Myonex公司完成对Delaware州Newark的SaveWay Compounding Pharmacy的收购，将作为Myonex公司的一部分运营。此次收购旨在支持临床试验赞助商的试验设计，提供直接面向患者（DTP）和家庭医疗保健提供者（HHP）的能力，扩大美国患者的访问范围。SaveWay的药房能力与Myonex现有的美国临床供应解决方案相辅相成，提供药物来源和直接面向患者的选项，覆盖全美50个州。此次收购将支持SaveWay在临床试验中的扩展，并加速直接面向患者服务的增长。Myonex通过此次收购加速了对Creapharm和SaveWay的收购，致力于成为更快速、更灵活、更可靠的行业合作伙伴，提供全球最具多样性的临床试验供应服务。

Cogent Biosciences公司宣布其针对ErbB2基因的抑制剂项目取得新进展，相关数据将在美国癌症研究协会（AACR）2024年年度会议上展示。该公司开发的ErbB2抑制剂CGT4255表现出优异的稳定性和口服生物利用度，同时具有低清除率，且在动物实验中显示出良好的脑渗透性和耐受性，有望成为同类最佳药物。此外，Cogent Biosciences正在开发一系列针对FGFR2、ErbB2和PI3Ka等基因突变的创新疗法，以帮助治疗遗传性严重疾病。

Epic Bio，一家领先的表观遗传编辑公司，计划在今年将其FSHD项目进入临床试验，今日宣布其六篇摘要、三场口头报告和三场海报报告被即将于2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会接受。Epic Bio利用CRISPR技术，不切割DNA进行基因编辑，其专有的基因表达调节系统（GEMS）包含已知在人类细胞中工作的最小Cas蛋白，可通过单一病毒载体进行体内或体外递送。Epic Bio计划在2024年开始对其主要项目EPI-321进行临床试验，用于治疗进行性肌营养不良症（FSHD），并寻求解决α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和其他疾病。

Cadrenal Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的新型口服可逆抗凝药物tecarfarin孤儿药资格（ODD），用于预防患有植入式机械循环支持装置（VADs）患者的血栓栓塞和血栓形成。这一资格认证为tecarfarin提供了长达七年的市场独占权，并扩大了合作伙伴关系的机会。tecarfarin旨在预防罕见心血管疾病患者的血栓栓塞，目前市场上现有的抗凝疗法对这部分患者效果不佳。FDA的孤儿药资格项目旨在鼓励为罕见病开发创新治疗药物，这些疾病在美国影响不到20万人。Cadrenal Therapeutics致力于尽快推进tecarfarin的临床开发。

Curium公司宣布，在荷兰首次成功销售了PYLCLARI®（Piflufolastat ( 18 F) 或 ( 18 F)-DCFPyL）的商业剂量，这是一种用于前列腺癌患者PET扫描检测PSMA阳性病变的核医学药物。该产品在欧洲已获得市场授权，并在希腊、意大利和荷兰开始销售，其中荷兰的生产由合作伙伴BV Cyclotron VU在阿姆斯特丹完成。Curium致力于通过其核医学领域的专业知识，为欧洲患者提供更丰富的诊断选择。此外，PYLCLARI®在美国市场以PYLARIFY®品牌获得FDA批准，是美国市场使用的PSMA PET剂的首选。Curium作为全球核医学领域的领导者，致力于研发、生产和分销高质量的放射性药物，为全球超过1400万患者提供生命威胁性疾病的治疗方案。

Lisata Therapeutics公司宣布，其主打产品LSTA1获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗骨肉瘤，这是一种罕见癌症，可影响儿童、青少年和年轻人。LSTA1最近还获得了罕见儿科疾病认定。该认定有助于加速LSTA1的临床试验和上市进程，并可能带来财务和研发方面的优势。LSTA1是一种实验性药物，旨在提高抗肿瘤药物在实体瘤中的渗透效率。Lisata Therapeutics致力于开发针对晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法。

