Neurocrine Biosciences宣布其Phase 2 SAVITRI™研究对NBI-1065845的疗效和安全性评估结果积极。该研究评估了NBI-1065845在未从至少一种抗抑郁药治疗中获益的成年重度抑郁症（MDD）患者中的疗效和安全性。NBI-1065845是一种正在开发的AMPA正向别构调节剂（PAM），作为MDD患者的潜在治疗药物。研究达到了主要和关键次要终点，显示每日一次口服NBI-1065845在28天（主要）和56天（次要）时均产生了与基线相比的统计学显著变化。NBI-1065845总体耐受性良好，最常见的不良事件是头痛，与安慰剂的不良事件特征相当。此外，Neurocrine Biosciences与Takeda合作开发NBI-1065845，并期待与FDA讨论进入Phase 3研究的路径。

Theriva™ Biologics公司宣布，其与Sant Joan de Déu-Barcelona儿童医院合作进行的VCN-01 Phase 1临床试验取得积极结果。该试验旨在评估VCN-01在难治性视网膜母细胞瘤患者中的安全性和耐受性。结果显示，VCN-01在眼内注射后表现出良好的耐受性，且未观察到剂量限制性毒性。此外，VCN-01显示出有希望的抗癌活性，避免了3名患者的眼球摘除手术。研究监测委员会认为试验结果积极，Theriva将获得SJD的独家全球许可和相关专利，用于治疗晚期视网膜母细胞瘤的儿童患者。

Regeneration Biomedical公司宣布，其自体干细胞疗法RB-ADSC在治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的首次人体临床试验中已对首位患者进行了给药。该疗法旨在通过直接将干细胞输送到大脑中，克服血脑屏障（BBB），从而治疗神经退行性疾病。这是一项由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的开放标签、单臂研究，旨在评估RB-ADSC的安全性，并确定推荐剂量，为潜在的二期临床试验做准备。研究的主要目标是观察治疗后的安全性和疗效，并计划在一年内完成。

Revive Therapeutics Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其关于Bucillamine的C类会议请求，以评估该口服硫醇类药物作为治疗长期新冠的潜在治疗方法。Bucillamine具有抗炎和抗病毒特性，公司正在利用其之前进行的3期临床试验数据推进Bucillamine的临床开发。2023年7月6日，公司公布了该试验结果，显示Bucillamine在提高患者氧饱和度方面显示出潜力。此外，一项研究表明，硫醇类药物可以降低SARS-CoV-2刺突蛋白与其受体的结合，并抑制病毒感染。Revive Therapeutics专注于传染病、医疗对策和罕见病的治疗药物和诊断研究，目前正探索Bucillamine在治疗神经毒剂暴露和长期新冠方面的潜力。

百济神州宣布欧盟委员会批准替雷利珠单抗用于三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症的一线及二线治疗，这是替雷利珠单抗在该地区获得的第二项批准。替雷利珠单抗在NSCLC的所有疾病阶段均有许多尚未被满足的需求，此次批准标志着其在欧盟地区可用于治疗NSCLC和局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）。美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了替雷利珠单抗用于ESCC的二线治疗。替雷利珠单抗本次获批适应症包括联合化疗用于不适合手术切除或接受含铂放化疗的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌成人患者的一线治疗，以及单药用于治疗既往接受含铂药物治疗后的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。这些研究结果基于三项3期RATIONALE临床研究结果，替雷利珠单抗已证明可以改善特定类型NSCLC患者的治疗结果，为患者提供了新的选择。

德国慕尼黑和明斯特的神经外科和核医学部门，以及领先的放射性药物生物技术公司ITM Isotope Technologies Munich SE（ITM）宣布，在明斯特大学医院、海姆霍兹慕尼黑和ITM的支持下，一项关于ITM的放射性药物候选药物ITM-31用于胶质母细胞瘤患者的临床试验已开始进行，首名患者已接受治疗。ITM-31是一种针对碳酸酐酶（CA）XII的抗体Fab片段，与ITM的医学放射性同位素非载体添加铥-177（n.c.a. 177 Lu，EndolucinBeta®）结合。该试验旨在评估ITM-31在胶质母细胞瘤患者中的耐受性和安全性，并为后续研究确定最佳剂量。

