Myrobalan Therapeutics，一家专注于研发新型口服小分子疗法以修复大脑损伤和恢复中枢神经系统功能的生物技术公司，宣布获得美国肌萎缩侧索硬化症协会（ALS Association）的40万美元资助，以支持其CSF1R抑制剂的开发，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。这笔资助是通过协会的劳伦斯和伊莎贝尔·巴内特药物开发计划提供的，补充了此前宣布的2400万美元A轮融资。肌萎缩侧索硬化症是一种影响大脑和脊髓运动神经元的进行性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，患者从诊断到平均生存时间为2-5年。Myrobalan正在开发一种CSF1R抑制剂，旨在针对神经炎症和脱髓鞘，以期在更广泛的病人群体中实现更显著的疗效。该公司的CSF1R抑制剂项目针对中枢神经系统疾病进行了特别设计，在多个临床前指标上具有显著优势，包括效力、选择性和中枢神经系统分布。目前，公司正在进行IND使能研究和开发临床生物标志物策略，为2025年开始的第一项人体临床试验做准备。除了肌萎缩侧索硬化症，Myrobalan还计划将其CSF1R抑制剂应用于其他神经退行性疾病，如多发性硬化症和阿尔茨海默病。

Recce Pharmaceuticals与印尼领先生物医学公司PT Etana Biotechnologies签署谅解备忘录，旨在加速在印尼的临床试验，支持印尼政府获取新型传染病药物。该合作旨在解决全球健康挑战——抗菌素耐药性（AMR），并有机会进入东盟10国覆盖的6.7亿人口市场。这一重要双边项目得到澳大利亚和印尼政府的支持，旨在通过提高速度、可及性、成本效益和质量，以及政府的大力支持，推进Recce的抗菌药物临床项目。

一项国际临床试验正在寻找治疗难治性抑郁症（TRD）的新型迷幻药物5-MeO-DMT（也称为Mebufotenin）的合适患者。该试验由Clerkenwell Health公司与临床阶段的生物技术公司Beckley Psytech合作进行，旨在评估Beckley Psytech的快速起效和短效配方BPL-003是否能够治疗TRD。试验将在伦敦的Clerkenwell Health诊所进行，这是欧洲首个商业迷幻药物研究设施，同时也在全球多个地点进行，包括澳大利亚、德国、波兰、西班牙和美国，被认为是迄今为止规模最大的5-MeO-DMT研究。试验招募对至少两种抗抑郁药反应不佳的抑郁症患者，并使用低、中或高剂量BPL-003，同时提供心理支持。研究表明，短效迷幻药物如BPL-003，其迷幻体验持续时间为30至60分钟，可能对严重心理健康状况有效。这种短效迷幻药物有望提高迷幻治疗的适用性和可及性，减轻医疗系统的资源负担。

Fluent公司宣布收购Delegated DDS，一家专注于为牙科支持组织和牙科保险承保人提供技术支持认证服务的机构。此次收购增强了Fluent在认证服务领域的实力，旨在支持牙科保险支付者和牙科提供者/牙科支持组织。Delegated DDS成立于2020年，提供全面的服务认证、再认证和持续质量监控。该组织通过其技术支持服务，直接与牙科保险支付者签订认证协议，以加快提供者的认证流程。Fluent CEO Sean Carroll表示，此次收购将有助于更好地支持牙科支付者和提供者，并期待继续发展认证解决方案。Delegated DDS创始人兼CEO Patrick Connolly表示，加入Fluent家族感到非常高兴，并期待以新的和创新的方式服务客户。

Gain Therapeutics公司宣布，其临床阶段的GCase调节剂GT-02287在帕金森病模型中表现出神经保护作用并恢复了运动功能，即使在药物延迟给药后。该数据将在圣地亚哥举行的第20届WORLD Symposium™上作为突破性摘要进行展示。GT-02287在1期临床试验中评估其安全性、耐受性和药代动力学，并计划在今年第三季度开始治疗患者。该研究显示，GT-02287在模拟GBA1帕金森病初始毒性损伤后延迟给药的小鼠模型中恢复了运动功能，并在治疗开始后第14天至第27天观察到运动功能的改善，表明神经元缺陷的逐步逆转。

Intrommune Therapeutics公司宣布，其关于口服黏膜免疫疗法（OMIT）治疗食物过敏的首个研究数据被选为2024年美国过敏、哮喘与免疫学学会在华盛顿特区的会议的紧急报告海报展示。该疗法利用特殊生化过程将过敏原蛋白稳定并封装在牙膏中，通过刷牙将过敏原蛋白递送到口腔免疫活性区域，以逐渐降低患者对特定过敏原的敏感性。食物过敏影响全球超过2.2亿人，包括美国约3300万人，目前管理食物过敏主要依靠避免接触过敏食物，但许多人对花生过敏的人仍可能意外接触并发生可能致命的反应。Intrommune Therapeutics致力于开发革命性的OMIT治疗平台，其领先产品INT301已完成一期临床试验，旨在为食物过敏患者提供安全、有效且方便的治疗方案。

