Intermountain Health与PharmaLogic合作，在犹他州盐湖城新建的设施中开发新型放射性药物，以提升癌症和其他疾病的诊断和治疗。该合作旨在建设一个符合良好生产规范（cGMP）的放射性药物研究、生产和分销设施，预计2024年开始生产。双方将共同研发针对未满足临床需求的放射性药物，并增加社区对诊断和治疗剂的可及性。PharmaLogic首席策略官兼总经理D. Scott Holbrook强调，提高患者对最新诊断和治疗放射性药物的可及性至关重要。Intermountain Health影像副总裁Jayson Argyle表示，该合作将帮助医院继续提供最先进的诊断和治疗程序。Intermountain Health是一家非营利性医疗系统，拥有33家医院、385家诊所和超过3900名医生及高级护理提供者。PharmaLogic是一家全球领先的合同开发和制造（CDMO）组织，专注于新型诊断成像和治疗放射性药物。

vTv Therapeutics公司宣布向FDA提交了其首个针对1型糖尿病（T1D）患者使用cadisegliatin（TTP399）作为胰岛素辅助疗法的III期临床试验方案。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，预计在美国20个地点招募约150名患者，并于2024年第二季度开始招募首位患者。试验将评估两种口服cadisegliatin剂量与安慰剂在正在接受多种每日胰岛素注射和连续皮下胰岛素输注、使用连续血糖监测（CGM）的患者中的安全性和有效性。主要疗效终点将是比较cadisegliatin治疗组和安慰剂组中低血糖事件的发生率。此外，vTv Therapeutics还计划在2024年在中东国家开展针对2型糖尿病患者的II期临床试验，合作伙伴为G42 Healthcare Research Technology Projects LLC及其临床研究组织IROS。vTv Therapeutics致力于尽快确认cadisegliatin的安全性和有效性，并希望通过这项试验在较短时间内提供更丰富的临床证据。

齐鲁制药新型抗癌药物Iparomlimab和Tuvonralimab（QL1706）的II期临床试验结果在ESGO年度会议上进行口头报告。该研究由中山大学附属肿瘤医院刘继红教授和浙江省肿瘤医院楼汉梅教授领导，是一项多中心、单臂II期研究，纳入了148名对一线铂类化疗无反应或进展的复发或转移性宫颈癌患者。结果显示，QL1706治疗组的客观缓解率（ORR）为33.8%，疾病控制率（DCR）为64.9%，中位无进展生存期（PFS）为5.4个月。治疗相关不良事件（TRAEs）发生率为70.3%，其中36例（24.3%）发生3级TRAEs，最常见的TRAE为贫血（4.1%）。该试验表明，QL1706对于一线标准治疗失败后的复发或转移性宫颈癌患者是一种有效且安全的疗法。2023年8月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已受理QL1706的新药申请，成为全球首个针对PD-1和CTLA-4的MabPair产品，有望成为宫颈癌患者的新治疗选择。

Molecular Templates公司宣布了其在癌症治疗领域的研究进展。公司重点介绍了其PD-L1靶向药物MT-6402在头颈癌患者中的单药活性，以及CTLA-4靶向药物MT-8421在正在进行的一期临床试验中的独特药代动力学效应。MT-6402在经过多线治疗包括检查点抗体治疗的头颈癌患者中显示出单药活性，而MT-8421在针对肿瘤微环境中的调节性T细胞（Tregs）时表现出显著的Treg清除和IL-2增加。此外，Molecular Templates计划与MD Anderson癌症中心合作开展MT-0169在CD38+急性白血病中的研究，并继续与Bristol Myers Squibb合作进行药物发现。

Vistin Pharma ASA成功收购了CF Pharma Kft.的15%股份，CF Pharma是一家位于匈牙利布达佩斯的API合同研发和制造组织（CDMO），拥有广泛的国际制药公司客户群。CF Pharma在开发及商业化活性药物成分（APIs）方面拥有良好记录，目前市场上已有五种商业API，另有八种API处于开发中。交易价格包括基础价格和 earn-out 元素，上限为1.6百万欧元。Vistin Pharma与CF Pharma管理层及大股东进行了积极讨论，评估了不同的合作模式，并决定采取这一步骤以拓展产品组合并促进未来增长。Vistin Pharma CEO表示，这是实现成为多产品欧洲API CDMO战略的第一步。

