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  • Disc Medicine 的 DISC-3405 用于治疗真性红细胞增多症，获得 FDA 孤儿药资格认定
    研发注册政策
    Disc Medicine 的 DISC-3405 用于治疗真性红细胞增多症，获得 FDA 孤儿药资格认定
    Disc Medicine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物DISC-3405孤儿药资格，用于治疗真性红细胞增多症（PV）患者。DISC-3405是一种针对TMPRSS6（也称为Matriptase-2）的抗体，旨在增加他赛丁的产生并抑制血清铁。该药物已进入一期临床试验，预计2024年上半年将公布初步数据。孤儿药资格为罕见病药物开发提供了多项优惠，包括研发援助、税收抵免、费用豁免和上市后独家销售权。PV是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，美国约有15万名患者，目前治疗主要涉及放血和细胞减少疗法。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
    Disc Medicine Inc
  • 人脱细胞血管™ （HAV™） 生物制品许可申请获得美国 FDA 治疗血管创伤的优先审查
    研发注册政策
    人脱细胞血管™ （HAV™） 生物制品许可申请获得美国 FDA 治疗血管创伤的优先审查
    Humacyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予其生物制品许可申请（BLA）优先审评，该申请旨在批准HAV（人去细胞血管）在紧急动脉修复中的应用，适用于无法使用合成移植物且自体静脉不可行的情况。HAV在临床试验和乌克兰战时创伤治疗中的应用中显示出较高的通畅率和较低的截肢和感染率。HAV是一种生物工程组织，无需免疫抑制，且在植入后具有抗感染能力。HAV已获得FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定，并有望在2024年8月10日获得批准。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
    Humacyte Inc
  • 强生的尼波卡利单抗被授予美国FDA突破性疗法认定，用于治疗胎儿和新生儿严重溶血性疾病（HDFN）的高危个体。
    研发注册政策
    强生的尼波卡利单抗被授予美国FDA突破性疗法认定，用于治疗胎儿和新生儿严重溶血性疾病（HDFN）的高危个体。
    美国食品药品监督管理局（FDA）为治疗高风险胎儿和新生儿溶血病（HDFN）的药物nipocalimab授予突破性疗法认定。该药物基于UNITY 2期临床试验结果，目前是唯一一种针对高风险孕妇HDFN治疗的临床开发药物。临床试验显示，接受nipocalimab治疗的孕妇中有大部分在32周孕期后成功分娩，且无需进行宫内输血。nipocalimab还被授予了快速通道和孤儿药资格，旨在加速其研发和审批进程。正在进行中的AZALEA 3期临床试验旨在招募有严重HDFN病史的孕妇。HDFN是一种罕见但严重的疾病，可能导致胎儿或新生儿出现严重贫血。
    PRNewswire
    2024-02-09
  • OKYO Pharma 获得 FDA 批准 OK-101 治疗神经性角膜疼痛的 IND
    研发注册政策
    OKYO Pharma 获得 FDA 批准 OK-101 治疗神经性角膜疼痛的 IND
    OKYO Pharma Limited宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准OK-101作为首个针对神经性角膜疼痛（NCP）的药物进行临床试验。NCP是一种罕见病，目前尚无FDA批准的治疗方法。OK-101的初步临床试验设计为随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，计划于2024年第二季度开始。该试验由Tufts Medical Center的Pedram Hamrah博士领导，旨在评估OK-101对NCP症状的疗效。OKYO Pharma致力于开发治疗干眼症（DED）和NCP的创新疗法，OK-101在治疗DED的2期临床试验中显示出良好的耐受性和改善干眼症状的效果。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
    OKYO Pharma Ltd
