Kyowa Kirin公司宣布，将在2024年3月8日至12日在圣地亚哥举行的美国皮肤病学年会（AAD）上展示关于rocatinlimab（AMG451/KHK4083）的疾病教育和数据。rocatinlimab是一种正在研究用于治疗中重度特应性皮炎的实验性产品。特应性皮炎是一种慢性、异质性的炎症性疾病，以皮肤红肿、瘙痒和疼痛为特征，由皮肤屏障破坏和T细胞依赖性炎症通路驱动。尽管目前有治疗方法，但许多中重度特应性皮炎患者未能达到或维持治疗目标，或可能不适合或无法耐受这些疗法。Kyowa Kirin与Amgen合作开发rocatinlimab，Amgen将负责全球除日本以外市场的开发、制造和商业化。Kyowa Kirin致力于发现具有改变生命价值的创新药物，拥有超过70年的药物发现和生物技术创新经验。

Nanoscope Therapeutics，一家专注于基因治疗遗传性视网膜疾病的临床阶段生物技术公司，宣布在2024年2月13日至15日在波士顿举行的第四届基因治疗可比性峰会上扮演重要角色。公司总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士将主持此次会议，并在两个不同主题的会议中分享关于基因治疗过程开发创新和解决分析挑战的见解。Nanoscope致力于推动基因治疗边界，提升患者治疗效果，并期待与业界同仁进行深入交流。此外，公司正在开发针对视网膜色素变性患者的MCO-010疗法，并已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定。

Oncolytics Biotech公司宣布扩大GOBLET研究中分析癌患者队列的入组，该研究评估pelareorep与atezolizumab联合治疗晚期肛门癌患者的疗效。这一决定基于第一阶段的研究数据，数据显示Objective Response Rate接近三倍于单药检查点抑制剂治疗，包括一个完全缓解病例，并具有良好的耐受性。这些结果与近期临床试验结果形成鲜明对比，后者显示二线或更晚期的肛门癌患者接受检查点抑制剂治疗后，反应率仅为10-14%。Oncolytics首席执行官Matt Coffey博士表示，这些令人兴奋的临床数据为在晚期肛门癌患者中扩大pelareorep的评价提供了强有力的支持。GOBLET研究是一项多指标研究，旨在评估pelareorep与多种癌症治疗方法的联合应用。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）关于Augtyro™（repotrectinib）的新药补充申请，用于治疗12岁及以上成人及儿童实体瘤患者，这些肿瘤具有神经性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合，且为局部晚期或转移性，或手术切除可能导致严重并发症。该申请基于TRIDENT-1临床试验（成人NTRK阳性实体瘤患者）和CARE研究（NTRK阳性实体瘤的儿童患者）的结果。FDA已授予该申请优先审评资格，并设定了2024年6月15日的PDUFA目标日期。Augtyro在TRIDENT-1试验中表现出对NTRK阳性局部晚期或转移性实体瘤患者的临床意义反应率，包括对常见耐药突变肿瘤患者的反应，且颅内反应也被观察到。百时美施贵宝公司期待与FDA密切合作，审查Augtyro的肿瘤不依赖性适应症申请，并可能为NTRK阳性疾病患者提供一种新的、持久的治疗选择。

enGene公司宣布，已同意以每股10美元的价格出售2000万股普通股，融资总额预计达2亿美元，用于支持其基因药物EG-70的研发，该药物正在针对对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者进行关键性研究。此次融资包括新投资者和现有投资者的参与，预计将支持公司运营至2027年。

Latigo Biotherapeutics公司宣布完成1.35亿美元的A轮融资，由Westlake Village BioPartners领投，5AM Ventures和Foresite Capital共同领投，Corner Ventures参与投资。公司由Westlake Village BioPartners孵化，致力于开发针对疼痛源头的非阿片类止痛药。公司任命Desmond Padhi为临时首席执行官，Nancy Stagliano为董事会主席。融资将支持公司新型止痛疗法的持续研发和公司成长。公司领先项目LTG-001是一款口服的Na v 1.8选择性抑制剂，目前处于1期临床试验阶段，旨在治疗急性和慢性疼痛。LTG-001具有快速起效、显著疗效和优越安全性，无中枢神经系统副作用。此外，公司还拥有多个Na v 1.8抑制剂，旨在拓展该靶点在临床上的应用潜力。公司还拥有其他基因识别的新型靶点小分子项目。

