BioCardia公司宣布，其CardiAMP和CardiALLO两种生物治疗候选药物针对心力衰竭和慢性心肌缺血进行临床试验，并在即将于2024年3月4日至6日在波士顿举行的THT会议上展示相关科学摘要。CardiAMP的Phase 3临床试验和CardiALLO的Phase I/II临床试验均取得积极进展，包括降低死亡率、增强心脏功能和改善生活质量，且无显著安全性问题。这些研究数据将在会议上进行详细展示。

美国食品药品监督管理局（FDA）为BioNTech和Duality Biologics公司研发的BNT325/DB-1305抗体偶联药物（ADC）授予了快速通道资格，用于治疗铂耐药卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。BNT325/DB-1305针对TROP2蛋白，一种在多种肿瘤类型中过度表达的蛋白。该药物正在一项正在进行中的1/2期临床试验中评估，该试验针对表达TROP2的晚期实体瘤患者。卵巢癌是全球最常见的妇科肿瘤之一，每年有超过30万例新病例。卵巢上皮癌通常在晚期被诊断，导致患者预后较差，是女性癌症死亡的主要原因之一。BNT325/DB-1305在临床试验中显示出对TROP2表达实体瘤患者的积极抗肿瘤信号，客观缓解率为30.4%，疾病控制率为87.0%。

MetrioPharm AG近日宣布，其针对COVID-19患者的临床试验CT-05结果发表在《柳叶刀区域健康-欧洲》杂志上。该试验是一项多中心、随机双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验，在欧洲6个国家进行，由欧洲健康紧急准备和应对局（HERA）提供的790万欧元资助。试验中，131名COVID-19患者接受了标准治疗方案加上MetrioPharm的领先化合物MP1032或安慰剂。结果显示，MP1032组（86例）的死亡率低于安慰剂+标准治疗方案组（45例）。MP1032在早期康复和出院时间方面与瑞德西韦相当，且具有出色的安全性和口服可用性。此外，MP1032与抗病毒药物（包括但不限于瑞德西韦）联合使用时，其疗效得到增强。MP1032是一种针对激活的免疫细胞过度反应的独特小分子，通过调节免疫细胞的代谢过程来发挥作用。该药物在临床试验中表现出良好的安全性和有效性，为未来应对新兴和新型病毒提供了新的治疗策略。

生物科技公司BioSenic宣布将参加并支持2024年3月13日至15日在德国雷根斯堡大学医院举办的GvHGvL会议，这是一个关于移植物抗宿主病（GvHD）的年度科学交流会议。BioSenic计划开展一项针对慢性GvHD（cGvHD）患者的III期临床试验，测试其首创口服砷剂（OATO）疗法作为一线治疗。公司首席运营官和首席科学官Carole Nicco博士及首席医疗官Lieven Huysse博士将出席大会，并与国际知名专家进行讨论。BioSenic的OATO疗法在II期临床试验中显示出良好的疗效和安全性，公司期待III期临床试验的进一步验证。

Vertex公司宣布其第二代高选择性Nav1.8抑制剂VX-548在治疗中重度急性疼痛的Ⅲ期临床试验中取得积极成果，包括两项随机、双盲、安慰剂对照的关键试验和一项单臂研究。试验结果显示，VX-548在腹壁整形术和拇囊炎切除术后显著降低患者疼痛，且对各种手术和非手术疼痛状况有效，持续时间长达14天。VX-548在所有研究中均显示出良好的安全性和耐受性。Vertex计划在今年年中前向FDA递交新药申请，目标适应症是缓解中度至重度急性疼痛。VX-548已获得FDA快速通道资格与突破性疗法认定，预计今年内获批上市，成为全球首款Nav1.8抑制剂药物。华尔街分析师对VX-548抱有极高期待，预计其年销售额可能达到51亿美元。

《美国国家科学院院刊》发表了一项关于驯鹿生物全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）治疗免疫介导坏死性肌病（IMNM）的研究论文，展示了其在IMNM中的良好耐受性和安全性，以及持久的致病性抗体清除作用和潜在的持久性临床疗效。研究为一项开放评价输注伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的探索性临床研究，入组的25岁男性受试者在接受多种治疗后仍遭受多次复发和持续损伤。伊基奥仑赛注射液回输后，患者的临床症状和影像学特征均得到了持续的改善，四肢力量明显改善，血清肌酸激酶和肌红蛋白水平显著下降。此项研究是全球首次将BCMA CAR-T细胞疗法应用于IMNM治疗，驯鹿生物和研究者团队仍在持续探索伊基奥仑赛注射液在治疗其他抗体介导的自身免疫性疾病中的安全性和有效性。

