Ginkgo Bioworks宣布收购AgBiome的平台资产，包括超过11.5万个完全测序和分离的菌株、超过5亿个独特的基因序列以及相关功能数据和元数据，以及AgBiome的开发管线。这些资产将被整合到Ginkgo Ag Biologicals Services中，该服务是在2022年收购拜耳农业生物制品研发设施时建立的，并将扩大Ginkgo的专有统一宏基因组数据库。此举将创建一个深度和先进程度极高的农业生物发现和开发平台，以及丰富的AI模型生物研发资源。AgBiome自2012年成立以来，通过其Genesis发现平台，致力于生成广泛的生物产品和技术，包括农业产品、生物活性成分和基因编辑工具，并成功商业化了多个生物产品。

Citius Pharmaceuticals宣布，美国国家癌症研究所指定的癌症治疗和研究机构City of Hope将加入明尼苏达大学Masonic癌症中心的正在进行的一期临床试验，以确定LYMPHIR与CAR-T疗法联合治疗B细胞淋巴瘤的最大耐受剂量。这项由明尼苏达大学Veronika Bachanova博士领导的研究将在City of Hope增加一个研究站点，由Matthew Mei博士担任主要站点研究员。Citius的LYMPHIR是一种针对IL-2受体阳性调节性T细胞的靶向免疫毒素，旨在增强CAR-T细胞疗法的效果。该试验旨在评估LYMPHIR在肿瘤微环境中暂时耗竭T-regs对基于CAR-T的抗肿瘤活性的潜在价值。

Arvinas与诺华达成一项全球许可协议，共同开发和商业化针对前列腺癌的PROTAC和雄激素受体（AR）蛋白降解剂ARV-766。Arvinas将获得1.5亿美元的预付款，以及潜在的开发、监管和商业里程碑奖金高达10.1亿美元，还有按层级的特许权使用费。诺华将负责ARV-766的全球临床开发和商业化。此次合作旨在加速和扩大ARV-766作为治疗前列腺癌的首选治疗方案的研发。

Nectero Medical成功完成9600万美元的D轮融资，由Norwest Venture Partners领投，Boston Scientific Corporation、BioStar Capital、Cadence Healthcare Ventures、Aphelion Capital等机构参与投资。资金将用于加速二期/三期临床试验的执行，并支持向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Nectero Endovascular Aneurysm Stabilization Treatment（Nectero EAST®）系统的上市申请。Nectero EAST系统是一种单次使用的经血管系统，通过将五聚糠醛葡萄糖（PGG）局部输送到动脉瘤壁，与弹性蛋白和胶原蛋白结合，以增强主动脉壁并可能减少进一步退化。该程序耗时不到一小时，且不留永久性植入物。Nectero Medical已启动一项二期/三期临床试验（stAAAble），以研究Nectero EAST系统在患有腹主动脉瘤（AAA）患者的安全性和有效性。FDA已授予Nectero EAST系统突破性疗法认定，表明初步临床证据表明该组合产品可能在临床重要

瑞典LINKÖPING，瑞典——（商业通讯）——来自AMRA Medical的科研人员，一家领先的提供通过磁共振成像（MRI）进行身体成分分析的健康信息学公司，与Eli Lilly公司以及南特大学、克利夫兰大学医院和林雪平大学的科研人员合作，利用来自MRI的内脏、皮下和肝脏脂肪z分数，研究2型糖尿病（T2D）患者在SURPASS-3 MRI研究中的脂肪分布模式变化。研究显示，2型糖尿病的药物治疗可能改变脂肪分布模式，而不仅仅是体重变化。个性化脂肪z分数评估将成为未来肥胖及相关疾病治疗疗效试验的一个有吸引力的可修改终点。研究结果表明，使用每周一次的tirzepatide（5、10或15毫克剂量）或每日一次的胰岛素德谷治疗52周后，tirzepatide治疗与内脏脂肪z分数和肝脏脂肪z分数的显著降低相关，而皮下脂肪z分数从初始负值增加，表明治疗引起的身体脂肪分布更平衡，内脏和肝脏脂肪减少。这些发现为未来肥胖及相关疾病的治疗提供了新的视角。