Brenus Pharma在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布了其新一代免疫疗法STC-1010的突破性成果，该疗法针对不同类型的结直肠癌模型展现出显著的疗效和良好的耐受性。STC-1010通过多组学分析证实了其批次间的一致性和可重复性，并在多种模拟人类条件的实验模型中表现出强烈的免疫反应和肿瘤杀伤能力，同时显示出减少转移的潜力。该疗法有望在临床环境中治疗每年导致970万人死亡的结直肠癌患者。研究由多个法国研究机构合作完成，包括Brenus Pharma、INSERM U1194 IRCM、CNRS 6302、Anaquant、Inovotion、Explicyte和Inserm 1231 CGFL。

Molecular Templates公司在2024年美国癌症研究协会年会上展示了一项针对PD-L1的工程化毒素体（ETB）MT-6402的临床试验中期数据。该研究显示MT-6402在PD-L1表达的重度预处理的晚期实体瘤患者中表现出良好的耐受性和独特的疗效机制，能够减少免疫抑制性PD-L1+免疫细胞和肿瘤细胞，激活T效应细胞表型，重塑肿瘤微环境以恢复T细胞对肿瘤的监视。此外，在头颈癌患者中，MT-6402单药治疗也显示出初步的疗效信号，其中两名患者确认了持久的部分缓解。这些发现表明MT-6402可能为经过检查点治疗的进展期患者提供持久的T细胞介导的单药治疗活性。

Jaya Biosciences在23届年度Needham虚拟医疗保健会议上展示了针对阿尔茨海默病的创新治疗方法的非临床数据，公司总裁兼首席执行官Pawel Krysiak介绍了针对自噬-溶酶体途径的靶向策略，并讨论了公司的领先项目JB111，包括其在动物模型中的强大概念验证数据和近期开发里程碑。Krysiak表示，公司对在会议上与投资者分享治疗遗传性神经退行性疾病的新范式感到荣幸，并强调通过靶向PPT1半合子不足在阿尔茨海默病中的潜力，有信心在三年内将项目推进至临床试验。Jaya Biosciences的领先疗法JB111是一种针对神经退行性疾病中PPT1半合子不足的CNS定向AAV9介导的PPT1基因疗法，在PPT1相关阿尔茨海默病动物模型（5XFAD小鼠）中显示出非常令人鼓舞的结果。Jaya Biosciences是一家专注于开发针对遗传性神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森病和额颞叶痴呆的CNS定向基因疗法的私营公司，其平台基于对溶酶体酶基因功能丧失突变携带者神经退行性疾病风险增加的突破性发现。

FORE生物制药公司宣布，其新型小分子BRAF抑制剂plixorafenib（FORE8394）在非临床研究中显示出与MEK抑制剂联合使用的协同活性，特别是在针对所有测试的BRAF变异时。该研究将在2024年4月5日至10日在圣地亚哥举行的AACR年度会议上展示。plixorafenib在细胞实验中表现出与binimetinib联合使用时对BRAF V600或非V600突变或BRAF融合细胞的高效性，且在plixorafenib耐药细胞中，添加binimetinib后可重新敏感化。此外，plixorafenib在1/2a期临床试验中展现出令人鼓舞的疗效和安全性数据，为未来与MEK抑制剂联合使用奠定了基础。该药物目前正被评估用于治疗具有激活BRAF变异的晚期实体瘤患者的两项临床试验中。

Benitec Biopharma Inc.将于2024年4月18日举办虚拟研发日活动，活动将聚焦其针对眼咽肌营养不良症（OPMD）的基因疗法BB-301的临床开发计划。活动将邀请两位知名专家讨论OPMD的临床症状和自然病史，并回顾评估疾病进展的临床和放射学方法。专家们还将讨论OPMD患者的当前治疗格局。活动将重点关注BB-301的临床、放射学和患者报告的疾病进展评估，临床研究设计以及用于量化BB-301临床开发计划中患者改善的具体主要和次要终点。活动还包括问答环节。

Model Medicines公司发布了两篇关于抗病毒和肿瘤药物发现的预印本论文，展示了其在生物信息学和深度学习方面的重大进展。论文详细介绍了如何利用其专有的GALILEO AI平台识别RdRp Thumb-1作为新型广谱抗病毒靶点，并发现MDL-001作为其强效广谱抑制剂。此外，论文还介绍了ChemPrint框架，该框架通过自适应分子嵌入和严格的模型训练与验证方法，在识别AXL和BRD4等“难以成药”的肿瘤靶点抑制剂方面取得了显著成果。这些发现标志着Model Medicines在利用AI进行药物发现方面的重大突破，有望加速开发针对高未满足医疗需求的疾病的新药。

