Cogent Biosciences宣布将在2024年美国过敏、哮喘与免疫学年会（AAAAI）上展示关于其药物bezuclastinib的研究成果。该公司将举办一场虚拟投资者网络研讨会，讨论SUMMIT Part 1b的数据，由公司总裁兼首席执行官Andrew Robbins和柏林夏里特大学过敏学研究所PD Dr. Frank Siebenhaar主讲。bezuclastinib是一种针对KIT D816V突变的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗系统性肥大细胞增多症。此外，Cogent Biosciences还在开发针对FGFR2、ErbB2和PI3Kα等基因/通路的新型靶向疗法。

日本美輝石药业进行的全球生物技术领导者CSL和Arcturus Therapeutics宣布了一项针对ARCT-154（全球首个批准的自扩增信使RNA（sa-mRNA）COVID-19疫苗）的加强剂剂量与常规mRNA COVID-19疫苗（Comirnaty）的比较研究的后续分析结果。结果显示，ARCT-154在6个月后的免疫反应比Comirnaty更持久，对武汉株和Omicron BA.4/5变异株均有效，且抗体持久性更强。这些结果进一步支持了sa-mRNA提供长期保护且剂量较低的独特属性。该研究在日本11个地点进行，评估了ARCT-154和Comirnaty在加强剂后1个月、3个月和6个月的免疫原性。结果显示，ARCT-154组在加强剂后1个月、3个月和6个月的GMT比值均高于Comirnaty组，表明ARCT-154在免疫原性和抗体持久性方面具有优势。

Chiesi全球罕见病业务单元宣布，加拿大卫生部门批准了MYALEPTA（注射用metreleptin）上市。MYALEPTA作为一种辅助饮食的疗法，用于治疗脂质营养不良（LD）患者因瘦素缺乏引起的并发症，适用于确诊为先天性或获得性全身性LD（Berardinelli-Seip综合征或Lawrence综合征）的2岁及以上儿童和成人，以及确诊为家族性部分LD（PL）或获得性PL（Barraquer-Simons综合征）的12岁及以上儿童和成人。MYALEPTA由Amryt Pharma开发，后被Chiesi集团收购。该药可改善患者的生活质量，减少代谢异常，降低死亡率。Chiesi集团致力于为罕见病患者提供创新疗法，与Medison合作将MYALEPTA推广至加拿大市场。

Celldex Therapeutics宣布，其针对中重度慢性自发性荨麻疹（CSU）患者的Phase 2临床试验中，使用barzolvolimab治疗的结果摘要已被美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）2024年会议接受，作为大会的紧急口头报告。该摘要包含12周主要终点结果，显示barzolvolimab显著降低了CSU疾病活动，且耐受性良好。试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估了多种剂量方案的barzolvolimab在抗组胺治疗后仍症状明显的CSU患者中的疗效和安全性。公司将于2月25日举办网络直播会议，详细介绍数据。

Jasper Therapeutics公司在2024年美国过敏、哮喘和免疫学年会（AAAAI 2024）上展示了其新型抗体疗法briquilimab的预临床数据，该疗法针对c-Kit（CD117）在肥大细胞驱动的疾病如慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性诱导性荨麻疹（CIndU）以及低至中危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）和新型干细胞移植预处理方案。briquilimab通过阻断干细胞因子与细胞表面受体c-Kit的结合，从而抑制通过受体的信号传导，导致肥大细胞凋亡，消除炎症反应的根源。Jasper正在进行briquilimab的临床研究，用于治疗CSU或CIndU的患者，同时也在进行LR-MDS和罕见病干细胞移植预处理方案的临床研究。

广州Fermion Technology Co., Ltd.（Fermion）宣布，其AI药物发现公司，专注于自身免疫疾病和疼痛管理药物研发，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准其TYK2 JH2抑制剂FZ007-119的IND申请。FZ007-119是采用Fermion专有的药物开发平台——Drug Studio AI研发的第三代JAK抑制剂，针对TYK2 JH2。FZ007-119在临床前研究中显示出对JAK1-3的高选择性，具有显著的临床应用潜力。Fermion自2019年成立以来，致力于开发中枢神经系统（CNS）和自身免疫领域的差异化BIC/FIC产品。FZ007-119的IND批准标志着Fermion在自身免疫领域研发的又一重要里程碑。

