Zymedi公司宣布，其研发的针对肺动脉高压（PAH）的创新单克隆抗体ZMA001首次在人体临床试验中开始给药。这是一项由Zymedi和美国国立卫生研究院下属的国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）合作进行的安慰剂对照的1期临床试验，旨在确定ZMA001的安全性和剂量。PAH是一种严重威胁生命的疾病，全球每10万人中有约3人受到影响，美国每年约有500至1000例新病例。ZMA001是一种新型治疗性抗体，针对特定于单核细胞和巨噬细胞的炎症因子KARS1，有望改善PAH患者的生存率和生活质量。ZMA001旨在通过消除PAH的根本病理原因来治疗该疾病，而现有的治疗方法如血管扩张剂只能缓解症状。Zymedi公司计划通过剂量递增临床试验评估ZMA001的安全性和耐受性，并确定推荐剂量和最大耐受剂量（MTD），为即将进行的1b/2a期临床试验做准备。

Arkuda Therapeutics与Janssen达成一项期权和资产购买协议，授予Janssen独家购买Arkuda的溶酶体功能增强剂产品组合的期权，Arkuda将获得前期支付和额外的里程碑付款。该协议标志着Arkuda在神经退行性疾病研究中的重要进展，并为其领先的研究工作提供了验证。Arkuda致力于利用溶酶体生物学的见解开发治疗神经退行性疾病，如阿尔茨海默病、帕金森病和额颞叶痴呆症的药物。

CSA Medical公司宣布，其RejuvenAir系统已完成第500例针对慢性支气管炎的计量冷冻喷雾治疗。该系统是一种微创医疗设备，旨在治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）中的慢性支气管炎。此系统通过精确的冷冻喷雾技术，将极冷的液氮喷洒到肺部特定区域，以消除受损细胞，促进再生修复。该系统目前正在进行美国关键试验SPRAY-CB，以支持美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。试验由Froedtert & Medical College of Wisconsin健康网络介入肺病学主任Jonathan S. Kurman博士执行。Kurman博士表示，团队对参与这一里程碑式试验并完成第500例手术感到兴奋，并希望在欧洲试验结果的基础上，为数百万人提供治疗慢性支气管炎的明确干预措施。慢性支气管炎是COPD最大的疾病亚型，美国约有1600万人患有COPD，其中超过900万人被诊断为慢性支气管炎。CSA Medical公司致力于开发创新的液氮喷雾冷冻疗法系统，该系统在欧洲已获得批准，在美国正在进行临床试验。

Pacira BioSciences获得与Premier, Inc.签订的全国性品牌药品采购协议，自2024年1月1日起生效。该协议允许Premier成员享受预先谈判的特别价格和条款，以购买EXPAREL（布比卡因脂质体注射悬浮液）。此合作旨在提高患者护理水平，优化医疗保健组织的成本节约，并使Premier成员能够获得EXPAREL，这是一种单剂量局部和区域镇痛剂，可提供延长的术后疼痛控制，同时减少对阿片类药物的依赖。Premier拥有庞大的美国医院和医疗保健系统网络，此次合作将为Pacira提供扩大其影响力和改善患者安全与护理的绝佳机会。Pacira和Premier共同追求创新、改善患者护理和追求医疗保健的价值。此合作将使Pacira进一步实现这些重要目标，并对全国的医疗保健提供者和患者产生持久影响。

Innova Vascular公司宣布其Laguna血栓切除术系统在患者中的早期商业使用取得成功。该系统在加州洛杉矶的UCLA医疗中心和橙县的Providence St. Joseph医院首次应用于患者，医生们对其表现给予了积极评价。该系统包括Malibu吸引导管系统和Laguna血栓抓取系统，均于2023年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的510(k）认证。Innova Vascular公司首席执行官Sanjay Shrivastava表示，对系统的早期临床性能感到非常满意，并期待未来扩大产品推广。

