atai Life Sciences公司宣布，其新型快速作用和持久性抗抑郁药物VLS-01的1b期临床试验已开始进行，该药物采用口服黏膜递送技术，旨在治疗难治性抑郁症。该试验旨在评估VLS-01的药代动力学、药效学、安全性和耐受性，并与静脉注射DMT进行比较。VLS-01的设计旨在在2小时内提供完整的诊所治疗，以符合干预性精神病学中的商业范式。试验已招募首位健康受试者，预计将招募16名受试者。atai Life Sciences公司致力于开发创新疗法，以治疗抑郁症、焦虑症、成瘾和其他心理健康疾病，并期望通过其新型OTF配方VLS-01实现临床意义上的行为改变。

CardiAMP细胞疗法在治疗晚期慢性心力衰竭的III期临床试验中显示出积极结果，平均20个月随访期间，与仅接受指南指导的心脏药物治疗的对照组相比，治疗组患者的心脏死亡等风险降低了37%，非致命性主要不良心血管和脑血管事件（MACCE）降低了9%。在NTproBNP（心脏应激标志物）升高的患者亚组中，这些改善更为显著，心脏死亡等风险降低了86%，非致命性MACCE降低了24%。此外，FDA已批准针对NTproBNP升高的高响应患者人群的后续III期临床试验（CardiAMP HF II），以验证这些积极的中期结果。

韩国医疗美容行业领军企业Hugel Inc.的子公司Hugel America宣布，其神经毒素Letybo获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人中度至重度皱眉纹。预计Letybo将在2024年下半年在美国的美容临床医生中推出。该产品已在韩国连续七年成为领先品牌，并在全球50多个国家销售超过2600万支。Letybo的临床试验结果显示出疗效和良好的安全性，预计将在美国全面上市。

Zevra Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已延长了针对尼曼匹克病C型（NPC）治疗药物arimoclomol的新药申请（NDA）的审查期，并设定了新的PDUFA行动日期为2024年9月21日。Zevra在2024年1月初收到了NDA重新提交的接受通知，原定PDUFA行动日期为2024年6月21日。FDA通知Zevra，需要更多时间来审查公司提供的额外分析，这些分析构成了NDA的重大修订，因此导致PDUFA行动日期的延长。Zevra表示将继续与FDA紧密合作，并维持arimoclomol的早期访问计划，努力尽快将这种潜在疗法带给患者。NPC是一种罕见的、进行性的、神经退行性溶酶体储存病，由NPC1或NPC2基因突变引起，导致胆固醇和其他脂质在细胞内积累。Arimoclomol是Zevra的口服、首创NPC治疗候选药物，已获得FDA的孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病指定，以及EMA的孤儿药品指定。

Indaptus Therapeutics宣布其INDP-D101临床试验第二阶段的积极结果，患者表现出广泛的免疫反应。独立安全审查委员会建议开始多剂量队列试验。公司已开始筛选潜在患者。试验的下一阶段旨在确定Decoy20多次给药的安全性，并开始检验其对多种癌症的疗效。Decoy产品候选技术在预临床研究中显示出对多种肿瘤类型的单药活性，包括胰腺癌、结直肠癌和肝癌。

Neurogene公司宣布扩大其针对女性儿童Rett综合症的NGN-401基因治疗药物的1/2期临床试验，并更新了试验以加快患者招募。公司创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士表示，他们已经完成了2024年的首个项目里程碑，包括为Rett综合症的NGN-401临床试验的第三位患者进行给药，并将试验扩展到包括更多患者和增加高剂量队列。美国1/2期临床试验的NGN-401方案已进行修订，与公司1月发布的指导方针一致。在全面非临床研究中，NGN-401中嵌入的EXACT转基因调控技术显示出在机制上限制MECP2转基因表达水平，允许在不会观察到与常规基因治疗相关的MECP2转基因表达增加的情况下，增加剂量并增强生物分布到大脑。第三位患者在第一季度初接受了给药，NGN-401总体耐受性良好，没有观察到治疗相关或程序相关的严重不良事件，或任何患者观察到与过表达相关的毒性迹象。Neurogene预计将在2024年第四季度报告1期临床试验队列1的初步临床数据，并在2025年下半年提供更多数据，包括来自队列2的数据。