2024年4月22日，成都赜灵生物的注射用甲磺酸普依司他治疗外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤IIa期临床研究在上海瑞金医院和四川大学华西医院顺利进行，首例受试者已入组给药，预计5月12日完成第一周期治疗。该研究旨在改善复发难治型PTCL/CTCL患者的预后，注射用甲磺酸普依司他作为高选择性HDAC抑制剂，在I期临床研究中展现出良好的疗效和安全性。华西医院作为组长单位之一，高效推进项目至IIa期，赜灵生物将继续加快开发步伐，以惠及更多PTCL和CTCL患者。

中国国家药品监督管理局批准北京鞍石生物科技股份有限公司全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司研发的1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊用于治疗特定脑胶质瘤患者，这是伯瑞替尼在中国获批的第二项适应症，也是国内首个获批的脑胶质瘤MET靶向治疗小分子靶向药物。伯瑞替尼是一款高选择性c-Met抑制剂，此前已获批用于治疗非小细胞肺癌。该药物的研发成功得益于中国临床专家发现致病基因并由中国创新药企业转化，标志着脑胶质瘤靶向治疗时代的来临。

Medivir公司宣布，在与美国食品药品监督管理局（FDA）的C型会议中，讨论了全球2b期临床试验和在美国开展fostroxacitabine bralpamide（fostrox）的IND申请。会议结果包括对研究设计的两项关键调整：一是加入初始剂量递增阶段，以评估改进的胶囊剂型；二是将主要终点改为客观缓解率（ORR），并设定关键次要终点。Medivir将继续推进fostrox的研发，计划在2025年初开始研究。

传奇生物宣布，其CAR-T疗法CARVYKTI（cilta-cel，西达基奥仑赛）获得欧盟委员会批准，用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者至少接受过一线治疗且对来那度胺耐药。该疗法基于CARTITUDE-4研究的积极结果，显示与两种标准治疗方案相比，CARVYKTI在无进展生存期（PFS）方面具有显著优势。此前，美国FDA已批准CARVYKTI用于治疗类似患者群体。CARVYKTI是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，旨在识别和消除表达BCMA的细胞。传奇生物与强生旗下Janssen Biotech合作开发和商业化该疗法。

AAVantgarde Bio公司宣布，其在意大利的研究成果将在美国基因与细胞治疗学会第27届年会上以口头报告形式展示。该研究证实了AAVintein介导的视网膜基因疗法在治疗Stargardt病方面的有效性和安全性，并在大型动物模型（猪和非人灵长类动物）中得到了验证。研究显示，在猪的视网膜色素上皮细胞中，通过视网膜下注射AAV-ABCA4 intein向量可以减少脂褐素积累。在非人灵长类动物中，BaseScope分析显示，在扩展的非人灵长类动物视网膜区域内，编码ABCA4-intein两半的mRNA几乎全部与光感受器共表达。AAVantgarde的CEO Natalia Misciattelli表示，这些在大动物模型中的积极数据为Stargardt病患者带来了希望，他们目前没有其他治疗选择来防止视力丧失。

Red Arrow Therapeutics Inc.成功完成450万美元的种子轮融资，由四家日本顶级机构投资者参与。这使得公司累计融资接近550万美元，包括来自东京大学Edge Capital Partners、加州大学伯克利分校SkyDeck加速器和其它非稀释性资金。该公司成立于2021年，由东京大学Cabral实验室孵化，专注于开发pH感应纳米药物递送技术，应用于肿瘤学等多个治疗领域。总部位于波士顿，Red Arrow Therapeutics致力于为全球患者提供尖端技术。此轮融资将助力公司获取其主要化合物IL-12负载的纳米聚合物微球在安全性和有效性方面的关键临床前数据，并启动与外部合作伙伴的合作制造。

