Full-Life Technologies宣布其PSMA靶向放射性药物225 Ac-FL-020的IND申请获得美国FDA批准，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。该药物采用靶向α-放疗技术，旨在选择性攻击癌细胞，减少对健康组织的损害。225 Ac-FL-020在临床前模型中表现出良好的生物分布特征和抗肿瘤活性，并具有良好安全性。公司计划在2024年开始在美国和全球范围内进行临床试验。这一IND申请的批准是Full-Life在225 Ac-FL-020开发计划中的一个重要里程碑，标志着公司对放射性药物治疗潜力的承诺，并强调了团队的努力和跨职能协作的价值。225 Ac-FL-020是一种新型、潜在最佳级别的下一代PSMA靶向放射性药物偶联物，将进入全球Phase I临床试验。Full-Life Technologies是一家全球放射性治疗公司，致力于研发、生产和商业化放射性药物，以期为患者带来临床影响。

Alterity Therapeutics将于2024年5月30日举办投资者网络研讨会，讨论bioMUSE自然史研究结果及其对ATH434-202二期临床试验终点的影响。研讨会将邀请公司CEO Dr. David Stamler和关键意见领袖Daniel Claassen，M.D.，M.S.参与，Claassen是bioMUSE的主要研究员和ATH434-201二期临床试验的协调研究员。网络研讨会将于澳大利亚时间5月30日上午10点（悉尼/墨尔本）和美国时间5月29日下午5点（太平洋时间）举行，注册链接为https://bit.ly/3yFXHMp。

荣昌生物宣布其药物维迪西妥单抗被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种，用于治疗HER2表达且计划进行根治性膀胱切除术的肌层浸润性膀胱癌。这一认定基于一项多中心Ⅱ期临床研究结果，其中病理完全缓解率达到62.1%，安全性良好。维迪西妥单抗已有三大适应症获得中美两国突破性疗法认定，包括针对HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌和HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌。纳入突破性治疗药物的创新药将获得国家药监局优先配置资源，新药上市时间将缩短。

Teva制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AUSTEDO XR作为每日一次、一次一粒的治疗方案，并新增四种新的药片规格（30、36、42、48毫克），用于成人治疗 tardive dyskinesia（TD）和 Huntington’s disease（HD）的chorea。该药物自2017年上市以来，一直致力于帮助TD和HD患者治疗慢性不自主运动。AUSTEDO XR的批准为患者提供了更便捷的治疗方案，同时保持了其疗效。Teva制药公司承诺帮助符合条件的使用AUSTEDO XR的患者获得药物，并继续支持患者获得药物、报销、处方推进和患者援助。

Kodiak Sciences Inc.宣布将在即将到来的投资者会议上进行管理层的演讲，并将在公司网站上提供直播和回放。此外，Kodiak Sciences将参加6月8日在犹他州帕克城举行的Clinical Trials at the Summit 2024会议，并在会上展示其临床管线。Kodiak Sciences致力于研发治疗视网膜疾病的创新疗法，其ABC平台结合了蛋白和化学疗法，正在开发包括tarcocimab和KSI-501在内的多个临床项目，旨在治疗糖尿病视网膜病变和湿性老年黄斑变性等疾病。公司还计划开发针对视网膜炎症疾病的KSI-101，并扩展其早期研究管线，以开发多因素眼科和系统性疾病的药物。

X4 Pharmaceuticals将于2024年6月27日举办虚拟投资者会议，聚焦mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症（CN）治疗中的新中期临床试验结果，包括至少15名受试者的血液学数据。公司将启动全球关键性3期临床试验，评估mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症患者中的疗效、安全性和耐受性。会议还将讨论CN的未满足需求。X4致力于开发针对免疫系统罕见疾病的治疗方案，mavorixafor已获美国批准用于治疗特定疾病。