GrayMatters Health公司宣布，其FDA批准的Prism for PTSD设备在《精神病学研究》杂志上发表的同行评审文章中显示出良好的安全性和疗效。该设备作为标准治疗的辅助手段，用于治疗慢性PTSD。一项多中心、开放标签的试验评估了79名男性、女性和难治性战斗退伍军人。结果显示，67%的患者在三个月随访时CAPS-5评分有所改善，平均CAPS-5总分降低了13.5分，32%的患者在完成Prism治疗后三个月内达到缓解。该设备的安全性高，仅有轻微和短暂的不良反应。这项研究为PTSD患者提供了有效且安全的改善心理健康途径。

Aro Biotherapeutics宣布将在2024年2月4日至6日在圣地亚哥举行的WORLD Symposium上展示其CD71 Centyrin – Gys1 siRNA conjugate ABX1100在治疗庞贝病方面的治疗潜力。该公司合作者、巴尔斯州立大学医学教育教授Bartholomew Pederson将展示在庞贝病小鼠模型中的新数据，证明ABX1100能够有效降低Gys1 mRNA、糖原合成酶活性和肌肉组织中的糖原，并改善雄性小鼠的跑步机表现。Aro Biotherapeutics高级副总裁Steven Nadler表示，他们期待与溶酶体储存病和庞贝病社区分享这些有希望的数据。Nadler还将展示非人灵长类动物研究的数据，详细说明支持ABX1100进入人体临床试验的预临床开发工作，这些研究正在进行中。ABX1100是一种针对庞贝病的创新潜在治疗方法，由CD71受体结合的Centyrin与siRNA结合而成，可以特异性地干扰Gys1 mRNA的表达，从而降低肌肉组织中Gys1酶的水平。ABX1100在GLP毒性研究中表现出良好的安全性，肌肉中Gys1 mRNA的持久降低支持每月或每季度给药的潜

一项新研究揭示了牛乳强化方案成为提高新生儿护理标准的障碍，并对在脆弱早产儿群体中进行随机对照试验的可行性提出了质疑。研究表明，与牛乳基强化剂（BMBF）相比，Prolacta Bioscience的人乳基强化剂（HMBF）能够改善早产儿的生长和发育，并显著降低并发症。尽管有超过20项同行评审的研究和超过100,000名早产儿接受过Prolacta的人乳基营养产品，但两项小型的随机对照试验（RCTs）发现，在比较HMBF与BMBF时，死亡率及发病率没有统计学上的显著差异。这两个RCTs的设计早于六年，旨在减轻BMBF的风险，而BMBF已知会导致早产儿出现喂养不耐受和严重并发症，包括败血症和坏死性小肠结肠炎（NEC）。Prolacta的独家人乳饮食（EHMD）方案基于数据显示，最佳结果医院从第一天开始进行强化，并迅速推进喂养。然而，这两个RCTs都没有遵循关于何时开始强化和推进喂养速度的最佳实践建议。临床证据和实际世界数据表明，采用EHMD方案能够改善早产儿的健康状况并降低医院的成本。

BioMarin公司宣布，其基因疗法ROCTAVIAN™（valoctocogene roxaparvovec-rvox）在治疗严重血友病A患者方面展现出持久止血效果。一项为期七年的二期开放标签研究结果显示，接受6x10^13 vg/kg剂量治疗的严重血友病A成年患者，其FVIII活性维持在轻度血友病范围内，平均年化出血率（ABR）从基线下降96%。大多数患者维持了止血状态，只有两名患者恢复了常规预防性治疗，且没有出现新的安全信号。这些数据将在2024年欧洲血友病和相关疾病协会（EAHAD）大会上以海报形式展示。此外，还将分享关于ROCTAVIAN在FVIII抑制剂患者中的安全性和有效性评估以及预防性皮质类固醇与ROCTAVIAN治疗联合使用的一年期结果。

美国FDA批准了Veru公司关于enobosarm的IND申请，用于评估其在GLP-1药物辅助下的减肥效果。这项随机双盲、安慰剂对照的2b期临床试验旨在证明enobosarm能够保护肌肉和身体功能，同时增加脂肪损失，针对的是使用GLP-1药物减肥的肌肉减少型肥胖或超重老年患者。试验预计于2024年4月启动，并在年底前公布主要结果。研究完成后，参与者将进入开放标签扩展试验，以评估enobosarm在停止GLP-1 RA后能否恢复或逆转肌肉损失，并防止脂肪和体重反弹。

