PureTech Health公司宣布其战略进展，包括Seaport Therapeutics成功完成1亿美元A轮融资，用于开发神经精神药物。Seaport Therapeutics由PureTech Health创立，专注于神经精神疾病治疗。PureTech Health将持有Seaport 61.5%的股权。Seaport Therapeutics由Daphne Zohar和Steven M. Paul领导，旨在利用PureTech Health的内部研发成果。PureTech Health将继续采用其“中心辐射”策略，通过内部研发和外部投资共同推动创新药物的开发。公司管理团队也进行了调整，Bharatt Chowrira博士被任命为PureTech Health首席执行官，Eric Elenko博士晋升为PureTech Health总裁。

同宜医药自主研发的第二代Bi-XDC双配体偶联药物CBP-1019获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗食管癌，继去年9月用于治疗胰腺癌后的再次认可。这一认定将加速CBP-1019在美国的注册申报、临床开展及商业化进程。CBP-1019是同宜医药的第二代Bi-XDC技术产品，具有显著的抗肿瘤活性和更好的安全性，适用于多种肿瘤治疗。同宜医药致力于研发双靶向XDC药物，目前研发管线中包括三款肿瘤产品，正在进行多个临床试验。

苏州智核生物医药科技有限公司宣布完成近亿元C+轮融资，由元禾控股领投，裕智资本、见素资本、苏州领军创投跟投，原股东锐合资本继续支持。资金将用于首个产品人促甲状腺素注射液（rhTSH）的商业化、创新放射性诊断药物SNA002等临床试验，以及新靶点治疗性核药SNA014、SNA025的IND推进。智核生物已搭建包含10多个创新核素诊断和治疗产品的管线，多个肿瘤创新放射性显影药物进入临床，针对全新靶点的放射性治疗性药物也即将启动临床。重组人促甲状腺素注射液（SNA001/KN040）是针对甲状腺癌放射性碘治疗的药物，其上市申请已获中国国家药监局受理。

GenFleet Therapeutics在2024年美国癌症研究协会年会上公布了其口服KRAS G12D抑制剂GFH375的最新研究成果。GFH375是一种高效且选择性的KRAS G12D抑制剂，能同时针对蛋白质的“ON”（GTP结合）和“OFF”（GDP结合）状态。初步数据显示，GFH375在动物模型中表现出良好的安全性和疗效，具有治疗携带KRAS G12D突变癌症，特别是脑转移癌的潜力。此外，GenFleet的KRAS G12C抑制剂GFH925在中国已获得新药申请优先审评资格。GenFleet与Verastem Oncology合作开发GFH375，并展示了GFH375与avutometinib（RAF/MEK clamp）联合使用的抗肿瘤效果。GFH375通过抑制GTP结合的KRAS G12D及其与下游蛋白如RAF的结合，并抑制GDP-GTP交换来阻断KRAS G12D的激活，从而有效抑制肿瘤细胞增殖。

GenFleet Therapeutics宣布了其创新药物GFH547的最新研究进展，该药物是一种口服的泛RAS抑制剂，在2024年美国癌症研究协会年会上展示。GFH547通过重塑和重新利用细胞内环状肽酶A（CypA）蛋白，针对大多数野生型/突变型RAS蛋白，展现出广泛的抗肿瘤活性。临床前数据表明，GFH547能够克服对SIIP（切换II口袋）基KRAS抑制剂的适应性耐药。此外，GenFleet的KRAS G12C抑制剂（GFH925）在中国获得新药申请优先审评资格。GFH547在KRAS突变肿瘤模型中表现出剂量依赖性的抗肿瘤活性，并驱动肿瘤消退。该药物对EGF刺激诱导的RTK激活具有抗性，且对携带二级KRAS突变、对SIIP基KRAS抑制剂产生耐药性的细胞也有效。GenFleet Therapeutics致力于开发前沿疗法，专注于肿瘤学和免疫学领域的重大未满足医疗需求，其研发平台拥有多个具有新颖机制和全球知识产权的领先产品。