国产助听器厂商音科思完成数千万A轮融资，由顺禧资本领投，富华资本跟投，资金将用于产品研发及渠道拓展。音科思专注于OTC助听器研发，拥有多年助听芯片及算法开发经验，产品通过仿耳听觉算法及骨传导麦克风技术满足不同听损程度用户需求。公司采用技术降低验配服务成本，降低助听器售价，并通过APP远程验配。音科思助听器产品价格维持在千元级，售后问题改善，退货率等指标在业内优势明显。公司产品采用挂脖式耳机样式，降低病耻感，并实现用同一芯片驱动双耳助听。音科思布局京东、抖音电商等线上销售渠道，并开拓眼镜连锁品牌门店等线下销售渠道。未来，音科思计划加强线下销售渠道建设，拓展海外市场，并在听力师培训、产品医疗认证等方面开展协同。投资方看好音科思的市场前景和技术实力，认为其有望成为国内音频领域的头部企业。

Sobi公司将在2024年2月6日至9日在法兰克福举行的第17届欧洲血友病和相关疾病协会（EAHAD）会议上展示新的数据，支持其持续致力于为血友病患者提供不断发展的治疗方案。这些研究包括支持efanesoctocog alfa在儿童中使用的新数据集，强调患者报告的改善结果。Sobi还计划展示支持Elocta®和Alprolix®安全性和有效性的进一步数据。Sobi的参与凸显了其对提升知识和提高护理标准的持续承诺。会议上的关键数据包括关于efanesoctocog alfa、Elocta®/Eloctate®和Alprolix®的新信息，这些产品都是使用Fc融合技术开发的重组凝血因子疗法，旨在延长在体内的循环时间。Sobi与Sanofi合作开发并商业化Alprolix®和Elocta®/Eloctate®，并在美国开发efanesoctocog alfa或ALTUVIIIO™。Sobi是一家专注于罕见和慢性疾病的国际生物制药公司，在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1800名员工。

Sandoz公司宣布，其生物类似药Tyruko®（natalizumab）自2月1日起在德国上市，用于治疗高度活跃的复发缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者。Tyruko®是首个也是唯一一个针对RRMS的生物类似药，其适应症与已获欧洲委员会批准的参考药物Tysabri®相同。Sandoz与Polpharma Biologics于2019年签署了全球商业化协议，Polpharma Biologics负责药物的开发、生产和原料药供应，Sandoz则拥有在全球市场商业化分销的权利。Sandoz致力于帮助数百万患者以可持续和负担得起的方式获得关键和可能改变生活的生物制剂药物，其产品组合包括免疫学、肿瘤学、支持性护理、内分泌学和神经学等多个领域。

ANeuroTech公司宣布其辅助抗抑郁药物ANT-01的IIIa期临床试验数据已发表在《个性化精神病学》杂志上，该药物正在晚期开发阶段，用于治疗重度抑郁症（MDD）。数据显示，ANT-01比之前的血清素和多巴胺拮抗剂具有更好的安全性，低剂量pipamperone有可能成为MDD的有效治疗手段。同时，ANeuroTech还提交了关于ANT-01长效前药的专利申请。ANT-01是一种高度选择性的多巴胺和血清素受体拮抗剂，是一种低剂量的现有药物pipamperone二氢氯化物，它是一种典型的抗精神病药，在欧洲以高剂量范围用于治疗精神分裂症。ANT-01已被证明可以改善认知功能和快感缺失，这是其他辅助抗抑郁药物所没有的。ANeuroTech还在开发ANT-01的前药作为MDD的长效治疗，以减少患者每日用药的需求，提高患者依从性和体验。目前尚无长效抗抑郁药物。ANeuroTech的CEO和创始人Erik Buntinx表示，公司致力于为抑郁症患者提供有效且副作用最小的治疗方案，发表在《个性化精神病学》上的论文和专利申请是该目标的重要里程碑。

