国家泰-萨克斯及相关疾病协会（NTSAD）将于2024年2月15日举办首次外部领导的患者关注药物开发（EL-PFDD）会议，聚焦GM2神经节苷脂病（泰-萨克斯病和桑德霍夫病）。会议将邀请近30名患者及其家属分享他们的故事和经历，包括婴儿期、儿童期或晚发型GM2患者、家长、护理人员和失去亲人的家庭成员。会议还将有来自美国食品药品监督管理局（FDA）、医疗产品开发者、医疗保健提供者和监管机构等关键利益相关者的参与。此次会议将通过网络直播，免费向公众开放，但需提前注册。会议赞助商包括赛诺菲、治愈泰-萨克斯基金会、纽约地区基金、马修·福布斯·罗默基金会、阿扎法罗斯和JCR制药公司。NTSAD成立于患者家庭，致力于支持全球患者及其家庭，提供一对一支持、指导、同伴小组、信息和资源，并推动相关研究。自2002年以来，该组织已授予超过470万美元的补助金，吸引了超过3000万美元的研究投资，为泰-萨克斯、卡瓦纳、GM1和桑德霍夫病的研究开发潜在疗法。

NeuroBo Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其DA-1726的新药研究申请，这是一种新型的GLP-1和胰高血糖素双重受体激动剂，用于治疗肥胖。DA-1726在临床前研究中显示出比Semaglutide（Wegovy™）更优的减重效果，与Tirzepatide（Mounjaro™）相似，同时摄入更多食物。公司计划在2024年上半年启动DA-1726的1期临床试验，以评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学。DA-1726是一种每周一次皮下注射的OXM类似物，通过减少食欲和增加能量消耗来促进减重。

Denali Therapeutics将在2024年2月4日至9日在加州圣地亚哥举行的第20届WORLD Symposium™上展示其酶转运载体（ETV）开发项目，包括DNL310和DNL126。DNL310是一种用于治疗粘多糖病II型的实验性融合蛋白，其目的是通过血脑屏障（BBB）将酶递送到大脑中。DNL126（ETV:SGSH）是一种针对粘多糖病III型A型的实验性酶替代疗法，旨在通过BBB。Denali还将在会议上参与或赞助其他活动，包括关于治疗中枢神经系统疾病策略的研讨会。DNL310和DNL126的临床试验正在进行中，旨在评估它们在治疗粘多糖病II型和III型A型中的效果。

Novobeing，一家创新数字健康平台，宣布获得领先的社会影响力投资公司Impact Assets的投资。Novobeing致力于通过先进的虚拟和混合现实解决方案革新压力管理和提升幸福感。该公司结合尖端科技与科学验证的方法，提供个性化的沉浸式体验，旨在满足个人需求，成为数字健康领域的新标杆。其平台旨在提高压力减轻和幸福感治疗（如冥想、呼吸工作和认知行为疗法）的参与度和效果。Novobeing的解决方案已在六家医院部署，并正在进行三项临床试验。此外，公司还推出了适用于个人用户的早期访问应用和企业级压力减轻套件。Impact Assets的投资体现了其对Novobeing平台改变人们生活的潜力的认可，并支持其产品开发和创新的加速，以扩大其影响范围。

Acasti Pharma公司宣布，其针对罕见疾病动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的新型药物GTX-104的III期STRIVE-ON安全试验摘要已获准在2024年国际卒中会议上展示。该试验是一项前瞻性、开放标签、随机（1:1比例）、平行组试验，比较GTX-104与口服尼莫地平在aSAH患者中的疗效。试验预计将有约100名患者在美国约25家医院中入组，主要终点是安全性，将通过比较两组的副作用来衡量。GTX-104将以每小时0.15毫克的持续静脉输注和每4小时一次的4毫克30分钟静脉推注给药。口服尼莫地平将以每4小时60毫克（两个30毫克胶囊）给药。两组患者将接受其分配的GTX-104或口服尼莫地平最多21天，并从患者治疗开始至90天随访期结束进行评估。aSAH是一种严重的医疗紧急情况，每年约有5万名美国患者受到影响。GTX-104是一种临床阶段的尼莫地平注射剂，旨在通过静脉输注治疗aSAH患者，以解决这一重大未满足的医疗需求。

