ProfoundBio宣布完成1.12亿美元的B轮融资，由Ally Bridge Group领投，众多知名医疗保健和共同基金机构投资者参与。此轮融资将支持公司开发差异化的ADC疗法，包括卵巢癌治疗药物Rina-S的关键性试验。Andrew Lam、Eric Dobmeier和Enoch Kariuki将加入公司董事会。ProfoundBio致力于开发针对实体瘤的ADC疗法，其产品线包括Rina-S、PRO1160、PRO1107和PRO1286等。新融资将加速公司临床试验，并推动2024年至2025年的关键数据发布。

Medicenna Therapeutics公司宣布，其研发的MDNA11，一种长效的“beta增强非alpha”IL-2超激动剂，在Phase 1/2 ABILITY-1研究中与KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用治疗晚期实体瘤。该研究旨在评估MDNA11与KEYTRUDA®联合使用的协同效应。公司预计将在2024年H1和H2报告单药扩展和联合剂量递增及扩展阶段的初步结果。MDNA11在临床试验中表现出单药活性，有望成为治疗晚期实体瘤的下一代IL-2超激动剂。该研究正在全球多个地点招募患者，预计将在2024年H1和H2公布初步结果。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将KRESLADI™（marnetegragene autotemcel）治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的生物制品许可申请（BLA）的优先审评期延长三个月至2024年6月30日，以便有更多时间审查Rocket提交的澄清化学、制造和控制（CMC）信息。KRESLADI™是一种基因疗法，旨在治疗LAD-I，这是一种罕见的遗传疾病，导致患者反复发生生命威胁性感染。该疗法在临床试验中表现出良好的疗效和安全性，所有主要和次要终点均得到满足。Rocket Pharmaceuticals公司表示，他们期待与FDA继续紧密合作，尽快将这一疗法提供给患者。

KalVista Pharmaceuticals在2024年美国过敏、哮喘与免疫学年会（AAAAI）上有多篇摘要被接受，包括将于2月24日和25日在华盛顿特区会议中心进行的口头报告和壁报展示。公司近期公布了其口服按需疗法sebetralstat的积极3期临床试验数据，预计将在2024年上半年向美国FDA提交新药申请，并在下半年向欧洲和日本提交申请。此外，KalVista的口服Factor XIIa抑制剂项目代表了新一代疗法，有望进一步改善患有HAE和其他疾病患者的治疗。

欧洲委员会已对CRISPR Therapeutics公司研发的基因编辑疗法CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）授予有条件市场授权，用于治疗12岁及以上患有严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者。这一疗法是欧盟唯一获批准用于SCD和TDT患者的基因疗法，预计将有超过8000名患者符合治疗条件。CASGEVY™通过CRISPR/Cas9技术编辑患者自身的造血干细胞，提高红细胞中胎儿血红蛋白（HbF）的水平，从而减少或消除SCD患者的血管阻塞危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。Vertex公司负责CASGEVY™的全球开发、生产和商业化，并与CRISPR Therapeutics共享利润。

罗氏公司宣布与全球领先的病理人工智能技术公司PathAI达成协议，将共同开发AI赋能的数字病理算法，用于伴随诊断领域。PathAI将独家为罗氏组织诊断部门（RTD）提供算法开发服务，同时罗氏仍可继续开发自己的算法。双方合作旨在加速AI伴随诊断的发展，为生物制药公司提供精准治疗解决方案。此次合作是基于2021年10月达成的先前协议，当时两家公司共同开发了一种嵌入式图像分析工作流程，PathAI的算法已完全集成到罗氏的navify®数字病理软件平台中。

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.和其母公司Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.宣布了AVP-786在治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激动的3期临床试验的初步结果。结果显示，在主要疗效终点上，AVP-786与安慰剂相比，在CMAI总分的变化上没有达到统计学上的显著差异。AVP-786治疗组的患者中，有超过5%的患者出现了治疗相关的副作用，包括跌倒，安慰剂组的发生率较低。试验中报告了4例死亡，其中安慰剂组3例，AVP-786低剂量组1例。Otsuka计划对数据进行进一步分析，以确定AVP-786在治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激动的全面潜力，并计划在以后提交试验结果进行科学发表。

