Astellas Pharma Inc.与Mass General Brigham宣布建立为期五年的战略合作伙伴关系，旨在推进转化医学和加速新型疗法的早期开发。合作重点包括肿瘤学、罕见病和细胞及基因治疗。双方将共同开展研究，将创新研究转化为临床试验和解决方案，以解决严重未满足的医疗需求，并旨在改善所有人的医疗保健。此次合作将利用Mass General Brigham在临床和研究方面的专长，包括临床数据和人类来源的细胞模型。

生物技术公司Vect-Horus与Ionis Pharmaceuticals达成全球许可协议，Ionis获得使用Vect-Horus平台技术VECTrans的独家许可，以系统性地递送能够穿过血脑屏障的RNA靶向治疗药物。协议中，Vect-Horus将获得数百万美元的前期付款，以及开发、监管和商业里程碑付款以及按年度产品销售额的分级单位数位版税。双方合作旨在解决RNA治疗中系统递送药物穿越血脑屏障的难题，共同开发针对神经系统疾病的创新药物。

PolTREG公司CEO Trzonkowski与多国科研团队共同在免疫学顶级期刊Frontiers in Immunology发表文章，总结T-reg细胞治疗自身免疫疾病如1型糖尿病和多发性硬化症的科研进展。文章指出，通过识别Treg细胞标记和功能特性，实现其在健康和疾病状态下的识别、定量和评估，以及基因操作增强其治疗潜力等关键进展。PolTREG公司正开发多种Treg细胞疗法，包括自体单克隆疗法和下一代工程细胞，如CAR-Tregs、抗原特异性Tregs和TCR-Tregs。其领先候选产品PTG-007正在进行中期临床试验，并计划在2025年初开始针对MS和ALS进行首次人体临床试验。PolTREG是全球Treg细胞治疗领域的领导者，拥有先进的研发管线和临床研究经验。

Agilent Technologies与Incyte达成合作协议，共同开发血液学和肿瘤学领域的伴随诊断（CDx），以支持Incyte产品的开发和商业化。伴随诊断市场预计到2030年将扩大至近140亿美元，部分得益于这些测试在指导多种癌症和其他慢性疾病治疗决策方面的能力。该协议允许两家公司合作开发CDx项目，Agilent将扩大其CDx产品组合，引入新型生物标志物，而Incyte将利用Agilent在IVD检测开发、全球监管审批和商业化方面的专业知识，支持临床试验以及CDx在美国和欧洲的潜在注册和商业化。Agilent和Incyte希望通过合作加速创新精准医疗产品的开发，可能改善患者健康结果。

AcuraStem公司获得来自美国国立卫生研究院（NIH）和国防部（DOD）的700万美元资助，以加速肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的治疗研究。公司利用iNeuroRx平台推动SYF2和UNC13A治疗向前发展，并计划将多个项目推进至临床试验阶段。研究聚焦于UNC13A蛋白在疾病进展中的作用，以及SYF2作为TDP-43病理学的新靶点。这些发现为TDP-43蛋白病提供了有希望的疗法，并加深了对疾病进程的理解。

一项新研究表明，通过替换功能失调的基因，可以延长患有心律失常性右心室心肌病（ARVC）患者的生存时间。这种罕见的遗传性疾病会导致心脏肌肉壁逐渐变弱，使患者面临危险的不规则心跳风险。研究中的治疗方法针对的是许多ARVC病例中涉及的基因——plakophilin-2（PKP2）。PKP2基因提供制造维持心脏组织完整性的蛋白质的指令。当该基因（被认为导致疾病的几种基因之一）出现缺陷并无法制造功能性蛋白质时，纤维和脂肪组织会在心脏壁内积累，导致心脏壁变弱。心脏也可能在没有预警的情况下不规则跳动，有时甚至停止工作。尽管现有疗法可以帮助恢复心脏的正常节律和控制症状，但它们无法提供治愈。这项研究由纽约大学格罗斯曼医学院和生物技术公司Rocket Pharmaceuticals合作完成，发现未经治疗的实验鼠在基因沉默后六周内死亡，而接受单一剂量基因疗法的实验鼠中，除了一个之外，都存活了五个月以上。接受替换基因的实验鼠也看到了纤维组织积累减少70%至80%。研究结果表明，针对plakophilin-2的基因疗法可以中断致命性心脏病的进展。这些发现为在动物模型中预防或阻止PKP2缺陷疾病提供了实验证据。基于当前研究结果，Rock