Unicycive Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物UNI-494孤儿药资格，用于预防肾脏移植患者延迟移植物功能（DGF）。UNI-494是一种细胞保护剂，通过激活线粒体中的K ATP通道来恢复线粒体功能，从而产生缺血预处理效应。DGF是肾脏移植后最常见的严重并发症之一，目前尚无FDA批准的药物。获得孤儿药资格是UNI-494开发的重要里程碑，可能为合格的临床试验提供税收抵免、免除用户费，并在批准后获得七年市场独占权。Unicycive计划在2024年3月12日的国际重症监护肾脏病学会议上展示UNI-494在动物模型中预防DGF的疗效数据，并介绍正在进行中的UNI-494在健康志愿者中的1期临床试验设计。

PepGen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的新药PGN-EDO51孤儿药和罕见儿科疾病指定。PGN-EDO51是一种针对DMD患者的临床试验药物，适用于可进行外显子51跳跃的突变患者。PepGen正在CONNECT1 Phase 2试验中评估PGN-EDO51治疗DMD的效果，并计划今年开始招募患者参加CONNECT2 Phase 2试验。FDA的孤儿药和罕见儿科疾病指定旨在推动罕见疾病新药的开发，并为罕见病药物提供激励措施。PGN-EDO51利用PepGen的专有技术，旨在通过跳过DMD患者基因中的外显子51来治疗疾病。

YolTech Therapeutics宣布，其研发的针对罕见遗传病的体内基因编辑疗法YOLT-201获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准进入临床试验阶段，标志着该药物候选品正式进入注册临床开发。YOLT-201是一种利用脂质纳米粒子（LNP）介导的体内基因编辑药物，已在一项研究者发起的试验中显示出初步的有效性和安全性结果。该药物旨在降低血清中TTR蛋白水平，为患者提供长期的治疗效果。YolTech Therapeutics致力于开发创新的基因编辑药物，拥有强大的研发能力和全球知识产权保护。

Avidity Biosciences公司宣布，其针对肌强直性营养不良1型（DM1）的AOC 1001（delpacibart etedesiran）治疗在MARINA-OLE™长期扩展试验中显示出疾病进展逆转，包括视频手部展开时间（vHOT）、肌肉力量和日常生活活动等关键指标。这些指标与即将进行的全球3期HARBOR™试验中的关键指标相同。Avidity将加速HARBOR™试验的启动，预计将在2024年第二季度开始。此外，公司还宣布了delpacibart etedesiran作为AOC 1001的国际非专利名称，并计划于2024年3月4日通过网络直播举办投资者和分析师活动系列的第8场活动，讨论MARINA-OLE™试验的新数据。

SpringWorks Therapeutics宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了mirdametinib的新药申请（NDA），该药物是一种MEK抑制剂，用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的儿童和成人患者。NDA提交包括来自ReNeu试验的数据，这是一项多中心、开放标签的2b期研究，在美国50个地点进行，共招募了114名患者。试验结果显示，mirdametinib在儿童和成人患者中均显示出良好的疗效和耐受性。此外，FDA和欧洲委员会已授予mirdametinib孤儿药资格，FDA还授予了快速通道资格，用于治疗2岁及以上进展或引起严重发病率的患者。SpringWorks预计将在2024年第二季度完成NDA提交。