欧洲委员会批准了Biogen公司研发的SKYCLARYS（奥马韦洛酮）用于治疗成人和16岁以上青少年的弗里德赖希共济失调（FA），这是欧盟首次批准用于治疗这种罕见遗传性神经退行性疾病的药物。SKYCLARYS在临床试验中显示出与安慰剂相比显著改善患者功能的效果。弗里德赖希共济失调是一种常见的遗传性共济失调，早期症状通常在儿童时期出现，包括协调能力下降、肌肉无力和疲劳。随着疾病的发展，患者可能还会出现视力障碍、听力丧失、言语和吞咽困难、糖尿病、脊柱侧弯和严重的心脏病等问题。许多患者需要使用步行辅助工具，通常在诊断后10-20年内需要轮椅。Biogen公司表示，很高兴将SKYCLARYS纳入其药物组合，以满足弗里德赖希共济失调患者的重大未满足需求。SKYCLARYS在美国和欧盟均已获得批准，并获得了孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。

G1 Therapeutics公司宣布，独立数据监测委员会（DMC）建议继续进行PRESERVE 2关键性3期临床试验，评估trilaciclib与吉西他滨和卡铂联合用于转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）一线治疗。最终分析预计在2024年第三季度进行，评估总生存期（OS）。DMC未表达任何关于安全性的担忧，也未建议对研究进行任何其他更改。G1 Therapeutics公司首席执行官Jack Bailey表示，公司对trilaciclib最终实现OS主要终点充满信心，基于先前随机2期研究中显示的稳健生存益处，以及该关键性研究的最终分析具有更高的统计功效。trilaciclib是一种首次使用的CDK4/6抑制剂，旨在在细胞毒性治疗期间保护骨髓和免疫系统功能，以改善患者预后。PRESERVE 2是一项全球多中心、随机、安慰剂对照的3期试验，评估trilaciclib在局部晚期无法手术切除或转移性TNBC患者中的疗效。G1 Therapeutics公司致力于开发新一代疗法，改善癌症患者的生活，包括其首个商业产品COSELA®（trilaciclib）。

GID BIO公司完成了两项关键性III期临床试验中的第一项，旨在研究使用患者自身间充质血管细胞（SVF）治疗膝关节骨关节炎。该临床试验采用细胞治疗方式，在门诊环境中进行，整个过程不超过三小时。这是首个多中心、双盲、随机、对照的细胞疗法临床试验，用于治疗因骨关节炎引起的疼痛和关节功能丧失。III期临床试验旨在产生最高水平的临床证据，以支持美国监管机构的审批。目前，骨关节炎治疗存在巨大未满足的需求，即需要一种持久的治疗方法来缓解慢性退行性疾病引起的关节疼痛和关节活动能力丧失。现有的骨关节炎疼痛管理疗法包括药物和关节注射，它们对疼痛的影响有限，且只能提供短期疗效。目前唯一批准的用于治疗严重膝关节骨关节炎的持久治疗方法是关节置换的大手术，这被认为是十大最常见的手术之一，也是相关的医疗费用之一。GID BIO公司CEO威廉·西米诺博士表示，公司已投入12年时间进行间充质血管细胞技术发展和临床评估，完成III期临床试验的入组标志着巨大的成就。他预计，今年年底的III期临床试验结果将超过成功的II期临床试验结果。该III期临床试验在美国九个地点进行，目前正在进行第二个针对膝关节骨关节炎的随机对照III期临床试验的设计，计

Trawsfynydd Therapeutics公司宣布开展一项针对新型COVID-19治疗药物TRX01的人体临床试验，该药物是一种针对SARS-CoV-2病毒主蛋白酶的抑制剂。该药物被设计为同类最佳药物，无需与利托那韦联合使用，代表了该领域的一大进步。此次临床试验旨在评估TRX01的人体安全性、耐受性和药代动力学。Trawsfynydd Therapeutics公司专注于开发针对呼吸道病毒疾病的最佳抗病毒治疗药物，利用混合人工智能平台进行药物研发，目前正在进行针对SARS-CoV-2和流感病毒疾病的临床阶段项目。

Tonix Pharmaceuticals宣布聘请Rho公司作为合同研究组织（CRO）以支持其向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），以批准Tonmya（环苯扎林HCl舌下片）用于治疗纤维肌痛。Tonmya是一种潜在的新型一线疗法，非阿片类镇痛剂，用于治疗纤维肌痛，其疗效得到两项III期临床试验的显著数据支持。Tonix计划在2024年下半年提交NDA。纤维肌痛是一种影响约1000万美国成人的慢性疼痛状况，通常持续数年或数十年。Rho公司表示，他们期待为Tonix的Tonmya项目提供持续支持，希望这项工作能为数百万人提供新的治疗方法。

