BriaCell Therapeutics Corp.在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其领先产品Bria-IMT™的积极临床数据。研究显示，Bria-IMT™在ADC耐药的晚期乳腺癌患者中表现出显著的疗效，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，是对照组的两倍。此外，71%的重度预处理患者颅内客观缓解率（iORR），56%的可评估患者临床获益率。这些数据支持了Bria-IMT™在管理中枢神经系统（CNS）转移性疾病方面的临床疗效和巨大潜力。BriaCell还计划在即将到来的会议上展示Bria-OTS+™和Bria-PROS+™的额外临床前抗肿瘤数据。

Jacobin Pharma公司在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上将展示其PARP7抑制剂JAB-26766和p53 Y220C激活剂JAB-30355的预临床研究数据。JAB-26766是一种具有高活性和选择性的小分子口服PARP7抑制剂，能够有效抑制肿瘤生长，有望与STING激动剂或抗PD-1单克隆抗体联合使用。JAB-30355是一种高活性和选择性的p53 Y220C激活剂，在多种癌症模型中表现出良好的抗肿瘤活性，目前正在进行针对晚期实体瘤患者的I/IIa期临床试验。Jacobin Pharma致力于全球范围内开发这两种药物，其研发中心位于北京、上海和波士顿，拥有独特的药物发现平台。

加科思药业宣布将在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布其PARP7抑制剂JAB-26766和p53 Y220C激活剂JAB-30355的临床前数据。这两项产品分别针对STING信号通路和抑癌基因p53，具有潜在的抗肿瘤活性。JAB-26766作为口服PARP7抑制剂，对PARP7的选择性极高，有望与肿瘤免疫疗法联用；JAB-30355作为口服p53 Y220C激活剂，在多个癌症模型中表现出良好的抗肿瘤活性。加科思药业致力于全球研发，其产品布局涵盖多个肿瘤信号通路，并拥有多个研发平台。

Calidi Biotherapeutics在2024年美国癌症研究协会年会上展示了其新型靶向免疫疗法的新数据，详细介绍了其疗法在免疫调节作用下的分子机制。公司利用干细胞作为载体，保护、递送和增强肿瘤杀伤病毒治疗药物的疗效。研究发现，干细胞可以改善肿瘤病毒的抗肿瘤作用，不仅保护并增强病毒治疗，还能分泌免疫调节分子到肿瘤微环境中。Calidi正在开发两种平台，CLD-101和CLD-201，它们由干细胞装载的肿瘤杀伤病毒组成，旨在从免疫系统中隐藏肿瘤杀伤病毒。此外，Calidi的合作伙伴City of Hope已经开始了一项评估CLD-101在复发性高级别胶质瘤患者中的1期临床试验，预计将在2024年第二季度报告临床更新。

ProMIS Neurosciences公司发布了一项关于阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症和多发系统萎缩等神经退行性疾病的研究成果。该研究揭示了TDP-43和SOD1两种蛋白质在细胞培养和斑马鱼中的相互作用，以及它们在神经细胞损伤中的作用。研究结果表明，ProMIS开发的PMN267抗体针对TDP-43的特定表位，可能成为治疗肌萎缩侧索硬化症的新方法。这项研究有助于加深对神经退行性疾病分子病理学的理解，并为针对错误折叠蛋白的治疗策略提供了科学依据。

Syros Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物tamibarotene联合azacitidine和venetoclax治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）的快速通道资格，该药物针对的是年龄在75岁以上或合并有疾病无法使用强化诱导化疗的成人患者。Tamibarotene是一种口服选择性视黄酸受体α（RARα）激动剂，目前正与venetoclax和azacitidine联合评估用于治疗新诊断的AML患者。Syros表示，这一资格反映了对于安全有效疗法的巨大需求，该疗法可以改善AML患者的临床结果和预后。Syros正在进行SELECT-AML-1临床试验，初步数据显示，与单独使用venetoclax和azacitidine相比，tamibarotene联合治疗组的完全缓解/完全缓解不完全血液学恢复（CR/CRi）率为100%，而对照组为70%。此外，该联合治疗未增加相对于单独使用venetoclax和azacitidine的毒性。Syros计划在2024年分享更多SELECT-AML-1临床试验的数据。