韩国生物制药公司GC Biopharma在2024年2月14日宣布，其在第20届世界溶酶体疾病研讨会（WORLDSymposium 2024）上展示了其针对LSD（溶酶体储存病）药物的开发进展。该公司在会上口头报告了其Hunter综合征治疗药物“Hunterase”的III期临床试验结果，并发布了针对Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）的“GC1130A”和针对Fabry病的GC1134A/HM15421的非临床研究结果。GC Biopharma致力于开发针对罕见病的治疗方法，如Hunter综合征、Sanfilippo综合征和Fabry病，以提供新的治疗选择。

Biotest的纤维蛋白原浓缩剂BT524在AdFIrst三期临床试验中达到主要终点，证明其在治疗获得性纤维蛋白原缺乏症（AFD）方面与标准治疗方案等效，同时保持良好的安全性。该药物预计将于2024年第四季度开始在欧洲和美国进行监管审批，若成功，将成为美国首个获批准用于治疗AFD的纤维蛋白原浓缩剂。这一成果是Grifols公司创新战略的一部分，旨在通过平衡内部和外部投资，构建一个全面且多元化的产品组合。

Numab Therapeutics与Ono Pharmaceutical达成全球研发、开发和商业化合作，共同推进NM49多特异性抗体药物的开发，旨在治疗癌症。NM49是通过Numab专有的发现和工程化技术平台识别的，能够激活肿瘤相关巨噬细胞的吞噬作用。Ono拥有从Numab许可NM49全球开发和商业化的选择权，Numab则保留在美国共同开发和商业化的选择权。Numab将负责进行临床前研究和CMC活动，并在项目进入临床开发时承担相关费用。Numab将获得一笔未公开的预付款，并可根据开发、监管和销售里程碑的实现以及净销售额的分级版税获得额外付款。这是Numab与Ono的第三次合作，也是Numab首次拥有在美国共同开发和商业化的选择权。

瑞典精准肿瘤学公司Beactica Therapeutics宣布，其TEAD项目被选为美国癌症研究协会年度会议2024年的突破性报告。会议将于2024年4月5日至10日在加利福尼亚州圣地亚哥举行。公司化学部负责人Peter Brandt博士将于4月7日下午1:30至5:00在圣地亚哥会议中心52区进行海报展示，报告题目为“基于界面3结合剂的TEAD转录因子降解剂”。该研究展示了Beactica正在开发的基于界面3结合配体的新型蛋白质降解剂对TEAD的新研究结果，包括与临床开发中的其他类TEAD调节剂（如棕榈酰化抑制剂和直接YAP-TEAD蛋白-蛋白相互作用抑制剂）的体外比较。这项工作得到了美国国立卫生研究院下属的国立转化科学中心（NCATS）的合作伙伴的贡献。美国癌症研究协会年度会议是全球最大的癌症药物发现活动，预计将有超过20,000名科学家、临床医生、倡导者和其他参会者参加。TEAD是Hippo信号通路中的转录因子，与YAP和TAZ共同调节细胞增殖、凋亡和干性。Hippo途径失调和TEAD激活与多种癌症有关。Beactica Therapeutics致力于开发针对遗传性癌症的精准小分子疗法，以治疗具有重大

Catalyst Pharmaceuticals宣布，其独家商业化产品AGAMREE®（瓦莫罗隆）在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面的长期疗效和安全性得到验证。Santhera的VISON-DMD研究显示，瓦莫罗隆在48周内对DMD患者表现出良好的耐受性和疗效，与先前在JAMA Neurology上发表的24周研究结果一致。AGAMREE已在美国获得批准用于治疗DMD，并获得了孤儿药和罕见儿科疾病指定，使其在批准后享有七年孤儿药独家权。Catalyst致力于开发针对罕见和难以治疗疾病的创新药物。

