UCB公司将在2024年美国神经学会年会上展示其神经学领域的研究成果，包括17篇摘要，涉及四种已批准和一种研究性药物及针对全身性肌无力（gMG）、Dravet综合症和局灶性（部分）癫痫发作的技术。这些研究数据强调了UCB针对gMG患者的RYSTIGGO®和ZILBRYSQ®等新批准治疗方案的潜力，以及其在癫痫和罕见癫痫综合征领域的创新工作。此外，UCB还介绍了其药物的安全性和有效性信息，包括对RYSTIGGO®、ZILBRYSQ®、FINTEPLA®、BRIVIACT®和VIMPAT®的重要安全信息。

Diamyd Medical的精准医疗3期临床试验DIAGNODE-3已招募100名患者，至今未报告严重不良事件，无患者退出试验。该试验是首个针对1型糖尿病的精准医疗3期试验，在八个欧洲国家和美国进行，针对携带遗传HLA DR3-DQ2单倍型的患者。抗原特异性免疫疗法Diamyd®于2024年2月获得FDA的快速通道指定，并已在美获得孤儿药指定。DIAGNODE-3旨在评估Diamyd®在1型糖尿病患者中的安全性和有效性，预计将招募330名12至29岁的近期诊断（6个月内）患者。该试验基于之前IIa和IIb期试验以及超过600名患者的meta分析结果。DIAGNODE-3部分由JDRF资助，Diamyd Medical致力于开发针对1型糖尿病和LADA的精准医疗疗法。

Corvia Medical公司宣布，V-Wave的RELIEVE-HF试验数据支持了心房分流疗法的证据基础，但该试验未能达到主要疗效终点，未能减少心力衰竭事件或改善心力衰竭患者的生存质量。然而，结果证实了选择可能从心房分流中受益的患者的重要性。西北大学医学院心力衰竭程序主任Sanjiv Shah博士表示，在REDUCE LAP-HF II试验中，带有起搏器或肺血管疾病的心力衰竭患者并未从心房分流中获益。在正在进行的RESPONDER-HF试验中，他们正在排除这些患者，并使用运动血流动力学来筛选和随机分配最有可能对分流产生积极反应的心力衰竭患者。哥伦比亚大学欧文医疗中心的心脏介入治疗主任Martin Leon博士强调，在患者人口统计学和试验方法方面，认识不同研究的细微差别对于防止对结果的误解至关重要。Corvia Medical公司致力于通过创新的心脏血管介入设备改变心力衰竭的治疗方式，其Corvia Atrial Shunt旨在通过在左右心房之间创建通道来降低升高的左心房压力，从而减少心力衰竭事件并改善生活质量。

迈威生物在美国癌症研究协会年会上公布了三个创新品种的临床前研究成果，包括高亲和力IL-11阻断抗体9MW3811，ADCC增强型整合素αvβ8新型阻断抗体2MW4991，以及CCR8/CTLA-4双特异抗体2MW4691。这些研究展现了这些抗体在抗肿瘤治疗中的协同作用和良好安全性，其中9MW3811与抗PD-1抗体联用显著增强T细胞浸润，2MW4991与PD1联用增加免疫排斥型肿瘤对PD1抑制剂敏感性，2MW4691特异清除肿瘤浸润Treg细胞并阻断CD8+T细胞表面CTLA-4信号通路。迈威生物是一家全产业链布局的创新型生物制药公司，专注于肿瘤和年龄相关疾病的治疗，拥有丰富的管线和多个品种处于不同研发阶段。

瑞玛奈珠单抗在华III期研究显示，该药物用于中国成年患者偏头痛预防性治疗，有效性和安全性均得到证实。研究显示，每月偏头痛天数显著减少，且所有关键疗效终点均达到预设显著性要求。瑞玛奈珠单抗安全性良好，未出现任何安全信号。该药物已在美国、欧盟和中国获批用于偏头痛预防性治疗，并在中国大湾区指定医疗机构提供治疗。中国是全球偏头痛患病人数最多的国家，瑞玛奈珠单抗有望改善患者生活质量。