  • Centessa Pharmaceuticals 将在欧洲血友病及相关疾病协会 （EAHAD） 第 17 届年会上呈报正在进行的 SerpinPC 治疗血友病的 2a 期研究第三年（第 5 部分）的额外 52 周连续治疗数据
    研发注册政策
    Centessa Pharmaceuticals 将在欧洲血友病及相关疾病协会 （EAHAD） 第 17 届年会上呈报正在进行的 SerpinPC 治疗血友病的 2a 期研究第三年（第 5 部分）的额外 52 周连续治疗数据
    Centessa Pharmaceuticals在德国法兰克福举行的欧洲血友病和关联疾病协会（EAHAD）第17届年会上，口头报告了SerpinPC治疗血友病第三年（第5部分）连续52周治疗的数据。SerpinPC是一种皮下注射的新型活化蛋白C（APC）抑制剂，正在注册研究中用于治疗血友病B，无论是否有抑制剂。Centessa首席执行官Saurabh Saha表示，这些数据进一步证明了SerpinPC作为方便的皮下治疗，具有区分化的安全档案，对于患有血友病的人来说具有治疗潜力。该Phase 2a研究（AP-0101）是一项首次在人类中进行的多中心、多阶段研究，旨在调查皮下剂量SerpinPC在严重血友病男性参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
  • Hemab Therapeutics 在 2024 年 EAHAD 年会上公布 HMB-001 治疗 Glanzmann 血栓的 1 期积极结果
    研发注册政策
    Hemab Therapeutics 在 2024 年 EAHAD 年会上公布 HMB-001 治疗 Glanzmann 血栓的 1 期积极结果
    Hemab Therapeutics公司在欧洲血友病和 allied disorders大会上公布了HMB-001的临床一期试验结果，HMB-001是一种针对Glanzmann Thrombasthenia（一种罕见的血液凝固障碍）的预防性治疗新药。试验结果显示，HMB-001具有良好的耐受性，没有药物相关的副作用或血栓栓塞事件，剂量依赖性的血液凝固活性改善支持了HMB-001作为一类预防性治疗药物的潜力。HMB-001的研究结果已发表在2024年2月的《Nature Cardiovascular Research》杂志上。目前，HMB-001的第二阶段临床试验正在进行中，旨在进一步评估其安全性和有效性。
    PRNewswire
    2024-02-09
    Hemab ApS
  • NanoString 宣布完成融资以支持重组过程
    医药投融资
    NanoString 宣布完成融资以支持重组过程
    NanoString Technologies与现有债权人达成信贷协议，获得总计4750万美元的新增贷款，用于支持公司重组过程和日常运营。这笔资金将支持公司产品销售、产品开发等关键业务活动。公司总裁兼首席执行官布拉德·格雷表示，公司将继续正常运营，并为科学界提供优质产品。同时，公司正在探索多种战略选择，以确保长期发展。
    Businesswire
    2024-02-09
  • 天演药业宣布开展蒙蔽抗 CTLA-4 SAFEbody® ADG126 （muzastotug） 联合 KEYTRUDA® （帕博利珠单抗） 临床合作项目，以证明在转移性微卫星稳定 （MSS） 结直肠癌 （CRC） 患者中的进一步疗效
    研发注册政策
    天演药业宣布开展蒙蔽抗 CTLA-4 SAFEbody® ADG126 （muzastotug） 联合 KEYTRUDA® （帕博利珠单抗） 临床合作项目，以证明在转移性微卫星稳定 （MSS） 结直肠癌 （CRC） 患者中的进一步疗效
    Adagene公司宣布，其新型抗体疗法ADG126与Pembrolizumab联合治疗MSS结直肠癌的II期临床试验取得进展，已完成12名额外患者的入组，并计划在2024年发布数据。公司还启动了20 mg/kg的ADG126联合Pembrolizumab的评估，以探索更高效的疗效。此外，Adagene已获得中国药品监督管理局的批准，在中国开展ADG126联合Pembrolizumab的临床试验，以加强疗效评估。这些进展包括增加正在进行中的MSS结直肠癌II期剂量扩展试验的患者数量超过50名。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
  • 阿斯利康终止IL-33单抗治疗糖尿病肾病IIb期研究
    研发注册政策
    阿斯利康终止IL-33单抗治疗糖尿病肾病IIb期研究