柯君医药顺利完成亿元B轮融资，由泰珑投资旗下泰鲲基金领投，资金将用于心脑血管核心管线产品CG-0255的关键临床开发，并推动其他核心品种加速IND推进。公司自2018年成立以来，已构建全球先进性的靶向前药和核酸药物技术平台，推出多款创新药物，CG-0255作为新一代抗血小板药物，正加速全球临床开发。此外，柯君医药在抗病毒领域也取得突破，有望开拓巨大临床潜力。创始人何公欣表示，融资将加速国际临床研究，增强团队实力，致力于为患者带来福利。泰煜投资纪添荣博士对柯君医药团队和产品表示认可，期待产品早日上市。

武汉睿健医药科技有限公司宣布其全球创新产品NouvNeu001在北京医院完成首例患者给药，标志着公司发展的重要里程碑。NouvNeu001是一款完全自主开发的Ⅰ类生物制品，用于治疗中晚期帕金森病，通过化学诱导实现神经元亚型重建与功能优化，增强细胞分泌功能，提高治疗效果。2023年8月2日，国家药品监督管理局批准了该产品的I/II期临床研究，研究为多中心、开放设计，是全球首个进入新药注册临床阶段的基于iPSC及化学诱导的通用型细胞治疗产品，临床试验已于2024年1月初在组长单位北京医院启动。

2024年1月31日，荃信生物自主研发的QX005N注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种，用于治疗成人中重度结节性痒疹。QX005N是一款针对人IL-4受体α亚基的创新型人源化单克隆抗体，通过阻断IL-4Rα与IL-4及IL-13的结合，抑制相关信号传导与生物学效应。该药已获得多项IND许可，并在中国开展首个结节性痒疹生物药临床试验。结节性痒疹是一种慢性皮肤疾病，严重影响患者生活质量。荃信生物致力于解决自免过敏领域的未满足临床需求，未来将加速该产品的临床开发。

武汉波睿达生物科技有限公司自主研发的CAR-T细胞治疗药物BRD-01获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗间变性大细胞淋巴瘤。该药物于2020年在中国获得临床试验默示许可，针对CD30+复发/难治性血液肿瘤。BRD-01具有良好的安全性特征，I期临床试验显示其治疗CD30阳性淋巴瘤患者获得91.7%的最佳缓解率。波睿达生物致力于CAR-T免疫细胞药品研发，拥有多个研发项目，并已完成数百例临床试验研究。

深圳木芯科技有限公司近日完成数千万元A轮融资，投资方包括君盛润石天使创投、广东利扬芯片测试股份有限公司董事长黄江和厦门唯科模塑科技股份有限公司董事长庄辉阳。公司专注于医疗芯片研发，产品管线包括助听器芯片、体温贴和CGM产品。助听器芯片市场占有率高达90%，CGM产品致力于满足糖尿病患者精准控糖需求，预计2030年中国市场增长至26亿美元。木芯科技在CGM领域通过自研芯片和传感器实现技术领先，并计划通过自有品牌和OEM合作加速市场推广。

华山医院成功完成针对成人晚发型庞贝病的基因疗法临床研究首例受试者给药，这是中国首个针对该病的腺相关病毒基因替代疗法临床研究。该研究由赵重波教授和朱雯华副主任医师牵头，多学科团队共同实施，药物为CRG003注射液，旨在改善患者临床症状，实现单次给药长期有效。庞贝病是一种罕见遗传疾病，目前主要治疗手段为酶替代疗法，但需长期静脉输注且价格昂贵。此次研究为该疾病的治疗带来新的希望，对华山医院深入探索全新治疗方式具有重要意义。

辉瑞的CD3/BCMA双抗Elranatamab（Elrexf io）在国内申报上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。该药物能同时靶向BCMA和CD3，提高疗效。2023年8月，FDA基于II期MagnetisMM-3研究批准其上市，结果显示客观缓解率高达61%，无进展生存期和总生存期率分别为50.9%和56.7%。安全性方面，70.7%患者出现3级或4级不良事件，其中57.7%为细胞因子释放综合征。目前全球两款CD3/BCMA双抗获批上市，另一款为强生的特立妥单抗，还有两款药物进入III期阶段。