欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）对 Zealand Pharma 公司的 dasiglucagon 注射剂给予积极评价，推荐批准其在欧盟市场上市，用于治疗糖尿病患者的严重低血糖症。该注射剂已在2021年3月获得美国FDA批准，名为Zegalogue®，用于治疗6岁及以上儿童和成人的严重低血糖症。Zealand Pharma 与全球糖尿病领域的领导者 Novo Nordisk 合作，有望将此产品推广至更多患者。CHMP的积极意见将提交给欧洲委员会（EC）进行最终决定，预计将在约三个月内得出。

Takeda公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）建议在特殊情况下批准重组ADAMTS13（rADAMTS13）用于治疗儿童和成人患者的cTTP（血栓性血小板减少性紫癜）。如果获得批准，rADAMTS13将成为欧盟治疗cTTP的首个和唯一一种酶替代疗法。cTTP是一种罕见的慢性血液凝固疾病，由ADAMTS13酶缺乏引起，未经治疗，急性TTP事件的死亡率超过90%。rADAMTS13已在美日获得批准，并正在进行iTTP（免疫介导性血栓性血小板减少性紫癜）的2b期临床试验。

MDNA11在胰腺癌和黑色素瘤患者中表现出持久的疗效，患者在接受治疗后超过104周内靶区和非靶区病变均出现100%消退，且停药后4个月仍持续缓解。MDNA11与KEYTRUDA®联合使用，剂量提升至90g/kg，目前正在进行临床试验。MDNA11在循环CD8+ T和NK细胞中显示出干细胞、中央和效应记忆以及增强效应功能标记物的显著增加，这些对于实现有意义的持久抗癌反应至关重要。基因表达分析显示，MDNA11治疗后癌促进通路被降解，而针对癌细胞的免疫相关通路被增强。Medicenna Therapeutics公司宣布，在芝加哥举行的第10届肿瘤创新论坛上，将展示关于MDNA11在晚期实体瘤患者中进行的单药剂量递增部分的全面临床结果。在单药剂量递增队列中，一名胰腺癌患者在接受60 µg/kg MDNA11治疗后，所有靶区和非靶区病变均完全消退，并持续缓解至104周。一名黑色素瘤患者在接受90 µg/kg MDNA11治疗后，靶区病变持续完全缓解。MDNA11的安全性和耐受性良好，未报告剂量限制性毒性。MDNA11目前正在进行Phase 1/2 ABILITY-1研究，作为单药和与pembrolizumab（KEY

本文为Fierce Biotech团队关于细胞疗法的四篇系列报道的最后一篇。报道探讨了细胞疗法在临床数据收集、制造工艺、成本和可及性等方面的挑战。文章指出，尽管细胞疗法具有巨大潜力，但制造工艺复杂、成本高昂，且目前批准的产品并非同种异体细胞疗法。Gilead Sciences的Yescarta疗法虽然疗效显著，但患者需要经历复杂的治疗流程。此外，细胞疗法在开发和行政方面成本高昂，导致生物技术公司寻求与大药企合作。文章还提到，FDA要求公司在临床试验中使用预期市场产品，并强调开发效力检测的重要性。尽管面临挑战，但细胞疗法领域仍被视为具有巨大潜力的领域，各大公司正积极寻求解决方案和新的合作机会。

Ocugen公司宣布，其针对地理萎缩（GA）的基因治疗候选药物OCU410（AAV5-hRORA）的Phase 1/2 ArMaDa临床试验中，数据安全监测委员会（DSMB）建议继续进行高剂量队列的剂量递增，并同步启动Phase 2剂量研究。目前已有六名GA患者接受了低剂量和中等剂量治疗，DSMB建议在剂量扩展阶段对后续GA患者使用高剂量OCU410，并同步进行Phase 2剂量研究。OCU410作为一种单次注射的潜在治疗方案，针对多种导致干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的途径，包括补体、脂质代谢、炎症和氧化应激，为患者提供长期益处。

五月医药圈上演了一场跳槽大戏，高层管理人才的流动成为行业关注的焦点。 随着行业竞争的加剧，顶尖人才的流动成为公司战略发展的关键。 5月27日，韩爽正式加入罗氏制药中国客户业务交互模式肿瘤领域，并担任乳腺癌治疗领域负责人一职。

