NurExone Biologic Inc.宣布启动其ExoPTEN产品在欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定程序，该产品正在开发中，用于治疗急性脊髓损伤患者。这一举措紧随美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予ExoPTEN孤儿药指定。NurExone Biologic Inc.是一家致力于开发生物引导的基于外泌体的疗法的TSXV上市公司，其ExoPTEN产品在实验室老鼠中证明了恢复运动功能的能力。孤儿药指定旨在鼓励针对罕见病的治疗开发，为符合条件的疗法提供市场独占、费用减免等激励措施。NurExone Biologic Inc.已聘请外部顾问以加速欧洲孤儿药指定申请流程。

Synlogic公司宣布，其新型疗法SYNB1353在临床前模型和健康志愿者研究中表现出良好的安全性和耐受性。该疗法通过降解甲硫氨酸，降低同型半胱氨酸水平，从而降低经典高胱氨酸尿症（HCU）患者的血浆同型半胱氨酸水平。在健康志愿者临床研究中，SYNB1353总体上具有良好的耐受性，不良事件轻微至中度，主要为胃肠道性质。此外，SYNB1353的研发基于Synlogic在罕见代谢疾病项目中的经验，包括设计潜在治疗药物、临床前研究和临床开发进展。该研究已发表在同行评审期刊《细胞宿主与微生物》上。

Emmaus Life Sciences宣布，其治疗镰状细胞性贫血（SCD）的药物Endari®（L-谷氨酰胺口服粉剂）在波多黎各获得卫生部门的市场批准，这是公司全球使命中的重要里程碑，为波多黎各的SCD患者提供了重要的治疗途径。Endari®是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个口服谷氨酰胺疗法，用于减少五岁以上成年和儿童SCD患者的急性并发症，临床试验显示该药能显著减少疼痛发作、住院和其他急性并发症的频率。Emmaus承诺与波多黎各的医疗保健提供者和支付者合作，确保Endari®对所有符合条件的患者可及，并致力于通过教育项目提高对SCD和Endari®益处的认识。

日本TOKUSHIMA，Business Wire报道，Delta-Fly Pharma Inc.宣布其最新研发进展。在2022年6月6日举行的ASCO年会上，DFP-14323与Afatinib（每日20mg）联合使用在非小细胞肺癌III/IV期患者中显示出显著延长中位无进展生存期（mPFS：23.1个月）。基于此，公司已与日本药品医疗器械机构PMDA开始协商提交有条件上市申请。公司决定在PMDA建议下，针对罕见EGFR突变非小细胞肺癌III/IV期患者开展DFP-14323与Afatinib（每日20mg）联合使用与单独使用Afatinib（每日40mg）的III期临床试验。PMDA已批准III期临床试验方案，研究将在日本30个地点进行。若试验证实DFP-14323联合Afatinib在PFS方面具有优越性，相信DFP-14323将成为一种新颖的癌症免疫治疗药物，因其口服给药、安全性和经济性对患者及其家属具有重大益处。若与Osimertinib（每日80mg）的比较研究证实非劣效性，市场预期将进一步扩大。公司将继续与日本以外的药企洽谈许可转让事宜。

Revance Therapeutics宣布，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已为DAXXIFY®永久分配了J代码（J0589），该药物用于成人颈肌 dystonia的治疗。公司还宣布了ASPEN-1 III期临床试验结果在《神经病学》杂志上的发表，该研究评估了DAXXIFY®治疗颈肌 dystonia的安全性和疗效。CEO Mark J. Foley表示，公司已获得报销代码，并获得了超过1亿人的商业保险覆盖，预计年中商业化DAXXIFY®。此外，根据临床经验和报销进展，公司期待为颈肌 dystonia患者提供新的治疗选择。ASPEN-1试验结果显示，DAXXIFY®在125U和250U剂量组中均显示出有效性和安全性。

Tyra Biosciences宣布与机构及合格投资者达成证券购买协议，通过私募融资（PIPE）筹集约2亿美元，由RA Capital Management领投，包括Boxer Capital、BVF Partners、Nextech Invest Ltd等机构参与。公司CEO表示，这笔资金将加强公司资产负债表，并专注于开发TYRA-300和TYRA-200等药物。此次PIPE融资预计于2024年2月6日完成，公司将利用融资款项推进临床开发、预临床项目和药物发现。

