Alaffia Health，一家专注于医疗保健领域AI应用的初创公司，近日宣布获得1000万美元的A轮融资，使得其累计融资额达到1760万美元。本轮融资由FirstMark Capital领投，Aperture Venture Capital等投资者参与。Alaffia Health计划利用这笔资金扩大其商业版图，并进一步投资于高级AI研究和产品开发。Aperture VC管理合伙人Garnet Heraman表示，自投资Alaffia的种子轮融资以来，公司收入增长了4倍，其AI解决方案在医疗保健领域产生了积极影响。Alaffia Health的CEO TJ Ademuliyi表示，Aperture VC团队在过去三年中给予的大力支持对公司的成功至关重要。Aperture Venture Capital是一家专注于利用金融创新帮助企业和个人繁荣发展的种子阶段投资者，其投资平台旨在投资于金融服务全谱系，包括银行、支付、保险、安全、合规和企业SaaS。Alaffia Health致力于帮助健康保险公司优化运营并减少索赔支出，其旗舰产品Autodor是一款集成的索赔平台，旨在革命性地改变临床医生和医疗编码员在利用

Gain Therapeutics公司宣布其药物GT-02287在Phase 1临床试验的单剂量递增部分中表现出良好的耐受性和安全性，无严重不良事件。该药物旨在治疗GBA1型帕金森病，通过口服给药，能够恢复由于GBA1基因突变而功能失调的溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）。Phase 1临床试验包括40名健康参与者，分为五个不同的队列，均按计划剂量完成，无提前终止或安全信号。公司CEO Matthias Alder表示，GT-02287的初步数据令人鼓舞，支持进一步的开发。公司预计将在2024年下半年开始进行患者的Phase 1临床试验，以证明GT-02287在帕金森病患者中的机制。

Capricor Therapeutics与FDA就CAP-1002治疗杜氏肌营养不良症的BLA提交进行了积极沟通，FDA支持其滚动BLA提交计划，并同意非临床可比性，允许使用圣地亚哥制造设施生产的药物产品。公司将于第二季度举行后续B型会议，讨论BLA提交的下一步计划，并计划在4月29日举行虚拟投资者网络研讨会，讨论最新项目更新。

Altamira Therapeutics宣布，其研发的Bentrio®鼻喷剂在季节性过敏性鼻炎（SAR）治疗中的临床试验结果发表在《Allergy》期刊上。试验显示，Bentrio®显著改善了鼻部症状，且健康相关生活质量得到提升，减少了对缓解药物的需求。这些结果支持了公司在全球范围内进一步扩张的计划。该研究在澳大利亚进行，共招募了100名患者，结果显示Bentrio®在减轻鼻部症状方面优于安慰剂组，且安全性良好。Altamira Therapeutics计划在2024年完成与美国、欧洲等关键市场的分销合作伙伴谈判。

Midi Health，一家专注于女性更年期和绝经期的虚拟诊所，宣布完成6000万美元的B轮融资，由Emerson Collective领投，累计融资达1亿美元。此次融资将助力Midi Health扩大保险覆盖范围，增加150名临床医生，拓展服务项目，并计划到2029年服务超过100万女性。Midi Health旨在解决女性在更年期和绝经期面临的治疗缺口，提供专家级、有同情心的护理，并已为成千上万的女性提供服务。

Ascendis Pharma宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准YORVIPATH（palopegteriparatide，商品名TransCon™ PTH）在英国上市，作为治疗慢性低甲状旁腺功能减退症成人的甲状旁腺激素（PTH）替代疗法，并授予其孤儿药地位。YORVIPATH是一种每日一次给药的甲状旁腺激素（PTH 1-34）前药。MHRA的批准基于与欧洲药品管理局（EMA）提交的相同文件，该文件导致2023年11月欧盟批准YORVIPATH。孤儿药地位使YORVIPATH在英国获得10年的市场独占权。TransCon PTH在美国、日本和其他国家也正在开发中，用于治疗慢性低甲状旁腺功能减退症成人。

武汉波睿达生物科技有限公司自主研发的CAR-T细胞治疗药物BRD-03，一种靶向CD99抗原的自体T细胞注射液，成功获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。该药物主要用于治疗18岁以上复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤，这是全球首个此类靶向药物。临床前研究显示，BRD-03在小鼠模型中表现出显著的抑瘤效果和良好的耐受性，前期临床试验也取得了优异的安全性和有效性结果。波睿达生物致力于CAR-T免疫细胞药品的研发，拥有6000多平方米的研发、中试车间，并形成了以血液肿瘤CAR-T为主导的研发体系。

Kiromic BioPharma公司宣布，其在贝弗利山癌症中心进行的Deltacel-01 Phase 1临床试验中，首批三名患者的随访结果显示，Deltacel™（KB-GDT-01）疗法在治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）方面表现出良好的安全性、耐受性和疗效。其中，两名患者在完成治疗两个月后病情稳定，影像学检查显示没有脑转移。首位患者在完成治疗四个月后，肿瘤大小减少了6.6%。Kiromic计划在第二季度末向美国食品药品监督管理局（FDA）申请快速通道认定，以加快Deltacel的上市进程。

scPharmaceuticals公司宣布已开始进行SCPH-111（呋塞米80mg/mL）的关键药代动力学研究，这是一种通过自动注射器给药的实验性低容量、pH中性的呋塞米制剂。该自动注射器旨在作为FDA批准的On-body Infusor的补充，以提供皮下注射并增加治疗灵活性。公司预计在2024年第三季度获得顶线数据，如果成功，将在年底前提交补充新药申请（sNDA）。同时，公司正在推进两个重要的潜在标签扩展项目，包括NYHA IV级心力衰竭和慢性肾病，预计将扩大市场机会。