    阿斯利康在公布2023年业绩时宣布，由于IIb期研究疗效不佳，决定终止抗IL-33单抗Tozorakimab与达格列净联合治疗糖尿病肾病的探索。Tozorakimab是阿斯利康通过收购MedImmune获得的药物，此前已在多项适应症中探索，其中COPD适应症进展最快，已进入III期阶段。阿斯利康计划在2025年后完成Tozorakimab治疗COPD的4项III期研究。目前全球共有6款IL-33单抗处于临床研究阶段，其中Tozorakimab和Itepekimab处于III期阶段，后者同样针对COPD。国内药企荃信生物、三生国健等也在IL-33靶向药物领域布局，部分产品处于申报临床阶段。
    微信公众号
    2024-02-09
    AstraZeneca PLC
  • DIH 宣布获得 OrbiMed 的 150 万美元私募融资
    医药投融资
    DIH 宣布获得 OrbiMed 的 150 万美元私募融资
    DIH Holding US, Inc.宣布进行私募发行，筹集150万美元，OrbiMed作为现有股东参与投资。此次融资将用于全球商业战略和增长计划。DIH致力于通过融合创新技术和临床洞察，改善残疾人和功能障碍人群的功能。作为全球解决方案提供商，DIH在机器人技术和虚拟现实领域处于领先地位。OrbiMed是全球医疗保健行业的投资机构，拥有超过100名专业人员在多个全球市场。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
    奥博资本
  • 宜明生物热烈祝贺瑞吉康渐冻症AAV基因治疗药物IND申请获CDE受理
    研发注册政策
    宜明生物热烈祝贺瑞吉康渐冻症AAV基因治疗药物IND申请获CDE受理
    2024年2月8日，宜明生物合作伙伴瑞吉康生物医药有限公司的AAV基因治疗药物RJK002注射液临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，适应症为肌萎缩侧索硬化。RJK002可在生理层面实现聚集蛋白的“溶解”，恢复生理功能，临床前实验中表现出显著的治疗效果。瑞吉康致力于治疗退行性疾病，其创新药物管线涵盖多种疾病。宜明生物作为CDMO战略合作伙伴，将支持瑞吉康项目稳步推进。
    微信公众号
    2024-02-09
    上海瑞吉康生物医药有限公司
  • 武田计划于2024财年上半年迅速启动口服食欲素激动剂TAK-861治疗1型发作性睡病的首个全球3期试验
    研发注册政策
    武田计划于2024财年上半年迅速启动口服食欲素激动剂TAK-861治疗1型发作性睡病的首个全球3期试验
    Takeda公司宣布，其研发的口服奥利司他受体2（OX2R）激动剂TAK-861在治疗1型嗜睡症（NT1）的2b期临床试验中取得积极结果。该试验在112名患者中进行，结果显示TAK-861在8周时与安慰剂相比，在觉醒的客观和主观指标上均有显著改善，包括主要终点维持觉醒测试（MWT）。此外，关键次要终点如Epworth嗜睡量表（ESS）和每周猝倒率（WCR）的改善也具有统计学和临床意义。基于这些结果，Takeda计划在2024财年上半年度迅速启动TAK-861在NT1中的全球3期临床试验。TAK-861在两项试验中均表现出良好的安全性，未报告任何治疗相关严重不良事件。
    Businesswire
    2024-02-09
    Takeda Pharmaceutica
  • 凯西全球罕见病呈报 Velmanase Alfa 治疗 α-甘露糖醇病的长期数据，并宣布在第 20 届 WORLDSymposium™ 研究年会上呈报更多情况
    研发注册政策
    凯西全球罕见病呈报 Velmanase Alfa 治疗 α-甘露糖醇病的长期数据，并宣布在第 20 届 WORLDSymposium™ 研究年会上呈报更多情况
    Chiesi全球罕见病业务单元在2024年2月8日宣布，在圣地亚哥举行的第20届WORLD研讨会期间，展示了关于α-甘露糖苷病（AM）和法布瑞病（Fabry）的长期治疗数据。公司展示了长达12年的velmanase alfa治疗AM患者的疗效数据，以及pegunigalsidase alfa在Fabry病临床试验中的免疫原性和耐受性数据。此外，还提供了关于这些罕见溶酶体储存病的流行率、诊断和进展的新见解。Chiesi全球罕见病业务单元强调了对罕见病社区的责任，并分享了关于AM和Fabry病的广泛临床研究数据，同时举办研讨会和电影放映，以提高医疗保健专业人员对这些疾病的认识。
    PRNewswire
    2024-02-09
  • Immix Biopharma 宣布完成 1500 万美元的普通股公开发行
    医药投融资
    Immix Biopharma 宣布完成 1500 万美元的普通股公开发行
