Cassava Sciences将于2024年3月5日在葡萄牙里斯本举行的国际阿尔茨海默病和帕金森病会议上，通过虚拟形式展示其针对阿尔茨海默病痴呆症的药物simufilam在RETHINK和REFOCUS三期临床试验中的初步研究结果。该药物是一种新型小分子候选药物，旨在恢复大脑中异常filamin A蛋白的正常形状和功能，以改善阿尔茨海默病患者的健康状况。目前，该药物正在进行晚期临床试验，已有超过1900名轻度至中度阿尔茨海默病患者参与其中，预计2024年底将公布主要疗效结果。

Revelation Biosciences Inc.宣布开始进行一项名为RVL-HV02的Phase 1临床试验，旨在评估Gemini（一种TLR4激动剂）的静脉注射剂量。该研究在澳大利亚进行，招募18至55岁的健康志愿者。预计今年夏天将公布包括安全性、耐受性和目标活性生物标志物在内的初步数据。Gemini最初被开发用于两种目标适应症：作为心脏手术前预防或减轻急性肾损伤（AKI）的预处理，以及作为手术前预防或减少术后感染发生率、持续时间和严重程度的预处理。Gemini的研发旨在解决AKI和术后感染等未满足的医疗需求。

Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）宣布将在葡萄牙里斯本举办的国际阿尔茨海默病和帕金森病会议（AD/PD 2024）上分享关于帕金森病（PD）的两个海报。MTPA医学事务副总裁Gustavo A. Suarez Zambrano博士表示，他们期待讨论在PD方面的持续研究，包括关于ND0612治疗运动波动 Phase 2b数据的评估，以及患者旅程图的开发细节。这些海报将包括ND0612在减少PD患者OFF时间方面的疗效数据，以及PD患者从诊断前到长期治疗的整体体验图。ND0612是一种正在研发的药物-设备组合疗法，用于治疗PD患者的运动波动。MTPA是美国Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation（MTPC）的全资子公司，专注于在北美开发和商业化药品。MTPC是日本历史悠久的制药公司，致力于中枢神经系统、免疫炎症、糖尿病和肾脏、癌症等疾病领域的研发。NeuroDerm，MTPC的全资子公司，位于以色列，专注于开发中枢神经系统产品。

Healthee，一家医疗科技领域的先锋企业，宣布成功完成A轮融资，由Fin Capital、Glilot Capital Partners和Group11共同领投，TriNet（NYSE: TNET）作为战略合作伙伴参与。该公司致力于提升医疗护理结果，降低雇主和员工的运营成本，其全面平台提供个性化的即时解答，覆盖保险、治疗和福利问题，提供端到端的开业支持，以及定制的预防保健建议。本轮融资3200万美元，将促进公司战略扩张、加速产品开发和支持扩展计划。Fin Capital、Glilot和Group11为该公司带来了丰富的知识和资源，他们的合作体现了Healthee业务模式的强大和愿景。TriNet作为美国雇主管理领域的领军企业，对最新市场产品有深入了解，此次投资表明了对市场领导者的信任和战略一致。Healthee首席执行官Guy Benjamin表示，他们相信每个人都应该以合理的价格获得高质量的医疗服务，Healthee通过其尖端技术，将有助于数百万美国员工的生活，消除寻找负担得起护理的挑战。TriNet为此次融资提供了宝贵的专业知识和资源，与Healthee的承诺相一致，即建立一个强大的基础设施，支持其快

Glycomine公司宣布，在罕见病日2024年研讨会上展示了其针对成人PMM2-CDG患者的GLM101-002 Phase 2临床试验的总结结果。结果显示，在30毫克/千克剂量组中，四名成年患者的国际合作共济失调评分（ICARS）平均提高了12分，治疗12周后（n=4）。这一改善优于先前报道的乙酰唑胺治疗，后者在成年和儿科患者中平均提高了6分，治疗时间为25周（n=25）。Glycomine公司首席医疗官Rose Marino博士表示，这些数据首次展示了GLM101对共济失调的潜在影响，共济失调是这种疾病最常见的临床表现之一。研究还显示，GLM101在安全性方面表现出良好，至今未报告严重不良事件，只有轻微至中度不良事件。此外，研究计划在未来几个月内扩展到更年轻的PMM2-CDG患者。GLM101是一种针对PMM2-CDG（磷脂酰甘露糖变位酶2先天性糖基化障碍）的甘露糖-1-磷酸替代疗法，旨在直接将甘露糖-1-磷酸递送到细胞中，从而绕过PMM2酶缺陷，修复疾病引起的PMM2突变，恢复通路功能。