Galderma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其Biologics License Applications，申请批准nemolizumab用于治疗结节性痒疹和青少年及成人中度至重度特应性皮炎。Nemolizumab是一种首创的实验性单克隆抗体，旨在抑制IL-31信号传导，为这两种皮肤疾病提供安全且迅速的止痒效果。在美国，FDA已授予nemolizumab针对结节性痒疹治疗的优先审评资格，此前已被认定为治疗结节性痒疹相关瘙痒的突破性疗法。欧洲药品管理局（EMA）也接受了Galderma关于nemolizumab在结节性痒疹和特应性皮炎方面的营销授权申请。Nemolizumab在临床试验中显示出显著改善瘙痒、清除皮肤结节和减少睡眠障碍的能力。

亚盛医药宣布其原创1类新药奥雷巴替尼（耐立克）获得美国FDA批准开展全球注册III期临床研究，用于治疗慢性髓细胞白血病慢性期成年患者。这是耐立克获FDA批准的首项注册III期临床研究，标志着其在国际临床开发的重大里程碑。该研究旨在评估耐立克在经治成年CML-CP患者中的疗效和安全性，将于2024年上半年启动。耐立克作为全球"Best-in-class"药物，对BCR-ABL突变体有突出效果，已在中国获批上市，并纳入美国NCCN CML治疗指南。亚盛医药致力于开发创新药物，拥有丰富的产品管线和临床试验，并与多家国际知名机构合作。

Ascentage Pharma宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，启动全球注册性III期临床试验，评估olverembatinib（HQP1351）在治疗慢性髓性白血病（CML-CP）患者的疗效和安全性。该试验名为“POLARIS-2”，旨在评估olverembatinib在治疗CML-CP患者中的疗效，无论是否携带T315I突变。Olverembatinib是一种全球领先的第三代BCR-ABL抑制剂，已在中国获得批准用于治疗多种CML患者。Ascentage Pharma致力于开发针对癌症、慢性乙型肝炎和与年龄相关的疾病的新型疗法，并在全球范围内开展临床试验。

腾盛博药与VBI Vaccines达成协议，将收购BRII-179的所有知识产权，取消未来向VBI支付的里程碑费用和特许权使用费，并将BRII-179和PreHevbrio/PreHevbri的生产技术转移至其他生产基地，扩大全球商业供应范围。同时，腾盛博药还将获得VBI-1901在亚太地区（除日本外）的市场权益，为该地区带来新机遇。腾盛博药将向VBI支付250万美元本票，并在满足特定条件后增至1000万美元，以获得BRII-179的所有知识产权。此外，腾盛博药还将接管VBI位于雷霍沃特的BRII-179和PreHevbrio/PreHevbri生产基地，并成为VBI的PreHevbrio/PreHevbri商业供应商。腾盛博药还将获得VBI-1901在亚太地区的独家开发和商业化许可权，并向VBI支付500万美元本票。

杭州德柯医疗科技有限公司完成首轮数千万人民币战略融资，由天士力资本独家投资，资金将用于加速创新产品管线研发和临床试验。德柯医疗致力于心力衰竭治疗领域，其XDROPTM系统通过微创技术植入水凝胶，增厚心肌壁，改善心脏功能。公司已与多家医疗机构和科研机构合作，计划在全国多家顶级医院开展临床试验。德柯医疗创始人邵南博士和德诺医疗创始人訾振军先生均表示，将致力于推动心力衰竭水凝胶植入治疗的发展，填补临床需求，惠及更多患者。天士力资本对德柯医疗的技术和未来发展充满信心，期待与公司共同发展。

Merrimack Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局批准了Ipsen公司关于Onivyde®（伊立替康脂质体注射剂）联合5-氟尿嘧啶/亚叶酸和奥沙利铂（NALIRIFOX）作为转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）一线治疗的补充新药申请。根据2017年Ipsen与Merrimack之间的资产购买协议，Ipsen将向Merrimack支付2.25亿美元的里程碑付款。Merrimack计划通过特别股东大会批准公司解散计划，并从这笔新里程碑付款以及剩余现金中向股东分配收益。Merrimack预计将在2024年5月前举行特别股东大会，寻求批准解散计划，包括在股东大会后发行清算股息。清算股息的估计金额在每股14.65至15.35美元之间。