Artelo Biosciences公司宣布在《药物发现今天》期刊上发表了一篇关于脂肪酸结合蛋白7（FABP7）在癌症中作用的文章。文章分析了FABP7在多种癌症中的作用及其与患者预后的相关性，以及作为癌症治疗靶点的潜力。研究发现FABP7在乳腺癌、脑癌和肾癌等多种癌症中上调，与不良预后相关。抑制FABP7可减少肿瘤细胞生长、迁移和侵袭，并提高宿主生存率。Artelo正在评估其FABP抑制剂库中的多种化合物，其中ART26.12是一种新型、强效且选择性的FABP5抑制剂，在治疗癌症、癌症骨痛和化疗引起的周围神经病变（CIPN）方面显示出积极结果。Artelo计划在2024年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交ART26.12的IND申请。

PaxMedica公司响应马拉维卫生部的紧急请求，计划在30天内提供其PAX-101（静脉注射苏拉明）药物，以应对东非地区致命的睡眠病危机。PaxMedica公司致力于为神经疾病提供治疗方案，已完成PAX-101的注册批次，并计划帮助马拉维及邻近国家应对这一紧急情况。公司董事长兼首席执行官Howard Weisman强调，PaxMedica将尽最大努力提供紧急援助，以减轻睡眠病对该地区造成的破坏性影响。

Tarsus Pharmaceuticals宣布从Pharmakon Advisors, LP相关基金获得2亿美元承诺资本，用于推进公司管线产品研发。公司已选择在2024年4月19日关闭时提取7500万美元，剩余1.25亿美元将在2025年12月前分三次提取。公司净收入约4000万美元，用于偿还现有信贷设施及相关费用。Pharmakon Advisors, LP是生命科学行业非稀释性债务的主要投资者，管理着BioPharma Credit基金。Tarsus致力于利用科学和新技术革新患者治疗，目前正推进包括眼科、皮肤科和传染病预防在内的多个高未满足需求疾病的治疗。

Endevica Bio公司宣布其新型减肥治疗在近期进行的饮食诱导肥胖（DIO）大鼠研究中取得成功，该研究巩固了其在中枢黑色素皮质素系统科学理解方面的世界领先地位。公司概念验证MC4R激动剂化合物A07D利用这一生物途径诱导DIO大鼠减肥，同时单独使用和与GLP1s联合使用，并允许保留肌肉量。此外，A07D治疗被发现即使在停止治疗后也能提供持久的减肥效果，这表明这种方法避免了单独使用GLP1s时出现的减肥平台和体重反弹问题。研究结果支持了Endevica Bio提出的调节体重的方法，如针对无意识癌症相关体重减轻等疾病，也可以用于调节可能对健康有害的疾病领域的体重，包括糖尿病和肥胖。Endevica Bio计划在2024年推进这一平台，公司的肥胖相关疾病口服激动剂组合预计将在2025年初开始1期研究。同时，Endevica Bio在体重调节领域的最先进药物候选产品TCMCB07（B07）将于今年夏天进入2期研究。随着ASCO和ESMO指南现在将体重管理指定为癌症护理的关键部分，因为增加的体重可能带来生存益处和提高癌症患者的生活质量，B07旨在解决无意识癌症相关体重减轻问题，有可能成为肿瘤学新标准护理的一部分。这

OncoC4公司宣布，美国FDA已批准其研发的ONC-841新药临床试验申请，该药是一种针对实体瘤的潜在首创SIGLEC 10抗体，旨在阻断免疫检查点，增强肿瘤微环境中的抗肿瘤T细胞、NK细胞和巨噬细胞的活性。ONC-841是首个进入临床试验的SIGLEC 10拮抗剂，可增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性，提高自然杀伤细胞和巨噬细胞的功能。预期能在2025年下半年发布初步的1期临床试验数据，包括安全性、药代动力学和临床活性。OncoC4公司致力于发现和开发针对癌症的新型生物制剂，目前正在进行BNT316/ONC392、AI071和ONC-841等项目的研发。