EDAP TMS SA宣布已完成其III期研究（Endo-HIFU-R2）的入组工作，该研究评估Focal One高强度聚焦超声（HIFU）疗法治疗深部浸润性直肠子宫内膜异位症。这是一项比较性、随机、双盲试验，主要目标是评估60名患者的急性盆腔疼痛水平。研究结果显示，96.7%的患者没有或只有非显著的不良事件，3.3%的患者出现Clavien 2级并发症，没有患者出现Clavien 3级并发症。HIFU治疗显著改善了患者的症状和生活质量，研究预计在2024年下半年公布结果。

RS Oncology宣布在英国多中心研究MITOPE中成功对首位患者进行了剂量扩展阶段的给药。该研究旨在评估其新型抗癌药物RSO-021对恶性胸腔积液（MPE）的治疗效果。MPE是晚期癌症患者常见的症状，严重影响患者生活质量。RSO-021通过植入胸腔导管直接注入胸腔空间，在MPE引流后给药。该药物在前期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并已确定推荐剂量。RSO-021的独特作用机制有望为晚期癌症患者带来新的治疗希望。

BioRestorative Therapies公司宣布，将在2024年2月2日至6日在加州长滩举行的骨科研究学会（ORS）年会上，由研发副总裁Francisco Silva展示BRTX-100在治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD）的26-52周初步盲法数据。BRTX-100是一种新型细胞疗法，旨在针对人体血流较少的区域。该产品在治疗cLDD的安全性和有效性正在一项II期、前瞻性、随机、双盲和对照研究中进行评估。试验将在美国多达16个临床中心招募最多99名符合条件的受试者，受试者将被随机分配接受BRTX-100或安慰剂。此外，公司将于2024年2月5日早上8:30东部标准时间（EST）举行网络直播电话会议，回顾BRTX-100海报数据。

Abeona Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对pz-cel（prademagene zamikeracel）治疗RDEB（进行性营养不良性大疱性表皮松解症）生物制品许可申请（BLA）的审查流程中的两项重要工作。一是完成了对Abeona公司的生物研究监测（BIMO）检查，二是BLA中期审查会议。BIMO检查期间未发现任何问题。FDA重申不计划召开pz-cel的咨询委员会会议，并指出目前不预期pz-cel申请需要风险管理策略（REMS），同时确认了PDUFA目标行动日期为2024年5月25日，届时将作出pz-cel BLA的批准决定。Abeona首席执行官Vish Seshadri表示，公司团队致力于与FDA合作，尽快将这一疗法带给患者。Abeona是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗严重疾病的细胞和基因疗法。

Purple Biotech宣布，基于其Phase 1/2剂量递增研究，NT219与西妥昔单抗联合治疗头颈癌的推荐剂量为100mg/kg。NT219是一种新型小分子药物，同时抑制IRS1/2和STAT3，旨在克服肿瘤免疫逃逸和耐药性。该研究评估了NT219与西妥昔单抗联合使用在治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌患者中的安全性、药代动力学、药效学和疗效。研究结果显示，NT219与西妥昔单抗联合使用表现出剂量依赖性的抗肿瘤活性，并确认了部分缓解。公司计划在2024年第二季度完成Phase 1剂量递增研究，并报告剩余患者的数据。Purple Biotech正在推进NT219的Phase 2概念验证研究，旨在治疗复发或转移性头颈癌。公司首席执行官表示，NT219的开发是针对需要更有效疗法的适应症的重大里程碑，目标是将其作为头颈鳞状细胞癌的标准治疗方案。

Misetionamide（GP-2250）在15种不同癌症类型中表现出广泛的抗肿瘤活性，包括多种人类癌细胞系，对正常细胞无有害影响。该药物通过抑制有氧糖酵解来降低能量代谢。Panavance Therapeutics Inc.近日宣布，其研究团队发表在《Anti-Cancer Drugs》上的文章提供了早期研究证据，表明misetionamide在已建立的癌细胞系和患者组织来源的异种移植模型中表现出剂量依赖性的抗肿瘤作用。在超过300种癌细胞系中进行的抗肿瘤活性测试显示，misetionamide处理的小鼠异种移植模型肿瘤体积减少了30-40%，并在包括胰腺癌和卵巢癌在内的多种癌细胞系中观察到肿瘤细胞体积的减少。这些研究结果表明，misetionamide作为一种具有独特作用机制的抗癌新药，具有治疗多种癌症的潜力。

