Mineralys Therapeutics宣布与机构投资者达成证券购买协议，通过私募融资（PIPE）筹集约1.2亿美元，用于研发药物lorundrostat，支持高血压、慢性肾病等疾病的研究，以及公司运营。融资由新投资者TCGX和RA Capital Management领投，OrbiMed、Venrock Healthcare Capital Partners等新投资者及Samsara BioCapital等现有投资者参与。Mineralys将出售约890万股普通股或等值的预先融资认股权证，每股价格为13.50美元。融资预计于2024年2月12日完成。

Madrigal Pharmaceuticals宣布，其研发的NASH（非酒精性脂肪性肝炎）治疗药物Resmetirom在关键性3期MAESTRO-NASH临床试验中取得显著成果，首次实现了纤维化改善和NASH缓解的主要终点。该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，并已获得FDA的突破性疗法指定和优先审评，预计2024年3月14日完成审查。Resmetirom作为首个在3期临床试验中同时实现纤维化改善和NASH缓解的药物，有望成为首个获批准的NASH治疗药物。试验结果显示，约50%的患者在52周活检时显示出NASH缓解或纤维化改善，超过80%的患者显示出纤维化逆转或纤维化无进展。此外，Resmetirom在次要终点上也取得了显著成果，包括肝脏酶、纤维化生物标志物和影像学测试等方面的改善。安全性方面，Resmetirom组与安慰剂组的不良事件发生率相似，未观察到药物诱导的肝损伤、骨骨折或甲状腺激素相关的不良事件。

Spyre Therapeutics宣布，其与Paragon Therapeutics合作研发的两种针对炎症性肠病（IBD）的抗体药物SPY001和SPY002，已被接受在即将于2024年2月21日至24日在瑞典斯德哥尔摩举行的第19届欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上进行海报展示。SPY001和SPY002均为半衰期延长的抗体，分别针对α4β7和TL1A。Spyre表示，这两种药物在动物实验中表现出良好的药效、选择性和类似药物特性，有望实现每两个月或每季度给药一次，这将比现有疗法有显著改进。Spyre计划在今年启动这两个项目的1期临床试验。

Autolus Therapeutics公司宣布在美国进行一次承销发行，发行58,333,336股美国存托股（ADS），每股ADS价格为6美元，总融资金额达3.5亿美元。公司将利用这笔资金推进其obe-cel项目的临床试验，支持obe-cel的生产活动，发展商业基础设施和营运资金，以及其他一般性企业用途。此次发行预计于2024年2月12日完成，Jefferies LLC和Truist Securities, Inc.担任联合簿记管理人，Mizuho Securities USA LLC、Needham & Company, LLC和Van Lanschot Kempen (USA) Inc.担任联合经理。

Beacon Therapeutics在47届Macula Society会议上公布了针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的SKYLINE 2期临床试验的12个月中期安全性和有效性结果。结果显示，使用高剂量AGTC-501治疗的患者中，63%的患者在至少5个位点表现出视网膜敏感性的改善，低剂量组的反应率与未治疗的眼相似。AGTC-501耐受性良好，没有出现与治疗相关的临床显著安全性事件。AGTC-501旨在通过表达完整的RPGR蛋白来恢复杆细胞和锥细胞的正常功能，为XLRP患者提供潜在的治疗方案。Beacon Therapeutics计划在2024年上半年启动2/3期VISTA试验。

美国食品和药物管理局（FDA）授予Ionis Pharmaceuticals和AstraZeneca公司研发的eplontersen（一种用于治疗成人ATTR-CM的实验性疗法）快速通道资格，以加速其治疗严重疾病和满足未满足医疗需求药物的审批。eplontersen在2023年12月已获美国批准用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性神经病变，并正在全球范围内寻求监管批准。目前，正在进行大规模的CARDIO-TTRansform III期研究，旨在评估eplontersen对ATTR-CM患者的疗效。

BioCardia公司宣布启动CardiAMP HF II临床试验，这是一项针对缺血性心力衰竭患者的随机对照试验，旨在评估其CardiAMP自体细胞疗法的疗效。该试验已获得FDA批准，旨在治疗缺血性病因的心力衰竭（HFrEF）。CardiAMP HF II试验基于CardiAMP HF研究的初步结果设计，预计将在2024年第四季度公布最终结果。试验的主要终点是评估两组在至少一年和最多两年随访期间的心源性死亡、主要心脏和脑血管事件以及生活质量。公司计划在24个月内完成患者入组。CardiAMP自体细胞疗法利用患者自身的骨髓细胞，通过微创导管技术输送到心脏，以刺激身体自然愈合反应。该疗法被FDA认定为突破性疗法，并具有三个独特元素：术前细胞分析、高剂量细胞和专有输送系统。

Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法B-VEC在治疗DEB患者眼部病变的初步临床数据已发表在《新英格兰医学杂志》上。B-VEC作为一种眼药水，用于治疗DEB患者伴发结膜瘢痕性角结膜炎，结果显示重复给药耐受性良好，3个月内角膜完全愈合，8个月时视力从手动运动提高至20/25。这一研究为DEB患者提供了新的治疗希望，如果获得批准，将大幅改善这些患者的状况。

加拿大电信公司TELUS与英国在线互助平台TalkLife合作，投资其以拓展心理健康支持服务。TalkLife通过社交网络元素和安全的支持环境，为全球超过五百万用户提供全天候的实时互助支持，并具备临床升级和实时专业监管功能。TELUS Ventures的资本投资将助力TalkLife扩大北美市场影响力，并推动其在全球范围内成为领先的互助心理健康支持提供商。