Blacksmith Medicines在2024年美国癌症研究协会年会上公布了其针对FEN1（一种结构特异性的金属核酶）的抗癌项目的前期临床数据。FEN1在DNA复制和修复过程中切割5' DNA片段，但之前的药物发现工作因化学限制而受阻。Blacksmith利用其金属酶片段为基础的药物发现方法，发现了一种对FEN1具有高度活性和选择性的抑制剂，与多种DDR药物类别（包括PARP、PARG、USP1和ATR抑制剂）具有协同作用。该抑制剂（BSM-1516）在生化实验中对FEN1的活性比相关酶Exo1高出65倍，比早期努力提高了超过一个数量级的选择性。在细胞实验中，BSM-1516处理BRCA2缺陷型DLD1细胞比野生型细胞对FEN1抑制更为敏感，证实了HR缺陷型癌细胞对FEN1抑制的敏感性增加。此外，BSM-1516与多种DDR抑制剂（如USP1、PARP、PARG和ATR抑制剂）表现出强烈的协同作用，且在体外ADME试验和体内PK研究中显示出适合体内测试的特性。

Amylyx Pharmaceuticals宣布，其正在进行中的2期HELIOS临床试验中，AMX0035（苯丙丁酸钠和牛磺酸尿素）对患有Wolfram综合征的成年人有临床意义的效果。这项试验涉及8名完成24周治疗的参与者，结果显示AMX0035在衡量糖尿病、视力下降和整体疾病负担的关键结果上产生了显著影响。研究的主要目的是评估AMX0035在减缓Wolfram综合征患者糖尿病、视觉和其他指标进展方面的效果，并评估其安全性和耐受性。初步分析显示，AMX0035在主要疗效终点（C肽变化）上观察到平均增加，与Wolfram综合征的正常进程不同。该研究是基于截至2024年3月5日的数据截止点，包括所有完成第24周评估的参与者。

NIMML研究院在AAI年会上将展示关于LANCL受体药理激活的四个摘要，这些研究揭示了LANCL受体在炎症和免疫学中的免疫代谢机制。研究发现，激活LANCL受体在溃疡性结肠炎、克罗恩病、银屑病、特应性皮炎、类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、哮喘、MASH和阿尔茨海默病等疾病中具有治疗功效。NImmune Biopharma利用NIMML的TITAN-X平台开发其LANCL疗法组合，包括Omilancor和NIM-1324，这两种口服、每日一次的激动剂分别针对IBD和自身免疫疾病。NIM-1324在1期临床试验中表现出良好的安全性和有效性，预计将在2030年达到231亿美元的峰值年度市场规模。NIMML的TITAN-X平台结合人工智能、生物信息学和高级计算模型，加速了针对自身免疫疾病的精准药物开发。

Avicanna公司完成了一项关于RHO Phyto品牌CBG透皮凝胶的观察性真实世界证据研究，评估了该产品对患有肌肉骨骼疼痛和炎症的患者的疗效。研究显示，与基线相比，一个月后整体肌肉骨骼健康问卷得分显著提高（p

Bexion Pharmaceuticals在2024年4月5日至10日举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，展示了其创新生物疗法BXQ-350的研究成果。BXQ-350是一种新型生物制剂，能够激活葡萄糖脑苷脂酶，并在癌症患者中显示出活性。该研究在代谢调节信号通路专题会议上进行展示，由Bexion的副总裁Gilles Tapolsky博士进行报告。BXQ-350已在成人及儿童弥漫性间质性胶质瘤（DIPG）患者中进行了两项1期临床试验，结果显示其具有良好的安全性，并在多种实体瘤类型中表现出单药活性。此外，BXQ-350在化疗引起的周围神经病变（CIPN）领域也显示出潜力，这是一个在经奥沙利铂和其他化疗药物治疗的实体瘤患者中未满足的医疗需求。Bexion是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗实体瘤癌症和化疗引起的周围神经病变的生物疗法，并计划在更多癌症和更广泛的神经性疼痛领域进行产品组合扩展。

Adial Pharmaceuticals宣布其研发的AD04（低剂量昂丹司琼）在治疗酒精使用障碍（AUD）方面的临床试验结果良好，该药物表现出良好的安全性、耐受性和患者依从性。一项新发表的研究分析了AD04在先前的3期临床试验中对肝脏安全性的影响，结果显示AD04对肝脏生化指标、心脏事件和一般健康没有显著影响。该研究还指出，AD04在具有特定遗传背景的AUD患者中具有治疗潜力。Adial公司CEO表示，这一成果为提供针对AUD和ALD的精准治疗选项迈出了重要一步，有望对全球数百万患者的生活产生深远影响。