Galectin Therapeutics宣布，其针对MASH肝硬化的belapectin药物在第五次独立数据与安全监测委员会（DSMB）会议中获得了积极的推荐，建议继续进行NAVIGATE Phase 2b/3研究，无需修改。该研究旨在评估belapectin在治疗由代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）引起的肝硬化门脉高压症患者的疗效和安全性。DSMB会议的目的是进一步审查belapectin的耐受性和安全性概况。根据会议的讨论和未盲数据审查，DSMB决定继续按照原设计进行NAVIGATE研究。该研究是一个全球性的、无缝的、适应性强的、随机化的、安慰剂对照的双盲试验，旨在预防食管静脉曲张，这是门脉高压的重要机制，也是肝硬化疾病不断进展的关键因素。预计在2024年第四季度将公布Phase 2b（第一阶段）的期中分析结果。Belapectin是一种针对NASH/MASH和纤维化的关键蛋白galectin-3的复杂碳水化合物药物，在动物实验中已显示出逆转肝纤维化和肝硬化的治疗作用。

美国FDA批准了Rezdiffra（resmetirom）作为治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的首个药物，该药已通过Madrigal的专科药房网络开始供应。Rezdiffra适用于与饮食和运动结合治疗非肝硬化NASH成人患者，其目的是改善纤维化并缓解NASH。该药基于MAESTRO-NASH III期临床试验的结果获得加速批准，目前正在进行确认性试验以验证其临床益处。Madrigal致力于通过患者支持计划帮助患者获得Rezdiffra，并已建立患者援助计划以帮助无保险的患者。NASH是一种严重的肝脏疾病，其风险与心血管事件和死亡风险增加有关。

Qualigen Therapeutics在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其新型抗癌药物QN-302的早期临床试验数据。该药物是一种针对G-四链体的实验性抗癌药物，在多中心1期临床试验中表现出良好的耐受性和生活质量，其中三名胰腺癌患者在接受QN-302治疗后疾病未进展。此外，Qualigen还展示了关于QN-302的三个其他海报，包括药物的结构-活性关系、靶向基因以及选择性下调关键通路靶点的研究。QN-302由Qualigen Therapeutics开发，已获得FDA的孤儿药地位和IND批准，目前正在进行1期临床试验。

NewAmsterdam Pharma公司宣布，其关键性3期PREVAIL临床试验已达到9000名患者的入组目标，该试验旨在评估obicetrapib在患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）未得到充分控制的成年患者中的疗效。该试验在全球范围内受到患者和医生的强烈关注，预计将在4月底前随机分配超过9000名患者。该试验的主要目标是评估obicetrapib与安慰剂相比对主要不良心血管事件（MACE）的影响，包括心血管死亡、心肌梗死、中风和非选择性冠状动脉再血管化。此外，NewAmsterdam正在进行的其他3期临床试验BROADWAY、BROOKLYN和TANDEM也将提供数据支持obicetrapib的临床特性，作为治疗高胆固醇血症和预防严重心血管疾病的潜在有效且耐受性良好的选择。

YS Biopharma宣布其下一代PIKA狂犬病疫苗的3期临床试验中期结果积极，该疫苗成功达到试验的主要终点，有望实现同类最佳加速保护，符合世界卫生组织一周狂犬病疫苗接种方案的目标。该疫苗采用公司专有的PIKA佐剂技术，旨在比现有狂犬病疫苗在更短的时间内产生更强烈的免疫反应。3期临床试验是一项随机、对照、双盲、多中心试验，包括来自菲律宾和巴基斯坦的4500名参与者，旨在评估三种PIKA狂犬病疫苗在健康成人中的免疫原性、安全性和批间一致性，使用7天疫苗接种计划，与全球市场销售的对照产品相比，后者遵循标准28天方案。中期数据分析显示，PIKA狂犬病疫苗显示出与全球市场销售的对照产品相当的免疫原性，同时帮助患者在7天内实现免疫。