Alkermes公司宣布，其新型口服 orexin 2 受体激动剂ALKS 2680在治疗嗜睡症2型和原发性嗜睡症方面取得了积极结果。在1b期概念验证研究中，与安慰剂相比，所有剂量下ALKS 2680在维持清醒测试中的平均睡眠潜伏期方面均显示出临床意义和统计学上显著改善。ALKS 2680在所有剂量下均被证明具有良好的耐受性，剂量依赖性效果和药代动力学特征支持其进入计划中的2期研究。这些数据支持进一步的临床评估，并表明orexin 2受体激动剂如ALKS 2680可能对治疗没有已知orexin缺乏的睡眠障碍患者具有效用。

Omega Therapeutics在2024年美国癌症研究协会年会上公布了新数据，显示其MYC靶向表观遗传调控剂（MYC-EC）在EGFR抑制剂（EGFRi）耐药的非小细胞肺癌（NSCLC）模型中表现出抗肿瘤效果，无论耐药机制如何。此外，公司还展示了验证一种新型药效学生物标志物检测方法，该方法可从液体活检中检测和量化特定位点的DNA甲基化，以评估其临床阶段EC候选药物OTX-2002的目标参与度。这些研究结果表明，MYC-EC有望作为NSCLC的新型治疗策略，与现有疗法联合使用或作为单药治疗。

NeoImmuneTech在2024年美国癌症研究协会年会上展示了一项关于NT-I7（efineptakin alfa）的预临床研究，该研究揭示了NT-I7在结直肠癌动物模型中与FOLFOX®（一线标准治疗方案）联合使用的疗效。研究结果显示，与单独使用FOLFOX®相比，NT-I7联合治疗显著减少了肿瘤大小，提高了治疗效果。同时，研究还发现，与单独使用FOLFOX®相比，联合治疗组的肿瘤中抗肿瘤特异性T细胞数量显著增加。NeoImmuneTech总裁兼首席执行官Luke Oh博士表示，NT-I7与细胞毒性化疗药物联合使用可能具有疗效，这为免疫肿瘤学未使用的患者带来了新的希望。NT-I7是一种临床阶段的长期作用人IL-7，正在开发用于肿瘤学和免疫学指示，有望在多种癌症治疗中发挥重要作用。

勃林格殷格翰生物药业（中国）有限公司成功通过欧盟EMA与美国FDA的生产注册检查，成为新版《中华人民共和国药品管理法》实施后首家通过欧盟与美国生产注册检查的“上海制造”生物制药合同生产企业。这一成就标志着勃林格殷格翰中国生物制药在助力中国本土创新药企加速商业化和国际化进程中发挥了重要作用，并验证了其生产基地符合国际生产标准和患者安全要求。勃林格殷格翰中国生物制药将继续秉承“以患者为中心”的价值观，提供安全、有效、高质量的药物，推动中国药品上市许可持有人制度改革，助力更多“中国研发、中国制造”成功上市，改善全球患者的生命健康。

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布，其成人干细胞神经退行性疾病疗法NurOwn®的Phase 3b临床试验设计已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估（SPA）批准。这一协议确认了临床试验方案和统计分析的合理性，为未来在ALS治疗方面的生物制品许可申请（BLA）提供了支持。公司预计将在2024年开始这项研究，并已组建了一支优秀的临床开发团队。Phase 3b试验旨在评估NurOwn在ALS患者中的疗效和安全性，包括一项为期24周的双盲、安慰剂对照的试验和一项为期24周的开标签扩展期。

礼新医药启动了针对CLDN18.2阳性胃或胃食管交界部腺癌的III期临床试验，其产品LM-302是一款基于独家平台的CLDN18.2 ADC，已在2021年获得FDA孤儿药资格，并与Turning Point和BMS达成全球合作。此外，康方生物与礼新医药合作推进LM-302与PD-1/VEGF双抗的联用研究。CLDN18.2蛋白作为多种肿瘤的新兴靶标，其异常表达与多种疾病相关。

