Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布，其首席运营官Jessica Morris将于2024年6月4日在圣地亚哥举行的2024 BIO国际大会上进行关于Tonmya™治疗纤维肌痛的III期临床试验结果的演讲。公司计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Tonmya™的新药申请（NDA）。Tonix致力于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的药物，其产品线包括TNX-102 SL用于治疗急性应激反应和纤维肌痛型长期COVID，TNX-1300用于治疗可卡因中毒，TNX-1500用于预防器官移植排斥和治疗自身免疫疾病。此外，Tonix还在罕见病和传染病领域开发产品。

Vivani Medical公司宣布，其研发的迷你型长效药物植入物NPM-115在治疗肥胖或超重的人类患者慢性体重管理方面取得积极成果。公司近日在BMC兽医研究期刊上发表了关于OKV-119（一种用于治疗猫肥胖和糖尿病的微型皮下exenatide药物植入物）的阳性概念验证减肥数据。Vivani已将其exenatide输送系统的权利许可给合作伙伴Okava Pharmaceuticals，该公司正在研究OKV-119在治疗猫的糖尿病、肥胖和糖尿病前期。Vivani致力于快速开发其减肥聚焦的植入物产品组合，以改善药物依从性、耐受性和实际患者结果。研究人员估计，高达40%的家猫需要帮助管理体重，肥胖已成为兽医诊所最常见的挑战之一。该研究评估了皮下OKV-119植入物配置的exenatide释放特性，旨在释放药物长达84天。Vivani Medical公司利用其专有的NanoPortal™平台开发生物制药植入物，旨在长时间稳定输送药物分子，以保障依从性和改善药物耐受性。

SOTIO Biotech，一家由PPF集团拥有的临床阶段免疫肿瘤公司，宣布开始其SOT201（一种下一代PD-1靶向免疫细胞因子）的Phase 1，首个人体临床试验，评估该药在治疗晚期实体瘤中的安全性、耐受性和初步疗效。SOT201是一种抗体-细胞因子融合蛋白，结合PD-1靶向和IL-15免疫刺激，有望提高现有检查点抑制剂的疗效。VICTORIA-01研究将在美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心等全球多个临床中心进行，旨在为对现有治疗无反应的患者提供新的治疗选择。SOTIO Biotech致力于将创新免疫疗法转化为患者受益，其产品管线还包括其他几个处于临床阶段的免疫肿瘤药物。

Dopavision公司宣布其MyopiaX-1概念验证临床试验的初步结果，该试验旨在评估MyopiaX对儿童近视进展的管理效果。试验结果显示，MyopiaX在六个月的随机对照试验中表现出安全性和耐受性，且未报告任何眼部安全事件。MyopiaX通过非侵入性光生物调节技术刺激眼部特定细胞，以调节近视进展。该试验在六个欧洲国家进行，随机分配124名近视儿童接受MyopiaX或对照组治疗。结果显示，MyopiaX在减缓近视进展方面显示出临床效果。Dopavision计划与监管机构讨论MyopiaX的开发和审批途径，并致力于为全球数百万儿童提供安全、非侵入性和有趣的近视管理方案。

Venus Concept Inc.宣布以35亿美元的高级债务换取Madryn Asset Management LP附属公司持有的576,986股新创建的Y系列优先股，此举大幅降低了公司的债务余额。交易后，公司债务余额约为4.54亿美元，旨在使公司符合纳斯达克最低股东权益标准。公司CEO Rajiv De Silva表示，这一交易是公司持续重组努力的重要里程碑，预计将有助于实现2025年的现金流盈亏平衡和可持续的长期盈利。Madryn Asset Management LP的合伙人Avinash Amin表示，他们相信Venus在美容行业的市场领先地位，并期待与公司合作实现其增长计划。

Opthea Limited宣布已完成COAST和ShORe试验的入组，这两个试验是其关键性3期临床试验项目的一部分，旨在评估sozinibercept与标准抗VEGF-A疗法的联合使用在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者中的安全性和疗效。该试验共招募了1,984名湿AMD患者，是迄今为止该疾病领域最大的3期临床试验之一。Opthea的3期临床试验预计将在2025年中提供关键数据，以支持sozinibercept的潜在上市申请。

