MeiraGTx公司宣布，根据与强生旗下Janssen Pharmaceuticals签订的资产购买协议，已成功启动了针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）治疗药物bota-vec（原名AAV-RPGR）的LUMEOS扩展研究，从而触发5000万美元的里程碑付款。MeiraGTx预计将在2024年后期获得额外的1500万美元里程碑付款，并在bota-vec在美国和欧盟首次商业销售以及技术转让后，最多可再获得2.85亿美元。此外，MeiraGTx还与J&J签订了bota-vec的商业供应协议，预计将在产品上市期间产生额外收入。MeiraGTx是一家专注于基因疗法的临床阶段公司，拥有广泛的后期临床项目，并具备端到端制造能力。

Surgical Planning Associates宣布，杜克大学医学中心完成了一例髋关节置换手术，标志着HipInsight系统使用案例数达到3000例。HipInsight系统是首个获得FDA批准的、针对患者的混合现实手术引导系统，能向外科医生提供类似“X光视力”的功能，展示患者解剖结构和计划组件的三维模型。该系统在处理复杂髋关节畸形手术中表现出色，有助于提高手术质量。Surgical Planning Associates与Zimmer Biomet达成合作，共同推广HipInsight系统，以帮助更多患者。

Maxx Orthopedics与THINK Surgical达成合作，将Maxx Orthopedics的植入物，包括FreedomKnee系统，加入THINK Surgical的ID-HUB数据库，用于其TMINI机器人系统。此举旨在为医生提供更多植入物选择，并推进THINK Surgical提供开放平台机器人手术系统的承诺。Maxx Orthopedics的FreedomKnee系统将与THINK Surgical的TMINI系统结合，有望获得美国FDA的批准，为美国客户提供机器人辅助的全膝关节置换技术。双方均对此次合作表示兴奋，认为这将提升手术体验并满足患者需求。

DelSiTech与Tolmar宣布全球许可和开发协议，Tolmar获得DelSiTech的硅基质技术全球许可，用于开发和商业化两种未公开的药物靶点。双方将合作开发更多药物产品，涵盖泌尿科、生殖健康和儿科内分泌学等多个治疗领域。DelSiTech将获得前期付款、开发及商业化里程碑付款以及许可产品净销售额的版税。该协议进一步巩固了两家公司的合作关系，Tolmar今年1月已对DelSiTech进行投资。

Resolve Therapeutics公司宣布，其针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的RSLV-132药物的2a期临床试验结果已发表在《狼疮科学和医学》杂志上。该研究评估了RSLV-132在具有中度至重度皮肤疾病活动的SLE患者中的疗效，发现SLEDAI-2k评分高于9的患者对消化细胞外RNA的反应优于评分低于9的患者。RSLV-132是一种非免疫抑制性生物药物，旨在消化患有自身免疫疾病患者的细胞外致病RNA。该研究证明了在具有活跃系统性疾病和循环RNA含有自身抗体的SLE患者中消化循环致病RNA的潜在益处。Resolve Therapeutics正在开发RSLV-132，用于治疗SLE、干燥综合征和SARS-CoV-2感染后综合征（PASC）。

Ritual品牌宣布完成其每日皮肤支持补充剂HyaCera™的临床试验，证实其能有效减少皱纹和细纹，改善皮肤光滑度。该试验由领先的研究机构进行，采用随机、双盲、安慰剂对照的“金标准”设计，历时12周，参与者为63名年龄在26至64岁之间的健康男女。Ritual承诺到2030年对所有产品进行临床试验，提供科学证据，以提升补充剂行业的标准。品牌还完成了对Essential for Women 18+公式的大学领导临床试验，并在其产品线中使用经过临床研究的关键成分。Ritual呼吁国会定义“临床研究”等术语，以减少市场上的滥用，并倡导更严格的监管和最佳实践。