Rise Therapeutics宣布其R-2487 Phase 1类风湿性关节炎临床试验已成功招募首位患者。该试验旨在评估R-2487在类风湿性关节炎患者中的安全性、药代动力学和临床活性。R-2487是一种基于合成生物学的免疫疗法，旨在治疗自身免疫疾病，通过诱导旁观者耐受来调节T调节细胞，从而减少炎症细胞因子。Rise Therapeutics位于马里兰州罗克维尔，专注于利用合成生物学和免疫学药物开发技术，通过独特的口服生物制剂递送平台开发新型免疫疗法。

Inhibikase Therapeutics公司宣布，其研发的潜在疾病修饰疗法risvodetinib在帕金森病及其相关疾病的1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。该研究发表在《帕金森病杂志》上，结果显示risvodetinib在健康志愿者和帕金森病患者中均表现出良好的安全性，且在服用抗PD药物的患者中未观察到症状恶化。研究还发现risvodetinib能够穿过血脑屏障，并在中枢神经系统中持续存在。此外，Inhibikase正在积极招募患者参与2期201临床试验，评估risvodetinib在未经治疗的帕金森病患者中的疗效。

LIXTE生物技术公司宣布，其药物LB-100与GSK的PD-1阻断单克隆抗体dostarlimab-gxly联合用于治疗卵巢透明细胞癌（OCCC）的Phase 1b/2临床试验已开始进行，首名患者已接受治疗。该试验由德克萨斯大学MD安德森癌症中心发起，旨在评估LB-100是否能增强免疫疗法的疗效。该研究基于临床试验负责人Amir Jazaeri教授的观察，认为PP2A基因减少可能增加对免疫疗法的敏感性，从而提出使用LB-100降低PP2A可能增强PD-1阻断单抗在OCCC患者中的抗肿瘤效果。LIXTE是一家专注于癌症药物开发的公司，其LB-100是一种PP2A抑制剂，已在癌症患者中显示出良好的耐受性和抗癌活性。

Vaxcyte公司宣布已完成其31价肺炎球菌结合疫苗（PCV）候选疫苗VAX-31的1/2期临床试验的招募工作，该试验针对50岁及以上的健康成年人。公司预计将在2024年第三季度公布该试验的安全、耐受性和免疫原性数据。VAX-31旨在覆盖美国成人中约95%的侵袭性肺炎球菌病（IPD）菌株，同时维持对目前通过疫苗接种控制的先前流行菌株的覆盖。Vaxcyte的PCV产品线包括VAX-24和VAX-31，旨在提供更广泛的保护，以预防IPD。VAX-24已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于预防成人IPD。Vaxcyte正在开发多种疫苗，以预防和治疗细菌性传染病。

奥瑞康生物技术公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的OriCAR-017新药临床试验申请。OriCAR-017是一种靶向GPRC5D的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，利用奥瑞康独有的Ori®Ab抗体、Ori®CAR构建和独特的CMC专业知识，实现最佳结合、持久性和抗肿瘤疗效。该IND批准使奥瑞康能够立即在美国启动OriCAR-017的临床开发。此前，OriCAR-017已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准，并在2022年ASCO、2022年EHA和《柳叶刀血液学》上发表的临床研究结果中显示出100%的总缓解率（ORR）和80%的严格完全缓解率。该疗法耐受性良好，未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、小脑疾病、延迟感染，仅出现1/2级细胞因子释放综合征（CRS），且迅速缓解。奥瑞康创始人兼首席科学官Peter He表示，OriCAR-017优异的安全性、有效性和持久性特征令人兴奋，将为全球多发性骨髓瘤患者带来显著益处。奥瑞康创始人兼首席执行官Helen Yang表示，凭借优秀的团队和利益相关者的支持，奥瑞康有信心为患者