TG Therapeutics宣布将在2024年5月29日至6月1日在田纳西州纳什维尔举行的第38届MS中心联盟年会上展示BRIUMVI（ublituximab-xiiy）在多发性硬化症（RMS）患者中进行的上市后研究的设计。这些研究包括评估BRIUMVI在母乳中的存在和浓度的PROVIDE研究，以及一项前瞻性研究，观察接受BRIUMVI治疗的孕妇及其婴儿的妊娠和婴儿结局。此外，还介绍了ULTIMATE I & II III期临床试验的详细信息，这些试验评估了BRIUMVI在RMS患者中的疗效和安全性。BRIUMVI是一种针对CD20表达B细胞的独特单克隆抗体，用于治疗成人RMS患者。

Affini-T Therapeutics公司宣布，其针对KRAS G12V突变的AFNT-211药物在Phase 1临床试验中已开始给药，这是公司的重要里程碑。该试验将在2024年ASCO年会上展示。公司旨在通过AFNT-211等精准免疫疗法，针对难以治疗的实体瘤患者，开发新型治疗方案。AFNT-211是一种自体T细胞疗法，旨在针对携带KRAS G12V突变的实体瘤患者。Affini-T Therapeutics专注于开发针对肿瘤驱动突变的精准免疫疗法，包括KRAS和TP53，以开发针对实体瘤患者的潜在治愈性疗法。

Eikon Therapeutics公司将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其临床阶段TLR 7/8共激动剂（EIK1001）和PARP1选择性抑制剂（EIK1003）项目的研究成果。EIK1001与派姆单抗联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性及初步疗效数据将进行口头报告，显示EIK1001具有良好的耐受性和可控的安全性，与派姆单抗联合使用在多种肿瘤类型中显示出令人鼓舞的初步疗效。Eikon Therapeutics首席医疗官Roy D. Baynes表示，EIK1001与派姆单抗和阿替利珠单抗联合使用的研究结果强调了这些有希望的疗法的潜力。此外，Eikon Therapeutics还将展示EIK1003在晚期实体瘤患者中的首次人体（FIH）、1/2期剂量递增、剂量优化和剂量扩展研究，以及EIK1001与阿替利珠单抗联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性及初步疗效等三篇海报。Eikon Therapeutics致力于通过整合工程和科学来推进突破性疗法，其发现技术利用诺贝尔奖获奖的超分辨率显微镜、先进工程和高性能计算来可视化并测量活细胞中蛋白质的实时运动，旨在为患有严重疾病的人们带来重要的新药。

Clene公司宣布，其子公司Clene Nanomedicine Inc.将启动一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物CNM-Au8的扩大访问计划（ACT-EAP），该计划由美国国立卫生研究院（NIH）资助。该计划旨在为最多180名参与者提供药物，并收集药物对生存和疾病进展的影响数据，同时确保安全性。该计划将收集“真实世界”的药物疗效数据，并评估药物对疾病进展的影响。Clene公司还强调了扩大访问计划的重要性，并感谢FDA的批准。该计划的首个患者首次访问定于2024年6月。

Unicycive Therapeutics在61届欧洲肾脏协会（ERA）大会上展示了其两种产品候选药物OLC和UNI-494的研究成果。OLC是一种新型镧基磷酸结合剂，用于治疗慢性肾脏病（CKD）患者的血磷过高，其磷酸降低能力比Tenapanor强三倍。UNI-494是一种新型烟酰胺酯衍生物，是选择性ATP敏感的线粒体钾通道激活剂，针对急性肾脏损伤（AKI），在AKI模型中显示出降低与肾脏疾病相关的标志物的潜力。Unicycive正在进行OLC和UNI-494的临床试验，并期待在2024年展示结果。

