Theratechnologies公司宣布完成了其针对晚期卵巢癌患者的sudocetaxel zendusortide（TH1902） Phase 1临床试验第三部分的六名参与者的招募。sudocetaxel zendusortide是一种针对sortilin受体（SORT1）的肽-药物偶联物（PDC），旨在加速细胞毒性药物（多西他赛）直接进入癌细胞。这一重要里程碑为sudocetaxel zendusortide的Phase 1试验以及公司的整体肿瘤临床开发计划注入了新的动力。试验旨在优化剂量、改善治疗窗口并延长治疗持续时间。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受公司对试验方案的修订，修订方案旨在将患者群体缩小至高分级浆液性卵巢癌患者，包括高分级腹膜或输卵管癌，或高分级子宫内膜癌，这些患者对sudocetaxel zendusortide的初步疗效已得到证实。

MannKind公司宣布已完成INHALE-1儿童糖尿病试验的入组目标，共招募了305名患有1型或2型糖尿病的儿童。该试验旨在评估吸入型胰岛素在儿童群体中的疗效和安全性。试验的主要终点是26周后HbA1c水平的变化，次要终点包括26周后空腹血糖的变化和低血糖事件的发生率。MannKind公司表示，该试验有望为患有糖尿病的儿童和青少年提供更多治疗选择。预计将在2024年第四季度完成主要终点分析，并在2025年进行数据发布和向FDA提交申请。

Mithra Pharmaceuticals宣布出售其在Mayne Pharma Group Limited持有的全部4,221,815股股份，总成交额约为1280万欧元。这些股份以每股5.03澳元的价格出售，总计净收入约2112.95万澳元。由于Mayne Pharma的股份已质押给Mithra的担保债权人，出售所得的现金将由债权人的指定安全代理人保管。Mithra此前曾与Mayne Pharma签订了一项许可和供应协议，获得了在美国商业化其新型口服避孕药ESTELLE的独家许可。

Pharus Diagnostics与City of Hope癌症中心签署了一项全球独家许可协议，用于开发一种新型生物标志物，用于早期胰腺癌诊断的液体活检筛查。该协议标志着PharusDx在开发其OncoSweep液体活检筛查产品方面迈出了关键一步，旨在提高胰腺导管腺癌（PDAC）早期诊断的准确性。OncoSweep旨在提供一种非侵入性解决方案，实验室研究表明其准确性高。PDAC预计将成为美国癌症相关死亡的第二大原因，五年相对生存率约为8.5%。City of Hope在PDAC诊断研究方面处于领先地位，其研究突破有望进一步发展并商业化，以提供超越传统PDAC筛查准确性的液体活检测试。该协议涵盖了能够显著提高灵敏度、特异性、阳性预测值和阴性预测值的微RNA（miRNA）生物标志物。PharusDx的液体活检miRNA测试OncoSweep预计将提供对高风险个体的关键改进，特别是无症状的成年人，如糖尿病患者、老年人、吸烟者、肥胖者和慢性胰腺炎病史者。该测试旨在检测无症状疾病，提前预防不必要的侵入性程序，减少PDAC对患者的身体、情感和财务影响。

Astellas药业和Kelonia Therapeutics公司达成一项研究和许可协议，共同开发新型免疫肿瘤疗法。该协议旨在结合Kelonia的iGPS基因递送系统和Xyphos的ACCEL技术，开发创新的体内CAR-T细胞疗法。Kelonia将获得4000万美元的首付款，以及第二个项目潜在的可选权，总额可达3500万美元，还有高达8亿美元的里程碑和风险金。此外，Kelonia还将获得研发资金，并有权获得净销售额的分层版税。

美国食品药品监督管理局批准了Aurlumyn（依洛前列素）注射剂用于治疗成人严重冻伤，以降低手指或脚趾截肢的风险。这是首个针对严重冻伤的治疗方案，依洛前列素作为血管扩张剂，能够防止血液凝固。在一项开放标签、对照试验中，接受依洛前列素治疗的严重冻伤患者中，没有观察到需要截肢的情况，而其他两组患者中截肢比例较高。Aurlumyn的常见副作用包括头痛、潮红、心悸、心率加快、恶心、呕吐、头晕和低血压。该药物还包含关于可能引起症状性低血压的警告和预防措施。Aurlumyn获得了优先审评和孤儿药资格。依洛前列素最初于2004年获得批准，用于治疗肺动脉高压。FDA将Aurlumyn的批准权授予了Actelion Pharmaceuticals US, Inc.