A2 Biotherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其A2B530孤儿药资格，用于治疗具有特定基因变异和肿瘤标志物的结直肠癌患者。A2B530是A2 Bio的Tmod™平台开发的首个自体逻辑门控细胞疗法，旨在选择性杀死肿瘤细胞并保护正常细胞。该疗法正在进行的Everest-1临床试验中评估其在结直肠癌、胰腺癌和非小细胞肺癌中的安全性和有效性。FDA的孤儿药资格认定旨在鼓励开发针对罕见疾病的创新药物，并为A2 Bio提供临床试验税收抵免、处方药用户费豁免等激励措施。

Lantheus公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品DEFINITY（Perflutren Lipid Microsphere）作为超声增强剂在儿科患者中使用，以改善心超图像。这一批准标志着儿科医学的重大进展，为医疗专业人员提供了识别左心室边界的有效工具。该产品在美国是最广泛使用、研究最深入且受信任的超声增强剂。FDA的决定基于三项儿科临床试验的数据，这些研究证实了DEFINITY在儿科患者中的有效性和安全性。所有报告的不良事件都是轻微的、短暂的且可逆的。

Vaxcyte公司宣布完成其VAX-24疫苗的二期临床试验入组，该疫苗是一种针对侵袭性肺炎链球菌病（IPD）的广谱、载体节省型24价肺炎球菌结合疫苗（PCV）。公司预计将在2025年第一季度末公布该疫苗三期免疫系列的安全、耐受性和免疫原性数据，随后在2025年末公布加强剂量的数据。VAX-24旨在覆盖比市场上或美国诊所中任何婴儿肺炎球菌疫苗更多的血清型，以提供更广泛的保护。Vaxcyte的VAX-24和VAX-31疫苗项目旨在提供比现有标准疗法更广泛的保护，以应对年轻儿童疾病负担的挑战。

Valo Health公司宣布其Phase 2 Spectra临床试验已全面完成入组。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估口服OPL-0401对中度严重或严重非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）或轻度增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）患者的潜在益处。OPL-0401是一种研究性小分子Rho激酶（ROCK）1/2抑制剂，是治疗糖尿病视网膜病变（DR）的首个潜在口服治疗选择。Valo Health利用其Opal计算平台，评估了糖尿病视网膜病变患者群体和OPL-0401的潜力，并希望从Spectra试验中获得更多关于患者可能进展到DR下一阶段的生物标志物的见解。该试验预计在2024年底前公布主要结果。

GRI Bio公司获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准，将在英国开展一项评估GRI-0621治疗特发性肺纤维化（IPF）的2a期生物标志物研究。此项研究预计在2024年第一季度提供中期数据，第二季度提供最终数据。研究将在英国进行，由GRI Bio与英国联合体、国家健康与护理研究所呼吸转化研究合作（NIHR Respiratory TRC）合作支持。GRI-0621是一种针对NKT细胞的新型口服疗法，旨在治疗IPF，这是一种罕见的慢性进展性肺病。该研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的平行设计2臂研究，预计将招募约36名IPF患者，以2:1的比例随机分配接受GRI-0621 4.5mg或安慰剂治疗。

Nektar Therapeutics与机构投资者TCGX达成协议，通过私募融资（PIPE）筹集3000万美元，出售2500万股普通股，每股1.20美元，溢价约80%。该融资将支持公司在2025年上半年报告IIb期临床试验数据，并加强公司财务状况，延长现金储备至2026年第三季度。Nektar Therapeutics专注于开发用于治疗自身免疫疾病的药物，其研发管线包括免疫学和肿瘤学领域的实验性药物。