Allakos公司宣布，其研发的AK006治疗肥大细胞驱动疾病的新药，在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的1期临床试验中，首名患者已接受给药。该试验旨在评估AK006的安全性、耐受性和药代动力学，并探索其在CSU患者中的治疗效果。预计2024年底将公布试验的初步结果。AK006是一种靶向Siglec-6的人源化IgG1单克隆抗体，能够抑制肥大细胞的IgE依赖性和IgE非依赖性激活。该1期临床试验为随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次剂量递增试验，包括一个随机、双盲、安慰剂对照的CSU组。预计到2024年底将收集约30名患者的数据。Allakos公司专注于开发针对免疫调节受体的治疗药物，这些受体存在于参与过敏、炎症和增殖性疾病的免疫效应细胞上。

Ionis Pharmaceuticals将于5月31日早上8点（美国东部时间）举办一场直播网络研讨会，讨论donidalorsen Phase 3 OASIS-HAE和OASISplus（开放标签扩展和转换队列）的研究结果。这些结果将在西班牙瓦伦西亚举行的2024年欧洲变态反应和临床免疫学年会（EAACI）的三个突破性口头报告中展示。网络研讨会可通过https://ir.ionispharma.com/events-and-presentations/upcoming-events访问，并将提供有限时间的回放。Ionis Pharmaceuticals致力于研发针对严重疾病的药物，目前拥有五款上市药物和领先的神经学、心脏病学及其他高需求领域的管线。作为RNA靶向药物的先驱，公司继续推动RNA疗法的创新，并推进基因编辑的新方法。

Actuate Therapeutics公司宣布向美国证券交易委员会提交了注册声明，拟进行首次公开募股（IPO），股票将在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“ACTU”。具体发行股份数量和价格区间尚未确定，且受市场和其他条件影响，无法保证发行能否完成及发行的具体规模和条款。Titan Partners Group作为主承销商，Newbridge Securities Corporation作为联合经理参与此次发行。投资者可通过Titan Partners获取相关招股说明书。Actuate Therapeutics是一家专注于治疗高影响癌症的临床阶段生物制药公司，其主打药物elraglusib（一种新型GSK-3抑制剂）针对癌症分子通路，旨在通过抑制NF-kB调节免疫检查点和免疫细胞功能，作为抗肿瘤免疫的介质。

Predictive Oncology Inc.近日宣布，与UPMC Magee-Womens Hospital合作完成的一项回顾性研究将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。该研究旨在评估Predictive Oncology能否利用其人工智能和其他能力开发机器学习（ML）模型，以更准确地预测卵巢癌患者的短期（两年）和长期（五年）生存率。研究结果表明，利用多组学机器学习模型，比仅使用临床数据预测的短期和长期生存率更准确。Predictive Oncology的AI平台PEDAL能够预测肿瘤样本对特定药物化合物的反应，该公司拥有超过150,000个异质人类肿瘤样本的生物库，提供基于AI的药物发现解决方案。

Axsome Therapeutics公司将在2024年美国临床精神药理学学会（ASCP）年会上展示其针对中枢神经系统（CNS）疾病的新型产品组合的数据。展示内容包括Auvelity®（一种用于治疗重度抑郁症（MDD）的口服药物）的新数据，显示其在改善患者快感缺乏症状方面具有显著效果，并关联到日常功能的改善；以及AXS-05在治疗阿尔茨海默病激越症状的临床资料。此外，还将展示关于Solriamfetol（一种用于治疗睡眠呼吸暂停的药物）改善认知功能的临床前模型和随机安慰剂对照研究的数据。Axsome Therapeutics致力于开发改善患者生活质量的创新疗法。

Satellos Bioscience Inc.宣布成立了一个由临床研究领袖和遗传肌肉疾病药物开发专家组成的临床顾问委员会，旨在推动其药物研发进程。该委员会成员包括在杜氏肌营养不良症等遗传肌肉疾病治疗方面有丰富经验的临床医生和科学家。Satellos的CEO Frank Gleeson表示，这一举措标志着Satellos成为一家临床阶段药物开发公司的重大进展。委员会成员包括Jordan Dubow、Ronald Cohn、Richard Finkel、Nicholas Johnson、Hanns Lochmüller、Francesco Muntoni和Perry Shieh等。Satellos的领先药物候选物SAT-3247是一种口服小分子药物，旨在治疗杜氏肌营养不良症等肌肉疾病。该药物旨在通过调节非 dystrophin 依赖性通路来恢复受损的肌肉再生，从而提高肌肉功能。