Citius Pharmaceuticals公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了其生物制品许可申请（BLA），申请批准LYMPHIR™（denileukin diftitox）用于治疗经过至少一种先前系统性治疗的复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。此次提交是在收到FDA的完整回复信（CRL）后进行的，信中提到了加强产品测试和额外的制造控制措施。公司相信已解决了这些问题，且没有提及安全性或有效性问题，也不需要额外的试验。根据药物评价和研究中心的时间表，预计FDA将在提交后30天内接受完成的重审申请并发布处方药用户费法案（PDUFA）日期。LYMPHIR™是一种基于IL-2的免疫疗法，由重组融合蛋白组成，结合了IL-2受体结合域和破伤风毒素片段，专门与细胞表面的IL-2受体结合，导致进入细胞的破伤风毒素片段抑制蛋白质合成。LYMPHIR™在2011年和2013年分别获得了FDA针对PTCL和CTCL的孤儿药指定，并在2021年获得了日本针对CTCL和PTCL的监管批准。Citius Pharmaceuticals是一家致力于开发和商业化同类首创重症产品的后期阶段生物制药公司，其多元化产品管

Elsie Biotechnologies宣布，GSK公司已行使非独家许可权，采用Elsie的发现平台和P(V)化学技术进行寡核苷酸药物发现研究。这一决定是在双方于2023年7月宣布的研究合作成功后做出的。Elsie的发现平台是一种独特的超高通量专有流程，可全面评估寡核苷酸化学空间。Elsie还将专有的P(V)化学技术应用于合成多样化的寡核苷酸治疗药物。根据协议，Elsie将从GSK获得许可费，并可能根据每个目标获得额外的开发和商业里程碑。Elsie致力于通过整合发现、开发和递送，释放寡核苷酸治疗药物的潜力，提高效力、降低毒性和优化递送。

Petauri，一家专注于制药服务的平台，宣布完成对FORCE Communications及其旗下3家公司DRIVE、MOMENTUM和PROPEL的收购，进一步拓展至科学传播领域。FORCE Communications成立于2001年，为制药、生物技术和医疗器械客户提供定制化的医疗沟通和参与解决方案。此次收购标志着Petauri在科学传播领域的重大进展，其CEO丹·雷尼克表示，FORCE的专长在于将临床数据和洞察力相结合，产生引人入胜、令人信服且能改变行为的结果。此次合作将使Petauri成为行业内的强大力量，并为客户提供更广泛的利益。Petauri自2023年成立以来，已成功推出Petauri Advisors并收购The Kinetix Group，计划在未来投资超过2.5亿美元。Oak Hill Capital作为Petauri的合作伙伴，致力于投资于媒体和通信、工业、服务和消费等领域的中间市场。

IN8bio公司宣布其新型gamma-delta T细胞疗法在治疗脑癌等实体瘤方面的研究成果，该疗法名为DeltEx Drug Resistance Immunotherapy（DRI）。该研究发表在《免疫学前沿》杂志上，旨在解决CAR-T细胞疗法在治疗实体瘤，如胶质母细胞瘤（GBM）时遇到的挑战。研究显示，结合标准化疗与经过基因工程改造的gamma-delta T细胞，可以增强对GBM的免疫反应，同时减少对健康组织的毒性。IN8bio正在进行一项针对GBM的1期临床试验（INB-200），评估将自体DeltEx DRI gamma-delta T细胞输注与标准治疗相结合的安全性和有效性。此外，IN8bio还开展了一项针对新诊断GBM的2期临床试验（INB-400），评估基因改造的自体gamma-delta T细胞疗法的安全性和耐受性。

纪念斯隆-凯特琳癌症中心的胃肠癌首席专家Yelena Janjigian博士领导的一项研究，旨在为约70%的胃食管癌（GEC）患者寻找新的治疗方案。这项由MiNK Therapeutics公司发起的二期临床试验，旨在评估agenT-797（一种基于iNKT细胞的疗法）与botensilimab（一种新型fc增强的CTLA-4抑制剂）和balstilimab（一种抗PD-1）联合使用在二线胃食管癌治疗中的安全性和有效性。该研究旨在为38名之前接受过治疗的晚期、不可切除或转移性食管、胃或胃食管交界腺癌患者提供治疗。这项研究是MiNK Therapeutics与Agenus公司合作的结果，旨在开发新的癌症治疗方法。

