A2生物制药公司将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其三项正在进行中的临床试验的最新进展。公司将展示两个“研究进行中”的海报，分别介绍其首次人体（FIH）1/2期研究EVEREST-1和EVEREST-2，并展示如何通过更深入理解Tmod™的结构，使BASECAMP-1主筛选研究能够增加临床试验中患者的种族和民族多样性。A2生物正在推进其创新的CAR T细胞疗法的临床开发，并开创了一种新的模式，以增强干预性试验的安全性、效率和多样性，从而解决重要的未满足医疗需求。公司通过应用先进的生物信息学在BASECAMP-1筛选方案中筛选患者，以高效筛选患者进入这些正在进行的CAR T细胞临床试验。扩大入组标准以包括所有HLA-A*02患者将进一步增加试验的多样性。A2生物的研究性疗法在EVEREST-1（A2B530靶向癌胚抗原[CEA]）和EVEREST-2（A2B694靶向间皮素[MSLN]）中应用了公司专有的Tmod™平台，该平台利用双受体设计，包括一个靶向肿瘤细胞的激活器和保护正常细胞的双阻滯器，以提供选择性肿瘤杀伤。

LIB Therapeutics公司宣布，其研发的Lerodalcibep新型PCSK9抑制剂在两项关键III期LIBerate注册试验中取得积极结果。这些研究在2024年5月26日至29日在法国里昂举行的第92届欧洲动脉粥样硬化学会大会上展示。LIBerate-CVD试验评估了Lerodalcibep在心血管疾病患者中的52周疗效和安全性，而LIBerate-VI试验则比较了Lerodalcibep与Inclisiran在降低心血管疾病患者LDL-C水平方面的疗效。结果显示，Lerodalcibep在降低LDL-C水平方面表现出显著效果，且耐受性良好。LIB Therapeutics计划在2024年向美国食品药品监督管理局提交生物制品许可申请，并随后向欧洲药品管理局提交上市许可申请。

Matter Bio，一家致力于保护基因组完整性和延长人类健康寿命的生物技术公司，宣布成功完成种子轮融资，筹集了700万美元以推进其在长寿研究方面的突破性工作。此轮融资由Lifespan Vision Ventures领投，quadraScope Ventures和其他投资者参与，并获得了NIH、NCI和NIEHS的资助。资金将用于在基因组水平上深入研究衰老的信息理论，这被认为是衰老过程的一个重要因素。此外，资金还将用于提交IND申请并启动针对实体癌症的1/2a期临床试验。Matter Bio通过多角度方法解决基因组不稳定问题，拥有包括基因组测序和基因编辑先驱George Church博士、基因组不稳定和体细胞突变专家Jan Vijg博士以及减毒细菌治疗世界权威Claudia Gravekamp博士在内的世界级科学家和执行团队。公司利用尖端科学和创新方法，在长寿生物技术领域处于前沿，致力于解决衰老的复杂性。哈佛医学院遗传学教授George Church表示，基因组完整性是长寿和健康寿命延长的基石，Matter Bio通过专注于保护我们的遗传蓝图，在对抗衰老的斗争中开辟了关键途径。LifeSpan Vision

MIRA Pharmaceuticals宣布，其药物MIRA-55被美国食品药品监督管理局（FDA）认定为非管制物质，这一决定为MIRA-55在制造、临床前开发、IND提交、临床试验和最终商业化的各个阶段消除了潜在复杂性。MIRA-55正在研究用于治疗神经性疼痛、焦虑和与早期痴呆相关的认知能力下降。与THC（大麻中的主要精神活性成分）不同，MIRA-55在临床前研究中显示可以提高野生型小鼠的记忆力。MIRA-55的优势在于其独特的认知和焦虑益处，有望为焦虑和认知障碍患者提供更快缓解和更少的副作用。MIRA公司致力于推进MIRA-55的研发，以治疗这些疾病。

Tris Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型药物ONYDA™ XR（氯硝西泮氢氯化物）用于治疗6岁及以上儿童的多动症（ADHD），该药物为每日一次的缓释口服悬浮液，可在夜间服用。ONYDA XR是Tris Pharma产品组合中的首个非兴奋剂ADHD药物，也是美国首个且唯一一种液态非兴奋剂ADHD药物，具有夜间给药的特点。非兴奋剂ADHD疗法对于对兴奋剂药物反应不佳或对其产生不良反应的患者来说是一个重要选择。ONYDA XR预计将在2024年下半年在药店上市。Tris Pharma利用其专有的LiquiXR®技术开发了ONYDA XR，这是一种液态非兴奋剂药物，具有平稳的缓释特性，医生可以使用它单独或与兴奋剂疗法联合治疗ADHD患者。该产品丰富了Tris Pharma在ADHD治疗领域的全面产品组合，该公司致力于为ADHD患者提供更多治疗选择。