Genenta Science宣布在uMGMT胶质母细胞瘤患者的新诊断阶段，成功完成了Phase 1剂量递增部分的最后一批次（Cohort 8）的第一位患者的首次给药。初步数据显示，在22名接受治疗的病人中，未发现与Temferon相关的剂量限制性毒性。Temferon衍生的分化细胞在输注后14天即可在周围血液中检测到，并在超过24个月后仍可检测到。截至2023年12月，初步数据显示，在uMGMT患者中，即最具有侵略性的GBM形式，2年总生存率（OS）为25%，而历史上报告的uMGMT和甲基化患者的标准治疗数据约为14%至18%。Genenta预计将在2024年第二季度末报告Phase 1剂量递增数据的顶线结果。Genenta的CEO Pierluigi Paracchi指出，目前观察到的无限制毒性表明，该技术能够预防与强效抗肿瘤蛋白相关的人类系统性毒性。

远大医药GSP 301 NS，一种新型复方鼻喷剂，在美国、澳大利亚、俄罗斯、韩国、英国及欧盟等地获批上市，用于治疗成人和儿童过敏性鼻炎。该药疗效优于单方原研制剂，安全性、耐受性及药代动力学特征均达预设终点。近日，其新药上市申请获国家药监局受理，标志着在中国落地的重要进展。GSP 301 NS旨在为AR患者提供便捷有效治疗，满足国内市场需求。远大医药持续推进创新产品研发，在呼吸及重症抗感染板块布局深入，拥有多款在研创新产品，并加强与国内外科研机构的合作。公司将继续加大创新投入，丰富产品管线，为全球患者提供更先进的治疗方案。

南京征祥医药有限公司自主研发的1类新药玛赛洛沙韦片上市申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于治疗成人无并发症的单纯性流感。该药具有广谱抗流感病毒特性，临床试验显示其疗效显著，安全性优异，给药组症状缓解时间、病毒转阴时间等指标均优于对照组。此次临床试验纳入900例成人流感患者，临床研究达到主要疗效终点。征祥医药表示将推动玛赛洛沙韦尽快获批上市，并推进商业化进程，为流感患者提供有效用药选择。

2月8日，恒瑞医药申报夫那奇珠单抗新适应症，推测为强直性脊柱炎。夫那奇珠单抗是人源化IgG1抗IL-17A单抗，可缓解银屑病、强直性脊柱炎等疾病，安全性和耐受性良好。目前，夫那奇珠单抗正在开展多种自身免疫性疾病的临床试验。此外，国内已有3款IL-17类产品获批上市，还有多款同类产品递交上市申请或进入III期阶段。

2月8日，CDE官网公布，第一三共与阿斯利康联合开发的HER2 ADC新药德曲妥珠单抗在中国申报上市，针对HER2激活突变且接受过至少一种系统治疗的非小细胞肺癌患者，同时拟纳入优先审评。此前，德曲妥珠单抗已在华上市两项适应症，分别为HER2阳性乳腺癌和HER2低表达乳腺癌。2023年9月，德曲妥珠单抗在WCLC上公布DESTINY-Lung02研究数据，显示对HER2突变转移性NSCLC患者具有临床意义的肿瘤缓解。研究结果显示，5.4mg/kg和6.4mg/kg剂量组的ORR分别为49.0%和56.0%，疾病控制率（DCR）分别为93.1%和92.0%。安全性方面，5.4mg/kg治疗组安全性特征更佳，两种剂量均未发现新的安全信号。德曲妥珠单抗在全球30个国家获得批准，用于治疗HER2激活突变且接受过全身治疗的不可切除或转移性NSCLC成人患者。

2024年2月5日，中国国家药品监督管理局药品审评中心受理了华润生物医药递交的注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物（瑞通立）新适应症上市申请，该药已在中国获批用于急性心肌梗死的溶栓治疗，此次申请的新适应症为急性缺血性卒中患者的溶栓治疗。瑞通立是华润生物医药研发的第三代溶栓药物，具有更长的半衰期和更强的溶栓效果，使用方便，能更快完成溶栓治疗。瑞通立的III期临床研究达到预设的主要研究终点，结果显示其治疗发病4.5h内的急性缺血性卒中患者疗效显著，安全性风险可控，与传统溶栓药物相比具有明显优势，为我国急性期脑梗死再灌注治疗提供了新的选择，提高了药品供应安全。

易慕峰宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品IMC001获得中国国家药品监督管理局药品审评中心的默示许可，用于治疗晚期消化系统肿瘤，包括胃癌和食管胃结合部腺癌。IMC001是全球首个获批IND的靶向EpCAM的CAR-T产品，在IIT研究中显示出良好的安全性和有效性。博腾生物作为合作伙伴，为该项目提供了工艺开发、GMP生产以及IIT研究的样品生产等服务。易慕峰致力于突破实体瘤治疗，拥有丰富的产品管线，包括IMC002、IMC008等。博腾生物则专注于基因与细胞治疗，提供端到端服务，助力药物研发与上市进程。

江苏普莱医药生物技术有限公司宣布其一类新药抗菌肽培来加南（PL-5）喷雾剂的美国Ⅱ期临床研究已完成首例患者入组给药，该研究旨在评估PL-5喷雾剂对糖尿病足溃疡轻度感染的有效性和安全性。PL-5喷雾剂已获得美国FDA批准，并在美国多家治疗中心完成伦理批准。同时，PL-5在中国正在进行Ⅲb期临床研究，用于治疗多种创面感染。PL-5是一种新型多肽类广谱抗感染药物，由普莱医药自主研发，具有独特的杀菌机理，对多种细菌具有强大的杀菌优势。普莱医药致力于研发多肽创新药，以解决抗生素耐药和癌症问题，减轻患者痛苦。