纽约，2024年2月7日，DeGregorio家族基金会和Torrey Coast基金会Gastro Esophageal Investigator Network Initiative（GEMINI）向Dana-Farber癌症研究所的Eric Smith博士、Andrew Aguirre博士以及麻省总医院的Sam Klempner博士授予30万美元奖金，以表彰他们在不到一年内对胃癌免疫疗法研究取得的进展。此前，他们在2022年11月已获得25万美元资助。研究团队致力于通过识别和表征新的靶抗原，以改善胃癌的免疫疗法，并正在开发一种针对CLDN18.2等抗原的下一代细胞疗法。根据研究结果，资助金额可能增加至100万美元。传统化疗在治疗晚期胃癌和食管癌方面效果有限，而免疫疗法，包括细胞疗法，有望消灭所有癌细胞，实现长期缓解甚至治愈。研究团队正在利用胃食管腺癌（GEA）患者的肿瘤样本，研究两种不同的细胞表面靶标，并开发一种双靶向CAR T疗法，旨在提高疗效和安全性。他们希望将这种新型疗法应用于临床，为GEA患者带来更持久的缓解和治愈。DeGregorio家族基金会自2006年成立以来，已筹集超过800万美元用于资

Jazz Pharmaceuticals与Redx Pharma达成最终协议，收购Redx的KRAS抑制剂项目全球权益。Redx将获得1000万美元的预付款，以及高达8.7亿美元的潜在开发、监管和销售里程碑付款，以及未来净销售额的版税。此举扩展了Jazz的靶向肿瘤学疗法管线，并有望为癌症患者提供新的治疗选择。交易条款下，Jazz将支付Redx 1000万美元的预付款，Redx有资格从Jazz获得高达8.7亿美元的里程碑付款，并有权获得未来净销售额的分层、中单数百分比版税。Jazz还将支付Redx进行KRAS相关的研究和临床前开发活动。

Invizius公司在英国曼彻斯特国家健康与护理研究机构（NIHR）曼彻斯特临床研究设施（CRF）开始使用其领先产品H-Guard进行首次人体I期临床试验，治疗两名患者。英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准了该研究的继续进行。该研究旨在调查H-Guard作为一种第二代补体调节剂在治疗血液透析（HD）患者时的安全性和耐受性，这些患者容易受到透析引起的免疫激活的严重影响。H-Guard在开始治疗之前通过透析机冲洗，旨在通过减轻患者对透析程序的免疫反应来预防严重的并发症。公司首席执行官理查德·博伊德表示，这是Invizius的一个重要里程碑，他们期待H-Guard能够改善透析患者的治疗模式。

Tenax Therapeutics宣布其Phase 3 LEVEL研究已成功招募首位患者，该研究旨在评估TNX-103（口服左西孟旦）治疗心衰伴射血分数保留型肺动脉高压（PH-HFpEF）的疗效。该研究在美国和加拿大超过40个研究地点进行，预计将在2025年下半年公布主要数据。TNX-103是一种独特的钾ATP通道激活剂和钙敏化剂，通过多种机制作用于心脏和血管系统。目前，美国食品药品监督管理局尚未批准任何针对PH-HFpEF的药物。该研究的主要终点是6分钟步行距离，预计将招募152名患者。此外，Tenax Therapeutics还拥有levosimendan的广泛专利权，包括至少至2040年的所有治疗剂量口服制剂（TNX-103）的保护。

三星生物制药与乐高化学生物科学公司合作开发ADC并制造，旨在治疗实体瘤。三星生物制药将为乐高化学生物科学提供抗体开发和药物原料制造服务，支持其ADC项目。乐高化学生物科学计划于2025年上半年向美国FDA提交新药申请，并已取得有希望的治疗效果数据。双方合作将促进ADC领域的发展，三星生物制药将利用其在抗体工程、工艺开发和抗体大规模制造方面的专业知识。

Genprex公司宣布扩大其非临床项目，通过与研究合作者的赞助研究协议和材料转让协议，将TUSC2和NPRL2这两种肿瘤抑制基因应用于新的治疗领域。这些新领域包括ALK阳性肺癌和其他未公开的额外项目。Genprex正在开发一个强大的研究计划，以扩大未来临床试验中可能包含的潜在肿瘤和非肿瘤靶点。研究包括在密歇根大学罗杰尔癌症中心进行的TUSC2在ALK-EML4阳性转位肺癌中的研究，在纳什维尔孟菲斯医疗学院进行的TUSC2在代谢中的研究，以及在休斯顿的一个主要癌症研究中心进行的NPRL2在肺癌中的研究。Genprex的ONCOPREX纳米颗粒递送系统是一种新型非病毒方法，利用脂质纳米颗粒递送肿瘤抑制基因，以实现治疗作用，同时降低毒性风险。