CymaBay Therapeutics宣布，美国FDA已接受其针对seladelpar的新药申请，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），包括无肝硬化或代偿期肝硬化（Child Pugh A）的成人瘙痒症状。FDA已授予优先审评，并设定了2024年8月14日的PDUFA目标行动日期。Seladelpar是一种针对PBC的实验性治疗药物，在3期临床试验中显示出对疾病进展生化标志物和PBC相关瘙痒的显著改善。该NDA包含了超过500名PBC患者的数据，包括3期RESPONSE和ENHANCE研究、长期开放标签ASSURE研究和之前的2期研究。FDA之前已授予seladelpar突破性疗法指定，并在2023年10月更新了这一指定，以表彰其可能对现有疗法产生实质性改善的临床数据。

Corvus Pharmaceuticals在Keystone Symposia会议上展示了其领先ITK抑制剂soquelitinib的预临床数据，这些数据描述了下一代ITK抑制剂候选产品，旨在针对特定免疫学疾病进行精确的T细胞调节。这些候选产品具有特定生物特性，预计能够更精确地抑制Th1、Th2和/或Th17细胞功能。研究显示soquelitinib在多种T细胞介导的炎症和免疫疾病模型中表现出活性，包括哮喘、肺纤维化、系统性硬化症、银屑病和移植物抗宿主病。这些发现表明，化学结构可以进一步优化以实现更具体的生物功能，并可能使针对各种疾病类型成为可能。

FDA授予Ruxoprubart（NM8074）针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的孤儿药资格。Ruxoprubart是一种选择性阻断替代途径的Anti-Bb抗体，同时保持经典途径的完整性，以清除感染。该药物在40名健康志愿者中完成了I期临床试验，安全性良好，所有剂量均耐受良好。实现了总替代途径抑制，AP抑制的持续时间呈剂量依赖性。Ruxoprubart目前正在治疗初诊的PNH患者中进行II期临床试验，显示出有希望的结果。Ruxoprubart在治疗其他临床指征，如C3肾小球肾炎（C3G）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗中性粒细胞胞浆抗体血管炎（AAV）等疾病中具有潜在用途。FDA已批准进行包括PNH、C3G、aHUS和最近批准的AAV在内的1b/II期临床试验。孤儿药资格为Ruxoprubart提供了包括财务激励、监管支持和市场独占期延长的多种好处，确保这种突破性治疗能够惠及需要它的患者。

CervoMed公司公布了其研发的神经退行性疾病治疗药物neflamapimod在路易体痴呆症（DLB）患者中的2a期临床试验结果，并首次发布了脑电图（EEG）和磁共振成像（MRI）结果。这些结果支持了neflamapimod作为DLB治疗药物的进一步开发。该公司的2b期RewinD-LB临床试验正在按计划进行，预计将在2024年上半年完成入组，并在下半年报告主要疗效结果。研究结果显示，与安慰剂相比，neflamapimod在纯DLB患者群体中显示出显著的治疗效果，包括认知功能和工作记忆的改善。这些发现为neflamapimod在DLB治疗领域提供了新的希望。

Takeda公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EOHILIA（布地奈德口服悬浮液）上市，这是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于11岁及以上嗜酸性食管炎（EoE）患者的口服疗法。该药将于2月底前以2毫克/10毫升的方便单剂量棒状包装形式上市。EOHILIA是一种皮质类固醇，适用于11岁及以上EoE患者的12周治疗。其独特的布地奈德配方具有触变性，即在摇动时流动性更强，在吞咽时则恢复粘稠状态。该药基于两项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的12周临床研究的数据获得批准，结果显示，与安慰剂相比，接受EOHILIA治疗的患者在组织学缓解和吞咽困难症状改善方面均表现出显著疗效。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其基因治疗药物4D-310在治疗法布里病心肌病方面取得了积极进展。在12-24个月的随访中，5名可评估的患者在心脏收缩力、峰值摄氧量和/或心脏生活质量方面均显示出临床意义的改善。此外，6名成年患者的安全性数据良好，无新的治疗相关不良事件报告。4D-310的疗效和安全性数据在WORLD Symposium™ 2024会议上公布，并计划在2024年第二季度向FDA提交非人灵长类动物研究数据。4D-310利用C102载体将GLA基因递送到心脏，以产生高浓度的AGA酶，从而逆转法布里病患者的心肌病。