MBrace Therapeutics将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其新型抗体偶联药物（ADC）MBRC-101的进展。MBRC-101是一种针对EphA5受体酪氨酸激酶的ADC，用于治疗对标准治疗无反应的晚期转移性实体瘤。该公司将在会上详细介绍MBRC-101的试验设计、剂量方案和研究协议。该研究是一项多中心、开放标签的1/1b期临床试验，旨在评估MBRC-101在晚期转移性实体瘤患者中的安全性和有效性。MBRC-101有望为那些对现有治疗无反应的癌症患者提供新的治疗选择。

Mirum Pharmaceuticals宣布，欧洲药品委员会（CHMP）对LIVMARLI（maralixibat）口服溶液治疗3个月及以上年龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者给予积极意见。CHMP认为，与现有治疗相比，LIVMARLI在PFIC治疗中带来显著的临床效益。此外，孤儿药物产品委员会（COMP）也建议维持LIVMARLI在PFIC中的孤儿药资格。预计欧洲委员会将在2024年第三季度批准CHMP和COMP的意见。LIVMARLI目前在欧洲批准用于治疗2个月及以上年龄的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，在美国批准用于治疗3个月及以上年龄的ALGS和PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum已提交补充新药申请（sNDA），以引入MARCH研究中使用的更高浓度制剂，以便今年晚些时候在美国为更年轻的PFIC患者扩大标签。

Hansa Biopharma宣布其在美国进行的ConfIdeS临床试验已完成招募和随机分组。ConfIdeS是一项关键的3期开放标签、随机、对照试验，旨在评估imlifidase在肾脏移植中的应用。该试验数据预计将在2025年下半年支持向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的生物制品许可申请（BLA），并采用加速审批途径。试验中，64名高度敏感的肾脏移植患者被随机分组，以比较使用imlifidase进行脱敏治疗与标准治疗的效果。该试验的主要终点是12个月时的肾脏移植物功能，通过eGFR（估计肾小球滤过率）衡量。imlifidase已在欧洲获得条件性市场批准，用于治疗高度敏感的成年肾脏移植患者。Hansa Biopharma致力于开发针对罕见免疫性疾病的治疗方案，其研发项目基于专有的IgG裂解酶技术平台。

Gilead Sciences在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了EVOKE-01三期临床试验的详细结果，该试验评估了Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy，SG）与多西他赛在既往接受过铂类化疗和抗PD-(L)1疗法的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。结果显示，与多西他赛相比，Trodelvy将死亡风险降低了16%，中位总生存期（OS）为11.1个月，而多西他赛为9.8个月。在未对最后一种抗PD-(L)1治疗有反应的高未满足医疗需求的患者中，与多西他赛相比，Trodelvy治疗使OS提高了3.5个月。此外，Trodelvy组的3级及以上不良事件（AE）发生率低于多西他赛组，且导致停药的不良事件发生率也较低。Gilead还计划在ASCO年会上展示其更广泛的肺癌临床开发计划，包括与KEYTRUDA联合使用Trodelvy的EVOKE-02研究数据。

Agendia公司宣布将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示一项新研究，该研究评估了激素受体阳性（HR+）、HER2阴性早期乳腺癌患者接受两种不同化疗方案后的3年结果。研究数据由Baylor大学医学中心、德克萨斯州肿瘤学和达拉斯的Sarah Cannon研究学院的Joyce O’Shaughnessy博士口头报告，题为“MammaPrint指数与接受化疗的HR+HER2-早期乳腺癌患者3年结果的相关性”。研究结果显示，MammaPrint H1 Luminal B型肿瘤患者接受TC或AC-T治疗后3年生存率相似，而MammaPrint H2 Luminal B型肿瘤患者接受AC-T治疗后无病生存率显著高于仅接受TC治疗。这些发现表明，MammaPrint H2肿瘤从加入蒽环类药物的辅助化疗方案中获益。此外，Agendia还将分享ISPY2试验的数据，显示MammaPrint H2肿瘤与三阴性乳腺癌肿瘤具有分子和临床相似性。Agendia致力于通过FLEX研究等平台推动乳腺癌研究，以优化治疗计划，提高患者的生活质量。

