Johnson & Johnson宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准DARZALEX FASPRO®（达雷木单抗和透明质酸酶-fihj）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（D-VRd）联合用于新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者的诱导和巩固治疗，以及与来那度胺（D-R）联合用于维持治疗。这一申请基于PERSEUS III期研究的数据，该研究评估了D-VRd诱导和巩固治疗、自体干细胞移植（ASCT）和D-R维持治疗与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）、ASCT和来那度胺（R）维持治疗相比的疗效和安全性。结果显示，与标准治疗方案相比，D-VRd和ASCT随后进行D-R维持治疗显著降低了疾病进展或死亡的风险，达到了主要终点无进展生存期（PFS）。DARZALEX FASPRO®-为基础的四联疗法有望为许多符合移植条件的新诊断多发性骨髓瘤患者提供有效的治疗方案。

国家肾脏基金会通过其创新基金对ImmunoFree公司进行战略投资，该公司致力于通过干细胞移植技术消除免疫抑制药物的需求，从而革新肾脏移植的成果。ImmunoFree由一群致力于改变移植领域的专业人士领导，旨在为移植受者提供无需免疫抑制药物的生活，减轻其副作用。该公司的技术有望延长器官寿命，降低患者患癌症和其他免疫抑制相关副作用的风险。这一合作体现了国家肾脏基金会致力于投资创新解决方案，以改善肾脏疾病患者的生活并推进肾脏健康。

Defender Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其新药申请（NDA）的审查后，发出了完整回复函（CRL），针对其鼻内司可碱（DPI-386）用于预防成人运动引起的恶心和呕吐。公司计划与FDA举行正式会议，以全面了解CRL中提出的问题，并制定全面行动计划。Defender与NAMRU-D和NASA合作，针对特定军事人员和宇航员开发鼻内司可碱项目，至今已有超过1300名患者参与其临床研究。公司还致力于开发针对多种症状的鼻内制剂，旨在帮助保障平民和军事人群的健康。

Biogen公司宣布将重新分配其在阿尔茨海默病（AD）领域的资源，重点推进LEQEMBI（lecanemab-irmb）的研发，并加速开发针对tau蛋白的新治疗方法，包括BIIB080和BIIB113。公司决定停止ADUHELM（aducanumab-avwa）100 mg/mL注射剂的开发和商业化，并终止ENVISION临床试验。这一决定与安全性或有效性问题无关。Biogen将把ADUHELM项目终止后释放的大量资源重新投入到其AD业务中，致力于构建领先的阿尔茨海默病品牌，以应对疾病的多种病理和患者需求。

2024年1月31日，牙科护理服务提供商Lone Peak Dental Group宣布获得BlackRock Impact Opportunities Fund的战略投资。Lone Peak将利用这笔资金继续在全国范围内扩展其诊所平台，并寻求更多的发展机会。BlackRock Impact Opportunities Fund旨在改善资本不足社区的经济成果，同时为客户发掘引人注目的投资机会。

Neurimmune公司宣布恢复全球范围内对用于治疗阿尔茨海默病的脑淀粉样蛋白清除剂aducanumab的权益，该药物是一种重组人抗体，旨在减少大脑中的淀粉样蛋白。Neurimmune于2007年将aducanumab的治疗和预防阿尔茨海默病的许可权授予Biogen，并在Biogen终止合作和许可协议后获得全球权益。Neurimmune将获得与抗体相关的广泛知识产权组合、详细的临床数据包、GMP供应和aducanumab的制造技术。aducanumab是首个在临床试验中显著减少大脑淀粉样蛋白的抗体之一，其减少淀粉样蛋白的效果转化为临床进展的减缓。Neurimmune计划开发基于aducanumab的疗法，以进行早期干预，重点关注皮下注射，并将及时提供进展更新。

