Tempest Therapeutics宣布，其PPAR⍺拮抗剂amezalpat在结合atezolizumab和bevacizumab一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）的全球随机1b/2期临床试验中，与单独使用atezolizumab和bevacizumab相比，显示出6个月的平均总生存期（OS）优势。试验结果显示，amezalpat组的平均OS为21个月，而对照组为15个月，50%的患者仍在生存随访中。此外，amezalpat组的危害比（HR）为0.65，与10个月前的初步分析中的0.59相比保持稳定。这些数据表明amezalpat在即将进行的3期临床试验中具有成功潜力。

BioVie公司近日在ATMRD大会上公布了关于其药物贝齐斯特林（NE3107）治疗帕金森病的数据。贝齐斯特林是一种口服生物利用度高、可透过血脑屏障的胰岛素增敏剂，同时具有抗炎作用。SUNRISE-PD是一项针对早期帕金森病患者的Phase 2试验，旨在评估贝齐斯特林对运动和非运动症状的影响。该试验将招募约60名对卡比多巴/左旋多巴治疗无反应的患者。此外，公司还回顾了贝齐斯特林作为卡比多巴/左旋多巴辅助治疗的Phase 2a试验结果，显示贝齐斯特林在改善帕金森病的运动和非运动症状方面具有潜力。

Johnson & Johnson公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准TREMFYA®（guselkumab）用于治疗患有中度至重度活动性克罗恩病的成人。这是继3月份针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎申请后的第二次提交。该申请包括来自第3期GALAXI项目的数据，这是首个双盲注册性头对头试验，证明了TREMFYA®在克罗恩病中对STELARA®（ustekinumab）的优越性。此外，还包括来自第3期GRAVITI研究的数据，该研究评估了TREMFYA®皮下诱导疗法在成人中度至重度活动性克罗恩病患者中的疗效。TREMFYA®是一种阻断IL-23的人源化双功能单克隆抗体，具有皮下或静脉诱导治疗的选择潜力。

Bone Biologics公司宣布，其NB1骨移植设备的多中心、前瞻性、随机试点临床试验已开始，首两位患者已在澳大利亚接受治疗。NB1是一种结合NELL-1蛋白和去矿物质化骨基质（DBM）的骨移植设备，旨在提供快速、特定和引导的骨再生控制。该研究旨在评估NB1在30名成人受试者中的安全性和有效性，这些受试者因退行性椎间盘疾病（DDD）接受经椎间孔腰椎椎体融合（TLIF）手术。公司CEO表示，NB1有望在3亿美元的全球脊柱融合产品市场中竞争，并解决快速、可控和引导骨生长的需求。

Cocrystal Pharma公司的新型广谱抗病毒药物CC-42344在最近完成的体外研究中显示出对高度致病性禽流感A（H5N1）PB2蛋白的抑制作用，该蛋白最近在感染奶牛中鉴定出来。CC-42344是一种新型抗病毒药物，旨在阻断流感A病毒的复制和转录的关键步骤。Cocrystal正在进行一项流感A Phase 2a临床试验，使用口服CC-42344，预计将在2024年下半年报告顶线结果。该研究评估了CC-42344在流感A感染患者中的安全性、耐受性、抗病毒和临床益处。2022年底，Cocrystal报告了在健康志愿者中进行的Phase 1试验中良好的安全性和耐受性结果。Cocrystal利用其专有的基于结构的平台，创建了这种禽PB2蛋白的高分辨率晶体结构，并证实CC-42344与保守的PB2区域结合。体外数据进一步支持CC-42344的活性，类似于Cocrystal与流行性和季节性流感A的数据。CC-42344与禽流感A H5N1 PB2蛋白的保守区域结合，验证了公司针对大流行流感治疗和预防的广谱方法。Cocrystal Pharma表示，由于目前没有针对该病毒的人类特定FDA批准的疫苗，因此这些发现非常

Spinogenix公司宣布，其针对轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的SPG302药物 Phase 2临床试验已在澳大利亚获得批准。这项多中心研究旨在评估SPG302在成年AD患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床疗效。研究分为两个部分：一个试点、安慰剂对照、随机安全性及初步疗效队列（A部分）和一个扩展队列（B部分）。SPG302作为一种日服一次的药物，旨在恢复神经元间的连接，改善神经退行性和神经发育性疾病患者的认知和运动功能。此外，SPG302在澳大利亚已完成健康受试者的Phase 1安全性研究，并在澳大利亚的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中进行评估，计划在美国FDA IND批准后招募患者。SPG302已被授予美国FDA孤儿药资格，用于治疗ALS。

Escend Pharmaceuticals在西班牙马德里欧洲血液学协会会议上宣布，其研发的抗癌药物ES-3000与ASTX727联合治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的初步研究结果。该研究由澳大利亚和新西兰白血病与淋巴瘤组（ALLG）发起，旨在评估ES-3000单独及与ASTX727联合使用的安全性，并确定ES-3000与固定剂量ASTX727的推荐剂量和给药方案。结果显示，接受ES-3000单药治疗的40%可评估患者出现反应，研究允许剂量递增。ES-3000是一种小分子口服药物，通过β-catenin和Calmodulin蛋白依赖性激酶IIgamma（CamKIIγ）减少白血病干细胞，用于治疗急性髓系白血病（AML）、慢性髓系白血病（CML）和骨髓增生异常综合征（MDS）。Escend致力于开发具有临床安全性的药物，并基于新的作用机制开发针对肿瘤的新疗法。