Rilzabrutinib在免疫性血小板减少症（ITP）的3期临床试验LUNA 3中达到主要终点，显示出其在治疗ITP患者中的潜力。该研究结果表明，Rilzabrutinib每日两次口服400毫克能够显著提高患者的血小板计数，且安全性良好。此外，Rilzabrutinib还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，预计将在年底前在美国和欧盟提交监管申请。Rilzabrutinib是Sanofi公司免疫学管线中的12种潜在药物和疫苗之一，标志着Sanofi在加速和构建下一代免疫疾病治疗组合方面的能力。除了ITP，Rilzabrutinib还在哮喘、慢性自发性荨麻疹、结节性痒疹、IgG4相关疾病和温性自身免疫性溶血性贫血等多种免疫介导性疾病中进行研究。

Curium公司宣布其SOLAR临床试验取得成功，包括两个关键的研究：SOLAR-STAGE和SOLAR-RECUR。SOLAR-STAGE是一项针对前列腺癌患者的Phase 3多中心开放标签研究，旨在评估铜Cu 64 PSMA I&T PET/CT在前列腺癌分期中的诊断性能。SOLAR-RECUR则是一项针对前列腺癌术后或放疗后疑似生化复发的患者的Phase 3多中心开放标签研究。目前，这些试验在美国多个地点招募患者，并计划今年晚些时候在欧洲开设临床试验地点。Curium首席医疗官Sakir Mutevelic表示，患者招募的成功是Curium Phase 3 SOLAR-STAGE和SOLAR-RECUR临床试验的重要进展。Curium副总裁Amy Bartalotta强调，为了确保试验招募的多样性，包括受前列腺癌影响较大的少数群体，美国有50个地点，欧洲有30多个地点参与试验。试验的首批患者已在XCancer®处由Dr. Luke Nordquist指导下完成招募和扫描。

滨会生物近日完成数亿元C轮融资，投资方包括中博聚力等知名风投和产业基金，成为免疫治疗多平台技术协同探索的先锋。公司专注于溶瘤病毒创新药研发，核心产品BS001注射液为中国CDE纳入突破性治疗品种，并获得美国FDA孤儿药认定和快速通道资格。公司由欧美首个获批上市溶瘤病毒T-VEC的原研团队创办，拥有自主知识产权的溶瘤病毒免疫治疗平台，并与核酸药物、蛋白药物多技术平台协同开发Ⅰ类生物新药。公司建立了NMPA和FDA认可的生产工艺，配备先进设施设备，满足临床研究和产业化需求。

ImmunityBio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其免疫疗法ANKTIVA（N-803，或nogapendekin alfa inbakicept-pmln）与卡介苗（BCG）联合治疗对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，包括有或无乳头状肿瘤的患者。ANKTIVA是一种创新的免疫疗法，能够增殖和激活患者的自然杀伤细胞和CD8+杀伤T细胞，同时激活CD4+辅助T细胞，从而增强记忆杀伤T细胞的增殖。该疗法基于模仿树突状细胞生物学的独特机制，有望成为超越传统T细胞免疫疗法的下一代免疫疗法。在临床试验中，ANKTIVA与BCG联合治疗显示出显著的疗效，77名可评估患者的完全缓解率（CR）为62%，缓解持续时间（DOR）超过47个月。该疗法有望成为NMIBC患者的新标准治疗，减少手术切除的需求。

康方生物自主研发的PD-1/VEGF双特异性抗体新药依沃西在《癌症免疫治疗杂志》发表Ia期临床试验数据，显示其在多种晚期实体瘤中展现出初步疗效，包括卵巢癌、结直肠癌等，ORR为25.5%，DCR为63.8%。依沃西在铂耐药卵巢癌患者中表现出更高的响应率，且安全性良好，不良事件发生率低于PD-1+抗VEGF。康方生物已开展多项针对依沃西的临床研究，并提交了针对NSCLC的NDA，依沃西在全球范围内共有6项III期临床研究在进行中。