Palisade Bio公司宣布，其研发的口服、结肠激活的PDE4B抑制剂前药PALI-2108在治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）方面展现出积极的前景。在2024年1月25日至27日在拉斯维加斯举行的克罗恩病与结肠炎大会上，公司展示了关于PALI-2108的积极临床前数据。这些数据表明，该药物在结肠中具有选择性生物激活特性，具有低全身暴露，且在动物模型中表现出良好的疗效。Palisade Bio计划在2024年启动PALI-2108的1期临床试验。

aTyr Pharma公司宣布，其研发的efzofitimod通过调节NRP2受体，对髓系细胞产生独特的抗炎作用。这一发现有助于验证NRP2在免疫系统中的作用，并可能为治疗间质性肺病（ILD）等疾病带来突破。aTyr Pharma将在Keystone Symposia会议上展示相关研究成果，其中包括efzofitimod如何通过新型相互作用促进具有抗炎特性的巨噬细胞。efzofitimod是一种针对ILD的创新生物免疫调节剂，目前正处于临床开发阶段。

4D Molecular Therapeutics公司将举办网络直播，讨论4D-150 Phase 2 PRISM临床试验的中期数据，并更新项目进展。Arshad M. Khanani，PRISM临床试验的主要研究员，将在2024年2月3日的Angiogenesis, Exudation, and Degeneration会议上展示初步数据，并在2月5日的网络直播中进行讨论。4D-150是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的基因治疗药物，旨在通过抑制VEGF家族因子来治疗该疾病。4DMT是一家专注于眼科和肺科大型市场疾病的基因治疗公司，拥有多个临床和临床前产品候选。

Arcutis公司宣布，其研发的ZORYVE®（罗氟米拉斯特）泡沫，0.3%，作为一种每日一次的非类固醇局部治疗，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗9岁及以上儿童和成人脂溢性皮炎。该药物在Phase 3 STRATUM临床试验中表现出色，80%的患者在8周内达到主要疗效终点，51%的患者达到完全清除。ZORYVE泡沫是首个在20多年后获得批准用于脂溢性皮炎的新机制药物，其安全性良好，耐受性佳，有望为患者带来新的治疗选择。

Keros Therapeutics将在2024年1月31日至2月3日举行的PVRI年度大会上展示其KER-012项目相关的三个摘要。其中，包括一项关于KER-012在治疗肺动脉高压中的合理性和设计的临床研究，一项关于KER-012在健康绝经后女性中引起生物标志物变化的临床研究，以及一项关于RKER-012在肺动脉高压大鼠模型中减少肺血管病理的预临床研究。KER-012是一种新型研究性活化素受体IIB配体陷阱，具有高活化素/GDF特异性和靶向结合，旨在治疗肺动脉高压。Keros Therapeutics是一家专注于开发治疗与TGF-β家族蛋白信号失调相关的疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Forge Biologics宣布了针对Krabbe病患者的临床研究更新，其中五名患者接受了FBX-101基因疗法治疗，并进行了造血干细胞移植。公司CEO Timothy J. Miller将在2024年1月30日的ACHDNC会议上支持将Krabbe病纳入推荐统一筛查计划（RUSP）。Krabbe病是一种由GALC基因突变引起的神经退行性疾病，导致神经髓鞘快速脱失。FBX-101是一种实验性AAV基因疗法，旨在解决HSCT无法纠正的周围神经疾病。Miller表示，将Krabbe病纳入RUSP将使近70%的美国新生儿接受筛查。此外，Maria Escolar将在2月9日的WORLD会议上展示FBX-101的临床数据。