Acrivon Therapeutics在AACR年会上展示了其AP3平台在药物发现和开发中的强大能力。公司宣布了两种药物的研究进展：ACR-2316，一种针对WEE1和PKMYT1的双重抑制剂，在多个癌症模型中显示出优于现有抑制剂的抗癌活性，并计划进行单药治疗的临床试验；以及ACR-368，一种临床阶段的CHK1/2抑制剂，AP3分析揭示了其耐药机制，并确定了超低剂量吉西他滨（ULDG）作为敏感化耐药卵巢癌细胞的方法。这些发现突出了Acrivon在药物开发中的差异化方法。

Monopar Therapeutics宣布其新型放射性药物成像剂MNPR-101-Zr的Phase 1剂量学临床试验已启动并招募晚期癌症患者。该抗体MNPR-101针对多种肿瘤类型，包括胰腺、乳腺癌、结直肠癌和膀胱癌。研究在澳大利亚的Melbourne Theranostic Innovation Centre进行，使用最先进的PET/CT扫描仪评估MNPR-101-Zr在晚期癌症患者中的肿瘤靶向能力。该试验旨在评估MNPR-101-Zr的安全性及剂量学，并计划根据初步结果进一步研究。

Nth Cycle公司获得720万美元的税收抵免，用于在俄亥俄州费尔菲尔德建立美国首个大规模MHP生产设施，以生产高纯度的镍和钴氢氧化物，满足电动汽车国内材料要求。此举旨在减少对环境问题国家的依赖，并降低温室气体排放。Nth Cycle的专利“牡蛎”电提取精炼系统在费尔菲尔德的工厂将创造新的就业机会，推动清洁能源行业的发展。该税收抵免来自美国能源部管理的通货膨胀减少法案下的先进能源项目税收抵免计划，旨在加速国内清洁能源制造并减少工业设施温室气体排放。

Jazz Pharmaceuticals公司在2024年美国神经学年会（AAN）上展示了其神经科学产品组合和管线中的13个摘要，包括两个口头报告。这些摘要强调了公司在睡眠障碍、罕见癫痫综合征和运动障碍治疗方面的创新努力。其中两个口头报告分别展示了关于特发性嗜睡症患者合并症风险增加的数据以及Epidiolex（一种含有纯化大麻二酚的口服溶液）在治疗难治性癫痫发作中的长期有效性。Jazz Pharmaceuticals的执行副总裁兼全球研发负责人Rob Iannone表示，这些展示反映了公司在睡眠和罕见癫痫领域的领导地位，以及致力于开发治疗严重、常被忽视的神经系统疾病的承诺。会议摘要可在其官方网站上找到。

Cytokinetics公司宣布在2024年5月11日至14日在葡萄牙里斯本举行的欧洲心脏病学会国际大会上，将有三项关于SEQUOIA-HCM（一项针对肥厚型心肌病患者的Aficamten Phase 3临床试验）的突破性临床试验报告。这些报告将探讨Aficamten对运动能力、剂量和安全性方面的影响，并详细阐述Aficamten在治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病方面的积极结果。Cytokinetics正在准备Aficamten的监管提交，这是一种心脏肌球蛋白抑制剂，在SEQUOIA-HCM临床试验中显示出积极结果。此外，Aficamten还在两项正在进行中的Phase 3临床试验中进行评估，分别针对梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病患者。Cytokinetics还致力于开发其他药物，如心脏肌肉激活剂omecamtiv mecarbil和心脏肌球蛋白抑制剂CK-586。

Flow Capital Corp.对MiniLuxe Holding Corp.进行追加投资，注入200万美元用于营运和增长资本。自2021年Flow Capital首次投资2500万美元以来，MiniLuxe展现出显著增长，扩大了其工作室网络，并在产品和服务中持续提供行业领先的创新。Flow Capital CEO Alex Baluta表示，此次追加投资体现了对公司使命、业务、领导团队及其把握当前机会的能力的坚定信心。MiniLuxe CEO Tony Tjan表示，感谢Flow Capital的业务模式，并高兴扩展合作伙伴关系，将初始债务的到期日延长至2027年。Flow Capital致力于帮助高增长公司实现目标，提供快速的成长资本。

Alterity Therapeutics公司宣布，将在2024年4月23日至25日在波士顿举行的“世界孤儿药大会美国2024”上展示关于其治疗弗里德赖希共济失调的铁靶向药物ATH434的新数据。此外，该公司还将在2024年4月13日至18日在丹佛举行的美国神经病学学会（AAN）2024年年度会议上展示其研发管线中的三个海报。ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集。该药物在临床试验中表现出良好的耐受性和在动物模型中达到有效水平的脑部浓度。目前，ATH434正在进行两项临床试验，分别针对早期多系统萎缩（MSA）患者和更晚期MSA患者的开放标签生物标志物试验。此外，Alterity Therapeutics还开展了一项自然史研究，旨在跟踪MSA患者的疾病进展，为优化临床试验设计提供数据支持。