ANEW MEDICAL宣布在中国获得一项关键专利，用于保护其Klotho蛋白和基因递送系统，以治疗认知、记忆和神经退行性疾病。该专利来自西班牙巴塞罗那的UNIVERSITAT AUTNOMA DE BARCELONA和INSTITUCI CATALANA DE RECERCA I ESTUDIS AVANATS，ANEW已支付所有与获得专利相关的专利费用。ANEW计划在亚洲市场，包括香港，获得专利，并寻求与亚洲公司建立分销合作。此外，ANEW还宣布与特殊目的收购公司Redwoods的合并计划，预计将在2024年3月完成，并预期ANEW将在纳斯达克上市。

MediView XR公司宣布，其XR90增强现实导航系统在最新发表的研究中显示出高注册和靶向准确性。该系统已获得美国食品药品监督管理局的510(k)批准，并在临床使用中。研究结果表明，该系统能够提供亚厘米级的精度，对于许多微创介入手术如活检和消融至关重要。该系统通过融合患者的CT图像和实时超声图像，为医生提供3D“X光视野”，以便在手术过程中全面观察患者的内部解剖结构。在尸体模型上的研究证实了该系统的准确性，平均图像融合注册误差为4.4毫米，平均靶向注册误差为2.3毫米。MediView的XR90技术将在即将到来的盐湖城介入放射学会议上展出。

C4 Therapeutics与德国默克集团达成战略发现研究合作，共同针对C4T内部发现管道中的两种关键癌蛋白开发靶向蛋白降解剂。C4T将获得1600万美元的前期付款，以及高达7.4亿美元的发现、开发和商业化里程碑付款。合作将利用C4T的专有TORPEDO平台，默克集团负责临床开发和商业化。

BioAge Labs，一家成立于2015年的抗衰明星公司，近期完成1.7亿美元融资，并宣布与礼来合作开展2期临床试验，评估其Apelin受体激动剂Azelaprag与礼来的Tirzepatide联合疗法在治疗肥胖症中的疗效。BioAge专注于衰老相关疾病的研究，拥有多条在研管线，包括肥胖症、神经炎症等。公司依托独有的AI药物发现平台，拥有丰富的临床前数据，并已完成5轮融资，募资近3亿美元。BioAge的核心团队由默克、罗氏等企业的核心成员组成，具备丰富的衰老研究和系统生物学背景。

1998年，第一个被批准用于疾病治疗的反义寡核苷酸（ASO）药物Fomivirsen上市，成功实现技术破冰。 经过二十多年的发展，全球已有12款ASO药物成功获批上市，其中不乏年销售额超20亿美元/年的重磅炸弹药物Nusinersen。 值得注意的是，目前国内药企尚无自研的ASO药物获批上市。

一项初步研究显示，患有睡眠呼吸暂停的人可能更容易出现记忆或思维问题。该研究由波士顿医疗中心的Dominique Low博士进行，将在美国神经学会第76届年会上发表。研究显示，睡眠呼吸暂停与认知下降之间存在正相关，但并未确定睡眠呼吸暂停是否是认知下降的原因。研究发现，有睡眠呼吸暂停症状的参与者出现记忆或思维问题的可能性比没有睡眠呼吸暂停症状的人高出约50%。研究涉及4257人，其中1079人报告有睡眠呼吸暂停症状，其中33%的人报告有记忆或思维问题。研究强调了早期筛查睡眠呼吸暂停的重要性，并指出有效的治疗方法如持续气道正压（CPAP）机等是可用的。

3月1日，赛诺菲的SAR441566临床试验申请获批准，针对中重度斑块型银屑病和类风湿性关节炎。SAR441566是国内首个获批的TNFR1抑制剂，具有超过50亿欧元的销售潜力。该口服药物通过阻断TNFα与TNFR1的相互作用，降低感染风险并提高疗效。Ib期临床试验显示，SAR441566在改善症状的同时，表现出良好的安全性和耐受性。目前正在进行银屑病和类风湿性关节炎的II期临床试验，预计2025年披露结果。此外，SAR441566还被开发用于治疗炎症性肠病，预计2024或2025年开展II期临床研究。

