伦敦研究制药公司公布了其领先化合物LRP-661（硫酸CBD）的数据，强调其安全性、疗效、生物利用度和可预测的PK参数。与市面上现有的芝麻油悬浮液形式的CBD口服溶液相比，CBDS在动物实验中显示无胃肠道耐受性问题（无腹泻）、无体重减轻，且无肝或肾毒性，对许多CYP-450同工酶（如1A2、3A4、2B6）或P-糖蛋白（P-GP）的低亲和力，这些是许多药物相互作用的不良反应的原因。CBDS在多个癫痫动物模型中表现出高活性，包括通过电击或给予引发癫痫的化合物（如PTZ）来诱导动物癫痫发作的模型。这些数据在2023年6月2日在迈阿密举行的ETDD XVII会议上展示，并受到专家听众的欢迎。专家们普遍认为，目前市场上CBD的临床应用受到安全性、耐受性和生物利用度的严重限制。伦敦研究制药公司的研发负责人表示，他们期待将CBDS迅速推进到临床项目，同时保持推进其他化合物管线的能力。公司计划在2024年第二季度向FDA申请预IND会议，以评估其临床前数据的充分性，并商定监管和临床开发流程，以便尽可能高效地将LRP-661（CBDS）推向市场。

Vasomune Therapeutics公司将在2024年美国胸科学会呼吸创新峰会展示其首创药物AV-001，该药物针对Tie2受体，对血管稳定性和内皮细胞静息状态有重要作用。AV-001在治疗致命性流感、肺炎等疾病中表现出良好的安全性和耐受性，并在多项研究中显示出降低血管渗漏和改善生存率的潜力。Vasomune的联合创始人Harold Kim博士将在峰会期间发表演讲，介绍AV-001的研发历程。该药物由Vasomune与AnGes Inc.合作开发，旨在治疗与血管功能障碍相关的疾病。

Soligenix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MarVax™疫苗的活性成分孤儿药资格，用于预防Marburg病毒感染。MarVax™是一种针对Marburg病毒的亚单位蛋白疫苗，由重组表达的Marburg病毒糖蛋白制成。该疫苗获得孤儿药资格后，将享有七年市场独占权，并有权获得一系列财务和监管优惠，包括临床试验的政府拨款、免除昂贵的FDA用户费以及某些税收抵免。Marburg病毒引起的Marburg病毒疾病与更常见的埃博拉病毒疾病密切相关，目前尚无针对Marburg病毒的批准疫苗。MarVax™是一种热稳定亚单位疫苗，具有佐剂，与现有的疫苗相比，其安全性更高，适用范围更广。Soligenix公司正在推进MarVax™的研发进程，并已证明该疫苗在非人灵长类动物中表现出100%的保护效果。

TG Therapeutics公司在2024年美国神经病学年会（AAN）上展示了BRIUMVI（ublituximab-xiiy）在多发性硬化症（MS）复发形式患者中的III期临床试验数据。试验结果显示，BRIUMVI与特立氟胺相比，在减少疾病活动方面表现出显著的临床活性。TG Therapeutics首席执行官兼董事长Michael S. Weiss表示，这些数据支持BRIUMVI作为MS复发形式患者重要治疗选择的效用。此外，还将分享两项额外的数据集，包括区分真实复发和假性复发的分析以及关于疾病活动减少的后续分析。这些数据将在TG Therapeutics公司的网站上公布。

Marinus Pharmaceuticals宣布，独立数据监测委员会建议继续进行评估静脉注射ganaxolone治疗难治性癫痫持续状态的III期RAISE试验。公司计划在2024年夏季完成约100名患者的入组，并预计将根据结果决定是否继续开发IV ganaxolone。同时，Marinus预计将在2024年5月中旬完成III期TrustTSC试验的入组，并计划在2024年第四季度初获得顶线结果，预计在2025年上半年向FDA提交补充新药申请。此外，公司还在开发第二代ganaxolone配方，并成功在美国商业推广ZTALMY，初步未审计净产品收入在2024年第一季度为7400万至7600万美元。