日本桥接生物制药公司Alexion与阿斯利康罕见病部门合作进行的acoramidis治疗ATTR-CM（转甲状腺素蛋白介导的心肌病）的III期开放标签单臂研究结果显示，与全球ATTRibute-CM III期临床试验结果一致，acoramidis治疗期间无死亡病例报告，患者耐受性良好，未发现潜在临床关注的安全信号。这些结果支持在日本进行监管提交。该研究基于BridgeBio全球ATTRibute-CM III期临床试验的积极结果，主要终点达成（Win Ratio为1.8），具有高度统计学意义（p

Orchard Therapeutics，一家全球基因治疗领导者，近日被Kyowa Kirin收购，旨在加速全球范围内新基因疗法的交付。该公司宣布，其神经代谢产品组合中的10项研究将在2024年2月4日至9日在加州圣地亚哥举行的第20届WORLD Symposium™上展出。这些研究包括关于OTL-201在MPS-IIIA（Sanfilippo综合征A型）中的神经认知和生化结果的更新，以及关于MLD新生儿筛查的接受摘要。此外，公司还将举办一个主题为“MLD的势头、领导力和诊断：改变范式”的赞助研讨会，旨在通过跨学科合作建立新标准并推进新生儿筛查。Orchard Therapeutics是一家专注于利用造血干细胞基因治疗治愈遗传和其他严重疾病的Kyowa Kirin公司，致力于发现、开发和商业化新的治疗方法。

Genmab和Pfizer宣布，欧洲药品管理局（EMA）已对tisotumab vedotin的上市许可申请（MAA）进行审查验证。tisotumab vedotin是一种抗体-药物偶联物（ADC），用于治疗复发或转移性宫颈癌的成年患者。该MAA基于全球随机3期 innovaTV 301试验的数据，该试验显示tisotumab vedotin在既往接受治疗的复发或转移性宫颈癌患者中显示出优于化疗的总体生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和确认的客观缓解率（ORR）。此外，还包含了评估TIVDAK作为既往接受治疗的复发或转移性宫颈癌单药治疗的2期单臂临床试验的数据。Genmab首席执行官Jan van de Winkel表示，验证申请是支持其将新治疗方案带给更多复发或转移性宫颈癌患者的承诺的重要里程碑。Pfizer肿瘤学首席开发官Roger Dansey表示，这一里程碑标志着公司在探索为更多复发或转移性宫颈癌患者提供tisotumab vedotin的进展。

欧洲药品管理局（EMA）已受理Regeneron制药公司针对linvoseltamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的营销授权申请（MAA）。linvoseltamab是一种实验性双特异性抗体，旨在连接多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）和表达CD3的T细胞，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤。该MAA基于LINKER-MM1临床试验的数据，该试验在2023年12月最后公布了linvoseltamab在R/R MM中的研究结果。此外，Regeneron还向FDA提交了生物制品许可申请（BLA）。多发性骨髓瘤是全球第二常见的血液癌症，每年有超过176,000例新病例。MM的特点是癌性浆细胞（MM细胞）在骨髓中增殖，挤占健康血细胞，浸润其他组织，并可能导致危及生命的器官损伤。尽管治疗有所进展，但MM目前无法治愈。Regeneron正在开发linvoseltamab的临床试验项目，包括一项正在进行中的III期确认试验（LINKER-MM3），并计划进行更多试验。

杭州杰毅生物技术有限公司，作为感染病原分子诊断技术创新的引领者，近日完成了数亿元人民币的C+轮融资，投资方包括昆泰基金、余杭国投集团等。此轮融资将用于产品研发、医疗器械注册和商业化应用。在全球公共卫生威胁加剧的背景下，杰毅生物致力于利用新一代分子诊断技术，如高通量测序和基因编辑，推动感染性疾病诊疗进入精准医学时代。公司自成立以来，已研发出全球领先的检测仪器、诊断试剂和生物信息学分析平台，并在国家及地方疾控中心推广其一站式全自动化mNGS产品解决方案。杰毅生物已获得多项医疗器械产品注册证，并在国内外享有良好声誉，被评定为国家级专精特新“小巨人”企业、国家高新技术企业等。公司创始人王珺博士表示，将继续坚持自主研发，致力于让感染疾病诊断更精准、更快速、更智能。余杭国投集团和昆泰基金等投资方均对杰毅生物的未来发展充满信心，并表示将全力支持公司的发展。

