Opthea Limited宣布已完成其关键药物sozinibercept（OPT-302）在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的COAST Phase 3关键临床试验的患者招募。这项试验评估了sozinibercept与EYLEA（aflibercept）联合使用的疗效，与单独使用EYLEA相比，旨在证明其优越性。sozinibercept的临床试验计划包括COAST和ShORe两项Phase 3关键试验。ShORe试验的招募预计将在2024年第二季度完成。Opthea计划在2025年中报告这两项试验的顶线结果。sozinibercept是一种VEGF-C/D抑制剂，具有改善视力并降低湿性AMD患者病情进展的潜力。

2024年2月14日，医疗设备公司Impulse Dynamics plc宣布筹集了1.36亿美元融资，以加速对全球商业化、技术、产品创新和临床证据进一步发展的投资。此次融资由Perceptive Advisors、Redmile Group、Alger和Hobart Healthcare领投。这笔巨额投资反映了投资者对公司愿景和扩张的信心和承诺。这笔资金将推动商业化努力，开发未来的产品管道，并支持开创性的临床试验，如INTEGRA-D和AIM HIGHer临床试验。

SaNOtize Research & Development Corp.在温哥华启动了其新型一氧化氮鼻喷剂（NONS）治疗复发性急性鼻窦炎（RARS）的二期安全性和有效性试验。该公司已在加拿大开始招募186名患者，以评估NONS与安慰剂相比在治疗RARS方面的安全性和有效性。试验旨在迅速治疗鼻窦炎发作的患者，并评估NONS治疗对缩短鼻窦炎发作恢复时间和症状缓解的影响。SaNOtize基于先前临床研究证明NONS在缩短COVID-19病程和降低COVID患者病毒载量的有效性，旨在将一氧化氮技术扩展应用于治疗上呼吸道多种病毒和细菌感染。其创新的NORSTM平台有望为治疗一系列上呼吸道感染提供突破性方法。SaNOtize首席执行官Steve Basta表示，公司旨在将一氧化氮的已知抗菌效果应用于治疗上呼吸道感染，希望通过新的临床试验证明NONS对引起鼻窦炎发作的感染的有效性，并为鼻窦炎患者提供新的治疗选择。

LIB Therapeutics公司宣布，其新型PCSK9抑制剂Lerodalcibep在完成Phase 3 LIBerate临床试验后，有两篇摘要被美国心脏病学会2024年会议接受。Lerodalcibep是一种强效、小分子蛋白，每月一次注射，具有长期稳定性，有望为全球数百万患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的患者以及家族性高胆固醇血症（FH）患者提供更多治疗选择。LIB Therapeutics计划在2024年上半年提交Lerodalcibep的生物制品许可申请（BLA）。

EyeBiotech Limited（EyeBio）宣布了其AMARONE临床试验第12周数据的呈现，该试验评估了Restoret在治疗初诊糖尿病黄斑水肿（DME）和初诊新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）患者中的安全性和有效性。Restoret是一种Wnt通路激动剂抗体，旨在通过激活Wnt通路恢复和维持血-视网膜屏障，从而消除血管疾病中的渗漏。试验结果显示，Restoret耐受性良好，没有报告药物相关的副作用、严重不良事件或眼内炎症。DME患者接受Restoret单药治疗，平均最佳矫正视力提高了11.2个字母，视网膜厚度平均减少了143微米。NVAMD患者在接受Restoret与 aflibercept联合治疗时也观察到类似的结果。EyeBio首席执行官David R. Guyer博士表示，这些数据令人兴奋，因为它们表明Restoret在改善黄斑变性等视网膜疾病患者的预后方面具有潜力。EyeBio首席科学官Tony Adamis博士强调，视网膜疾病影响全球数百万患者，因此需要不断创新以改善这些患者的预后。

Puma Biotechnology宣布启动ALISertib在广泛期小细胞肺癌（ALISCA-Lung1）的II期临床试验，旨在评估alisertib单药治疗对广泛期小细胞肺癌患者的疗效。该试验将招募最多60名对一线铂类化疗和免疫治疗进展的患者，并要求患者提供组织样本以分析生物标志物。alisertib的剂量为每21天周期的第1-7天每天50mg BID。主要终点为客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、疾病控制率、无进展生存期和总生存期。Puma计划在临床试验的同时进行生物标志物分析，并评估alisertib在特定生物标志物亚组中的疗效。基于研究结果，Puma预计将与美国食品药品监督管理局会面，探讨alisertib在广泛期小细胞肺癌中加速批准的可能性。