Walden Biosciences宣布了其Phase 1+临床试验的结果，该试验评估了其首创的人源化单克隆抗体WAL0921在健康受试者中的安全性、药代动力学和药效学。WAL0921是一种针对循环中游离suPAR（一种导致肾脏疾病的因素）及其膜结合形式uPAR的抗体，可抑制其病理活性。研究显示WAL0921安全、耐受性良好，并能快速、剂量依赖性地降低游离suPAR水平。Walden计划在2024年第二季度启动针对肾小球肾炎的Phase 2篮子研究。Walden是一家专注于治疗肾脏疾病的临床开发阶段公司，致力于开发改变疾病进程的突破性疗法。

Axsome Therapeutics在2024年美国神经学年会（AAN）上展示了其创新药物管线，包括AXS-05在阿尔茨海默病激越（ADA）治疗中的疗效数据，AXS-07在偏头痛治疗中的新疗效数据，以及solriamfetol对认知和睡眠影响的研究。AXS-05的III期临床试验ACCORD结果显示了其在治疗ADA方面的有效性和安全性，AXS-07的MOMENTUM和INTERCEPT III期临床试验则提供了其治疗偏头痛的疗效数据。solriamfetol的临床研究则展示了其在改善睡眠呼吸暂停患者认知能力和治疗嗜睡症方面的潜力。

TFF Pharmaceuticals宣布，其研发的TFF TAC（一种吸入型他克莫司粉末）在正在进行中的II期临床试验中表现出积极结果。数据显示，TFF TAC在仅使用口服他克莫司剂量的17%时，即可达到与口服他克莫司相似的全身暴露水平，从而降低了肾脏毒性风险。在完成12周治疗的4名患者中，有4名选择继续使用TFF TAC进入安全性扩展阶段。这些数据表明，吸入型他克莫司在肺部浓度更高，有助于优化肺部免疫抑制，同时减少全身暴露和毒性。研究还通过分子显微镜诊断系统监测了排斥相关基因，结果显示，从口服他克莫司过渡到TFF TAC的患者未出现排斥。TFF Pharmaceuticals计划在美国启动IND，探索TFF TAC在移植后早期使用的可能性。

Eagle Pharmaceuticals公司宣布，其Phase III临床试验中关于 amisulpride 用于术后恶心呕吐（PONV）抢救治疗的数据将在即将召开的美国围术期护理护士协会（ASPAN）2024年国家会议上展示。这些数据涉及来自一项针对有中度至高度PONV风险的成年手术患者的III期、随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组研究的特定药代动力学（PK）亚组。分析旨在评估单剂量10毫克静脉注射 amisulpride 的血浆浓度。PK数据显示，单剂量10毫克 amisulpride 可维持超治疗剂量的血浆水平至少24小时，与安慰剂组相比，这可能产生对PONV抢救具有临床意义的持续止吐效果。Eagle公司的医学事务副总裁Mike Greenberg表示，这些数据表明单次治疗 amisulpride 能够提供持续的疗效，这在抢救治疗中尤为重要，因为患者已经接受了止吐预防治疗。Eagle公司致力于开发创新药物，以提高患者的生活质量。

Neumora Therapeutics宣布其药物NMRA-266的Phase 1临床试验因动物实验中出现癫痫发作而被美国FDA暂停。NMRA-266是一种针对M4胆碱能受体的正向别构调节剂，是公司M4 PAM系列的一部分。尽管30名参与者已接受剂量，但未观察到任何参与者出现癫痫发作。Neumora正在与FDA合作评估解除临床暂停的可能性。同时，公司正在推进其他M4系列化合物的研究，并预计在2025年提交IND申请。公司总裁兼首席执行官亨利·戈泽布吕克表示，对动物实验中的意外安全性发现感到失望，正在与FDA讨论下一步行动。

乐普生物（2157.HK）宣布与康诺亚共同成立的合营企业KYM Biosciences Inc.（KYM）与全球制药公司AstraZeneca AB（AstraZeneca）就开发及商业化候选药物CMG901（AZD0901）达成全球独家许可协议。CMG901是一款靶向Claudin 18.2的重组人源化单克隆抗体偶联药物，已在中国和美国获得临床试验申请批准，并正在进行晚期实体瘤患者的I期临床研究。AstraZeneca将负责CMG901的研究、开发、生产及商业化。此外，乐普生物致力于创新，专注于抗肿瘤靶向治疗和免疫治疗药物的开发，产品管线涵盖免疫治疗、ADC靶向治疗和溶瘤病毒药物等领域，其中ADC候选药物管线在中国处于领先地位。