Renexxion爱尔兰公司宣布，其欧洲合作伙伴Dr. Falk Pharma GmbH已决定将PPI非响应性症状性胃食管反流病（PPI-nrsGERD）作为naronapride的第二项适应症，在许可区域内进行开发和商业化。这一决定是对双方现有合作的扩展，该合作还包括评估naronapride用于胃轻瘫，目前正在进行欧洲的2b期临床试验。Renexxion将因这一扩展合作获得未公开的开发和商业里程碑。胃食管反流病（GERD）是一种普遍的疾病，影响10-20%的欧洲人，高达30-40%的患者使用PPI后无法达到足够的控制，对辅助治疗有很高的未满足需求。Naronapride是一种晚期潜在最佳口服、局部作用的泛胃肠道、双重作用的5-HT4激动剂/D2拮抗剂促动力药，正在开发为对酸抑制治疗反应不足的GERD患者的辅助治疗药物。

Mycovia Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴江苏恒瑞医药有限公司在中国商业上市了VIVJOA（奥塞康唑）胶囊，用于治疗严重的阴道念珠菌病（VVC）。VIVJOA是一种创新的口服唑类抗真菌药物，在治疗严重VVC方面表现出比氟康唑更好的疗效。Mycovia与恒瑞的5年合作取得了重要成果，VIVJOA的上市为中国的医疗保健提供者和患有严重VVC的女性提供了新的治疗选择。VIVJOA的2天口服方案已被国家药品监督管理局批准，并在随机3期临床试验中显示出比目前标准治疗药物氟康唑更优越的疗效。

2024年1月5日后的最新进展：在美国MD Anderson癌症中心和加州大学洛杉矶分校完成了一项针对实体瘤患者使用DFP-14927的I期临床试验。DFP-14927是一种通过聚乙二醇（PEG）连接DFP-10917的酰胺键药物，具有40,000的分子量，在静脉给药后对人类血液非常稳定，允许每周一次的治疗方案。该药物通过酰胺酶的酰胺水解作用，在癌症组织中选择性释放DFP-10917。与高分子量抗体药物偶联物（ADCs）相比，中等分子量的PEG共价偶联物在癌症周围的血管和癌细胞膜上具有更高的保留性和渗透性，因此可以测量癌症组织中的DFP-10917浓度。预计在确认癌症组织中DFP-10917的有效浓度后，将进行一项扩大I期研究，相当于II期临床试验，针对使用现有批准药物无效的结直肠癌患者。DFP-14927的成分专利已在包括美国、欧洲、亚洲国家在内的多个国家和地区获得，这将使其能够全球销售。与美国领先的肿瘤医院合作，我们正在考虑将DFP-14927开发用于除了实体瘤之外，如急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）等血液肿瘤。同时，我们正在考虑与一家在肿瘤学领域具有实力和专长的全球制药公司合作，以

MAIA Biotechnology宣布，其领先候选药物THIO在Nature Communications期刊上发表的预临床研究，揭示了其在小细胞肺癌（SCLC）中的免疫增强和转移减少效果。该研究由德克萨斯大学西南分校的科学家进行，发现THIO在体外和体内模型中对SCLC有效，并具有独特的双重作用机制。THIO通过直接杀伤癌细胞和增强免疫反应，为SCLC的治疗提供了科学依据。此外，THIO已获得孤儿药资格认定，公司正在计划进行II期临床试验。

Moberg Pharma与Allderma AB合作，在瑞典推出新型抗真菌药物MOB-015，品牌名为Terclara。该药物针对甲癣，受到药店的高度关注，需求量大。Moberg Pharma首席执行官Anna Ljung对Allderma的合作表示满意，并期待Terclara在瑞典市场取得领先地位。MOB-015是局部给药的特比萘芬配方，避免了口服特比萘芬的系统性暴露风险。该药物在欧洲13个国家获得国家批准，并在瑞典市场推出。Allderma首席执行官Mimmi Frölin对MOB-015的上市充满信心。

McMaster大学和丹麦制药公司ALK-Abello的研究人员发现了一种新的细胞，即2型记忆B细胞（MBC2），这种细胞能够记住过敏反应。这一发现为治疗过敏症提供了新的靶点，并可能引领新的治疗药物的研发。研究人员通过创建过敏原如桦树花粉和花生制成的四聚体荧光分子来定位难以发现的记忆B细胞。他们利用临床试验样本中的单细胞转录组学和抗体基因库的深度测序等尖端技术，将MBC2与引发过敏反应的抗体IgE直接联系起来，揭示了MBC2是过敏反应的根源。这一发现为治疗过敏症提供了新的治疗策略，包括消除MBC2或改变其功能，以避免过敏反应的发生。