Scilex Holding Company成功完成注册直接发行，共发行1500万股普通股和相应认股权证，筹集资金1500万美元。公司计划将净收益用于营运资金、一般企业用途，包括资本支出、商业化支出、研发支出、监管事务支出、临床试验支出、新技术收购和投资、业务合并以及偿还债务或回购资本股票。Scilex致力于开发非阿片类疼痛管理产品，其产品包括ZTlido、ELYXYB和Gloperba，并正在开发SP-102、SP-103和SP-104等新药。

Immutep公司宣布，其新型LAG-3免疫疗法eftilagimod alpha（efti）与KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合用于治疗PD-L1阴性的一线头颈鳞状细胞癌患者，初步结果显示26.9%的响应率。此项TACTI-003试验的数据收集、清洗和分析仍在进行中，预计2024年上半年将发布包括完全缓解率在内的更多数据。此外，TACTI-003试验的Cohort A部分正在评估efti与pembrolizumab联合治疗PD-L1阳性肿瘤患者的安全性和有效性，已在全球30多个中心招募了138名患者。

IN8bio公司将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行口头报告，报告主题为“健康供体与患者自体制造的Deltex DRI产品；免疫表型基因表达”，该报告将在5月10日下午3:45至4:00进行。IN8bio是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于gamma-delta T细胞的创新免疫疗法，其领先项目INB-400正在进行胶质母细胞瘤（GBM）的二期临床试验。此外，公司还在进行其他项目的临床试验，包括INB-200和INB-100。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布，公司首席执行官Seth Lederman将于2024年5月1日在拉斯维加斯举行的Planet MicroCap Showcase上做主题演讲，介绍公司旗下产品Tonmya™（TNX-102 SL）在治疗纤维肌痛方面的积极III期临床试验数据。Tonmya™是一款针对纤维肌痛的产品，公司计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。此外，公司还在开发用于治疗急性应激反应和纤维肌痛型长COVID的TNX-102 SL，以及针对中枢神经系统（CNS）疾病和免疫学疾病的多种生物制剂。

GV20 Therapeutics公司宣布在《细胞》杂志上发表了一篇题为“IGSF8是一种先天免疫检查点和癌症免疫治疗靶点”的同行评审文章。研究发现，具有抗原呈递缺陷的肿瘤过度表达IGSF8，该蛋白与NK受体相互作用以抑制NK细胞毒性。针对IGSF8的单克隆抗体可提高体外癌细胞杀伤。在多个同源肿瘤模型中，单独或与抗PD1联合使用，抗IGSF8可有效抑制肿瘤生长。这些结果支持IGSF8作为新型先天免疫检查点，可能成为治疗靶点，并导致GV20的领先项目GV20-0251获得提名。GV20 Therapeutics利用其内部STEAD平台，结合AI、基因组学和疾病生物学，开发创新抗体疗法。GV20-0251是一种针对新型先天免疫检查点IGSF8的全人源Fc-衰减IgG1单克隆抗体，目前正在进行多中心I期临床试验。

BriaCell Therapeutics Corp.将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告，介绍其Bria-IMT™免疫疗法在晚期转移性乳腺癌患者中的临床数据。Mayo Clinic的Saranya Chumsri博士将进行报告。此外，BriaCell还将展示两个海报，分别介绍其正在进行的关键性3期注册研究以及Bria-IMT™在抗体偶联药物（ADCs）治疗后失败的转移性乳腺癌患者中的临床数据。海报作者包括Fred Hutchinson Cancer Center的Sara A. Hurvitz博士、University of Pittsburgh School of Medicine的Adam M. Brufsky博士和Weill Cornell Medical College的Massimo Cristofanilli博士等。

CalciMedica公司宣布，其Phase 2b CARPO临床试验已完成最后一名患者的入组，该试验旨在评估其新型钙释放激活钙（CRAC）通道抑制剂Auxora在急性胰腺炎（AP）治疗中的疗效。试验共招募了216名患者，分为四组，分别接受不同剂量的Auxora或安慰剂治疗。CalciMedica计划在第二季度发布试验的初步数据。Auxora是一种针对Orai1-CRAC通道的强效和小分子抑制剂，目前还在进行其他临床试验，包括急性肾损伤和儿童急性淋巴细胞白血病治疗相关胰腺毒性。目前，急性胰腺炎、急性肾损伤和胰腺毒性均无批准的治疗方法。

BigHat Biosciences与强生旗下Janssen Biotech达成战略合作，利用BigHat的Milliner™平台，结合Janssen的药物发现、临床开发和数据科学专长，共同开发针对神经科学治疗靶点的优质抗体。该平台整合了基于合成生物学的高速湿实验室和先进的机器学习技术，旨在设计具有更复杂功能和更好生物物理特性的抗体，以简化抗体和其他治疗蛋白的设计，加速候选药物发现和验证。BigHat致力于利用机器学习和合成生物学设计更安全、更有效的生物疗法，其产品管线专注于满足未满足医疗需求的癌症和炎症等疾病。