Abbisko Therapeutics宣布完成其关键性III期临床试验MANEUVER（ABSK021-301）的患者招募，该试验旨在评估pimicotinib在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中的疗效和安全性。共有94名患者被纳入研究，超出原定的90名患者目标。该研究在全球30多个研究地点进行，其中欧洲和北美患者占招募总数的超过一半。这是首个在中国、美国、加拿大和欧洲同时进行的TGCT全球III期临床试验。pimicotinib是一种由Abbisko Therapeutics独立发现和开发的CSF-1R新型口服、高度选择性和强效小分子抑制剂，已获得中国NMPA、美国FDA的突破性疗法指定（BTD）以及EMA的PRIME指定。此外，美国FDA授予了快速通道指定（FTD）和孤儿药指定（ODD），EMA在2024年1月也授予了孤儿药指定。Abbisko Therapeutics与默克公司签订了许可协议，默克获得了在中国大陆、香港、澳门和台湾以及全球范围内商业化包含或含有pimicotinib产品的独家许可权。TGCT是一种局部侵袭性肿瘤，影响滑膜关节、粘液囊和腱膜，导致关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，严重影响患

2024年4月5日至10日，美国癌症研究协会（AACR）年会在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行，全球癌症研究领域的专家和患者组织参与交流最新研究成果。来凯医药作为一家生物医药科技公司，致力于癌症、代谢疾病及肝纤维化治疗，其AKT抑制剂Afuresertib正在进行多项临床试验，涵盖乳腺癌、前列腺癌等多种癌症类型。此外，来凯医药还研发了抗PD-L1抗体LAE005和针对ActRIIA的抗体LAE102，并已向中美两国监管机构提交新药临床申请。公司于2023年6月在香港交易所主板上市，股份代码为2105.HK。

根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息统计，2024年第一季度共有17款新药*在中国首次获批上市，其中包括了6款1类新药，来自科济药业、科州制药、恒瑞医药、四环医药、罗氏（Roche）、卫材（Eisai）/渤健（Biogen）；同时也有18款新药在中国实现了新适应症或新剂型获批上市。从药物类型来看：获批的新药中，抗体类药物最多，有14个，占比约为40%；其次是小分子药物，有13个，占比约为37%。从适应症来看，肿瘤领域最多，有11个药物获批治疗不同类型的癌症，占比约为31%；其次是罕见病领域，有7个药物获批8个适应症，占比约为23%。

浙江海正苏立康生物科技有限公司完成数千万元融资，由栈道资本独家投资，山云资本担任财务顾问。苏立康作为国内特医食品研发和生产的企业，拥有国内领先水平的厂房、产线和质控体系。公司产品线丰富，包括伊能佳、伊盈佳、伊衡佳和伊畅佳等特医食品，以及纤膨系列饱腹纤维粉等创新产品。苏立康积极开发特殊膳食和功能食品，并专注于肿瘤特医食品的研发，首个项目有望成为国际及中国首个精准营养配方肿瘤特医食品。公司产品已进入220多家三级医院，并积极开拓专业医疗渠道，同时发展合规创新的专业营销模式，成为国内成人特医食品行业第一梯队成员，有信心未来三年成为中资龙头企业。

GV20 Therapeutics公司宣布，其AI设计的抗体GV20-0251，针对AI预测的目标IGSF8，成为首个进入临床试验的AI设计抗体。该抗体有望为实体瘤患者带来显著益处。GV20 Therapeutics利用AI和基因组学技术，通过分析大量肿瘤数据，预测出可开发成抗癌药物的抗体。GV20-0251作为一种新型人源化Fc衰减IgG1单克隆抗体，针对IGSF8这一新型固有免疫检查点，能够增强自然杀伤细胞杀伤力、抗原呈递，并将免疫冷肿瘤转化为热肿瘤。目前，GV20-0251正在进行多中心I期临床试验，并在实体瘤患者中展现出有希望的早期临床活性。

Accent Therapeutics在2024年美国癌症研究协会年会上展示了其在癌症靶向治疗方面的最新进展，包括针对DHX9和KIF18A抑制剂在多种肿瘤类型中的活性数据。公司首席科学官Robert A. Copeland博士在会上详细阐述了RNA修饰酶抑制剂作为精准癌症治疗的潜力，其中DHX9抑制剂在BRCA1和BRCA2功能缺失的乳腺癌和其他实体瘤中显示出巨大潜力。此外，公司还展示了KIF18A抑制剂在染色体不稳定肿瘤中的抗肿瘤活性，以及circBRIP1作为DHX9抑制的非侵入性生物标志物。Accent Therapeutics正在推进其两个主要项目，旨在开发针对多种癌症类型的创新疗法，以解决未被充分满足的临床需求。