Rani Therapeutics公司宣布，其研发的口服生物制剂RT-111在Phase 1临床试验中取得积极成果，该药物含有ustekinumab生物类似物CT-P43，表现出良好的耐受性和高生物利用度。RT-111是首个在人体中实现高生物利用度的口服单克隆抗体。Rani Therapeutics计划与Celltrion进行谈判，以获得RT-111的全球权利。公司将于2月5日举行电话会议，讨论RT-111的临床试验结果。

Ocuphire Pharma在2024年2月3日举行的第21届年度血管生成、渗漏和退化会议上，展示了其ZETA-1临床试验的数据，该试验评估了APX3330在糖尿病视网膜病变（DR）中的疗效。研究显示，与安慰剂组相比，接受APX3330治疗的患者DRSS评分恶化程度较低，且安全性良好。Ocuphire计划与FDA合作，推进APX3330的III期临床试验。APX3330是一种口服小分子疗法，旨在治疗DR，有望成为早期非侵入性治疗手段，减缓或预防NPDR的进展。

Triumvira Immunologics宣布在TACTIC-3临床试验中为首位患者进行了剂量给药，该试验是一项I/II期研究，旨在调查针对Claudin 18.2+实体瘤的TAC-T细胞资产TAC101-CLDN18.2的安全性和有效性。TAC101-CLDN18.2是一种基于基因工程化自体T细胞的创新细胞疗法，它利用了T细胞受体复合体的固有信号通路，靶向Claudin 18.2，这是一种在胃癌和其他几种实体瘤中过度表达的细胞膜蛋白。Triumvira Immunologics首席科学官Andreas Bader博士表示，Claudin 18.2是细胞疗法的有希望靶点，它在胃癌和其他几种实体瘤中表达丰富，为治疗这些癌症提供了选择性机会。Triumvira Immunologics首席医疗官Deyaa Adib博士表示，TAC101-CLDN18.2代表了其管线中的一种独特新疗法，有可能为包括胃癌、肺癌、卵巢癌和胰腺癌在内的CLDN18.2阳性实体瘤提供新的治疗方案。TACTIC-3是一项针对CLDN18.2+实体瘤患者的研究，旨在评估TAC101-CLDN18.2的安全性、推荐II期剂量（RP2D）、药代

ProfoundBio公司宣布其新型抗体药物偶联物（ADC）疗法PRO1107的1/2期临床试验已开始给药。该试验旨在评估PRO1107在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性，包括非小细胞肺癌、乳腺癌和卵巢癌。PRO1107是一种针对PTK7的ADC，使用ProfoundBio的LD343平台，该平台结合了新型亲水性连接体和经过临床验证的MMAE有效载荷。公司表示，期待PRO1107能为PTK7表达肿瘤的广泛患者群体提供治疗，并感谢参与研究的调查人员和患者。ProfoundBio拥有多个ADC候选药物，专注于癌症患者的治疗，总部位于华盛顿州西雅图。

Nipocalimab在治疗gMG和SjD等四种自身免疫性疾病中展现出临床效果，其中gMG是一种慢性、致残性自身免疫性疾病，SjD是一种常见的自身免疫性疾病，目前尚无批准的治疗方案。Nipocalimab作为首个在SjD中显示疗效的针对FcRn的实验性抗体，在过去的12个月内已证明对四种自身免疫性疾病有效，包括胎儿和新生儿溶血病（HDFN）和类风湿性关节炎。在gMG的VIVACITY III期研究中，Nipocalimab达到了主要终点，与安慰剂相比，在22至24周时MG-ADL评分从基线显著降低。在SjD的DAHLIAS II期剂量研究中，Nipocalimab也达到了主要终点，与安慰剂相比，在24周时clinESSDAI评分从基线显著降低。Nipocalimab在两项研究中均表现出良好的耐受性。强生公司计划在即将到来的科学医学会议上分享这些重要研究的全面结果，并与全球监管机构合作，将Nipocalimab带给gMG患者。Nipocalimab已获得FDA的快速通道指定和孤儿药地位，并在欧洲药品管理局获得孤儿药产品指定。

Technoderma Medicines公司宣布已完成TDM-105795局部溶液用于治疗雄激素性脱发（AGA）的2a期临床试验。该临床试验评估了TDM-105795的初步疗效、安全性和药代动力学，结果显示高剂量组（0.02%）和低剂量组（0.0025%）的TDM-105795局部溶液在1平方厘米测试区域中，与安慰剂相比，分别增加了24.3根和20.3根头发。TDM-105795局部溶液在两个剂量下均具有良好的耐受性，未发现任何重大安全问题。此外，生物分析结果显示，每日一次应用TDM-105795局部溶液在任一剂量下均产生极低至无全身暴露。公司首席执行官Zengquan Wang表示，这是公司的一个重要里程碑，进一步增强了对其药物研发管线程序的信心。TDM-105795是一种小分子药物候选者，作为局部药物用于治疗AGA，具有强大的促甲状腺激素作用，与现有治疗方法相比，在疗效和安全性方面可能具有显著优势。