Willow Biosciences与一家全球API制造商合作，旨在开发一种更可持续、成本效益更高的API制造工艺。该合作将优化现有商业生物制造工艺，以实现规模化的性能提升。此合作项目预计持续六个月，并设有里程碑支付。Willow的CEO Chris Savile表示，这一合作将有助于使人类健康所需的成分更广泛、更高效地可用，并为合作伙伴和股东创造价值。这是Willow在2024年签订的第二项新开发协议，公司还有其他潜在合作正在进行中。

Rosalind Franklin大学孵化器公司Artec Biotech发布了一项关于自然杀伤（NK）细胞作为胶质母细胞瘤、白血病和淋巴瘤治疗的新发现。Artec公司致力于将干细胞转化为NK细胞，这种细胞在细胞免疫疗法中比其他平台更少毒性且更有效。该研究发表在《OncoImmunology》期刊上，揭示了从人类多能干细胞（hPSCs）中创建的NK细胞在体外和体内具有降低检查点抑制信号和增强代谢基因表达的优势，对包括胶质母细胞瘤在内的多种癌症显示出显著疗效。与针对个体患者的CAR-T细胞不同，NK细胞可以在患者之间转移，具有潜在的全能治疗特性，且不会攻击健康细胞，也不会引起细胞因子风暴。这项研究为癌症治疗领域带来了新的希望。

PNAS发表了一篇关于使用BCMA CAR-T细胞疗法治疗免疫介导的坏死性肌病（IMNM）的研究论文，该疗法在一名25岁男性患者身上取得了显著疗效。患者在接受多种传统治疗无效后，通过注射Equecabtagene Autoleucel（CT103A）实现了症状持续改善，肌酸激酶和肌红蛋白水平显著下降，生活质量得到提升。该研究为抗体介导的自身免疫性疾病提供了新的治疗选择，并有望改变自身免疫性疾病的治疗模式。IASO Bio公司正在进一步探索该疗法在其他自身免疫性疾病治疗中的应用。

2024年1月31日，细胞疗法公司FibroBiologics周三通过其普通股的直接上市在市场上首次亮相。该公司股价在午后以30美元开盘，第一个交易日收于29.10美元。FibroBiologics在提交给美国证券交易委员会的文件中表示，从2023年4月至9月，它私下配售了约75K股B-1系列优先股，价格在每股18美元至20美元之间。直接上市后，公司所有已发行的B系列和B-1优先股预计将转换为普通股。

Dare Bioscience宣布与FDA就Sildenafil Cream 3.6%治疗女性性唤起障碍（FSAD）的Phase 2临床试验结束会议取得积极进展，支持该药物进入Phase 3临床试验。公司还提供了2024年的重点领域更新。FDA对FSAD作为适应症表示认可，并就Phase 3临床试验的关键要素达成一致，包括确认FSAD适用于绝经前女性群体，12周的双盲治疗期可能被接受。Dare Bioscience表示，很高兴与FDA进行了积极的EoP2会议，并期待最终确定Phase 3方案，以推进Sildenafil Cream进入其首个Phase 3临床试验。此外，Dare Bioscience还强调了其在2023年取得的成就，并展望了2024年的重点领域，包括推进Ovaprene的Phase 3临床试验和Sildenafil Cream进入Phase 3。

Medicines360与DKT WomanCare达成合作，旨在扩大AVIBELA这种长效避孕器的可及性，该避孕器在预防和妊娠方面非常有效。这一合作将帮助更多女性了解、获取和使用这种现代避孕方法。由于可及性和负担能力限制，这种52毫克戈那瑞林释放的宫内节育器在低收入和中等收入国家（LMICs）中难以获得。预计LMICs中有约2.18亿女性对现代避孕有未满足的需求，每年导致约1.11亿意外怀孕。通过这一战略伙伴关系，全球更多女性将能够从更广泛的、安全、有效且负担得起的避孕方法中选择，包括AVIBELA。Medicines360将专注于提供质量保证和监管监督，以及确保可持续的产品供应给DKT WomanCare和全球采购机构。