Prime Medicine公司宣布，其Prime Editing技术在新药研发中展现出巨大潜力，尤其是在治疗慢性肉芽肿病（CGD）方面。公司计划在2024年进入临床试验，并预计2025年将公布初步数据。公司创始人David Liu博士荣获ASGCT杰出成就奖。Prime Medicine将在多个会议上展示其Prime Editing技术的最新进展，包括在LNP配方和工艺开发峰会、细胞与基因治疗学会年会以及TIDES USA寡核苷酸和肽疗法会议上。Prime Medicine致力于开发新一代基因编辑疗法，其Prime Editing平台能够精确、高效地修复基因突变，有望治疗多种遗传疾病。

Werewolf Therapeutics公司在IMMUNOLOGY 2024会议上展示了一项利用其PREDATOR™平台开发的新型免疫疗法，该疗法针对动物模型中的结肠炎治疗，使用条件激活的IL-10 INDUKINE分子。这一创新方法旨在治疗炎症性肠病（IBD），包括克罗恩病和溃疡性结肠炎，这两种疾病的特点是胃肠道慢性炎症。研究表明，这种IL-10 INDUKINE分子在动物模型中能有效防止体重减轻和肠道组织学损伤，并抑制炎症细胞因子在结肠中的产生。这项研究是在克罗恩病与结肠炎基金会领导下进行的，发现美国有超过0.7%的人患有IBD。Werewolf Therapeutics公司表示，尽管目前IBD的治疗取得了进展，但仍有一些患者对现有疗法无反应或失去反应，因此需要更多的治疗选择。

Nanostics Inc.获得加拿大阿尔伯塔大学创新基金（UAIF）投资，以推动其ClarityDX Prostate®前列腺癌检测在北美地区的应用。该检测利用生物数据、临床信息和机器学习模型，为高风险前列腺癌生成风险评分，有助于提高前列腺癌筛查的准确性。UAIF的资金将用于扩大ClarityDX Prostate在北美地区的覆盖范围，并支持产品管线扩展，包括开发ClarityDX Bladder膀胱癌检测。Nanostics致力于开发新型非侵入性诊断测试，其ClarityDX技术适用于多种癌症和其他疾病。

Rezolute公司宣布，将在2024年5月2日至5日在芝加哥河畔希尔顿大饭店举行的儿科内分泌学会（PES）年会上展示关于先天性高胰岛素血症患者夜间低血糖情况的研究成果。该研究由儿科内分泌专家Paul Thornton，M.D.进行，详细介绍了公司Phase 2 RIZE研究评估RZ358治疗儿童先天性高胰岛素血症的效果。研究结果显示，RZ358在夜间禁食期间对低血糖有显著改善，且在最高剂量下，总体低血糖事件和持续时间可减少约90%。这些结果表明，RZ358有潜力成为治疗所有形式先天性高胰岛素血症的安全有效疗法。目前，一项Phase 3研究正在进行中。

INmune Bio公司宣布其XPro TM产品在2-8°C下连续储存的稳定性验证成功完成，24和30个月的稳定性测试样品均通过所有化学和效力检测，允许公司保守地声称24个月稳定性。这一稳定性与其它聚乙二醇化细胞因子如α-干扰素一致，使公司能够设计全球供应链。此外，公司还宣布成功开发了一种针对XPro TM的抗药物抗体检测方法，以减少传统桥接和亲和力捕获洗脱（ACE）格式相关的假阳性读数。公司正按计划推进XPro TM用于治疗神经炎症患者的阿尔茨海默病的2期临床试验。

Tome Biosciences, Inc.将在ASGCT第27届年会上展示其PGI技术，包括I-PGI和L-PGI，并将在会议中进行邀请演讲、口头报告和海报展示。具体内容包括L-PGI的DNA连接酶介导的基因编辑系统、大丝氨酸整合酶的脱靶发现和验证、在诱导多能干细胞和造血干细胞中的可编程基因组整合、整合酶介导的可编程基因组整合（I-PGI）等。Tome Biosciences致力于基因组医学，通过细胞和整合基因疗法为患者带来治愈。