柏林Cures生物技术公司在其针对长期新冠的欧洲临床试验中取得重大进展，成功招募了目标114名患者中的超过50%，并扩大了研究纳入标准。该试验旨在研究公司开创性药物候选BC 007的疗效，该药物旨在中和功能性自身抗体（fAABs），这些抗体在长期新冠症状持续中扮演关键角色。试验正在芬兰、德国、奥地利、瑞士和西班牙的12个试验中心进行，展示了应对长期新冠这一全球健康问题的协作努力。预计2024年秋季的结果将为下一发展阶段铺平道路，柏林Cures目前正寻求额外资金以完成II期并启动关键的III期研究，以获得监管批准。长期新冠已成为全球健康危机，影响超过1亿人，严重降低生活质量，并造成巨大的经济和社会负担。柏林Cures的CEO奥利弗·冯·斯坦表示，如果不采取行动，我们将面临不断上升的医疗保健成本、生产力下降和社会差距扩大。柏林Cures致力于开发针对fAABs的创新治疗方法，其药物候选BC 007有望成为治疗多种自身免疫疾病，包括长期新冠的解决方案。

Quoin Pharmaceuticals获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将14岁及以上的青少年纳入其针对Netherton综合征（NS）的两种正在进行中的临床试验。这一重要进展标志着Netherton综合征临床研究首次纳入非成人受试者，有望显著扩大合格受试者数量，加快招募速度，并导致数据集更加完善。这项批准对于Netherton社区来说是一个重要里程碑，因为青少年患者将能够参与开放标签和安慰剂对照研究，从而为开发更全面的药物数据集提供了关键支持。Quoin表示，这一举措不仅对公司的临床试验项目意义重大，也对整个Netherton社区具有深远影响。

BetterLife Pharma Inc.近日宣布，其开发的2-溴-LSD在Carleton大学的文章中被提及，该文章探讨了2-溴-LSD治疗抑郁症的潜在疗效。BetterLife的BETR-001正在开展IND可行性研究，预计将于2024年进入人体试验。此外，公司完成了65,000加元的10%可转换债券发行，用于推进BETR-001的研发。BETR-001是一种非致幻和非管制LSD衍生物，具有独特优势，其合成专利消除了监管障碍。BetterLife还计划在3月完成更多可转换债券的私募发行，以进一步推进BETR-001的研发和一般营运资金。公司CEO Ahmad Doroudian计划认购10万美元的可转换债券。BetterLife致力于开发治疗神经精神疾病和神经疾病的两种化合物，BETR-001和 BETR-002，并拥有针对病毒感染如COVID-19的药物候选品。

NKGen Biotech公司宣布，其SNK01 NK细胞疗法在治疗晚期阿尔茨海默病患者中，对脑脊液和血浆中的tau蛋白以及认知功能有积极影响的研究摘要已被接受，将在2024年3月25日至26日举行的Tau2024全球会议上进行展示。该研究由Clemente Humberto Zuniga Gil等作者完成，将于3月25日12:15至12:45（东部时间）进行。NKGen是一家专注于开发和创新自体、异体和CAR-NK自然杀伤（NK）细胞疗法的临床阶段生物技术公司，总部位于美国加州圣安娜。

Incyte公司将在2024年美国皮肤病学年会（AAD）上展示其皮肤病学产品组合的多项摘要，包括两项突破性报告，涉及ruxolitinib乳膏和povorcitinib在免疫介导的皮肤疾病中的应用，如特应性皮炎、白癜风、化脓性汗腺炎和结节性痒疹。摘要内容将涵盖疗效和安全性数据，并在会议期间以及之后通过在线平台和《美国皮肤病学杂志》补充版发布。此外，Incyte还将举办分析师和投资者活动，讨论AAD会议上的关键数据展示。

MoonLake Immunotherapeutics将在2024年美国皮肤病学年会（AAD）上公布其Nanobody® sonelokimab在治疗中度至重度汗腺炎（HS）的MIRA试验的24周数据。该数据将在3月10日举行的口头报告环节中呈现，由MoonLake首席科学官Kristian Reich博士和爱尔兰圣文森特大学医院及都柏林大学查尔斯皮肤病学研究所的Brian Kirby教授进行报告。MoonLake公司重点开发针对炎症性疾病的创新疗法，sonelokimab是一种新型Nanobody，能够抑制IL-17A和IL-17F，从而抑制炎症。MIRA试验旨在评估sonelokimab在HS患者中的疗效和安全性，结果显示sonelokimab在治疗HS方面具有显著疗效。MoonLake计划在AAD年会上展示这些数据，以进一步推动sonelokimab在HS治疗领域的应用。