Ocugen公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）已审查了其针对视网膜色素变性（RP）的OCU400 Phase 3 liMeliGhT临床试验的设计、终点和计划中的统计分析，并批准了该美国试验的设计，以提交上市许可申请（MAA）。EMA的批准基于OCU400在Phase 1/2研究中的安全性和耐受性。该Phase 3试验将在美国进行，样本量150人，分为两组，一组75名携带RHO基因突变的参与者，另一组75名基因非特异性（代表与RP相关的多种基因突变）的参与者。EMA的积极科学建议与美国食品药品监督管理局（FDA）对OCU400 IND修订案的批准一致，OCU400是首个进入Phase 3的具有广泛RP适应症的基因疗法。OCU400是Ocugen基于NHR基因NR2E3的基因非特异性修饰基因疗法产品，有望改善视网膜健康和功能。视网膜色素变性是一种罕见遗传性疾病，目前没有批准的治疗方法可以减缓或停止多种形式的RP进展。

HOOKIPA Pharma Inc.宣布与FDA就HB-200联合pembrolizumab的 pivotal临床试验设计和方案达成一致，并获得了EMA的优先药物（PRIME）指定。公司将于4月25日举行投资者电话会议，介绍与监管机构的积极互动和临床试验计划。EMA的PRIME指定旨在加速药物候选人的开发和审查，而FDA的批准则基于初步的临床证据，表明该药物可能对现有疗法有显著改善。HOOKIPA的CEO表示，公司对OPSCC患者的未满足需求感到兴奋，并期待在电话会议上分享更多细节。

Scinai Immunotherapeutics Ltd.宣布，其首席科学官Dr. Tamar Ben-Yedidia与哥廷根大学医学院皮肤科、性病和过敏科主任Prof. Michael Schön将在即将于2024年4月16日至18日在柏林举行的第五届欧洲皮肤病药物开发峰会上共同发表演讲，主题为Scinai的NanoAbs在斑块型银屑病局部治疗中的应用。Scinai的CEO Mr. Amir Reichman将作为讨论嘉宾参与“给药途径与配方：我们如何改进？”的圆桌讨论。Scinai的Anti-IL-17A/F NanoAbs旨在解决轻度至中度斑块型银屑病患者的未满足治疗需求，并在体外研究中显示出对银屑病分子标志物的下调。该公司正在对小鼠异种移植的人类皮肤进行斑块型银屑病诱导的Proof of Concept in-vivo研究。此外，Scinai还计划在5月公布由以色列理工学院皮肤研究实验室主任Prof. Amos Gilhar领导的研究结果。该峰会吸引皮肤病领域的意见领袖和创新者，并被视为“与炎症性皮肤病治疗快速发展和新兴需求相一致的关键平台”。

BioXcel Therapeutics计划开展一项名为TRANQUILITY In-Care的3期临床试验，以评估其研发的BXCL501（口服溶解薄膜剂型的dexmedetomidine）作为治疗阿尔茨海默病相关激动的潜在急性治疗方法。该试验设计为双盲、安慰剂对照研究，预计将招募约150名55岁以上的阿尔茨海默病患者，评估60mcg剂量BXCL501在12周内的疗效和安全性。试验旨在评估BXCL501对激动的治疗作用，主要终点为首次剂量后两小时的阳性与阴性症状量表-兴奋成分（PEC）总分的变化。BXCL501是一种选择性α-2肾上腺素能受体激动剂，BioXcel Therapeutics认为它可能针对激动的关键介质，并在多个神经精神疾病临床试验中观察到抗激动作用。

Crescendo Biologics在2024年AACR年会上展示了其两个主要临床候选药物CB307和CB699的预临床数据。CB307是一款针对晚期前列腺癌的CD137（4-1BB）激动剂，数据表明其在单药和联合使用pembrolizumab治疗前列腺癌方面具有强大的治疗潜力。CB699是一款针对间皮素的双特异性CD137和CD40激动剂，旨在激活T、NK和B淋巴细胞，针对间皮素阳性的肿瘤。这些药物均基于Crescendo的Humabody® V H平台，具有优于传统抗体的肿瘤渗透性。公司CEO Theodora Harold表示，这些数据突出了免疫肿瘤疗法的潜力，既强大又持久，且患者耐受性良好。此外，CB307的研究细节已在《临床癌症研究》杂志上发表，与伦敦癌症研究所的合作也取得了成功。