Artax Biopharma公司宣布，其新型Nck阻断剂AX-158在治疗银屑病的IIa期临床试验中已开始给药，预计将在2024年下半年公布结果。AX-158作为首个Nck阻断剂免疫调节剂，有望在不引起免疫抑制的情况下治疗多种自身免疫疾病。该药物通过选择性靶向Nck功能，调节T细胞受体（TCR）反应，帮助免疫系统维持健康控制，仅在识别真正的疾病威胁时激活，从而防止自身激活。银屑病是一种常见的免疫介导疾病，全球约有1.25亿人受到影响。Artax Biopharma致力于通过免疫调节治疗T细胞驱动的自身免疫疾病，其研发的AX-158有望为患者提供新的治疗选择。

Tonix Pharmaceuticals宣布其产品Tonmya™（TNX-102 SL，环苯扎品HCl舌下片）在治疗纤维肌痛方面取得积极的三期临床试验数据，该药物对疼痛、疲劳和睡眠障碍三种核心症状均有改善作用。Tonmya™具有良好耐受性，适合长期治疗。公司计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。专家表示，Tonmya™有望成为十多年来首个获得FDA批准的纤维肌痛治疗药物，为患者提供全面症状缓解和良好的耐受性。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于治疗脊髓损伤（SCI）的实验性同种异体少突胶质细胞祖细胞移植产品OPC1的INDa申请。公司计划在2024年第二季度启动DOSED临床试验，以评估一种新型脊髓输送装置在亚急性及慢性SCI患者中的安全性和有效性。OPC1旨在帮助恢复脊髓损伤患者的功能，目前已在两个临床试验中得到测试，并取得积极结果。此外，Lineage还计划向加州再生医学研究所（CIRM）申请资助，以支持OPC1项目的研究。

CalciMedica公司宣布，其新型钙释放激活钙（CRAC）通道抑制剂Auxora™的IND申请已获得美国FDA批准，将用于治疗急性肾损伤（AKI）并伴有急性低氧性呼吸衰竭（AHRF）的患者。这项名为KOURAGE的Phase 2临床试验预计将于2024年上半年开始，旨在评估Auxora在治疗严重AKI患者中的疗效，并可能降低与该疾病相关的高死亡率。CalciMedica的CEO Rachel Leheny博士表示，IND批准是公司的一个重要里程碑，旨在解决AKI患者面临的严重未满足的医疗需求。KOURAGE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，将评估150名患有2或3级AKI并伴有AHRF的患者，他们正在接受无创机械通气、高流量鼻导管或间歇性强制通气。主要终点是评估患者至第30天的情况，以确定存活天数、无呼吸机天数和无透析天数。CalciMedica的CMO Sudarshan Hebbar博士表示，KOURAGE试验的设计和理由得到了先前临床试验和临床前研究的支持，这些研究显示Auxora在治疗AKI方面的潜在益处。

Edgewise Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其EDG-5506治疗杜氏肌营养不良症的快速通道资格。EDG-5506是一种口服的小分子药物，旨在预防肌营养不良症（包括杜氏和贝克肌营养不良症）中的收缩诱导的肌肉损伤。该药物此前已被FDA授予孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和快速通道资格。Edgewise Therapeutics正在推进EDG-5506的临床试验，包括LYNX和FOX试验，评估其在不同年龄段患者中的安全性和有效性。

VantAI公司与全球领先的制药公司Bristol Myers Squibb达成战略合作伙伴关系，共同致力于发现针对治疗性靶点的新的分子粘合剂。双方将结合VantAI的几何深度学习能力与Bristol Myers Squibb在靶向蛋白降解方面的专长，利用VantAI的生成式AI平台设计小分子治疗药物。该合作旨在利用VantAI的AI技术加速分子粘合剂的发现，并最终为患者带来新的疗法。VantAI有望从Bristol Myers Squibb获得高达6.74亿美元的里程碑付款和分层版税。VantAI的CEO Dr. Zachary Carpenter表示，分子粘合剂的发现是一个充满挑战的“几何谜题”，而人工智能是找到缺失部分的最佳工具。Bristol Myers Squibb的Vice President, Head of Oncology Discovery Neil Bence博士强调，与VantAI的合作将加速他们的发现引擎，更快地满足患者的未满足需求。VantAI的技术利用几何深度学习从数百万年的自然发生、进化的界面中获取洞察，简化蛋白质在细胞中结合的复杂化学设计挑战，产生具有优化参数（如效力、选择性

