NICE和NHS England的积极沟通后，这一推荐被修订，并达成了长期采购协议，从而在最终草案指南（FDG）中做出了积极决定。burosumab是目前唯一一种针对XLH根本原因（病理生理学）的许可药物，而不是仅仅针对症状

近日，由荆州市医疗保障局开发并推出的“荆州市零售药品价格查询”小程序正式上线，可实现药品价格一键查询、一键比价，定点药店一键搜索，有效提高人民群众的购药获得感。 “荆州市零售药品价格查询”小程序是全省首家上线的地市级药品比价系统。 目前，全市已有1500余家医药机构上线该系统，共录入药品信息40余万条，市民可在同一页面找到在售药品的合适品规，对比数家药店的距离、价格等信息。

6月18日晚间，深圳华大基因股份有限公司（下称华大基因）发布公告称，尹烨因任期届满将不再继续担任华大基因副董事长、非独立董事及审计委员会委员职务，将根据华大基因运营需要，继续担任部分控股子公司中的董事职务。 华大基因2023年年报提到，尹烨出生于1979年，任华大基因副董事长、华大控股CEO。 从此次公告来看，尹烨已不再担任上市公司华大基因董监高职务。

6月20日，河北医保局发布《关于加强医保医疗协同推动支付方式改革提质增效的意见》（下称《意见》）。 《意见》指出支付方式改革直接作用对象是定点医疗机构，要最大程度争取医疗机构的理解、配合和支持。 《意见》要求 各统筹区要加强DRG/DIP付费方式下的医保基金监管，严厉打击虚假诊疗、转嫁费用、高套分组、低标入院、分解住院、重复住院、费用转移、虚假购药、非法倒卖医保药品等套取医保基金的行为，切实保障医保基金安全运行。

新锐医药生物公司Yellowstone Biosciences在英国牛津宣告成立，获得Syncona公司1650万英镑A轮融资，旨在开发针对AML等癌症的新型治疗方法。该公司基于Paresh Vyas教授的开创性研究，专注于开发针对HLA-II类靶点的新型疗法，有望改变患者生活。Yellowstone拥有世界一流的蛋白质工程能力，设计基于TCR的双特异性T细胞接合剂，有望选择性杀死肿瘤细胞。Syncona将继续支持Yellowstone的运营建设，并有望将其技术应用于其他癌症治疗领域。

股价暴涨背后，又一款大药将引爆市场。 华氏巨球蛋白血症 （WM）是一类惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤。 根据美国癌症协会，WM多发于男性白人，美国每年发病率为万分之0.03。

法国制药巨头Sanofi在泰国曼谷举行的第32届国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，展示了其在血友病治疗领域的最新进展。公司宣布ALTUVIIIO（重组抗血友病因子Fc-VWF-XTEN融合蛋白）的长期扩展III期研究（XTEND-ed）的初步结果显示，每周一次的ALTUVIIIO在成人和儿童严重血友病A患者中继续提供高度有效的出血保护。同时，fitusiran的新III期研究数据支持了其在血友病A或B患者中提供预防的可能性，无论是否具有抑制剂。此外，fitusiran的新药申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查，审查日期定于2025年3月28日。Sanofi强调，这些数据证明了其在血友病社区中提供创新的首选和最佳治疗方案方面的承诺。

日前，山东省印发《山东省全面深化紧密型县域医疗卫生共同体建设的实施意见》， 今年10月底前 ，该省78个县(市)和有条件的市辖区合理制定或完善方案并实质启动；年底前，各设区市至少打造1个高水平紧密型县域医共体样板县。 第三终端年用药总量约4000亿， 是医药企业不可忽视的大市场。 部分医药企业依靠第三终端，成就了数十亿、数百亿的销售体量。

18日晚间，深圳华大基因股份有限公司(下称华大基因)发布公告称，尹烨因任期届满将不再继续担任华大基因副董事长、非独立董事及审计委员会委员职务，将根据华大基因运营需要，继续担任部分控股子公司中的董事职务。 华大基因2023年年报提到，尹烨出生于1979年，任华大基因副董事长、华大控股CEO。 曾任华大基因总经理、华大控股首席运营官等。

6月19日，正大制药总裁、香港中华联谊会会长郑翔玲女士获聘成为15位重庆市港澳顾问之一。 当天晚上，中央政治局委员、重庆市委书记袁家军，重庆市委副书记、市长胡衡华会见了郑翔玲、信德集团董事长何超琼、澳门万国控股集团董事局主席刘雅煌等8位重庆市港澳顾问代表一行。 重庆与港澳地区合作渊源深厚，未来前景广阔。