Compugen公司宣布在《癌症免疫学杂志》上发表了关于其抗癌免疫疗法COM503的研究论文，该论文揭示了COM503如何通过阻断IL-18与IL-18BP的结合来释放肿瘤微环境中的内源性IL-18，从而激发免疫刺激和抗肿瘤效果。Compugen与Gilead Sciences合作开发COM503，预计今年将推进IND申请并启动COM503的1期临床试验。Compugen专注于利用其计算发现能力开发针对癌症免疫疗法的药物，并已开发出COM701和COM902两个产品候选药物。

DESTINY-Lung05 II期临床研究公布，结果显示德曲妥珠单抗5.4mg/kg剂量方案治疗既往接受过治疗的HER2突变晚期肺癌患者的客观缓解率为58.3%，经研究者评估的PFS为10.8个月，安全性可控。该研究在中国开展，纳入72例HER2突变经治NSCLC患者，旨在评估德曲妥珠单抗5.4mg/kg在至少接受一线药物治疗期间或治疗之后疾病进展、携带HER2 19/20号外显子突变的转移性非鳞状NSCLC中国患者的疗效和安全性。研究结果证实了德曲妥珠单抗在中国HER2突变的晚期肺癌患者中具有显著的抗肿瘤活性，与总体人群、亚洲亚组人群的获益趋势一致，且安全性可控可管理。阿斯利康和第一三共共同开发的德曲妥珠单抗已获得美国和欧盟的批准上市，成为全球首个用于治疗HER2突变转移性非小细胞肺癌患者的靶向药物。

复宏汉霖宣布，其创新型单抗H药汉斯状（斯鲁利单抗）一线治疗广泛期小细胞肺癌的国际多中心III期临床试验ASTRUM-005的探索性生物标志物分析数据在2024年美国癌症协会年会（AACR 2024）上展示。H药是全球首个且目前唯一获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗，已在中国和印尼获批上市。该研究的主要研究者为吉林省肿瘤医院程颖教授。H药已累计批准用于治疗微卫星高度不稳定（MSI-H）实体瘤、鳞状非小细胞肺癌、ES-SCLC和食管鳞状细胞癌4项适应症，惠及患者超过6万人。此外，H药联合化疗一线治疗非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC）和一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的上市申请也分别获得中国NMPA和欧盟EMA受理。复宏汉霖亦稳步推进H药对比一线标准治疗阿替利珠单抗用于治疗ES-SCLC的头对头美国桥接试验，计划于2024年在美国递交上市许可申请（BLA）。ASTRUM-005研究结果表明，患者的PD-L1肿瘤阳性比例评分TPS≥1%与其能否从H药联合化疗中获益无直接关联。复宏汉霖进行了探索性生物标志物分析，回顾性地评估了H药的疗效与蛋白组特征、基因突变及血液学指标间的关系。

Theravance Biopharma将于2024年5月23日举办一场虚拟专家论坛，探讨多系统萎缩（MSA）患者中症状性神经源性直立性低血压（nOH）的未满足需求及当前治疗状况。论坛将邀请纽约大学格罗斯曼医学院神经病学和内科学教授Horacio Kaufmann博士及范德堡自主神经功能障碍中心医学和药理学教授Italo Biaggioni博士进行演讲。此外，公司首席执行官Rick Winningham、高级开发副总裁Aine Miller和首席商务官Rhonda Farnum也将出席，并介绍公司针对ampreloxetine的临床开发计划。Ampreloxetine是一种每日一次的儿茶酚胺再摄取抑制剂，正在开发中，有望成为治疗MSA患者nOH症状的首个一类新药。论坛还将设有问答环节。

NurOwn治疗在改善与ALS相关的关键CSF生物标志物方面显示出积极效果，与安慰剂相比，显著改变了多个ALS疾病通路，支持了NurOwn的作用机制并补充了在ALS患者中观察到的临床效果。研究分析了45个生物标志物，并确定了三个与接受debamestrocel治疗的参与者的临床结果相关的生物标志物，包括神经丝轻链（NfL）、LAP/TGFb1和Galactin-1。debamestrocel治疗导致45个分析生物标志物中的64%发生显著变化，涵盖了ALS病理中涉及的多种通路。这些变化包括抗炎和神经保护标记物的增加，表明可能具有减少炎症和保护神经元的能力，以及炎症和神经退行性标记物的减少，表明可能减少疾病活动和神经细胞损伤。这些发现为debamestrocel可能有效治疗ALS提供了初步证据，并表明debamestrocel可能针对炎症和神经退行性。