GENFIT在EASL Congress™ 2024上详细介绍了其在急性慢性肝衰竭（ACLF）研究方面的进展。公司将与欧洲慢性肝衰竭研究基金会（EF CLIF）共同举办活动，旨在推进对ACLF的理解。EF CLIF在ACLF领域具有领先地位，而GENFIT则致力于改善ACLF患者的护理。双方均致力于实现以患者为中心的医疗保健体系，并与全球肝脏研究所（GLI）和欧洲肝脏患者协会（ELPA）合作开展这一项目。会议将展示EF CLIF和GENFIT在ACLF领域的合作研究。此外，GENFIT还将举办UNVEIL-IT®研究者和ELPA教育培训活动，以推动ACLF领域的治疗创新和患者教育。

Avidity Biosciences宣布将于2024年6月12日通过网络直播举办投资者和分析师活动系列的第9卷，届时将讨论FORTITUDE™临床试验中AOC 1020的初步数据。该公司将在6月13日至14日在科罗拉多州丹佛举行的第31届FSHD国际研究大会上进行一次口头报告和一次海报展示，报告将由堪萨斯大学医学中心神经病学教授、FORTITUDE™试验调查员Jeffrey M. Statland，M.D.进行。Avidity致力于开发一种名为抗体寡核苷酸共轭（AOCs™）的新型RNA疗法，其AOCs平台旨在结合单克隆抗体的特异性和寡核苷酸疗法的精确性，以解决现有RNA疗法无法触及的靶点和疾病。

GlycoMimetics公司将于2024年6月4日举办一场关键意见领袖活动，介绍其针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）的药物uproleselan的关键3期临床试验数据。活动将由哈佛医学院医学教授、Dana-Farber癌症研究所白血病部门负责人Daniel DeAngelo博士主持，讨论uproleselan的研究结果、当前AML治疗格局以及未满足的患者需求。参与者可通过电话或网络直播参加，GlycoMimetics网站将提供30天的网络直播回放。uproleselan是一种新型E-选择素拮抗剂，旨在治疗成人AML患者，GlycoMimetics已获得美国和中国监管机构的突破性疗法和快速通道设计认定。

Atara Biotherapeutics宣布，其基于EBV T细胞的CAR-T疗法候选药物ATA3219在治疗B细胞驱动的自身免疫疾病方面具有潜力。该疗法在维持细胞毒性和功效的同时，比自体CD19 CAR T细胞产生更低的促炎细胞因子水平。ATA3219是一种同种异体疗法，无需基因编辑，具有现货供应的潜力。这些数据将在2024年5月29日至6月1日在加拿大温哥华举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会上进行展示。Atara计划在2024年第四季度公布针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的初步临床数据，并将在2025年上半年和下半年分别公布针对狼疮性肾炎和严重系统性红斑狼疮（SLE）的数据。

PharmaEssentia USA发布了一项关于罗普吉非那韦（BESREMi）治疗真性红细胞增多症（PV）的临床研究，该研究发表在《临床肿瘤学杂志》增刊中。研究回顾性分析了使用罗普吉非那韦与其他细胞减少疗法（CTs）治疗PV患者的数据，结果显示罗普吉非那韦在减少严重症状方面效果显著，且患者耐受性良好。该研究纳入了接受单独放血治疗和多种CTs治疗的患者，结果显示罗普吉非那韦在改善症状方面优于其他CTs。此外，该研究还发现，当放血治疗失败时，医生最常考虑的CTs治疗原因是症状恶化。该研究结果支持了BESREMi在PV治疗中的重要性，并鼓励医生为合适的PV患者考虑早期和最佳CTs干预。

Vanda Pharmaceuticals Inc.将于2024年6月1日至5日在休斯顿举办的SLEEP 2024会议上展示其研究成果。会议期间，公司遗传学负责人Sandra Paulina Smieszek博士将发表四篇关于药物筛选、CRISPR/Cas9技术、睡眠潜伏期和遗传变异与睡眠障碍相关性的研究论文。这些研究涉及HCN通道、斑马鱼中的Melanopsin Crispants、延迟睡眠-觉醒相位障碍和失眠患者的全基因组测序。Vanda是一家专注于开发创新疗法的全球生物制药公司，致力于满足未满足的医疗需求并改善患者生活。