2024年美国癌症研究协会年会上，翰森制药展示了其自主研发的口服强效小分子KRAS G12C抑制剂HS-10370在晚期实体瘤中的I期临床研究结果，该药在治疗晚期非小细胞肺癌等实体瘤中表现出良好的疗效和安全性，有望为患者带来新的治疗选择。KRAS突变是肺癌中最常见的突变亚型，目前在中国尚无相关药物获批，翰森制药将继续推进HS-10370的临床试验，致力于为患者提供更优的治疗方案。翰森制药作为中国领先的创新驱动型制药企业，在抗肿瘤、抗感染等领域拥有丰富的产品线，连续多年位居全球制药企业百强，是国家重点高新技术企业。

2024年4月9日，武汉凯德基诺生物技术有限公司自主研发的重组溶瘤腺病毒注射剂“KD01”在华中科技大学同济医学院附属同济医院启动Ⅰ期临床试验。此次临床试验吸引了多位肿瘤领域专家及公司高层参与，标志着KD01项目正式进入临床研究阶段。KD01具有自主知识产权，针对晚期实体瘤，临床前试验显示其对多种癌症具有显著疗效，且安全性良好。会议中，研究团队详细介绍了临床试验方案，并展开深入交流，旨在加速产品转化与应用，为肿瘤患者提供新的治疗途径。凯德基诺生物作为肿瘤生物治疗领域的新兴力量，此次临床试验启动是其研发的一大进展，期待KD01能尽快改善临床肿瘤患者的治疗需求。

深圳莱芒生物科技有限公司在第115届美国癌症研究协会年会上公布了其代谢增强型CD19 CAR-T产品的研究者发起临床试验进展，展示了该产品在治疗复发难治性CD19阳性血液瘤患者中的出色疗效和安全性。任晶晶博士汇报了首批入组的12位晚期患者在接受极低剂量治疗后全部实现完全缓解，且仅经历轻微的细胞因子风暴。此外，浙江大学医学院附属第一医院也启动了该产品的IIT研究，20余位患者同样获得完全缓解并已出院，未观察到严重的副作用。这些成果进一步验证了代谢增强型CD19 CAR-T产品的安全性和有效性。莱芒生物是一家专注于肿瘤免疫治疗药物研发的创新药企业，其核心技术Meta 10展现出治愈实体肿瘤的巨大潜力，并获得了多项生物医药领域奖项。

PD-1/PD-L1作用于人体免疫系统，被认为是抗肿瘤治疗的“杀手锏”，更被誉为广谱抗癌药，也是药企之间竞争最为激烈的市场之一。国内多家企业均有所布局。今年的AACR，与PD-(L)1相关的单/双/三抗、ADC产品可谓百花齐放。 AACR会议期间，至少有13家中国Biotech公司带来了PD-(L)1相关成果展示，其中4款单/双抗产品已上市，4款PD-(L)1在研单抗、双/三抗组合产品，5款处于临床前PD-(L)1双抗、ADC产品，足以证明该赛道竞争的火热态势。

苏州智核生物医药科技有限公司近日完成近亿元人民币C+轮融资，由元禾控股领投，裕智资本、见素资本、苏州领军创投跟投，老股东锐合资本继续支持。本轮资金将用于首个产品人促甲状腺素注射液的商业化、创新放射性诊断药物的临床试验以及全新靶点治疗性核药的IND推进，并打造原创性的Smart系列放射性药物开发平台。放射性药物因其精确靶向、突破耐药机制等优势，市场潜力巨大。智核生物自主开发的Smart系列新靶点放射性药物平台，具有低血液毒性、低肾脏毒性和高肿瘤摄取率等优势，提升研发效率和治疗潜力。公司前瞻布局多个创新核素诊断和治疗产品管线，多个针对肿瘤的放射性显影药物已进入临床，全新靶点的放射性治疗性药物获得潜在分子，即将启动临床。智核生物创始人须涛博士表示，将继续深耕核药领域，加快产品研发与临床试验进度，惠及国内外患者。