Genomics plc发布了一项临床试验结果，该结果显示将多基因风险评分与临床心血管疾病风险相结合的集成风险评分在NHS初级保健中具有成功整合和临床实用性。该研究发表在《欧洲预防心脏病学杂志》上，表明多基因风险评分信息可以成功整合到当前全科医生（GP）的临床实践中，以预防心血管疾病。研究还表明，遗传信息增加了GP的临床决策价值。在研究中，GP报告称，由于知道他们的集成风险，他们将会改变108人的管理，占总体研究人口的13.1%。该研究在有效性、危害和物流方面均通过了美国心脏协会提出的三个标准，以指导在心血管护理中实施多基因风险评分（PRSs）。Genomics plc的创始人兼首席执行官Peter Donnelly教授表示，这项具有里程碑意义的试验表明，将遗传信息整合到临床风险预测中对于预防心血管疾病具有重要意义。Durham大学的Ahmet Fuat教授表示，这种基因组测试有可能改变我们在初级保健中管理心血管疾病的方式，并有助于识别最需要预防措施的患者，从而改善他们的临床管理。

OSAKA, JAPAN, CAMBRIDGE, MA, and NEWARK, CA / ACCESSWIRE / January 31, 2024 / Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) and Protagonist Therapeutics, Inc., (Nasdaq:PTGX) today announced the signing of a worldwide license and collaboration agreement for the development and commercialization of rusfertide, an investigational injectable hepcidin mimetic peptide of the natural hormone hepcidin, currently in a pivotal Phase 3 trial, VERIFY, for the treatment of Polycythemia Vera (PV).PV is a rare chronic blood disorder charact

Atara Biotherapeutics与Pierre Fabre Laboratories宣布，其新型EBV T细胞平台疗法tab-cel在治疗EBV+ PTLD方面的Phase 3 ALLELE研究数据首次在线发表在《The Lancet Oncology》杂志上。研究结果显示，tab-cel在治疗EBV+ PTLD患者中表现出显著的疗效和良好的安全性，22名患者（51.2%的客观缓解率）对治疗有反应，其中反应者的1年总生存率为84.4%。此外，tab-cel已获得EMA和MHRA批准，并在欧洲通过Pierre Fabre Laboratories提供，作为治疗EBV+ PTLD的首个疗法。Atara计划在2024年第二季度向FDA提交tab-cel的生物制品许可申请（BLA）。

Galapagos NV宣布已完成将Jyseleca（filgotinib）业务转让给Alfasigma S.p.A的交易。此次转让包括Jyseleca的欧洲和英国营销授权，以及Jyseleca的商业、医学事务和开发活动。约400名Galapagos员工随业务转移至Alfasigma，以支持业务连续性和持续的患者访问。前Galapagos首席商务官Michele Manto加入Alfasigma领导Jyseleca业务。Galapagos将获得5000万欧元的前期付款，以及基于销售额的里程碑付款和按欧洲销售额的百分比提成。Galapagos预计通过此次交易实现1.5亿至2亿欧元的实质性节省，并将优先投资于其小分子、CAR-T细胞疗法和生物制剂等关键技术平台，以及扩大其创新的分散式CAR-T制造网络。

Orgenesis公司宣布与MM OS Holdings L.P.达成最终协议，收购其持有的Octomera LLC约25%股份，从而获得Octomera的100%控制权。此举旨在推进其去中心化免疫肿瘤产品组合的临床应用。Orgenesis公司CEO Vered Caplan表示，2023年行业面临资金短缺的挑战，这促使公司加速去中心化细胞疗法的发展。此外，公司正在开发其最先进的肿瘤治疗药物，并取得显著进展。新任CFO Victor Miller强调，Orgenesis拥有无与伦比的细胞处理技术和多样化的潜在突破性疗法。Orgenesis将继续推进其CGT项目，并与合作伙伴和医院合作，提高全球患者的医疗可及性和改善治疗效果。