Dyadic International Inc.与Cygnus Technologies宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发用于定量分析C1-cells真菌Thermothelomyces heterothallica（前称Myceliophthora thermophila）的宿主细胞蛋白（HCP）的C1 HCP ELISA试剂盒。Cygnus开发了该试剂盒，将提供给Dyadic和Cygnus的客户。HCP测量在生物制药开发中至关重要，因为HCP杂质的存在可能影响药物疗效、诱导不希望的免疫反应或影响药物稳定性。Cygnus的HCP ELISA试剂盒因其质量而受到行业和全球监管机构的认可，其抗体已通过先进的抗体亲和提取和质谱方法评估，对超过1000种C1菌株中的HCP具有反应性。该试剂盒已与许多药物物质和中间样品进行验证，能够以可重复性检测C1-HCP杂质，支持下游纯化监测、产品批次释放和监管合规。Dyadic的CEO Mark Emalfarb表示，与Cygnus的合作对于确保其C1微生物生产平台的质量保证过程至关重要。Cygnus的COO Christine Dolan表示，C1 HCP ELISA试剂盒

魁北克省蒙特利尔综合癌症中心，作为查尔斯-勒莫因医院的一部分，成为加拿大首家使用Accuray公司Radixact放射治疗系统的癌症治疗中心。该系统配备了ClearRT和Synchrony等先进技术，旨在提高治疗效果，减少对健康组织的辐射剂量和副作用风险。Radixact系统提供非侵入性治疗，适用于多种癌症，包括皮肤和血液癌症，以及手术、化疗等治疗方式。Accuray公司致力于通过创新技术改善癌症治疗，帮助患者更快地回归生活。

凤凰儿童研究所在亚利桑那大学医学院的知名研究员Vlad Kalinichenko博士获得来自美国国立卫生研究院下属国家心脏、肺和血液研究所的300万美元资助，用于开发早产儿肺疾病的新疗法。Kalinichenko博士的研究专注于改善早产儿呼吸系统疾病的健康结果，他的研究团队将利用这笔资金探索新的药物、信号机制和靶向药物递送系统，以开发治疗新生儿严重肺疾病的新方法。研究重点包括使用基于纳米粒子的基因疗法治疗支气管肺发育不良（BPD），以及细胞疗法，特别是移植内皮祖细胞以保护血管。该研究所由亚利桑那大学医学院凤凰城分校于2023年5月启动，拥有超过700项活跃研究、640名研究调查员和90名研究工作人员，涉及多个临床学科。凤凰儿童是一家全国最大的儿科医疗系统，提供世界级的住院、门诊、创伤、紧急和紧急护理服务，并致力于提升儿科护理、教育和创新。

Shattuck Labs与日本制药公司Ono Pharmaceutical达成全球药物发现合作，共同开发针对自身免疫和炎症性疾病的新型双功能融合蛋白。Shattuck将获得前期付款和基于成功的许可、监管和商业里程碑付款，总价值高达2.27亿美元，以及基于全球净销售额的分级版税。Shattuck将领导针对Ono从其双功能融合蛋白管线中选定的两个靶点的特定化合物的发现研究，Ono将承担所有相关研发费用。Shattuck授予Ono独家开发与合作协议产生的多个产品的权利，Ono将负责全球进一步的开发和商业化。双方均对合作充满期待，旨在通过Shattuck的蛋白质工程和开发专长，为患者提供创新药物。

FDA顾问委员会投票支持Abbott公司创新的TriClip系统治疗三尖瓣反流患者。该系统是一种微创设备，旨在治疗难以触及的三尖瓣。TriClip系统已在超过50个国家获得批准，并在全球范围内治疗了超过1万名患有三尖瓣反流的患者。TriClip系统通过夹合瓣膜组织来修复三尖瓣，帮助血液正确流动，无需进行开放性心脏手术。FDA顾问委员会的投票结果将作为FDA决定是否批准TriClip系统的重要参考。Abbott公司已于2023年3月向FDA提交了TriClip系统的上市前批准申请。