Recce Pharmaceuticals Ltd宣布其新型合成抗菌药物RECCE® 327（R327）被纳入世界卫生组织（WHO）抗菌药物临床开发和预临床开发名单。R327被定义为ATP生产破坏者，是唯一此类化合物。该药物旨在对抗耐药细菌，具有针对革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌的潜力。Recce的药物管线还包括其他两种合成聚合物抗菌药物，分别针对细菌和病毒感染。世界卫生组织已将R327、R435和R529纳入抗菌产品临床开发名单，以表彰Recce在对抗抗菌素耐药性方面的努力。R327还获得FDA的快速通道资格和上市后10年的市场独占权。

Tonix Pharmaceuticals与FDA就Tonmya™（用于治疗纤维肌痛）的CMC（化学、制造与控制）议题达成一致，已完成第二次也是最后一次NDA前会议，讨论了非临床、临床药理学和临床问题。公司预计将在2024年下半年提交NDA。Tonmya™是一种针对纤维肌痛的非阿片类、非成瘾性睡前药物，已完成两项关键III期临床试验，显示出显著改善症状的效果。Tonix正在与全球CDMO Almac Pharma Services合作，积极准备双制造上市策略。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布了其研发的T型钙通道调节剂suvecaltamide在治疗成人原发性震颤（ET）的2b期临床试验结果。结果显示，suvecaltamide在30mg剂量组与安慰剂相比，在主要终点（Essential Tremor Rating Assessment Scale评分）和关键次要终点（Clinical Global Impression-Severity评分）上未达到统计学上的显著性，尽管在数值上有所改善。安慰剂组从基线到第12周的变化也超过了公司的预期。尽管试验未达到主要终点，但suvecaltamide总体耐受性良好，安全性特征与先前研究一致，未观察到新的安全信号。Jazz Pharmaceuticals正在评估数据以更好地理解试验结果，并等待suvecaltamide在帕金森病震颤试验的结果，以确定下一步计划。该帕金森病震颤的2期试验正在进行中，预计2025年第一季度公布结果。

Silence Therapeutics公司宣布，其研发的zerlasiran（SLN360）在ALPACAR-360 II期临床试验中表现出色，该药物旨在降低Lp(a)水平，以降低心血管疾病风险。试验结果显示，zerlasiran在48周内显著降低了Lp(a)水平，且耐受性良好。公司计划将zerlasiran推进至III期临床试验，以治疗心血管疾病。

武田还没有正式BD，先拍一个亿美金在桌子上。 2023一整年港股一共有13家生物医药企业IPO，平均每家募资8.2亿港元，约合1.05亿美元。 今年更惨：前五个月上市的两家18A公司募资都低于5亿港元。

Vanqua Bio，一家致力于发现和开发治疗神经退行性疾病下一代药物的生物制药公司，宣布将参加首届GBA1会议。该会议将于2024年6月27日至29日在蒙特利尔神经学研究所-医院举行，由 Cure Parkinson’s、The Michael J. Fox Foundation、Parkinson Canada、The Silverstein Foundation 和 Hilary & Galen Weston Foundation 赞助。会议旨在推进对GBA1相关神经退行性疾病的理解和治疗，涵盖从基础科学到临床试验的各个方面。Vanqua Bio将在会上展示其药物VQ-101的研究成果，该药物是一种小分子葡萄糖脑苷脂酶变构激活剂，在GBA-Parkinson病模型中表现出神经保护作用，并在体内表现出稳健的靶向结合。Vanqua Bio成立于2019年，总部位于芝加哥，其技术平台利用人类遗传学和患者来源的神经元细胞来识别、验证和临床转化与溶酶体功能障碍或先天免疫系统异常激活相关的疾病途径。

InnoCare Pharma宣布，中国国家药品监督管理局已接受并授予其生物制品许可申请（BLA）的优先审评，该申请针对的是tafasitamab与lenalidomide联合治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者的药物。tafasitamab是一种针对CD19的人源化Fc修饰的细胞毒性免疫疗法，已在香港获得批准用于治疗符合条件的DLBCL患者。此外，在中国博鳌乐城国际医疗旅游先行区和粤港澳大湾区早期访问计划下，瑞金海南医院和广东陈柳医院已为符合条件的DLBCL患者开具了tafasitamab与lenalidomide联合用药的处方。InnoCare致力于发现、开发、并在全球范围内商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流药物。

Oncolytics Biotech公司宣布，在GOBLET研究的新队列中，开始对首例胰腺癌患者进行pelareorep与改良FOLFIRINOX（mFOLFIRINOX）联合或不联合atezolizumab（Tecentriq®）的治疗。该研究由PanCAN的500万美元治疗加速奖资助，旨在加速胰腺癌新疗法的开发。GOBLET研究是评估pelareorep在胃肠道癌症中基于组合疗法的1/2期多指标研究。Oncolytics首席医疗官表示，这一剂量开始是公司的重要里程碑，他们期待评估pelareorep的另一种组合疗法，这可能为公司带来第二个胰腺癌注册项目。PanCAN首席科学和医学官强调，通过加速药物开发过程，GOBLET研究的新队列剂量是朝着实现胰腺癌患者生存愿景的重要一步。该研究旨在评估pelareorep + mFOLFIRINOX联合或不联合atezolizumab在胰腺癌患者中的疗效和安全性。

根据江苏省医保局此前发布的《关于深入推进医用耗材阳光采购的实施意见》，现阶段医用耗材挂网准入需有3家省内三级医院临采，外省挂网价和交易记录缺一不可，才可成功挂网。 但从本次《征求意见稿》来看，今后耗材产品想要在江苏省挂网，或许会变得非常简单。 《征求意见稿》指出：。

按疾病诊断相关分组（DRG）付费以疾病诊断为基础，旨在通过科学的分组实现合理的支付。 这一模式不仅有利于遏制医疗费用的不合理增长、保障医保基金的可持续运行，还有利于激励医疗机构提高服务效率和医疗质量，正成为医保管理的重要工具。 院前明确诊断 纳入项目管理。