美国囊性纤维化基金会宣布向Prime Medicine提供高达1500万美元的资金，用于对囊性纤维化进行基因编辑的预临床研究。Prime Medicine使用一种名为prime editing的基因编辑技术，该技术能够在精确位置插入或删除DNA的小片段。Prime Medicine由开创这一独特编辑技术的科研人员创立，正在研究prime editing是否可以治疗包括囊性纤维化在内的多种疾病。这项技术有望使许多类型的囊性纤维化突变通过单一类型的基因疗法得到纠正。基金会提供的资金将用于Prime Medicine平台技术的两项研究，其中一项名为hotspot，利用prime editing对特定的CFTR突变进行更小的修正；另一项名为PASSIGETM，利用prime editing进行大基因插入，可能适用于几乎所有囊性纤维化患者。Prime Medicine计划使用prime editing修复CFTR基因，通过插入编码CFTR基因的DNA片段。这一投资是囊性纤维化基金会“治愈之路”计划的一部分，该计划投资5亿美元，旨在加速治疗并最终治愈囊性纤维化。

AIM ImmunoTech Inc.宣布获得荷兰埃拉斯姆斯医学中心伦理委员会的批准，将在欧洲开设一个用于Ampligen治疗局部晚期胰腺癌的Phase 2研究（AMP-270）的试验点。AMP-270是一项随机、开放标签、对照、平行臂的临床试验，主要目标是比较Ampligen与无治疗对照组在FOLFIRINOX治疗后对局部晚期胰腺腺癌患者的疗效。次要目标包括比较安全性和耐受性。预计AMP-270将在美国和欧洲招募约90名受试者。AIM ImmunoTech Inc.是一家专注于治疗多种类型癌症、免疫疾病和病毒疾病（包括COVID-19）的免疫制药公司，其领先产品Ampligen是一种新型研究药物，具有广泛的临床应用前景。

法国生物制药公司Biomunex宣布，其BiXAb平台产生的抗体在Onward Therapeutics的Phase 1临床试验中开始招募首位患者。该抗体在临床前研究中表现出良好的配对、低聚集、高稳定性、优异的可制造性、出色的特异性和安全性，并在不同剂量下显示出重要的体内抗肿瘤活性。此次临床试验是Biomunex与Onward Therapeutics于2021年签订的许可和共同开发协议的一部分，该协议还涉及与临床试验启动相关的里程碑付款。Biomunex已收到预付款，并有权获得进一步的临床、监管和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分级版税和其他潜在付款。该临床试验是一个欧洲多中心、开放标签研究，分为两个部分，第一部分是剂量递增阶段，主要评估安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量和推荐剂量；第二部分是扩展阶段，将进一步评估候选药物作为单药或联合用药在选定实体瘤和血液恶性肿瘤中的安全性和初步抗肿瘤活性。Biomunex致力于开发基于BiXAb平台的突破性免疫治疗方法，以解决肿瘤学领域的未满足医疗需求。

ProLynx公司发布了一篇论文，探讨了SN-38长效前药在治疗对Sacituzumab govitecan（Trodelvy）产生耐药性的肿瘤中的有效性。论文指出，Sacituzumab govitecan作为一种抗体偶联药物（ADC），其活性代谢物SN-38在全身循环中自发释放，可能同时作为简单的前药和ADC。ProLynx公司开发的PLX038长效SN-38前药有望成为比Sacituzumab govitecan更有效、毒性更低的替代疗法。公司计划在Curie研究所进行一项针对Trodelvy耐药患者的临床试验，以验证其假设。ProLynx是一家位于旧金山的生物技术公司，致力于开发改善蛋白质、肽和小分子药物药代动力学、疗效和安全的专有系统。

美国政府可能在未来几年内对迷幻药物监管方法进行重大转变，多家生物制药公司正在开发基于迷幻药物的治疗方案，用于治疗各种心理健康状况，如广泛性焦虑症（GAD）。GAD是一种常见的心理健康状况，以过度和持续的担忧为特征，通常超出特定触发因素。患有GAD的人会经历高度焦虑，预计未来事件，并表现出肌肉紧张和不安等身体症状。这种疾病会严重影响日常功能和生活质量。据Delveinsight报告，由于新疗法和众多试验开发下一代迷幻治疗选项，预计到预测期（2032年）广泛性焦虑症（GAD）治疗市场的总规模将增长。Cybin Inc.、COMPASS Pathways plc、Mind Medicine Inc.、Seelos Therapeutics Inc.和atai Life Sciences等公司正在积极开发相关产品。这些公司正在推进针对GAD的新疗法研究，包括Cybin Inc.的CYB004和Mind Medicine Inc.的MM-120等。此外，atai Life Sciences与Beckley Psytech Limited合作，开发新的迷幻药物疗法。