Oncocyte公司宣布与投资者达成证券购买协议，拟购买总计5,077,387股普通股，每股价格为2.9164美元，同时附带有购买342,888股普通股的预先支付认股权证，每股认股权证价格为2.9163美元。预计此次私募融资将带来约1580万美元的毛收入，公司将用这笔资金偿还A系列优先股、用于营运资金和一般公司用途。此次私募融资预计于2024年4月15日左右完成，需满足常规交割条件。Oncocyte计划在购买协议签署后60天内向美国证券交易委员会（SEC）提交注册声明，涵盖私募融资中发行的普通股和认股权证所对应的普通股的转售。

武汉睿嘉康生物科技有限公司，一家专注于绿色合成生物制造的企业，近日完成了数千万元的A轮及A+轮融资，投资方包括凯风创投、华恒生物、鼎晖VGC和首义科创母基金。公司利用系统与合成生物学技术，突破非粮原料生物基燃料与材料生产的难点，通过厌氧发酵生产大宗醇酸平台化合物。公司研发人员硕博占比超过80%，拥有多项授权发明专利。武汉睿嘉康的技术平台能够高效利用多种非粮原料，实现生物基燃料与生物材料及其前体的工业化生产，符合碳中和目标下的市场需求。投资方看好公司的发展前景，认为其在生物燃料及生物材料领域具有巨大潜力。

Rakuten Medical公司在2024年美国癌症研究协会年会上展示了一项研究，旨在评估光免疫疗法后水肿的管理。研究开发了一种小鼠肿瘤模型，评估了各种类固醇和非类固醇抗炎药（NSAIDs）对水肿减少的效果。结果显示，在光免疫疗法照射前后使用选择性COX-2抑制剂美洛昔康，可观察到水肿减少（预防性给药可减少30-50%，照射后给药可减少25%）。研究还确认，使用美洛昔康减少水肿与肿瘤生长的疗效损失无关。Rakuten Medical的光免疫疗法包括药物和激光光，临床前研究表明，局部照射可导致目标细胞（如肿瘤）的快速和选择性坏死。早期临床研究表明，该疗法在头颈癌患者中具有可管理的安全性。然而，水肿是常见的副作用，部分患者出现严重喉水肿，如果喉水肿威胁到气道，可能需要预防性气管切开术。因此，需要新的工具来管理水肿，以减轻患者的负担。基于这项研究结果，Rakuten Medical将进行进一步研究，以解决临床试验和临床实践中与光免疫疗法相关的水肿挑战。

Kyverna Therapeutics在2024年美国神经病学年会期间，分享了其CAR-T细胞疗法在治疗自身免疫疾病方面的最新进展。该疗法成功治疗了同时患有重症肌无力和莱姆伯特-伊顿肌无力综合征的患者。公司CEO Peter Maag表示，期待与科学界合作，开发革命性的治疗选择。KYV-101，一种针对B细胞驱动的自身免疫疾病的CD19 CAR T细胞疗法，正在多个临床试验中进行评估，包括多发性硬化症、重症肌无力和系统性硬化症。Kyverna致力于开发针对自身免疫疾病的细胞疗法，其领先候选药物KYV-101在多个临床试验中取得进展。

PaxMedica公司宣布已完成PAX-101的三批关键注册/验证生产，这是一种用于治疗Stage 1人类非洲锥虫病（HAT）的suramin静脉注射制剂。这一成就标志着该公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）的重要里程碑，预计NDA提交将在2024年第四季度进行，如果获得批准，PAX-101将成为美国首个也是唯一一种用于治疗HAT的suramin制剂。PaxMedica计划资助PAX-101的可持续全球供应链，并进一步推进针对自闭症谱系障碍的研究和临床试验。这一进展体现了公司致力于解决一些最具挑战性的神经学疾病。PaxMedica公司董事长兼首席执行官Howard Weisman表示，这是PaxMedica的一个重要里程碑，公司长期愿景是进一步对PAX-101进行临床研究，作为治疗自闭症谱系障碍患者的治疗方法。