Xspray Pharma AB的NDA新药申请Dasynoc®获得美国FDA接受重新提交，并设定了PDUFA日期为2024年7月31日，这是FDA完成审批的最后期限。公司计划在2024年9月1日商业推出Dasynoc®，这一计划与公司完成与Bristol Myers Squibb的专利诉讼和解后全面准备相一致。Dasynoc®是优化的达沙替尼版本，具有改善慢性髓性白血病（CML）患者特性的潜力，公司致力于通过创新药物配方推进癌症治疗。随着PDUFA日期的临近，Xspray Pharma专注于改善CML患者的生活。

Medigene公司宣布将胃癌、卵巢癌以及两种软组织肉瘤——粘液性/圆形细胞脂肪肉瘤和滑膜肉瘤作为其领先候选药物MDG1015的初始临床适应症。MDG1015是一种针对NY-ESO-1/LAGE-1a的新一代T细胞受体(TCR-T)疗法，通过PD1-41BB共刺激开关蛋白增强，旨在解决大患者群体中的未满足医疗需求。该疗法在2023年的AACR和ESMO会议上展示的预临床数据表明，MDG1015在实体瘤中具有改善临床结果的潜力。MDG1015的适应症选择主要基于靶点和/或PD-L1的表达，其中34-60%、35-55%和75-80%的胃癌、卵巢癌和两种软组织肉瘤亚型表达NY-ESO-1/LAGE-1a。MDG1015预计将在2024年下半年获得IND/CTA批准。

VST Bio Corp.近期发布了一项大型动物研究数据，表明其创新生物制剂VST-002在缺血性脑卒中模型中显著减少了脑损伤和水肿面积。该研究由VST Bio和耶鲁大学合作完成，结果显示在缺血后3小时或6小时给予VST-002抗体，可通过磁共振成像观察到约60%的卒中损伤减少，且所有指标均与对照动物相比具有统计学意义。72小时后的组织学分析证实，早期和延迟治疗组的脑水肿和坏死面积均显著减少。这些发现表明，抗Sdc2单克隆抗体促进神经保护，并暗示该疗法可能适用于早期再灌注治疗以及当前再灌注窗口指南之外的病人。VST-002治疗安全，未观察到任何毒性。VST Bio首席执行官Krisztina Zsebo博士表示，VST-002抗体疗法最初是为了治疗缺血性脑卒中患者开发的，可能为脑功能保护和改善卒中后的恢复提供新的途径。耶鲁大学科学顾问委员会主席Michael Simons教授评论说，该抗体疗法在多种临床前实验和模型中显示出一致的疗效，在保持正常血管结构的同时，通过调节血管通透性，减少炎症和水肿，从而显著降低卒中面积。

Anixa Biosciences宣布，其针对卵巢癌的新型CAR-T疗法在Phase 1临床试验中，第四位患者开始接受治疗。该研究由Anixa与Moffitt癌症中心合作进行，旨在招募至少接受过两种先前疗法的复发性/难治性卵巢癌患者。前三名患者接受治疗时，CAR-T疗法表现出安全性和耐受性。第四位患者，即第二队列的第一位患者，接受的CAR-T细胞剂量是第一队列的三倍。Anixa的FSHR介导的CAR-T技术，也称为CER-T，通过靶向FSHR，该受体在卵巢细胞和肿瘤血管中表达，与传统的CAR-T疗法不同。Anixa的CER-T疗法是一种自体细胞疗法，由靶向FSHR的工程化T细胞组成。Anixa与克利夫兰诊所合作开发了一种新型疫苗，旨在预防乳腺癌和卵巢癌。

BioXcel Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将BXCL701与检查点抑制剂（CPI）联合治疗转移性小细胞神经内分泌前列腺癌（SCNC）患者的临床试验项目指定为快速通道开发计划。BXCL701是一种口服的先天免疫激活剂，旨在激活肿瘤微环境并增强CPI活性。该计划旨在加速治疗严重疾病、满足未满足的医疗需求，并将有希望的药物更快地带给患者。BXCL701已被证明在临床试验中具有潜力，公司计划进一步确定其开发路径，同时探索OnkosXcel Therapeutics子公司的战略选择。