ConcertAI宣布了其在2024年ASCO年会上的研究成果，该研究利用其真实世界肿瘤数据集与默克公司和阿斯利康合作进行。研究发现，对于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，早期使用奥拉帕利单药治疗可能改善治疗持续时间和总生存期。研究指出，许多携带同源重组修复基因突变（HRRm）的mCRPC患者在使用奥拉帕利之前已经接受了多线治疗，即使在mCRPC之前使用了新型激素药物（NHA）。该研究从1990年至2023年诊断的电子病历中提取了年龄≥21岁、确诊为mCRPC并接受奥拉帕利单药治疗（自2020年5月19日起）的患者数据，总结了从转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）和非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）进展为mCRPC的患者频率和治疗模式。ConcertAI首席执行官Jeff Elton强调，这项研究强调了真实世界数据在支持特定治疗决策和改善患者结果方面的潜力。这项研究将在2024年6月2日ASCO年会上的海报会上展示，同时，ConcertAI在展位12045提供更多信息。ConcertAI致力于通过研究准备数据、AI技术和科学专业知识，与领先的生物医学创新者、医疗保健提供者和医学协会合作，加

在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，佛罗里达癌症专家与研究机构（FCS）的医生们将展示多项临床研究结果，这些研究有助于全球癌症护理的进步。研究主要来自FCS的三个一期药物开发单元和佛罗里达州FCS诊所的后期研究。FCS总裁兼管理医师Lucio N. Gordan博士表示，FCS的临床研究致力于患者为中心，每一项发现都使得治疗更加精准和有影响力。FCS药物开发总监Manish Patel博士指出，许多被展示的临床研究聚焦于靶向治疗和生物组合。FCS的研究人员将在会议期间发表37篇论文和出版物，包括四个由FCS主要研究者作为第一作者的摘要，以及多个口头报告。FCS首席执行官Nathan H. Walcker强调，FCS对肿瘤学研究的承诺比以往任何时候都更加强大，这从他们提交的摘要数量中得到了体现。所有摘要和报告均可在ASCO 2024年年会上查看。

AB Science宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）在5月28日的会议上，对masitinib治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临时市场授权申请持负面意见。CHMP预计将在6月24日至27日的下次会议上正式发表意见。AB Science将继续与CHMP合作，确定适当的下一步行动，包括可能的复审请求。公司将于5月30日举办网络直播，解释CHMP未批准masitinib治疗ALS的主要原因，并讨论可能的复审理由。此外，AB Science已请求欧交所暂停其股票在欧交所的上市，直至发布网络直播总结的新闻稿。AB Science是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研究、开发和商业化的制药公司，总部位于法国巴黎，其领先化合物masitinib已在兽医医学领域注册，并在人类医学领域开发用于肿瘤、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病。

Anocca AB与Shinobi Therapeutics宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发针对实体瘤的异基因TCR-T细胞疗法。双方将结合Shinobi的免疫逃逸iPSC-T细胞平台和Anocca发现的TCR，开发新型现货异基因TCR-iPS-T细胞疗法。Anocca利用其独特技术平台，已系统性地绘制癌症靶点并构建高效的TCR库，为个性化TCR-T治疗提供支持。Shinobi的Katana平台与Anocca的TCR发现平台相结合，有望加速TCR和CAR靶向的现货T细胞疗法管线建设。此次合作将有助于开发针对实体瘤的新疗法，造福全球癌症患者。

Adaptimmune与Galapagos合作开展针对头颈癌患者的uza-cel（下一代MAGE-A4 TCR T细胞疗法）临床试验，评估其安全性和有效性。uza-cel在头颈癌患者中表现出令人鼓舞的结果，Phase 1试验中五名患者中有四名出现部分缓解。Galapagos的分散式制造平台生产的uza-cel在初步体外测试中也显示出支持进一步临床开发的数据。Adaptimmune将获得1亿美元的首付款和研发资金，以及高达1亿美元的期权行使费和高达4.65亿美元的额外开发和销售里程碑付款。Galapagos获得独家许可，在全球范围内开发和商业化uza-cel用于头颈癌和潜在的未来实体瘤癌症适应症。