Moleculin Biotech公司公布了2023年Annamycin临床试验的初步数据，并更新了2024年的业务展望和即将到来的里程碑。Annamycin在AML临床试验中显示出积极结果，Intent to Treat CR率为40%，CR/CRi率为47%，Dosed Per Protocol CR率为46%，CR/CRi率为54%。此外，MB-107 STS Lung Mets Phase 1B/2试验的初步数据显示，对于接受过大量治疗的受试者，中位总生存期延长至11个月。公司还宣布，Annamycin临床试验中未观察到心毒性，并计划在2024年底前将研究过渡到关键性2B/3期临床试验。公司还介绍了其他药物候选人的进展，包括WP1066和WP1122，并期待与学术机构合作进行更多研究。

Immix Biopharma宣布，FDA对批准的CAR-T产品进行了标签变更通知，强调对FDA的监管工作的支持。公司CEO表示，其CAR-T候选产品在临床试验中表现出良好的耐受性，未观察到任何继发性T细胞恶性肿瘤。公司CFO表示，NXC-201有望成为治疗AL淀粉样变性和其他自身免疫疾病的首选药物。Immix Biopharma是一家致力于细胞疗法在自身免疫疾病领域的临床阶段生物制药公司，其领先细胞疗法资产NXC-201正在进行的1b/2a NEXICART-1临床试验中。NXC-201被授予孤儿药资格认定，具有潜在的治疗AL淀粉样变性、复发/难治性多发性骨髓瘤等自身免疫疾病的能力。

成都西基因生物科技在柏林第三届mRNA疗法峰会上取得显著成就，公司创始人兼CEO宋祥荣博士展示了其在肿瘤学领域，特别是基于mRNA的癌症疫苗的最新进展。此次峰会吸引了来自世界各地的200多位专家，讨论了mRNA技术在治疗新型疾病中的多功能性，强调了全球合作在药物研发和可及性方面的重要性。宋博士的演讲涵盖了针对EBV相关癌症和HBV阳性肝癌的mRNA癌症疫苗的最新数据和进展，突出了公司在鼻咽癌、NKT淋巴瘤、HBV相关肝细胞癌和结直肠癌治疗方面的突破。西基因的创新疫苗项目因其高效性和低成本性，在2022年国家颠覆性技术创新竞赛中荣获mRNA类别唯一冠军，巩固了其在生物科技领域的领先地位。2023年，西基因在技术创新和研发方面取得重大进展，获得了美国专利和政府批准，进一步巩固了其在全球生物制药市场的地位。

Endeavor BioMedicines公司宣布，其针对特发性肺纤维化（IPF）的领先候选药物ENV-101的Phase 2a临床试验成功完成。ENV-101是一种口服的小分子Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，旨在治疗导致肺纤维化疾病的病理机制。初步结果显示ENV-101有潜力成为首个针对IPF的疾病修饰疗法。该临床试验评估了ENV-101与安慰剂在41名IPF患者中的安全性和有效性，为期三个月。Endeavor计划在即将到来的医学会议上公布完整数据，并计划在2024年启动ENV-101的Phase 2b临床试验，以评估其在IPF和进展性纤维化间质性肺病（PF-ILD）患者中的更广泛治疗潜力。ENV-101通过阻断Hh信号通路，抑制过度伤口愈合过程，从而可能停止或逆转纤维化和肺组织重塑，改善肺功能。IPF是一种慢性、进行性疾病，导致肺组织变厚、变硬和疤痕化，平均生存期仅为诊断后的三到五年。

Actinogen Medical Limited宣布，其关于Xanamem的研究成果已发表在《阿尔茨海默病杂志》上。这项研究证实Xanamem是一种脑渗透性强的11β-HSD1组织皮质醇合成酶抑制剂，在5毫克剂量下即可达到高水平的靶点占有率。Xanamem作为口服药物，每天10毫克剂量正在重大抑郁症和阿尔茨海默病中进行2期临床试验。初步的2期临床试验结果预计在2024年第二季度公布。Xanamem旨在通过抑制大脑中的11β-HSD1酶来阻断细胞内皮质醇的产生，有望改善认知功能，对治疗阿尔茨海默病和抑郁症具有潜在疗效。