Carrick Therapeutics宣布其Phase 1b/2临床试验开始，评估samuraciclib（CT7001）与vepdegestrant（ARV-471）的联合使用，旨在治疗ER+、HER2-的转移性乳腺癌患者。samuraciclib是一种CDK7抑制剂，vepdegestrant是一种ER降解剂。该试验旨在确定合适的剂量组合，并进一步探索其安全性和疗效。这项临床试验是TACTIVE-U研究的一部分，由Arvinas和Pfizer共同开发。Carrick Therapeutics正在开发针对多种癌症的差异化新疗法，其主导产品samuraciclib目前正在进行HR+乳腺癌的Phase 2临床试验。

ProJenX公司宣布其新型脑穿透疗法prosetin在欧盟获得研究授权，用于评估该药物在健康志愿者和肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。这一批准紧随加拿大卫生部门对该研究的授权，将扩大PRO-101研究的第一部分c，旨在评估prosetin在ALS患者中的安全性和耐受性。Prosetin是一种选择性口服MAP4K抑制剂，由ProJenX联合创始人于哥伦比亚大学开发，用于治疗ALS。该研究的第一部分a和b已完成，包括在健康志愿者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，以评估prosetin单次和多次剂量的安全性和耐受性。基于这部分研究的有利数据，第一部分c将评估prosetin在ALS患者中的安全性和耐受性。

Unicycive Therapeutics宣布将在2024年5月14日至18日在加州长滩举行的美国肾脏基金会春季临床会议上展示其领先产品候选药物oxylanthanum carbonate（OLC）的相关海报。OLC是一种基于镧的磷酸结合剂，利用专有纳米技术，旨在治疗慢性肾脏病透析患者的血磷过高。公司将展示OLC的生物等效性研究新数据，以及一项调查结果，了解患者为何可能不遵守目前规定的磷酸结合剂。Unicycive正在寻求FDA通过505(b)(2)监管途径批准OLC。此外，公司还进行了一项针对100多名健康受试者的临床研究，以评估OLC的安全性和耐受性，以及与Fosrenol的生物等效性。

Precision BioSciences公司利用其创新ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法，近日宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）及境外监管机构的预IND监管反馈。这一反馈为PBGENE-HBV的临床试验提供了明确路径，预计2024年提交IND/CTA申请。PBGENE-HBV旨在消除cccDNA并失活整合的HBV DNA，有望实现慢性乙型肝炎的功能性治愈。FDA的反馈为首次人体临床试验的设计提供了指导，同时与FDA及其他监管机构的合作进一步巩固。Precision BioSciences致力于将PBGENE-HBV推进全球临床1期研究，并正在全球范围内选择治疗慢性乙型肝炎的中心。

Replicate Bioscience公司宣布，其基于自复制RNA（srRNA）技术的狂犬病疫苗RBI-4000在Phase 1临床试验中表现出色，低剂量下即可激发符合世界卫生组织（WHO）保护标准的免疫反应，仅需单剂疫苗接种即可达到保护效果。在所有测试剂量下，RBI-4000均表现出良好的耐受性，有效拓宽了srRNA技术的治疗窗口。这一结果超出预期，展现了srRNA技术的强大潜力和应用前景。RBI-4000疫苗有望为全球狂犬病预防提供新的解决方案。

TScan Therapeutics公司在2024年ASTCT和CIBMTR会议上宣布，其TSC-100和TSC-101两种T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法在多臂临床试验中显示出积极成果。试验评估了这两种疗法在急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）或急性淋巴细胞白血病（ALL）患者接受造血干细胞移植（HCT）后治疗残余疾病和预防复发的效果。试验结果显示，所有接受治疗的8名患者均未出现复发，其中4名患者已超过10个月。此外，一名高风险TP53突变的MDS患者在接受TSC-101治疗后已无复发超过一年。公司将于2月26日举办虚拟专家讨论会，讨论Tandem会议中展示的数据。