Akeso公司宣布，其在2024年美国癌症研究协会（AACR）会议上发布了Cadonilimab（PD-1/CTLA-4 BsAb）联合XELOX（卡培他滨加奥沙利铂）作为不可切除的局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌（G/GEJ）一线治疗的III期临床试验的积极中期分析结果。这是全球首个PD-1/CTLA-4双特异性抗体联合化疗作为一线胃癌治疗的III期临床试验。结果显示，无论PD-L1表达如何，Cadonilimab联合治疗与化疗相比，显著延长了患者的总生存期并降低了死亡风险，在客观反应和长期生存方面表现出卓越的益处。此外，Akeso基于该研究的结果，已成功提交了Cadonilimab联合XELOX作为一线治疗不可切除的局部晚期或转移性G/GEJ腺癌的新药申请。

Phanes Therapeutics公司宣布，其创新药物PT217获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗经过铂类化疗和/或免疫检查点抑制剂治疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。PT217同时获得FDA授予的小细胞肺癌孤儿药资格。PT217是一种针对DLL3和CD47的同类原生IgG样双特异性抗体（bsAb），正在开发用于治疗小细胞肺癌（SCLC）、大细胞神经内分泌癌（LCNEC）和肺外神经内分泌癌（EP-NECs）。Phanes Therapeutics公司表示，PT217有望成为SCLC、LCNEC和EP-NECs患者的革命性治疗选择。目前，Phanes Therapeutics正在进行三项I期临床试验，包括针对PT199的MORNINGSTAR研究、针对PT886的TWINPEAK研究和针对PT217的SKYBRIDGE研究。Phanes Therapeutics利用其专有的技术平台PACbody®、SPECpair®和ATACCbody®建立了强大的药物研发管线。

Nuvalent公司宣布，其新型HER2选择性抑制剂NVL-330和新型ROS1选择性抑制剂zidesamtinib（NVL-520）在预临床研究中表现出良好的效果。NVL-330在抑制HER2癌基因变异和野生型EGFR方面具有选择性，且具有独特的脑部渗透性；zidesamtinib在抑制ROS1耐药突变方面表现出色，同时具有脑部渗透性和避免TRK抑制的特性。这些研究结果将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示，并将在Nuvalent网站上公布。Nuvalent计划在2024年启动NVL-330的1期临床试验，并分享ARROS-1试验的更新数据。

Vincerx Pharma在2024年美国癌症研究协会年会上公布了其新一代抗癌药物VIP236和VIP943的初步临床试验数据。VIP236在经过大量治疗的晚期肿瘤患者中显示出积极的临床活性，包括肿瘤缩小和良好的安全性。VIP943的药代动力学数据显示，在循环中几乎没有游离有效载荷，这与临床前和临床观察到的良好安全性一致。Vincerx还展示了其VersAptx平台在提高两种已批准的抗体药物偶联物（ADC）疗效方面的潜力。公司管理层将举办虚拟投资者活动，讨论这些数据以及管线进展。

PanTher Therapeutics在AACR年会上展示了PTM-101的临床试验数据，这是一种结合了高效化疗药物（紫杉醇）和可吸收聚合物的灵活薄膜。该研究在澳大利亚的单个中心招募了三名患者，评估了PTM-101单次低剂量治疗的安全性及手术可行性。结果显示，PTM-101在所有三名患者中均减小了胰腺肿瘤的大小，且具有良好的安全性，未出现腹膜炎、胰腺炎、感染或血液毒性。PTM-101的药物产品设计为在数周或数月内持续递送药物，而不产生剂量限制性副作用。该研究进一步验证了PanTher Therapeutics的Sagittari™平台在将高浓度药物直接输送到肿瘤部位进行长期治疗，同时避免常见副作用方面的潜力。

Elevation Oncology公司宣布，其针对HER3靶点的抗体药物偶联物（ADC）项目在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了新的临床前数据，证实了该项目的概念验证。这些数据表明，该ADC在体内表现出对HER3表达癌症细胞的特异性杀伤和抗肿瘤活性。公司计划在2024年提名一个开发候选药物，并推进该药物进入临床试验阶段。HER3是一种在多种实体瘤中过度表达的肿瘤学和抗体药物偶联物靶点，与不良临床结果相关。Elevation Oncology的HER3-ADC项目结合了其抗HER3单克隆抗体seribantumab和药物载体MMAE，以产生HER3-ADC1，其药物-抗体比率为4。