强生公司宣布，将在今年的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU Symposium）上展示18项新的临床和真实世界证据数据，强调公司致力于改变泌尿生殖系统（GU）癌症的科学。这些数据包括关于ERLEADA®（阿帕鲁胺）治疗前列腺癌的新真实世界证据，以及niraparib加上阿比特龙和泼尼松治疗前列腺癌的3期MAGNITUDE研究的患者报告结果。此外，还将更新关于靶向释放系统TAR-200和TAR-210的信息，这些系统在膀胱癌治疗中的应用。强生公司致力于通过早期治疗干预来满足未满足的患者需求，改善和延长患者的生活。

Sionna Therapeutics宣布，其针对囊性纤维化（CF）的创新药物SION-109在获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准后，已开始进行一期临床试验，首名健康受试者已接受给药。SION-109是一种小分子，旨在靶向CFTR蛋白的ICL4区域和NBD1域之间的界面，与公司现有的NBD1调节剂系列形成补充。该药物的开发旨在纠正CFTR蛋白的功能，特别是针对最常见的突变ΔF508。Sionna Therapeutics致力于通过纠正CFTR蛋白缺陷来开发针对CF的有效治疗方法，其管线中的小分子药物旨在实现最佳疗效和长期受益。

CytomX Therapeutics宣布，其条件激活的生物制剂CX-2051和CX-801已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，分别针对EpCAM阳性的肿瘤和实体瘤，包括黑色素瘤、肾癌和头颈鳞状细胞癌。CX-2051是一种针对EpCAM的ADC，预计将在2024年上半年开始一期临床试验。CX-801是一种双重遮蔽的干扰素α2b，预计也将同期开始临床试验。这些药物旨在解决肿瘤治疗中的未满足需求，并有望成为多种肿瘤类型治疗的基础。CX-2051和CX-801的研发体现了CytomX Therapeutics在肿瘤治疗领域的创新和经验。

TFF Pharmaceuticals将在2024年1月25日至27日在意大利米兰举行的“对抗曲霉菌病与毛霉菌病”（AAAM）会议上展示其专利技术薄膜冷冻（TFF）平台开发的伏立康唑吸入粉末（TFF VORI）治疗侵袭性肺曲霉病的二期临床试验数据。TFF技术能够将药物转化为干粉制剂，提高生物利用度、作用速度和安全性。TFF平台已申请170多项专利，用于开发多种药物，包括疫苗、小分子和大分子药物。TFF VORI和TFF TAC是公司的两个主要候选药物。

Annovis Bio公司宣布将推迟其用于治疗帕金森病的buntanetap药物的III期临床试验数据发布，原因是正在进行数据清理以确保结果的准确性和可靠性。公司创始人、总裁兼首席执行官Maria Maccecchini表示，尽管原定于2024年1月底发布数据，但为了提供最准确的结果，目前仍在努力确保过程得到严谨和彻底的处理。这项III期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在研究buntanetap对早期帕金森病患者的疗效、安全性和耐受性。研究始于2022年8月，以创纪录的速度在九个月内完成全部入组，共有616名患者被筛选，523名患者被随机分配，471名患者完成研究，涉及67个地点（美国43个，欧盟24个）。Annovis Bio致力于开发针对神经退行性疾病的新型疗法，其目标是改善大脑功能，治疗与阿尔茨海默病和帕金森病相关的记忆丧失和痴呆症状。

UroGen Pharma Ltd.宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了UGN-102（美托咪啶）膀胱内溶液的新药申请（NDA）的化学、制造和控制（CMC）部分。UGN-102是一种针对低级别、中风险非肌肉侵入性膀胱癌的创新药物，利用UroGen的专有RTGel®技术，通过延长膀胱组织对美托咪啶的暴露时间，实现非手术治疗方法。公司预计将在2024年完成UGN-102的NDA提交，并有望在2025年第一季度获得FDA的决定。

Ferring Pharmaceuticals在20届美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上公布了ADSTILADRIN膀胱癌（ABLE-41）真实世界证据（RWE）研究的方案。这项正在进行中的4期观察性研究评估了ADSTILADRIN（nadofaragene firadenovec-vncg）在美国真实世界环境中的有效性、整体体验、使用模式和安全性。ADSTILADRIN是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一一种用于治疗高风险、BCG无反应的非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者的膀胱内基因疗法。研究旨在为NMIBC患者提供一种局部、有效、保留膀胱的治疗选择，以应对BCG疗法无效的情况。ABLE-41研究的主要目标是评估患者是否在首次灌注后三个月内达到完全缓解（CR）或一年内任何时间点达到CR。该研究预计将在2026年底结束，旨在为临床环境中的膀胱内基因疗法提供重要证据。