Moleculin Biotech公司在AACR年会上展示了其下一代蒽环类药物Annamycin的积极临床前数据，该药物在抑制拓扑异构酶II-α和II-β方面表现出比多柔比星更强的活性，同时对已建立的心肌细胞培养物无活性。结果显示，Annamycin在临床研究中对患者的安全性，没有出现药物相关的毒性事件，且在多项研究中，100%的Annamycin受试者（共82人）在研究期间没有出现心脏毒性迹象。Annamycin的成分专利已于4月9日获得批准，这有助于将药物扩展到更大的人群，这些人群对心脏毒性有未满足的需求。Annamycin目前正在进行针对复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移的临床试验。Moleculin公司还开发了一系列其他药物，包括WP1066和WP1220，用于治疗脑瘤、胰腺癌和其他癌症。

Tr1X公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对TRX103的IND申请，用于预防接受HLA不匹配造血干细胞移植（HSCT）患者的移植物抗宿主病（GvHD）。TRX103是一种新型的同种异体调节性T细胞（Allo-Treg）疗法，计划在2024年第二季度开始进行Phase 1研究。此外，公司还计划在2024年第三季度提交针对TRX103用于治疗难治性克罗恩病的IND申请。TRX103是一种工程化的T细胞产品，由健康供体的CD4+细胞生成，具有独特的生物学特性，有望减少炎症、抑制致病细胞并重置免疫系统。Tr1X公司致力于开发针对免疫和炎症疾病的细胞疗法，其产品线旨在治疗和治愈具有高未满足医疗需求的自身免疫性疾病。

Palisade Bio公司宣布，其研发的针对中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的治疗药物PALI-2108正在推进至1期临床试验阶段，预计年内完成。该公司在马萨诸塞州剑桥举行的IBD Innovate会议上展示了该药物的研发进展，包括其差异化定位和临床开发路径。该药物是一种口服、局部作用的PDE4抑制剂前药，旨在治疗UC患者。Palisade Bio与Giiant Pharma合作进行该药物的研发，并获得美国克罗恩病和溃疡性结肠炎基金会500,000美元的研究资助。

BriaCell公司宣布，其新型免疫疗法Bria-OTS+™和Bria-PROS+™在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示的预临床数据表明，这两种疗法能有效诱导抗肿瘤免疫反应，针对乳腺癌和前列腺癌患者具有强大的抗癌活性。这些疗法通过多种机制发挥作用，包括诱导辅助性T细胞和杀伤性T细胞、树突状细胞和自然杀伤（NK）细胞。BriaCell预计这些新型免疫疗法将提供强大且持久的抗癌活性，并计划将其推进至临床试验阶段。

Excision BioTherapeutics公司将在2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年年度会议上展示其针对乙型肝炎病毒（HBV）治疗的CRISPR疗法积极数据。HBV是全球流行的一种缺乏治愈疗法的传染病。Excision的领先产品候选人EBT-107利用双引导RNA有效灭活病毒并防止逃逸变异的出现。公司的首席执行官Daniel Dornbusch表示，他们的概念验证研究表明，他们的双引导RNA介导的编辑策略在显著降低血清和肝脏内HBV生物标志物方面有效，表明HBV DNA切割有助于其在体内的降解。Excision将利用其专有的计算方法识别多个针对HBV基因组保守位点的核酸酶和引导对，优先考虑与人类遗传序列序列身份最小的那些，以减轻脱靶编辑。在HBV感染细胞中测试所选的编辑核酸酶和配对引导RNA的组合，观察到总HBV DNA拷贝数减少。在用AAV-HBV建立的HBV小鼠模型中，通过静脉注射封装有编辑核酸酶编码mRNA和一对引导RNA的脂质纳米颗粒，观察到血清和肝脏内HBV生物标志物显著减少。

Elucent Medical成功完成4250万美元C轮融资，用于推进其EnVisio®和SmartClip®技术的研发和商业化。该轮融资由Vensana Capital和RC Capital领投，现有投资者参与。EnVisio®技术将现有手术工具转化为智能导航仪器，可实时跟踪和毫米级引导，目前主要应用于乳腺癌手术，并扩展至其他软组织肿瘤手术。Elucent Medical致力于通过提高手术精度和疗效，改善肿瘤患者的治疗效果。