Ultragenyx公司宣布，其UX111（ABO-102）AAV基因疗法在治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）患者中显示出降低脑脊液（CSF）中硫酸肝素（HS）水平的效果，且这种降低与长期认知发展改善相关。数据来自Transpher A研究的修改后意向治疗组（mITT），其中17名患者接受了UX111治疗。治疗UX111后，所有患者的CSF-HS水平在治疗后的第一个月内下降。mITT组中有8名患者在治疗24个月后达到基线水平的平均百分比降低51%。认知功能通过Bayley-III认知原始分数和估计的年变化率（EYC）来衡量，显示16名患者中有15名在治疗后表现出认知功能的改善。UX111是一种新型基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型，目前处于1/2期开发阶段。

Lipocine公司宣布，其研发的口服神经甾体LPCN 1154在治疗产后抑郁症（PPD）的多剂量临床试验中取得了积极结果，证实了48小时给药方案的有效性。LPCN 1154是一种用于治疗PPD的口服药物，有望提供快速缓解和持久疗效。公司已完成一项单臂PK研究，结果显示LPCN 1154的药代动力学性能与先导研究中的临床配方一致，且与标签说明书中按标签指导静脉注射的布列那洛酮的药代动力学参数相当。Lipocine计划在2024年第四季度末前提交NDA，并预计在2024年第二季度末获得交叉关键研究的顶线结果。LPCN 1154的48小时口服给药有望成为PPD患者和护理者的重要选择，如果获得批准，将成为PPD的首选治疗方案。

AvenCell Therapeutics宣布开始一项针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）及其他CD123阳性血液恶性肿瘤的AVC-201 Phase IA临床试验，AVC-201是全球首个CRISPR工程化的可切换同种异体CAR-T细胞疗法，旨在避免宿主免疫系统的排斥反应。该疗法通过CRISPR技术编辑的CAR-T细胞，旨在针对并消除表达CD123受体的细胞，该受体在几乎所有急性髓系白血病和其他几种血液恶性肿瘤中过度表达。AVC-201的临床试验预计将在德国和荷兰的多家中心进行，主要目标是评估AVC-201的安全性，并确定最大耐受剂量。AVC-201的推出有望为患者提供更快、成本更低的疗法。

日本Kyowa Kirin公司宣布，其研发的tivozanib眼药水（KHK4951）已开始进行一项针对糖尿病黄斑水肿（DME）患者的二期临床试验。该试验是一项多中心、随机、双盲、平行分组研究，旨在评估KHK4951的疗效和安全性。KHK4951是一种新型纳米晶体化的tivozanib眼药水，旨在高效地将药物递送到眼部后部组织，并作为治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和DME的潜在治疗选择。目前，tivozanib的口服制剂在美国和欧洲已分别作为FOTIVDAⓇ上市。这项二期研究计划在全球范围内招募150名DME患者，主要结果指标是BCVA（最佳矫正视力）的基线下降15行或更多。Kyowa Kirin集团致力于通过生命科学和技术的进步创造新的价值，以促进全球人民的健康和福祉。

海森生物医药有限公司宣布，其旗下产品美阿沙坦钾片（易达比®）在中国原发性高血压患者中的真实世界研究已完成首例患者入组和给药。该药已在全球35个国家上市，2021年1月进入中国市场，2023年1月进入国家医保目录并降价近70%。研究由复旦大学附属中山医院发起，已获得批准并在青岛西海岸新区中心医院启动，孙军昌主任团队成功完成首例受试者入组和给药，标志着研究进入新阶段，后续将专注于受试者入组和治疗随访。

一项发表在《自然通讯》杂志上的研究，由澳大利亚莫纳什健康中心炎症疾病研究中心的Joshua Ooi博士及其团队进行，揭示了通过重新设计患者自身的免疫细胞来抑制狼疮性肾炎中过度活跃的免疫系统的新方法。这项研究得到了狼疮研究联盟（LRA）的部分资助。研究发现，通过重新编程患者的T调节细胞（Tregs），可以恢复免疫平衡，为狼疮患者提供一种潜在的治疗方法。目前的治疗方案有限，免疫抑制剂如类固醇等药物可能产生有害副作用。Ooi博士指出，这一重大发现表明，我们可以特异性地纠正患者的错误免疫反应。这项研究有望为狼疮患者提供一种新的治疗选择，减少对免疫抑制剂的依赖。