Vanda Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）在审查其针对HETLIOZ（tasimelteon）治疗入睡困难型失眠的补充新药申请（sNDA）时发现了一些缺陷，这阻止了讨论标签和上市后要求。尽管FDA没有在通知中披露具体缺陷，但表示这并不代表最终决定。Vanda曾进行多中心、安慰剂对照的III期临床试验，证明HETLIOZ在改善睡眠参数方面有显著效果。Vanda认为FDA的沟通是违反联邦食品、药品和化妆品法案（FDCA）的行为，因为FDA未能在规定时间内批准申请或提供听证机会。Vanda还挑战了FDA批准的HETLIOZ多个仿制药版本，并承诺将继续努力让FDA遵守法律，确保可预测的监管行为。

iRegene Therapeutics公司宣布其创新产品NouvNeu001在北京医院完成了首例患者的给药，并成功结束了观察期。NouvNeu001是一种由iPSC诱导的人源多巴胺能神经元前体细胞，是全球首个基于iPSC和化学诱导的通用细胞治疗产品。该产品通过化学诱导实现神经元亚型的高纯度重建和功能优化，移植后与现有神经元建立联系，增强细胞分泌功能，从而提高移植细胞的改善能力。该产品已获得中国国家药品监督管理局批准进行I/II期临床试验，旨在评估其治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。iRegene Therapeutics致力于推进通用细胞治疗产品的发展，为帕金森病等神经退行性疾病提供新的治疗选择。

Oragenics公司正准备进行一项针对轻度脑震荡治疗的II期临床试验，其领先药物候选ONP-002是一种新型化学实体，通过鼻腔粉末递送靶向大脑。40名患者的I期研究显示ONP-002安全且耐受性良好。公司已开始合成和配制II期临床试验所需的药物。ONP-002在动物脑损伤模型中显示出神经保护分子特征，并改善记忆和运动表现。该药物在动物毒理学程序和I期研究及即将进行的II期临床试验中使用的剂量之间具有较大的安全边际。鼻腔递送ONP-002作为纳米粒子已被证明可增强动物的大脑暴露。 Concussion是一个未满足的医疗需求，全球每年报告约6900万例脑震荡。常见的脑震荡原因包括跌倒、交通事故和接触运动。其他神经系统疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森病和慢性创伤性脑病（CTE）与脑震荡有关。脑震荡后综合征与长期残疾有关，在脑震荡患者中高达20%。

Vaxart公司宣布，其COVID-19疫苗候选产品在非人灵长类动物中的临床试验结果显示，该疫苗能够有效激发针对多种SARS-CoV-2变异株的免疫反应，包括血清中的IgG和IgA抗体以及中和抗体。研究显示，疫苗接种后，非人灵长类动物在感染挑战后上呼吸道和下呼吸道的SARS-CoV-2排出量显著减少。这些数据支持了Vaxart疫苗平台在预防COVID-19和其他传染病方面的潜力，并为其即将进行的COVID-19 XBB疫苗候选产品的Phase 2b临床试验提供了支持。Vaxart的疫苗设计为口服形式，易于储存、运输和分发，有助于提高疫苗的可及性和全球公共卫生应对措施的有效性。

Palatin Technologies宣布其PL9643 MELODY-1关键性3期临床试验数据库锁定，该试验评估PL9643在治疗干眼症（DED）中的安全性和有效性。该试验有两个共同主要疗效终点：一个DED的临床体征和一个临床症状。如果达到一个或两个共同主要终点，则研究将被视为成功，并将使用分层测试策略评估次要终点。公司预计将在2月底报告PL9643 MELODY-1关键性3期临床试验的初步结果。MELODY-1试验是一项多中心、随机、双盲和安慰剂对照研究，在美国的多个地点招募了575名患者。该试验评估了PL9643眼药水（一种黑色素皮质素激动剂）与安慰剂相比，在治疗中度至重度DED患者中的安全性和有效性，针对多个体征和症状终点，治疗12周后进行评估。该研究设计基于PL9643治疗DED的2期阳性结果以及与FDA就关键性3期临床项目关键要素的会议。剩余的3期项目，包括MELODY-2期安全性和有效性研究和MELODY-3期开放标签研究，预计将在2024年下半年开始患者招募。