IM Cannabis Corp.通过积极的管理，在2023年将其年度一般和行政费用降低了49%，并正在寻求大幅减少其财务成本。公司为了支持在德国的加速增长，已关闭了一项非经纪私人配售，筹集了209.1977万美元，用于发行可转换债券。这些债券将用于偿还公司及其全资子公司的短期贷款和义务。债券将于2025年5月26日到期，除非违约，否则不会产生利息。债券可按每股0.85美元的价格转换为普通股。公司CEO Oren Shuster表示，自2023年初以来，公司一直专注于成本管理，去年专注于减少运营费用，今年则着眼于财务成本，通过重新谈判债务，预计将显著降低融资成本。公司的目标是释放资源，以推动在德国的加速增长，因为公司认为德国是最大的潜在市场。Shuster本人还参与了此次配售，并将在适当的时候根据市场条件和相关条件对所持有的IMC股份采取适当的行动。IMC是一家在以色列和德国运营的领先医疗大麻公司，致力于成为全球高质量大麻玩家。

Intelligent Bio Solutions Inc.成功招募并开始对受试者进行其药代动力学（PK）研究的筛选，这是公司FDA 510(k)监管途径的关键部分。公司总裁兼首席执行官Harry Simeonidis表示，他们为PK研究的成功招募和筛选启动感到自豪，并期待完成筛选阶段，进入计划的下个阶段，并逐步将创新技术推向市场。该PK研究将深入了解阿片类药物在人体汗液中的代谢、分布和排泄情况。公司期望在2024年6月完成受试者筛选。Intelligent Fingerprinting Drug Screening System是领先的非侵入性药物检测技术，包括药物检测卡、DSR-Plus荧光阅读器和实验室分析收集套件。该系统有望在便携式检测领域产生革命性影响，具有广泛的潜在应用。

Mirum Pharmaceuticals宣布将在2024年6月5日至8日在意大利米兰举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上展示关于LIVMARLI（maralixibat）口服溶液长期治疗的新分析。这些研究评估了LIVMARLI在Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者中的疗效，包括对免疫介导和胆汁淤积性疾病的临床方面。此外，Mirum还将举办一场关于PSC未满足需求及IBAT抑制剂作为PSC新兴疗法的潜在性的研讨会。LIVMARLI是一种口服的IBAT抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗ALGS和PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒，并已获欧洲委员会和加拿大卫生部门批准。Mirum还提交了LIVMARLI在欧洲PFIC患者中使用的申请，并获得了突破性疗法指定和孤儿药指定。

Artelo Biosciences在CT-CANN24会议上展示了其创新药物ART12.11的初步临床试验数据，该药物是一种新型水悬液形式的CBD和TMP（四甲基吡唑）共晶。研究结果显示，ART12.11在未优化配方下，其CBD和代谢物的药代动力学特征与Epidiolex相似，后者是一种在乙醇和芝麻油中含CBD的FDA批准口服溶液，用于治疗罕见儿童癫痫病。ART12.11的口服固体剂型有望比口服溶液更具吸引力，因为它在精确剂量、储存和运输方面具有优势。Artelo的首席科学官兼高级副总裁Andrew Yates表示，他们很高兴向大麻素研究界展示ART12.11与类似Epidiolex的CBD配方的比较数据，这些数据不仅显示了ART12.11在等效CBD配方中表现出色，而且ART12.11在血浆中提供的CBD水平与Epidiolex相当。此外，ART12.11在动物研究中表现出优于CBD的药理和药代动力学特性，有望减少口服固体剂型的预期药片负担，并正在开发优化的ART12.11片剂以进行临床研究。

Citius Pharmaceuticals将于2024年6月3日早上8:30（东部时间）举行投资者电话会议，讨论其Mino-Lok抗生素锁溶液的3期临床试验的顶线结果。公司董事长兼首席执行官Leonard Mazur将与管理团队一起讨论试验结果和Mino-Lok在治疗导管相关血流感染患者中的临床需求。会议结束后将设有问答环节。Citius是一家专注于开发和创新级重症护理产品的后期生物制药公司，其产品线包括Mino-Lok和LYMPHIR两个后期候选产品。LYMPHIR是一种针对皮肤T细胞淋巴瘤的新颖IL-2R免疫疗法，其生物制品许可申请正在FDA审查中，目标审批日期为2024年8月13日。此外，Citius还完成了CITI-002（Halo-Lido）的2b期试验的入组工作，这是一种用于缓解痔疮的局部制剂。

RespireRx Pharmaceuticals Inc.宣布，美国国防部批准了一项180万美元的转化研究奖金，资助Shirley Ryan AbilityLab进行一项两阶段2A和2B期临床试验，以确定其领先临床AMPAkine药物CX1739在脊髓损伤（SCI）患者中改善膀胱功能和运动活动安全性和有效性的研究。该研究由Shirley Ryan AbilityLab的研究科学家Milap Sandhu博士领导，并与RespireRx的Dr. Arnold Lippa和Dr. David Fuller合作。该研究旨在解决SCI患者中常见的神经源性膀胱功能障碍，目前的治疗方法通常需要如导尿等干预措施，存在潜在风险和并发症。如果CX1739在人类中显示出与动物模型相同的疗效，它可能代表了一种新颖且急需的SCI治疗方法。RespireRx计划在2024年第四季度开始对病人进行测试。