在2024年4月6日至9日于匈牙利布达佩斯举行的欧洲精神病学协会第32届年会上，Gedeon Richter Plc公司展示了卡利帕嗪研究的最新分析。研究表明，卡利帕嗪不仅可能适用于早期和晚期的精神分裂症治疗，还可能用于难以治疗的双相障碍（精神分裂症和共病物质使用障碍）。会议中，还推出了一种新的跨诊断工具，用于量化并可视化不同精神疾病患者的症状严重程度和功能障碍。此外，作者们还介绍了一本名为“Candid Book”的Gedeon Richter出版物，其中包含针对患者护理者的实用建议。会议中，Richter展示了三张海报，分别展示了卡利帕嗪在治疗晚期和早期精神分裂症中的有效性，以及其在预防复发和改善患者焦虑、情绪、精神症状方面的潜力。Richter还组织了两个科学会议，分别讨论了双相精神分裂症的新治疗选择和精神分裂症及精神共病的管理。在4月7日的一场涉及250多位医生的科学活动中，专家们强调了在日常精神病学实践中使用测量方法的重要性，并推出了一个在线跨诊断工具。同时，Richter的“Candid Book”也向专业观众进行了介绍。

TreeFrog Therapeutics公司在2024年美国神经病学会年会上首次展示其针对帕金森氏病的细胞疗法研发进展。该公司利用其专有技术C-Stem™，在可扩展生物反应器中成功生物生产帕金森氏病细胞疗法，该技术能够生成含有成熟多巴胺能神经元的可脑注射三维神经微组织，有望提高神经元移植后的存活率。公司首席技术官Kevin Alessandri表示，使用冷冻保存的三维细胞格式在移植后16周内观察到行为完全恢复，并期待将更多数据分享给科学界。

TreeFrog Therapeutics在法国波尔多首次在可扩展生物反应器中生产用于治疗帕金森病的细胞疗法，并在美国神经病学年会展示。帕金森病是一种影响全球超过1000万人的复杂神经退行性疾病，主要症状包括震颤、僵硬和运动迟缓等。该公司利用其专有的C-Stem™技术，结合标准生物反应器，成功生成含有成熟多巴胺能神经元的3D神经微组织，有望提高移植后神经元的存活率。在临床前模型中，使用冷冻保存的3D细胞格式观察到16周后的完全行为恢复。

光学眼科诊疗设备品牌“Intalight赛炜”——视微影像（河南）科技有限公司近期获得海通开元领投的超亿元D轮融资，资金将用于加大研发投入、拓展产品线及加速海外市场布局。

和径医药科技（上海）有限公司新一代抗肿瘤药物HJ-002-03获得国家药品监督管理局药品审评中心新药临床试验批准，将开展临床一期试验。该药物基于和径PROTAC平台开发，针对EGFR突变晚期非小细胞肺癌，旨在解决EGFR小分子抑制剂的耐药问题。HJ-002-03具有优异的PK性质，在多个耐药模型中表现出显著抑瘤效果，有望为大量肺癌患者提供治疗方案。和径医药科技是一家源头创新的新药研发企业，聚焦肿瘤和中枢神经系统等疾病领域的药物开发，与上海科技大学等多个实验室合作，已取得明显进展。公司核心团队由资深职业经理人和科学家组成，投资方包括上海联和投资、药明康德等，将继续坚持源头创新、靶点前移的战略。

深圳莱芒生物科技有限公司宣布，其代谢增强型CD19 CAR-T临床研究入选第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会突破性进展口头报告。该研究将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的ASGCT年会上以口头报告形式展示。研究在中国科学技术大学附属第一医院和浙江大学医学院附属第一医院进行，已完成20余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者的入组治疗，相关患者均获得完全缓解。此外，该疗法也已在浙江大学医学院附属儿童医院临床中心启动，为儿童复发或难治性CD19阳性B细胞血液系统恶性肿瘤患者提供更多治疗方案选择。莱芒生物通过参加ASGCT年会，将拓展研发视野，加速创新药物的研发进程，为全球患者带来更多优质的细胞治疗产品。