    Immix Biopharma公司完成了一项5,535,055股普通股的承销公开发行，每股售价为2.71美元，预计将筹集约1500万美元的净收益，用于NXC-201临床试验、营运资金和一般企业用途。此次发行是根据2023年1月3日提交给美国证券交易委员会（SEC）并已于1月11日生效的“ shelf”注册声明进行的。Titan Partners Group作为此次发行的唯一簿记经理。Immix Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对自身免疫疾病的细胞疗法，其领先细胞疗法资产CAR-T NXC-201正在进行的NEXICART-1（NCT04720313）1b/2a临床试验中评估。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
  • Amneal 宣布 IPX203 新药申请完成回复重新提交
    研发注册政策
    Amneal 宣布 IPX203 新药申请完成回复重新提交
    Amneal Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了IPX203的完整回复补充申请，该药物是一种新型的口服卡比多巴/左旋多巴（CD/LD）缓释胶囊，用于治疗帕金森病。由于之前提交的新药申请（NDA）未能通过，Amneal进行了补充提交，其中包括2023年第四季度进行的健康志愿者研究数据。Amneal公司期望在2024年下半年推出这款治疗药物，前提是获得FDA的批准。IPX203是一种创新性的CD/LD缓释胶囊，含有速释颗粒和缓释包衣微球，旨在为帕金森病患者提供新的治疗选择。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
  • Corvus Pharmaceuticals 宣布 Soquelitinib 获得孤儿药资格认定，用于治疗 T 细胞淋巴瘤
    研发注册政策
    Corvus Pharmaceuticals 宣布 Soquelitinib 获得孤儿药资格认定，用于治疗 T 细胞淋巴瘤
    Corvus Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予soquelitinib孤儿药资格，用于治疗T细胞淋巴瘤。soquelitinib是公司的主要ITK抑制剂候选药物，预计将在2024年第二季度进入针对复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的III期注册临床试验。PTCL是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，预后较差，目前尚无FDA批准的治疗药物。孤儿药资格认证对于soquelitinib的开发是一个重要里程碑，强调了T细胞淋巴瘤患者未满足的医疗需求。FDA孤儿药资格是为针对罕见疾病或影响美国少于20万人的疾病或条件的调查性疗法提供的。孤儿药状态为药物开发者提供包括药物开发过程中的协助、临床成本税收抵免、免收某些FDA费用以及七年的批准后市场独家销售权等好处。Corvus计划在2024年第二季度开始针对复发PTCL患者的soquelitinib的III期注册临床试验。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
    Corvus Pharmaceutica
  • Athira Pharma 宣布在 Frontiers in Neuroscience 上发表文章，强调 ATH-1105 在肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 中的治疗潜力
    研发注册政策
    Athira Pharma 宣布在 Frontiers in Neuroscience 上发表文章，强调 ATH-1105 在肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 中的治疗潜力
    Athira Pharma公司宣布，其研发的小分子药物ATH-1105在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的预临床模型中表现出神经保护和抗炎效果。该研究发表在《神经科学前沿》期刊上，指出ATH-1105能够增强神经营养肝细胞生长因子（HGF）系统，保护脊髓运动神经元，减少炎症，并延长生存期。研究结果表明，ATH-1105在细胞培养和ALS动物模型中均显示出显著的益处，包括减少神经退行性生物标志物NfL的水平。Athira Pharma计划在2024年上半年将ATH-1105推进到人体临床试验阶段。
    GlobeNewswire
    2024-02-09
    Athira Pharma Inc
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