Iterum Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对成人女性治疗非复杂性尿路感染（uUTI）的新药申请（NDA）的重新提交，并已将其归类为II类完全回复，审查期为六个月，预计行动日期为2024年10月25日。该申请包括REASSURE临床试验的额外证据，该试验比较了口服苏洛佩姆与口服阿莫西林在治疗女性uUTI方面的疗效，结果显示苏洛佩姆在主要疗效终点上非劣于阿莫西林，且在总体成功率上显示出统计学上显著的优越性。Iterum Therapeutics致力于开发针对多重耐药病原体的下一代口服和静脉抗生素，以改善受严重和危及生命疾病影响的人们的生命。

Bionomics Limited与一家机构投资者达成证券购买协议，以三阶段私募形式购买美国存托股（ADS）及其附带认股权证。首阶段私募涉及1296.5万股ADS及其附带6279.9万份预付认股权证，总金额7500万美元。第二、三阶段私募分别与PTSD项目监管里程碑和临床试验里程碑挂钩，最高可达5000万美元。若全部完成并行使，私募总额约7000万美元。私募预计于6月3日完成，资金将用于临床开发、业务发展、研发、营运资金和一般公司用途。

Aptose Biosciences宣布与投资者达成协议，以每股1.15美元的价格发行385.5万股普通股，同时发行未注册A类和B类认股权证，分别可购买385.5万股普通股。此次发行预计将筹集约443万美元，用于公司运营资本和一般企业用途。认股权证将在股东批准后生效，A类认股权证有效期五年，B类认股权证有效期十八个月。该交易预计于6月3日完成，需满足常规交割条件。

Novartis公司宣布，其药物Scemblix（asciminib）在Phase III ASC4FIRST临床试验中达到主要终点，显示出对慢性髓性白血病（CML）患者优于现有标准治疗方案的效果。Scemblix在48周时显示出更高的主要分子反应（MMR）率，同时安全性良好，不良事件（AE）和停药率较低。该药物已被美国FDA授予突破性疗法认定，并正在审查中。Scemblix是一种针对ABL激酶的STAMP抑制剂，与现有治疗相比，它提供了一种更有效的治疗选择，有助于患者实现治疗目标。

Lipella Pharmaceuticals宣布，其用于治疗口腔扁平苔藓（OLP）的LP-310药物的临床试验2a阶段已成功完成首站启动访问，并已获得中央机构审查委员会的批准，预计将在2024年中开始。这是一项多中心、剂量范围研究，涉及约24名美国成人男女患者。LP-310是一种 proprietary的脂质体他克莫司（LP-10）口腔漱口水剂型，将在0.25mg、0.5mg和1.0mg的剂量下评估其安全性、耐受性和疗效。该试验旨在解决OLP缺乏有效治疗药物的未满足需求，预计将在2025年中结束。Lipella的CEO Jonathan Kaufman表示，他们非常高兴完成2a阶段的启动访问，这一里程碑使他们更接近为估计有600万美国人受影响的OLP提供潜在治疗。Lipella的CMO Michael Chancellor强调，OLP是一种痛苦的口腔黏膜疾病，目前没有批准的治疗方法，他们乐观地认为Lipella的口服漱口水剂型具有治疗OLP的巨大潜力。

Kinomica Ltd.宣布将在美国质谱学会（ASMS）年会上展示其KScan®诊断平台的多项研究成果，该平台旨在通过磷蛋白组学提升临床决策的精准性。公司首席技术官Arran Dokal博士表示，KScan®平台能够提供其他技术无法捕捉的独特生物信息，并通过预测患者对特定药物的反应来辅助临床决策。在即将于加州阿纳海姆举行的ASMS年会上，Kinomica将展示关于KScan®平台的多篇摘要，包括其在白血病和肝细胞癌一线治疗预测标志物开发方面的进展。Kinomica执行主席Tim Fell博士强调，这些研究成果展示了公司在临床蛋白质组学领域的专业性和对精准医学发展的承诺。