Amicus Therapeutics将在2024年2月4日至9日在加州圣地亚哥举行的第20届WORLDSymposium™上展示其研发项目中的1个口头报告和11个海报。口头报告由Franklin Johnson主持，探讨 migalastat 在 Fabry 疾病患者的安全性及药代动力学。海报涵盖了多器官受累、治疗相关益处、治疗满意度、肾脏有效性、女性患者经历、心脏生物标志物、Pompe 疾病治疗效果等多个主题。WORLDSymposium™是一个专注于溶酶体疾病的年度研究会议，旨在促进溶酶体疾病领域的研究和临床应用。Amicus Therapeutics是一家致力于开发罕见病新药的国际生物技术公司。

Aviceda Therapeutics公司宣布，其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理性萎缩（GA）的AVD-104药物进入2/3期SIGLEC试验的第二阶段，并已为首位患者进行给药。该试验旨在评估AVD-104的安全性和疗效，并与一种活性对照药物（avacincaptad pegol）进行比较。第一阶段结果显示，AVD-104具有良好的安全性，且接受AVD-104治疗的GA患者3个月后BCVA有所改善。AVD-104通过HALOS™纳米技术平台开发，旨在通过调节炎症来治疗GA，其双重机制针对巨噬细胞/小胶质细胞介导的炎症和补体通路。该试验为多中心、双盲、随机、对照试验，患者将接受12个月的药物治疗，并有机会延长至额外的12个月。主要终点为治疗12个月后，与接受活性对照药物的患者相比，AVD-104治疗组患者GA面积增长率的差异。

Fennec Pharmaceuticals Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一项针对PEDMARK（硫代硫酸钠注射剂）的公开提醒，强调该药物不能与其他硫代硫酸钠产品互换使用。PEDMARK是唯一获FDA批准用于降低1个月及以上年龄的儿童患者因顺铂治疗导致的耳毒性（如永久性听力损失）风险的疗法。FDA指出，一些医疗提供者可能会用其他硫代硫酸钠产品替代PEDMARK，包括稀释其他用途批准的ST产品以匹配PEDMARK的强度。FDA提醒医疗提供者，PEDMARK的处方信息中明确指出，该药物不能与其他硫代硫酸钠产品互换。这种替代可能带来健康风险，包括高剂量氯化钾导致的急性心脏事件和其他严重不良反应，以及硼酸和亚硝酸钠的过量暴露风险。Fennec Pharmaceuticals Inc.专注于开发用于降低儿童患者铂类化疗引起的耳毒性的PEDMARK和Pedmarqsi。

Bio-Thera Solutions公司宣布开始进行BAT6026药物的Phase IA/IIB临床试验，旨在研究其在治疗中重度特应性皮炎患者中的有效性和安全性。BAT6026是一种针对OX40靶点的药物，能够阻断OX40/OX40L相互作用，防止T细胞活化和增殖，并通过增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性效应特异性清除激活的OX40+T细胞。该药物在前期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。Bio-Thera Solutions是一家位于广州的创新型生物制药公司，致力于研发治疗癌症、自身免疫、心血管、眼科疾病等严重未满足医疗需求的创新药物和生物类似物。公司已有多款产品进入临床后期开发阶段，包括在中国获批的QLETLI®，以及在美国和中国获批的TOFIDENCE™/BAT1806和Avzivi®/Pobevcy®。

复宏汉霖宣布其自主研制的地舒单抗生物类似药HLX14的I期临床研究成功，结果显示HLX14与美国、欧盟和中国市售的原研地舒单抗在药物代谢动力学特征和药效学上高度相似，安全性、耐受性和免疫原性也可比。目前，HLX14正在进行治疗骨折高风险绝经后妇女骨质疏松症的国际多中心III期临床研究。复宏汉霖已与Organon达成授权合作，在全球范围内进行HLX14的独家商业化。复宏汉霖致力于提供高品质生物药，产品覆盖肿瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等领域，已在中国上市5款产品，在国际上市2款产品，19项适应症获批。

君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗，用于治疗鼻咽癌的上市许可申请已获得新加坡卫生科学局受理。该申请通过奥比斯项目递交，该项目由美国食品药品监督管理局发起，旨在促进国际监管机构合作审评肿瘤药品。特瑞普利单抗治疗鼻咽癌的适应症符合奥比斯项目标准，是首个被纳入该项目的国产肿瘤药。该药物基于JUPITER-02和POLARIS-02临床试验结果，显示出良好的疗效和安全性。特瑞普利单抗已在中国获批7项适应症，并在国际市场获得多项适应症的上市申请受理。君实生物致力于创新疗法的研发和商业化，拥有覆盖多个治疗领域的多层次产品管线。