UNITY生物技术公司宣布，其针对老年性疾病治疗的药物UBX1325的Phase 2b ASPIRE研究将从24周延长至36周，并扩大样本量至50名患者，以评估其相对于aflibercept的持久性。该研究旨在评估UBX1325作为单药治疗在糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的安全性和有效性。UBX1325是针对衰老细胞的治疗候选药物，其新型作用机制有望提供持续的视力改善并减轻治疗负担。预计将在2025年第一季度和第二季度分别公布24周和36周的数据。UBX1325是一种研究中的小分子Bcl-xL抑制剂，旨在抑制衰老细胞赖以生存的蛋白质功能。UNITY公司致力于开发新型治疗药物，以改善视网膜疾病患者的实际治疗效果。

BiomX公司宣布将在2024年4月27日至30日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲临床微生物学和传染病大会（ECCMID）上展示BX004药物的临床试验数据。BX004是一种固定多噬菌体混合物，用于治疗囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌肺感染。该研究是一项1b/2a期随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，结果显示BX004在改善肺功能方面显示出积极效果。BiomX计划在2024年第四季度启动BX004的2b期临床试验，预计将招募约60名患者，并将在2025年第三季度公布试验结果。此外，FDA已授予BX004快速通道和孤儿药资格。

PDS Biotechnology公司于2024年5月8日举办了一场关于头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的专家研讨会，讨论了更新的VERSATILE-002临床试验数据，该试验评估了Versamune® HPV与KEYTRUDA®（pembrolizumab）在HPV16阳性HNSCC患者中的疗效。结果显示，一线复发转移性HNSCC患者的平均总生存期（mOS）为30个月，免疫检查点抑制剂（ICI）初治队列的客观缓解率（ORR）为34%（CPS≥1）和48%（CPS≥20），均优于已发表的ICI结果。此外，公司宣布了新的临床战略，计划开展一项双阶段注册试验，重点研究Versamune® HPV + PDS01ADC + pembrolizumab的三联组合作为HPV16阳性复发/转移性HNSCC的一线治疗方案。

Lisata Therapeutics与Qilu Pharmaceutical合作，在中国开展LSTA1（CEND-1）的Phase 2临床试验，评估其在转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）一线治疗中的疗效。Qilu作为LSTA1在大中华区的许可方，正在进行一项120名患者的随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验，以评估3.2 mg/kg的LSTA1与标准治疗化疗联合使用的效果。该研究预计需要18个月完成患者招募，以及13个月进行患者随访和数据分析。LSTA1是一种旨在提高抗肿瘤药物在实体瘤中渗透的药物，有望改善胰腺癌患者的生存率。

Omega Therapeutics将在美国基因和细胞治疗学会第27届年会上展示其新型可编程表观基因组mRNA药物的新临床前数据，这些数据表明其可编程表观基因组控制器（ECs）能够在转录前上调多种基因的表达，为广泛的潜在治疗应用提供支持。Omega Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发一类新的可编程表观基因组mRNA药物，以治疗或治愈多种疾病。该公司利用其深入理解基因调控、基因组结构和表观遗传机制，设计可编程表观基因组mRNA药物，在转录前精确靶向和调节基因表达。Omega Therapeutics的OMEGA平台通过结合世界级的数据科学能力、合理的药物设计和定制化递送，能够控制基本的表观遗传过程，重新编程细胞生理学，以解决疾病根源。

Tiziana Life Sciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其鼻内foralumab非活动性二次进展性多发性硬化症（na-SPMS）扩大访问（EA）项目从10名患者扩大到30名患者。目前，10名参与患者中，两名患者接受治疗超过一年，八名患者接受治疗六个月，均未出现严重副作用。所有患者在接受foralumab治疗后均稳定或改善，关键临床指标无患者下降，其中70%的患者疲劳症状有所改善。这些数据是首次将PET成像与新型配体、免疫生物标志物、临床指标和全面安全性数据终点相结合，用于接受长期鼻内foralumab治疗的患者。Tiziana于2023年11月启动了na-SPMS的2a期临床试验。不符合2a期临床试验条件的患者现在可考虑加入扩大EA项目。FDA的指导文件“关于实质性及确证性疗效和安全性证据的指导”提到，EA项目可作为确证性证据的一部分。Tiziana Life Sciences的董事长兼首席执行官Gabriele Cerrone表示，公司很高兴为不符合2期临床试验条件的na-SPMS患者提供开放标签的鼻内foralumab治疗。由于目前没有针对na-SPMS的FDA批准的治疗方法，