Aadi Bioscience公司宣布，其针对恶性血管外皮细胞瘤（PEComa）的nab-sirolimus药物在完成AMPECT临床试验后，长期疗效和安全性结果发表在《临床肿瘤学杂志》（JCO）上。结果显示，nab-sirolimus在治疗晚期PEComa患者中表现出38.7%的总缓解率，包括一名完全缓解的患者，中位缓解持续时间为40个月，中位生存期超过53个月。这一结果优于既往研究中位生存期16至29个月的记录。该研究是首个针对该疾病的前瞻性注册研究，其数据为FDA批准FYARRO®用于治疗晚期恶性PEComa提供了依据。Aadi Bioscience正在推进nab-sirolimus在mTOR通路驱动的其他癌症治疗中的临床试验。

NurExone Biologic Inc.宣布，公司CMC、质量与法规事务负责人Ina Sarel博士将出席即将举行的Exosome Characterization & Analytical Development Summit，并主持关于“基于细胞外囊泡（EVs）的临床产品开发中的法规挑战”的研讨会。Sarel博士将与来自AbbVie、RION Therapeutics、Aegle Therapeutics等知名企业和哈佛医学院等学术机构的专家分享见解。NurExone正在开发利用外泌体创建多种纳米药物的平台，其首个产品ExoPTEN用于治疗急性脊髓损伤，已获得孤儿药资格认定。ExoPTEN在实验室老鼠中显示出恢复运动功能的潜力。Exosome Characterization & Analytical Development Summit将于2024年4月23日至25日在波士顿举行。NurExone致力于推进外泌体治疗领域的临床应用。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Johnson & Johnson公司旗下产品RYBREVANT（amivantamab-vmjw）与化疗联合使用，作为一线治疗方案，用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者具有EGFR外显子20插入突变。这一批准基于3期PAPILLON研究的积极结果，该研究显示，与单独化疗相比，RYBREVANT联合化疗将疾病进展或死亡风险降低了61%。美国国家综合癌症网络（NCCN）更新了其临床实践指南，将RYBREVANT联合化疗推荐为EGFR外显子20插入突变NSCLC患者的首选一线治疗方案。

NMD Pharma宣布将在两个主要神经肌肉疾病会议上展示关于骨骼肌靶向ClC-1疗法的海报和口头报告。ClC-1是一种仅在骨骼肌细胞中表达的氯离子通道，通常可以抑制肌肉纤维的兴奋性，并参与调节运动时的肌肉纤维兴奋性。ClC-1的抑制可能是一种改善肌肉纤维激活的机制，以解决神经肌肉疾病中的肌肉无力和疲劳。这些展示包括关于CIC-1抑制的新临床前数据，以及关于正在进行中的NMD670在脊髓性肌萎缩症3型（SMA）的Phase 2，SYNAPSE-SMA试验的设计和状态更新。NMD Pharma将在MDA临床和科学会议2024年以及第4届SMA科学国际大会上展示这些内容，其中SYNAPSE-SMA研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期交叉研究，旨在评估NMD670在步行成人SMA患者中的疗效、安全性和耐受性。此外，NMD Pharma还将展示一份海报，概述了CIC-1抑制的机制及其在神经肌肉疾病中改善神经肌肉传递的潜力。NMD Pharma首席执行官托马斯·霍尔姆·彼得森表示，公司期待分享关于NMD670的Phase 2 SYNAPSE-SMA试验的更新，以及关于ClC-1抑制机制的进一步见解，以及其增强神经肌肉

Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）在2024年MDA临床与科学会议上展示了五篇关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的摘要。这些摘要包括正在进行中的REFINE-ALS生物标志物研究的初步结果，以及关于使用RADICAVA ORS和RADICAVA治疗ALS的多个真实世界研究。MTPA还分享了关于ALS患者的人口统计学、特征和治疗组合的新数据，以及关于RADICAVA治疗模式的临床和患者报告结果的分析。RADICAVA和RADICAVA ORS是FDA批准用于治疗ALS的药物，由Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation开发，MTPA在美国进行商业化。