OliX Pharmaceuticals宣布在韩国苏won，其RNAi疗法开发商，首次对参与者进行了OLX75016的给药。OLX75016旨在为与肥胖相关的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的代谢功能障碍提供一种新颖的治疗方法。该1期临床试验正在澳大利亚布里斯班进行，评估OLX75016在健康志愿者和早期NAFLD患者中的安全性和耐受性。OLX75016通过降低肝脏脂肪含量、炎症和纤维化来发挥作用，这些在肥胖个体中很常见。该研发项目基于新兴的全基因组关联研究（GWAS）数据，表明某些基因在这些过程中发挥关键作用。公司展示了数据，支持OLX75016作为单一疗法或与GLP-1受体激动剂或双GIP/GLP-1受体激动剂联合使用，以改善MASH和体重管理。OliX Pharmaceuticals创始人兼首席执行官Dong Ki Lee表示，鉴于肥胖市场预计到2030年将达到1000亿美元，许多公司选择开发GLP-1/GIP激动剂用于体重管理疗法。OLX75016具有独特的机制，不仅显示出强大的多模态潜力，可以增加体重减轻效果，还可以缓解NASH和肝脏纤维化。OliX Pharmaceuticals是一家临床阶段的制

Vaxxinity公司将在2024年3月5日至9日举行的国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经疾病会议上展示其UB-312项目在帕金森病中的临床数据和抗tau项目在阿尔茨海默病中的临床前数据。会议将在虚拟形式和葡萄牙里斯本举行。Vaxxinity致力于开发新型药物，旨在颠覆慢性疾病的治疗模式，其技术平台创新了新型合成肽免疫疗法候选药物，旨在将疫苗的效率应用于慢性疾病的治疗，包括阿尔茨海默病、帕金森病、偏头痛和高胆固醇血症。

Ocular Therapeutix公司宣布，其用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的AXPAXLI™（axitinib眼内植入剂）的Phase 3 SOL-1临床试验已筛选出前三位受试者并接受了首次注射。该公司此前于1月25日宣布与FDA就其特殊协议评估（SPA）协议修改达成一致。AXPAXLI在早期研究中显示出良好的持久性、生物活性和安全性。如果成功，这种首创的植入剂有望显著延长治疗间隔时间，减轻患者和医生的治疗负担，并带来更好的长期结果。湿AMD患者需要能够提供持续治疗并减少频繁注射和门诊访问的方案。临床研究如SOL-1试验对于推进针对湿AMD的以患者为中心的治疗具有重要意义。AXPAXLI是一种含有axitinib的实验性生物可吸收水凝胶植入剂，axitinib是一种具有抗血管生成特性的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。

Candel Therapeutics公司宣布，其创新性癌症免疫疗法CAN-3110获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗复发性高级别胶质瘤（HGG），以改善患者总生存率。CAN-3110是一种新型、具有复制能力的单纯疱疹病毒-1（HSV-1）溶瘤病毒免疫疗法候选药物。在Nature杂志上最近发表的研究中，CAN-3110在HGG患者中表现出良好的耐受性和安全性，单次注射后观察到患者总生存期显著延长。Candel Therapeutics计划在2024年下半年报告更多数据，包括多剂量CAN-3110注射的潜在益处。此外，公司还计划在第二个Nestin表达相关的适应症中启动IND可行性研究。

Krystal Biotech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其吸入式KB707快速通道资格，用于治疗对标准治疗无效的实体瘤肺转移患者。KB707是一种改造的HSV-1载体，旨在将编码人类IL-12和IL-2的基因递送到肿瘤微环境中，以促进全身免疫介导的肿瘤清除。公司预计将在2024年上半年开始KYANITE-1期临床试验，该试验将在多个中心进行，旨在评估吸入式KB707在治疗局部晚期或转移性固体肿瘤患者中的安全性。这是KB707第二次获得快速通道资格，此前在2023年7月，FDA已授予其针对抗PD-1耐药的晚期或转移性黑色素瘤的快速通道资格。