韩国生物制药公司Rznomics Inc.宣布其RNA基因治疗药物RZ-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。RZ-001有望获得7年的市场独占权，并享受税收抵免和监管援助。该药物基于自剪接四膜虫I类内含子衍生的转位核糖酶，具有独特的RNA编辑技术，能够在不改变基因组的情况下，选择性地抑制目标RNA表达并表达治疗性RNA。RZ-001在动物模型中显示出对HCC的有效抗肿瘤活性，并已获得FDA和韩国食品药品安全部（MFDS）的I/IIa临床试验批准，同时与罗氏公司合作开展临床试验。

Sirius Therapeutics在2024年1月30日宣布，其在澳大利亚启动了一项针对SRSD107的Phase 1临床试验，这是该公司针对凝血因子XI（FXI）的下一代siRNA治疗药物，旨在预防和治疗血栓栓塞性疾病。SRSD107是该公司的第二个临床候选药物，用于治疗心血管疾病。该药物在体内研究中显示出单次皮下注射后，FXI水平几乎降低100%，且持续6个月无出血事件。该试验旨在评估SRSD107作为全球常见疾病的差异化治疗药物的潜力。SRSD107是一种新型双链小干扰RNA（siRNA），专门针对FXI mRNA，抑制FXI蛋白表达，阻断内源性凝血途径，并促进抗凝/抗血栓作用。Sirius Therapeutics是一家致力于开发新一代siRNA疗法的创新生物技术公司，专注于心血管疾病患者的新治疗选项。

四川安可康生物医药有限公司宣布其创新溶瘤-免疫疗法产品双矛I型溶瘤病毒（DS1-H2-1）获得美国FDA批准，进入神经母细胞瘤的I/II期临床试验，标志着公司在全球溶瘤病毒治疗领域的领先地位，并为罕见儿童癌症治疗开辟新路径。该产品基于黄病毒属技术平台，结合溶瘤和激活免疫T细胞的双重机制，对神经系统肿瘤如神经母细胞瘤显示高效治疗潜力。创始人余力博士表示，FDA批准预示着公司在免疫溶瘤疗法领域的研究迈入新里程碑。安可康计划将双矛I型溶瘤病毒应用范围扩展至其他神经类肿瘤和实体瘤治疗，并期待与全球合作伙伴共同推进这一前沿科技，为全球癌症治疗带来革命性改变。

卫材公司于2024年1月26日向日本医药品和医疗器械管理局提交了针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的超高剂量甲钴胺新药申请，该药已获得孤儿药认定。申请基于德岛大学等研究小组的JETALS III期实验结果，旨在评估超高剂量甲钴胺对早期ALS患者的疗效和安全性。ALS是一种难治性神经退行性疾病，患者人数约1万人，目前尚无有效疗法。卫材作为“hhc”公司，致力于满足神经病学领域的医疗需求，提升患者福祉。

新斗生物科技（苏州）有限公司完成数千万元Pre-A轮融资，由高柏资本领投，石上柏创投持续加注。公司专注于肿瘤靶向荧光造影剂的研发及产业化，其产品具有高敏感性、特异性及良好的TBR优势，可协助术者清晰看到肿瘤边界，判定阳性切缘，定位转移淋巴结。新斗生物致力于成为肿瘤靶向荧光造影剂的领航者，其RT-TFC™研发技术平台可提高靶向荧光造影剂候选化合物的发现效率。创始人赵静强调，公司始终围绕患者未被满足的临床需求，以“点亮肿瘤，精准手术”为目标，保持创新，巩固领先优势。高柏资本和王家松表示支持新斗生物的发展，期待其带来更多临床价值。石上柏创投党锋认为新斗生物的多项核心技术及产品管线具有创新性，开启了近红外靶向荧光显影新时代。

深圳市新樾生物科技有限公司与广东省小分子新药创新中心共同研发的1类新药ND-003在特应性皮炎适应症上获得FDA默示许可，此前已在中国获得临床试验许可。ND-003是一种高选择性激酶抑制剂，具有高选择性和特异性，对相关突变蛋白抑制活性高，临床前研究显示具有极高治疗窗。新樾生物成立于2021年，是广东省小分子新药创新中心孵化并控股的产业化公司，致力于成为国际领先的新药研发型生物制药公司。小分子中心则是一家省级制造业创新中心，专注于生物医药创新发展和共性关键技术，推动行业高质量发展。