Iovance Biotherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对IOV-LUN-202临床试验的部分临床暂停，该试验旨在评估LN-145 TIL细胞疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。该试验针对的是未经手术切除或转移的NSCLC患者，他们之前接受了化疗、抗PD-1疗法以及至少一线的靶向治疗。Iovance计划在2025年完成约120名患者的入组。初步数据显示，单次TIL疗法可能比现有的二线化疗具有更持久的疗效。

SOLASCURE Ltd公司宣布其研发的新型治疗慢性伤口的药物Aurase Wound Gel在《国际伤口杂志》上发表IIa期临床试验报告。该药物是一种水凝胶，含有从医疗蛆中提取的重组酶tarumase，旨在通过清创和伤口床准备促进伤口愈合。该报告展示了Aurase Wound Gel在人类身上的安全性和有效性，为SolasCure进一步的临床研究提供了强有力的验证。慢性伤口是全球性的医疗挑战，约有1亿人受其困扰。Aurase Wound Gel旨在通过成为首个针对伤口床准备所有要素的治疗方法来解决这一挑战。在CLEANVLU IIa试验中，Aurase Wound Gel显示出良好的安全性和证明概念，没有全身吸收、抗体生成或对凝血的全身影响。SolasCure计划进行进一步的II期研究，以探索tarumase在高浓度下的疗效。

成都先导药物开发股份有限公司参股的子公司先衍生物递交的A24110He注射液（Lipisense®）临床试验申请获得中国国家药品监督管理局批准，该药物由瑞典Lipigon Pharmaceuticals AB开发，是全球首个靶向ANGPTL4的反义核酸药物，旨在降低甘油三酯并改善胰岛素抵抗。先衍生物将进行在中国健康成年受试者中的单次给药安全性、耐受性及药代动力学特征的Ⅰ期临床试验，并与Lipigon共同推进临床开发。先衍生物是一家专注于寡聚核酸相关技术创新与新药开发的生物技术公司，致力于开发具有潜在同类最佳或全球首创的小核酸新药。

齐鲁制药在西班牙举行的第25届欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）大会上公布了iparomlimab和tuvonralimab（QL1706）的II期临床试验结果。该试验名为DUBHE-C-206，招募了复发或转移性宫颈癌且已接受一线标准治疗失败的患者。结果显示，QL1706在治疗复发或转移性宫颈癌方面显示出良好的疗效和安全性，为这些患者提供了新的治疗选择。该研究的主要终点客观缓解率（ORR）为33.8%，疾病控制率（DCR）为64.9%，中位无进展生存期（PFS）为5.4个月。安全性方面，70.3%的患者出现了治疗相关不良事件（TRAEs），最常见的为甲状腺功能减退和甲状腺功能亢进。目前，一项III期临床试验正在进行中，评估QL1706与化疗联合使用作为一线治疗的选择。

欧洲药品管理局（EMA）已批准了 Daiichi Sankyo 和 AstraZeneca 公司的抗癌药物 datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）的两个营销授权申请（MAA），用于治疗两种类型的癌症。其中一个MAA用于治疗需要系统性治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者，另一个MAA用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌的成年患者，这些患者对内分泌治疗不适宜且已接受至少一种额外的系统性治疗。Datopotamab deruxtecan 是一种由 Daiichi Sankyo 发现并由 Daiichi Sankyo 和 AstraZeneca 联合开发的针对 TROP2 的 DXd 抗体药物偶联物（ADC）。EMA 的验证确认了申请的完成，并开始了由 EMA 人类用药药品委员会进行的科学审查程序。这些申请基于在 2023 年欧洲肿瘤学会（ESMO23）大会上两个主席专题会上展示的 TROPION-Lung01 和 TROPION-Breast01 3 期临床试验数据。Daiichi

中国创新药的花期为何这么短。 我们逐渐发现一个难堪的事实，Biotech核心产品在国内商业化初期快速放量后，又快速边际递减，部分甚至在2023年停止爬坡。 据BCG测算，2021年我国创新药销售额约250亿美元，占全国药品销售额约11%（包括进口创新药）。