Heron Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了ZYNRELEF（布比卡因和美洛昔康）缓释溶液注射针（VAN）的优先批准补充申请（PAS），预计将在接下来的几周内收到FDA的审查完成日期，预计在4至6个月内。ZYNRELEF套件包含一个即用型药瓶和所有必要的针头无应用组件。如果获得批准，VAN将取代现有的药瓶尖（VVS），有望简化无菌准备，同时将ZYNRELEF的抽取时间缩短至20至45秒。VAN的用户友好设计可能有助于提高ZYNRELEF的安全使用，增加其采用率，并改善准备过程。ZYNRELEF是首个在3期研究中严格测试的用于术后疼痛管理的疗法，与布比卡因溶液（当前的标准治疗）相比表现出优越性。ZYNRELEF于2021年5月首次获得FDA批准，随后在2021年12月和2024年1月分别获得了两个补充新药申请（sNDA）的批准。

Seltorexant，一种新型治疗抑郁症的药物，在针对伴有失眠症状的抑郁症患者的关键性3期临床试验中取得了积极成果，达到了所有主要和次要终点。该研究由强生公司进行，并将在美国临床精神药理学学会（ASCP）2024年会议上展示。此外，强生公司还宣布了SPRAVATO®（依托咪酯）CIII鼻喷剂作为单一疗法治疗难治性抑郁症（TRD）的积极结果，显示出快速和持续的疗效。Seltorexant作为一种新型选择性 orexin-2 受体拮抗剂，旨在作为辅助治疗抑郁症失眠症状。研究显示，Seltorexant在改善抑郁症症状和睡眠障碍方面具有显著效果，且安全性良好。同时，SPRAVATO®作为TRD的单药治疗也表现出良好的疗效和安全性。这些研究结果为抑郁症失眠症状的治疗提供了新的希望。

Spinogenix公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新药物SPG302的IND申请已获美国FDA批准，将开展一期/二期临床试验。该试验旨在评估SPG302作为每日一次的片剂在ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SPG302的独特机制是恢复突触，针对ALS的关键症状。此外，SPG302已被授予美国FDA孤儿药资格，并得到NIH和DoD的支持。该药物在澳大利亚的试验已完成健康受试者给药，显示出良好的耐受性和疗效。Spinogenix致力于开发针对突触丢失或功能障碍的变革性疗法，SPG302有望改善ALS患者的认知和运动功能。

CDR-Life公司宣布启动其精准免疫疗法CDR404的I期临床试验，该疗法针对实体瘤中的MAGE-A4阳性肿瘤。CDR404基于公司独特的M-gager®技术，是一种首创的抗体基础双价和双特异性MAGE-A4 T细胞连接器（TCE）。该研究将在美国和欧洲的多个地点进行。CDR-Life首席执行官Christian Leisner表示，公司对今年初获得美国FDA的IND申请批准和在丹麦获得临床试验申请（CTA）的批准感到兴奋，并期待继续推进这一进展。ASCO摘要展示了评估CDR404在非小细胞肺癌（NSCLC）肿瘤中有效性的生物标志物的研究结果。CDR-Life致力于开发强效的T细胞连接器（TCE）以治疗难以治疗的实体瘤，其抗体基础TCE平台能够解锁广泛癌症抗原的通路。

美国食品和药物管理局（FDA）授予了癌症早期检测领域的先驱公司Mercy BioAnalytics，Inc.的突破性设备认定，允许其Mercy Halo™卵巢癌筛查测试在无症状的绝经后妇女中使用。卵巢癌是女性癌症死亡的主要原因之一，目前尚无FDA批准的筛查方法。Mercy BioAnalytics计划与FDA紧密合作，以高效地完成其卵巢癌筛查测试的监管流程，为美国6300万绝经后妇女提供一种更积极主动地管理健康的方法。该公司将在即将到来的ASCO会议上分享其里程碑式研究的数据，该研究评估了Mercy Halo测试在检测卵巢癌方面的敏感性和特异性，结果显示其优于传统的CA125测试。Mercy BioAnalytics致力于通过早期癌症检测拯救生命，其专利的Mercy Halo™液体活检平台能够检测血液中的肿瘤相关细胞外囊泡，从而实现癌症的早期检测。

Halia Therapeutics将在EHA 2024混合会议和 BIO国际大会中展示HT-6184在MDS患者中的初步安全性、有效性和生物标志物数据。公司首席医疗官Margit Janat-Amsbury将介绍正在进行中的II期临床试验，强调HT-6184在MDS患者中的疗效、安全性和药代动力学初步数据。Halia Therapeutics致力于推进HT-6184的研发，为MDS患者提供新的治疗选择。公司将在BIO 2024大会上与注册参会者安排会议。Halia Therapeutics位于犹他州莱希，专注于开发治疗慢性炎症性疾病和神经退行性疾病的创新疗法。