Nurix Therapeutics公司完成了一项共计1.19亿股普通股的公开发行，每股价格为15美元，包括由承销商全额行使额外购买权而发行的175万股。此外，公司还向特定投资者出售了150.01万股普通股的预先融资认股权证，每份认股权证购买价格为14.999美元。扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，净收益约为1.886亿美元。此次发行遵循了2021年8月4日提交给美国证券交易委员会的S-3表格注册声明，并于2023年4月6日生效。Nurix Therapeutics是一家专注于开发基于调节细胞蛋白水平的新型小分子和抗体疗法的临床阶段生物制药公司，总部位于旧金山。

Enlivex Therapeutics Ltd.将于2024年4月12日举办电话会议和网络直播，讨论其Phase II试验中Allocetra™在败血症患者中的顶线结果，共有120名患者参与。会议将讨论试验结果，并设有问答环节。Enlivex是一家临床阶段的巨噬细胞重编程免疫疗法公司，正在开发Allocetra™，这是一种通用、现成的细胞疗法，旨在将巨噬细胞重编程为稳态状态。重置非稳态巨噬细胞至稳态状态对于免疫系统平衡和解决致残和危及生命状况至关重要。

Oncolytics Biotech Inc.向FDA提交了关于其针对HR+/HER2-转移性乳腺癌的注册性试验的C类会议请求，旨在讨论pelareorep药物的开发。公司预计2024年下半年将公布BRACELET-1试验的总体生存结果，并期待与FDA就试验设计进行讨论。pelareorep在乳腺癌治疗中展现出良好的前景，结合已有临床试验数据，公司对pelareorep在转移性乳腺癌治疗中的潜力持乐观态度。Oncolytics计划评估pelareorep在化疗后进展的患者中的疗效，并探索潜在生物标志物。

Marius Pharmaceuticals宣布，其口服睾酮替代疗法KYZATREX在六个月临床试验中显示出高达96%的有效性，能够帮助恢复成年男性因特定医疗条件导致的低或无睾酮水平。该研究发表在《泌尿科治疗进展》杂志上，结果显示KYZATREX在90天后将患者睾酮水平恢复至正常范围，88%的患者在90天后睾酮水平仍处于低水平。KYZATREX采用淋巴吸收方式，避免肝脏损伤，并模仿内源性睾酮的日节律，旨在为睾酮缺乏症患者提供便利和有效的治疗方案。

Mangoceuticals公司宣布，其子公司MangoRx Mexico与墨西哥制药公司Emifarma达成技术协议，以开发并测试Mango ED产品，为墨西哥和拉丁美洲市场做准备。这是MangoRx进入这些市场的重要第一步，预计将有助于扩大国际销售。Emifarma拥有GMP认证，具备生产、包装和质量控制能力。MangoRx预计，如果获得COFEPRIS认证，将能够开始在墨西哥的超过40,000家药店、零售店和便利店销售产品。

Cbio A/S发布2023年年度报告，宣布其领先T细胞疗法产品novoleucel的初步临床开发完成，并取得显著进展，准备在Karolinska医院进行针对晚期宫颈癌的I/II期临床试验。公司获得来自创新基金丹麦和现有股东的DKK 40百万融资，确保至2026年的运营资金以及完成在斯德哥尔摩Karolinska的临床试验。2023年亮点包括novoleucel在宫颈癌适应症上的临床前开发完成，REVITA平台技术在多种癌症上的应用潜力得到证实，获得一项专利授权，以及从Karolinska引进一项关键T细胞疗法技术。全年财务结果显示，公司亏损DKK 621,556，较2022年的DKK -8,975,691有所改善。Cbio A/S致力于通过提供基于T细胞的疗法，为全球晚期癌症患者提供治愈的希望。

美国面临创纪录的新癌症病例，为解决早期癌症检测难题，Precision Epigenomics和TruDiagnostic宣布建立新的合作伙伴关系，通过TruDiagnostic的全国40,000名综合医学临床医生网络，推广Precision Epigenomics的血液多癌种检测EPISEEK，有望提高癌症早期诊断率，降低癌症死亡率。